隆培促生长素(Lonapegsomatropin-tcgd) - 药物靶点：GR_在研适应症：生长激素缺乏症，软骨发育不全，特纳综合症_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

激素

别名

Lonapegsomatropin、TransCon、TransCon growth hormone

+ [9]

靶点

GR

作用方式

激动剂

作用机制

GR激动剂(糖皮质激素受体激动剂)

治疗领域

神经系统疾病内分泌与代谢疾病其他疾病+ [4]

在研适应症

生长激素缺乏症软骨发育不全特纳综合症

非在研适应症-

原研机构

Ascendis Pharma A/S

在研机构

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma Growth Disorders A/S

+ [2]

非在研机构

VISEN Pharmaceuticals

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2021-08-25),

生长激素缺乏症

最高研发阶段(中国)申请上市

特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)

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结构/序列

Sequence Code 26401985

来源: *****

关联

17

项与隆培促生长素相关的临床试验

NCT06433557

/ Active, not recruiting临床2期

A Phase 2, Open-Label, Single-Arm, 156-week Trial to Investigate the Efficacy, Safety and Tolerability of Combined Once Weekly Navepegritide and Lonapegsomatropin in Children With Achondroplasia

This proof-of-concept trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of combination treatment with navepegritide and lonapegsomatropin administered as separate subcutaneous (SC) injections once weekly in children with achondroplasia (ACH) aged 2 to 11 years.

开始日期2024-07-26

申办/合作机构

Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

CTIS2023-508341-40-00

/ Not yet recruiting临床2期

COACH: A Phase 2, Open-Label, Single-Arm, 156-week Trial to Investigate the Efficacy, Safety and Tolerability of Combined Once Weekly Navepegritide and Lonapegsomatropin in Children with Achondroplasia - ASND0042

开始日期2024-07-26

申办/合作机构

Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

EUCTR2021-004313-39-DE

/ Not yet recruiting临床3期

A Multicenter, Open-Label, Extension Trial to Investigate Long Term Efficacy and Safety of Lonapegsomatropin in Adults with Growth Hormone Deficiency

开始日期2023-05-31

申办/合作机构

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

100 项与隆培促生长素相关的临床结果

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100 项与隆培促生长素相关的转化医学

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100 项与隆培促生长素相关的专利（医药）

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651

项与隆培促生长素相关的文献（医药）

2025-05-04·Expert Review of Endocrinology & Metabolism

Long-acting growth hormone in the treatment of children with growth hormone deficiency

Review

作者: Iughetti, Lorenzo ; Predieri, Barbara ; Lucaccioni, Laura ; Insalaco, Anna

INTRODUCTION:

The introduction of long-acting formulations in recent years is changing the landscape of growth hormone (GH) therapy. Daily recombinant human GH (rhGH) has been the treatment of choice for children and adults with GH deficiency (GHD), since its approval in 1985. However, decreasing adherence to treatment over time has been identified as a cause of the decline in rhGH efficacy, leading to significant efforts to develop long-acting rhGH (LAGH) formulations.

AREAS COVERED:

A comprehensive analysis of the literature was conducted to evaluate their mechanism of action, pharmacokinetics, pharmacodynamics, efficacy, safety profile, and administration route. The review focuses on the LAGH approved from both the Food and Drug Administration (FDA) and European Medicines Agency (EMA) for the treatment of pediatric growth hormone deficiency (PGHD): Lonapegsomatropin, Somatrogon and Somapacitan. We aim to facilitate evidence-based clinical decisions by analyzing the available data on the three LAGH formulations.

EXPERT OPINION:

Even if current evidence suggests a non-inferiority of all the three LAGH formulations when compared to daily rhGH, long-term concerns persist regarding the non-physiological GH profile associated with LAGH, characterized by weekly instead of daily peaks. Further research and real-life studies are required to better define the long-term efficacy of these formulations.

2025-03-26·JOURNAL OF PEDIATRIC ENDOCRINOLOGY & METABOLISM

Clinical outcomes of switching to lonapegsomatropin from somatropin for treatment of pediatric growth hormone deficiency

Article

作者: Coyne, Emma ; Muthuvel, Gajanthan ; Gutmark-Little, Iris

Abstract:

Objectives:

This study aimed to assess differences in insulin-like growth factor 1 (IGF-1) levels following the transition from somatropin to lonapegsomatropin in patients with pediatric growth hormone deficiency (GHD). Secondary objectives included the evaluation of dose titrations based on IGF-1 levels, changes in annualized height velocity (AHV) and body mass index (BMI), and assessing reported adverse effects associated with lonapegsomatropin therapy.

Methods:

A single-center, retrospective review was conducted including patients diagnosed with pediatric GHD initially treated with somatropin who transitioned to lonapegsomatropin between January 1, 2022, and December 31, 2023.

Results:

Fourteen patients (median age: 9 years) were included. The median somatropin dose was 0.18 mg/kg/week (range, 0.09 to 0.29) at the time of transition and patients were initiated on a median lonapegsomatropin dose of 0.23 mg/kg/week (range, 0.15 to 0.26). This resulted in an IGF-1 increase of 2.3 SDS post-switch. Dose adjustments were made based on IGF-1 levels. Five patients required immediate dose reductions; four of these required further adjustments due to persistent elevation. There were no serious adverse effects reported.

Conclusions:

Lonapegsomatropin may be a favorable option to reduce injection burden for those with pediatric GHD, though the manufacturer’s recommended starting dose of 0.24 mg/kg/week may require individualization. Careful monitoring and dose adjustment based on IGF-1 levels are necessary to maintain safety and efficacy.

2025-03-24·Journal of the Endocrine Society

Long-Acting Growth Hormone for Pediatric Growth Hormone Deficiency

Review

作者: Arregui, María ; Raveendran, Subhara ; Kjelgaard-Hansen, Mads ; Smith, Alden ; Lai, Pamela ; Geffner, Mitchell ; Zhao, Carol ; Andersen, Christine ; Albers, Norbert ; Feakins, Ben ; Cadarette, Sarah ; Ebohon, Stephen

Abstract:

Long-acting growth hormone (LAGH) has the potential to improve adherence and outcomes over daily somatropin in growth hormone deficiency (GHD). Whereas daily somatropin products are molecularly identical, LAGHs are molecularly distinct; additional moieties or mechanisms that prolong LAGH action confer unique pharmacodynamic/pharmacokinetic properties that could affect efficacy and safety. Only one LAGH available in the United States and Europe (lonapegsomatropin) delivers unmodified somatropin. With no head-to-head clinical trials of LAGHs available, this systematic literature review and network meta-analysis were conducted to compare the relative efficacy and safety of LAGHs in pediatric GHD.Five trials were eligible for inclusion in a Bayesian network meta-analysis; 3 contributed to the base case network, including 3 LAGHs (lonapegsomatropin, somapacitan, and somatrogon) and daily somatropin. Treatment with lonapegsomatropin was associated with statistically significantly higher annualized height velocity and change from baseline in height SD score (SDS) at week 52 compared to daily somatropin and somapacitan; no other significant differences in these outcomes were found. The change from baseline in average insulin-like growth factor-1 (IGF-1) SDS at week 52 was significantly higher for somatrogon vs all comparators and for lonapegsomatropin vs daily somatropin and somapacitan; average IGF-1 SDS was within normal range in all trials. No significant differences were seen in progression in bone age-to-chronological age ratio or serious adverse events (SAEs). Sensitivity analyses were consistent with the base case.In this network meta-analysis, lonapegsomatropin was the only LAGH associated with better growth outcomes. No significant differences were detected regarding SAEs; other safety outcomes could not be analyzed.

166

项与隆培促生长素相关的新闻（医药）

2025-04-11

·创鉴汇

16家江苏创新药公司Q1获融资！

▎药明康德内容团队编辑江苏作为生物医药产业高地，以苏州、南京、泰州等城市为核心，形成了覆盖研发、临床、制造的全链条产业集群。通过技术突破和生态优化，为患者提供普惠、精准的健康解决方案。2025年第一季度至少16家江苏创新药公司获融资，数量较去年增长60%；已披露融资总额超20亿元，较去年增长14%。值得关注的亮点包括：IPO轮次融资金额高：亚盛医药及维昇药业分别完成约1.26亿美元、6.72亿港元IPO，布局抗肿瘤小分子疗法及内分泌疾病药物。小分子药物最受关注：至少6家获融资公司正在推进小分子药物研发，包括阳光安津、爱科诺、征祥医药等。抗感染药物研发“多技术路径并行”：简达生物、星济生物等7家获融资公司聚焦抗感染领域，覆盖小分子药物、mRNA疫苗、抗体等多种药物类型。亚盛医药：抗肿瘤小分子疗法研发公司亚盛医药宣布于1月24日晚间正式在纳斯达克上市，全球发售所得款项总额预期约为126.4百万美元。亚盛医药致力于在肿瘤等治疗领域开发创新药物，总部位于苏州。成立至今，公司得益于其在基于结构的药物设计方面的技术专长以及其新药发现引擎，致力于透过抑制Bcl-2、MDM2-p53 等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等解决未满足的医疗需求。目前，亚盛医药有11项已完成或进行中的美国及/或国际注册研究。▲亚盛医药在研管线（图片来源：公司官网）公司核心品种奥雷巴替尼是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，目前有三项注册3期临床研究正在进行，涉及慢性髓系白血病（CML）、费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）、琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）等适应症。公司另一重磅品种Lisaftoclax为新型选择性Bcl-2抑制剂，其新药上市申请（NDA）已于2024年11月获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理，并被纳入优先审评，用于治疗难治或复发性（r/r）慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）。维昇药业：内分泌疾病药物研发公司3月21日，维昇药业在港交所IPO，募资约6.72亿港元。维昇药业成立于2018年11月，总部设立于苏州，是一家处于研发后期、产品接近商业化的生物医药公司，专注于在中国为患者提供特定内分泌疾病的治疗方案。该公司目前拥有一款核心产品及两款其他在研候选药物，核心产品每周一次的长效生长激素隆培促生长素已经于2024年3月向中国国家药监局（NMPA）递交上市申请。▲维昇药业在研管线（图片来源：公司官网）该公司研发管线中：隆培促生长素（lonapegsomatropin）是一款每周一次的长效生长激素替代疗法，用于治疗儿童生长激素缺乏症。那韦培肽（navepegritide）是一款C型利钠肽的长效前药，每周一次给药，拟开发用于治疗2至10岁软骨发育不全。帕罗培特立帕肽（palopegteriparatide)是一款每日一次的甲状旁腺激素替代疗法，拟开发用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症。阳光安津：新型镇痛药物研发公司1月15日，阳光安津宣布完成超亿元pre-A轮融资。本轮融资由启明创投领投，博行资本和清控银杏跟投。阳光安津成立于2021年，总部位于南京。该公司由雷晓光教授与杨勇教授共同创立，公司以新型镇痛药的研发为目标，专注于Nav1.8和Nav1.7这两个与机体疼痛感受高度相关的钠离子通道。其中，Nav1.8抑制剂已展现了较好的镇痛效果和安全性，该产品预计于2025年启动IND。未来，阳光安津将持续聚焦于疼痛领域有潜力的离子通道靶标，以自研为主导兼顾合作开发的方式，打造疼痛治疗研发管线，并通过灵活的临床试验策略进一步加速其全球临床开发，使患者早日获得远离疼痛的新手段，同时拓展其在全球市场的影响力。爱科诺生物：新型小分子药物研发公司3月15日，爱科诺生物（Accropeutics）宣布完成近亿元B+轮融资，本轮融资由深创投领投，晨兴创投（Morningside Ventures）、领军创投和合肥创新投跟投。所筹资金将用于加速针对炎症性肠病、银屑病、非感染性葡萄膜炎及急性移植物抗宿主病等炎症与自身免疫疾病的临床阶段的药物开发。爱科诺官网地址位于苏州，专注于炎症、自身免疫性疾病和肿瘤的创新药物研发。爱科诺生物医药深耕“细胞死亡-炎症”回路，建立了独特的“调节性细胞死亡”新药研发平台。爱科诺研发团队在药物化学、生物学、转化医学等领域积累了丰富的新药研发经验，快速高效地推进多款原创药物进入到临床开发阶段。▲爱科诺在研管线（图片来源：公司官网）该公司目前已有三款产品进入临床阶段，包括选择性RIPK2抑制剂AC-101、选择性TYK2/JAK1抑制剂AC-201、选择性RIPK1抑制剂AC-003，分别正在开发治疗溃疡性结肠炎、银屑病、急性移植物抗宿主病。简达生物：疫苗研发公司1月14日，简达生物宣布完成由汇鼎投资独家投资的近亿元Pre-A轮融资。本轮融资将用于创新型佐剂带状疱疹疫苗1-2期临床试验、重组流感疫苗临床申报以及相关技术平台的扩展建设。简达生物成立于2018年，官网地址位于南京，是一家临床阶段创新疫苗研发企业，公司以自主创新技术为驱动，聚焦于创新疫苗及新型佐剂研发，建立了具有自主知识产权的新型佐剂和DC靶向疫苗技术平台。目前，创新型佐剂带状疱疹疫苗、重组流感疫苗、改进型两针剂狂犬疫苗、治疗性肿瘤疫苗等一系列项目，分别处于临床试验、IND（中美）申报、中试生产各个阶段。结语江苏生物医药产业创新生态持续优化，产业生态链环环相扣，为区域发展注入强劲动能。作为产业链的关键一环，“原料药”受到关注。目前，江苏已形成多个特色原料药聚集区，吸引全球药企开设生产基地或采购中心，带动上下游企业融资活力。近期，药明康德位于江苏常州及泰兴的两个原料药基地于3月相继以零缺陷成功通过了美国食品药品监督管理局（FDA）检查，再次为产业树立标杆，以高质量标准“出圈”，吸引更多目光关注。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

IPO疫苗信使RNA临床3期优先审批

2025-03-24

·CPHI制药在线

维昇药业上市背后，不止是“生长发育第一股”

关注并星标CPHI制药在线 3月21日，维昇药业在第四次向港交所递交IPO文件后，终于顺利“敲钟”，成为“港股生长发育第一股”。事实上，无论是运营模式还是管线产品，维昇药业都有值得业界学习的地方。　反向Newco标杆维昇药业成立于2018年，由丹麦药企Ascendis Pharma A/S（下称Ascendis）、维梧资本和Sofinnova Ventures共同在上海创立。其中Ascendis以产品入股，维梧资本和Sofinnova Ventures出资支持。这一模式与近两年来国内涌现的NewCo模式不同。作为一种复杂的创新药资产交易模式，传统NewCo是指新公司由境外资本出资设立，在获得中国药企许可的管线权益后，向NewCo公司提供资金并负责经营管理，中国药企除了获得管线的授权许可费外，还可以获得NewCo公司的部分股权，NewCo公司今后独立在境外IPO或公司/管线被MNC并购。而维昇药业这种借助海外药企技术+本土化运营的模式，与传统NewCo模式恰恰相反，这一新颖模式被形象地称为反向NewCo。　专注内分泌领域，避开红海市场根据维昇药业与Ascendis的达成独家许可协议，公司能够在相关地区开发、生产和商业化隆培促生长素（lonapegsomatropin）、那韦培肽（navepegritide）及帕罗培特立帕肽（palopegteriparatide）等内分泌领域的候选药物，这三款药物也是维昇药业的核心产品。与扎堆内卷PD-1、GLP-1等大赛道的药企不同，维昇药业从一开始就避开这些红海市场，专注内分泌疾病领域。据弗若斯特沙利文数据，预计到2026年，中国的非糖尿病类内分泌药物市场规模将增至68亿美元；到2030年将增至115亿美元。与此同时，目前至少有近一半的内分泌疾病缺乏有效的治疗手段。以隆培促生长素为例，这是一款每周一次的长效生长激素替代疗法。已获FDA及欧盟EMA批准上市，用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）。 GHD是一种因下丘脑-垂体轴的器质性病变或功能性异常导致生长激素缺乏引起的疾病，患者表现为身材矮小、代谢异常、认知缺陷和生活质量差等问题。据相关媒体报道，我国4-15岁的人群矮小症发病人数有700万，但每年就诊人数预估不足30万人，接受规范治疗的患者渗透率仍然远远低于欧美国家。对于PGHD来说，补充生长激素是目前公认的最有效方法之一。生长激素是由脑垂体前叶嗜酸性细胞分泌的一种长度为191个氨基酸的肽类激素，通过刺激肝脏等组织产生胰岛素样生长因子（IGF -1）发挥生理功能，促进骨骼生长，促进蛋白质合成，调节脂肪、糖、矿物质代谢等。目前，国内已上市的生长激素产品，还是以短效类产品为主，高端的长效类产品仅获批一款——金赛增（金赛药业，长春高新子公司），患者的需求远没有得到充分满足。预计2030年，长效生长激素将是PGHD的主要疗法，市场份额占比可达74%。隆培促生长素基于维昇药业的暂时连接技术（TransCon），被设计为每周一次给药方案，并在体内释放未经修饰的与人内源性生长激素相同的分子，保留了原始作用机制。据国内III期临床试验数据显示，隆培促生长素的年化生长速率为10.66厘米/年，优于传统短效制剂的9.75厘米/年，达到研究主要终点。基于该III期临床试验，2024年3月，隆培促生长素在国内的上市许可申请（BLA）获得中国国家药监局受理，预计于2025年在中国上市。值得一提的是，隆培促生长素海外上市以来，销量一路攀升。2024年，其销售额达到2.02亿欧元（约14.7亿元人民币），同比增长高达84%。另一款核心产品那韦培肽，是一款C型利钠肽的长效前药，每周一次给药，拟开发用于治疗2至10岁软骨发育不全患者，该患者群体在国内有超过5万人。据国内II期临床试验显示，在治疗第52周时，剂量为100μg/kg/周的队列的那韦培肽的AGV（5.939厘米/年）较安慰剂（4.760厘米/年）高。帕罗培特立帕肽是一种甲状旁腺激素替代疗法，每日一次，拟开发用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症，该病由于甲状旁腺激素分泌减少或功能缺陷，引起钙磷代谢异常。在一项III期关键试验中，经过长达156周的治疗，77.6%（45/58）接受帕罗培特立帕肽治疗的患者达到了主要终点（界定为在治疗第26周时，符合下列要求的受试者比例：白蛋白校正血清钙浓度在正常范围内，停用骨化三醇或阿法骨化醇活性维生素D，且停用治疗剂量的钙，在26周随访前的4周内未增加研究药物的剂量），而对照组中0.0%（0/22）的患者达到了主要终点。早在2023年9月，国家卫生健康委等6部门联合制定了《第二批罕见病目录》，软骨发育不全和遗传性甲状旁腺功能减退症均被纳入其中，意味着该类疾病将得到全方位的政策支持。除了在内分泌蓝海市场布局产品管线外，维昇药业的TransCon（Transient Conjugation，暂时连接）平台深受药企关注。　独一无二的技术平台，引诺和诺德押注为了攻克肽类激素（如生长激素等）长效化的壁垒，维昇药业开发了TransCon（Transient Conjugation，暂时连接）技术平台，TransCon分子包括三个部分：未经修饰的原型药物，保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接体。当3部分结合后，形成前药，其载体分子可以使得原型药物以无活性状态存在，不被机体清除。当前药注射至人体内，在生理条件的PH和体温下，有活性的、未经修饰的原型药物将以可控的方式释放出来，从而实现了从短效到长效的突破。 2024年11月，维昇药业宣布授予诺和诺德TransCon技术平台的全球独家许可，以开发、制造和商业化诺和诺德在代谢性疾病（包括肥胖和2型糖尿病）方面的产品等。维昇药业将有资格获得高达2.85亿美元的预付款、开发和监管里程碑付款，以及基于销售额的里程碑付款和全球净销售额的分层特许权使用费等。该合作的达成肯定了TransCon在长效化技术方面的优势。维昇药业通过反向NewCo落地中国，如今凭借核心产品和技术平台在港股上市，未来公司将有望以全方位的优势，缔造内分泌赛道全新的传奇。参考资料：　 1.维昇药业招股书 https://www1.hkexnews.hk/listedco/listconews/sehk/2025/0313/2025031300018_c.pdf. 2.https://www.hsppharma.com/news/pfizer-once-a-week-long-acting-drug-somatrogon-38750405.html. 3.Miller BS, Yuen KCJ. Spotlight on Lonapegsomatropin Once-Weekly Injection and Its Potential in the Treatment of Growth Hormone Deficiency in Pediatric Patients. Drug Des. END 2025金笔奖征文活动开启，来投稿吧！领取CPHI & PMEC China 2025展会门票智药研习社直播预告来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

IPO上市批准并购申请上市

2025-03-21

·FiercePharma

Biotech designed to commercialize Ascendis' endocrinology drugs in China files $86M IPO

Visen Pharmaceuticals is designed to develop and commercialize Ascendis’ endocrinology therapies in greater China. Endocrine-disease-focused Visen Pharmaceuticals is making its public market debut in Hong Kong, filing papers for an $86.5 million IPO.The China-based biotech was formed in 2018 by Ascendis Pharma and an investor syndicate led by Vivo Capital. The biotech is designed to develop and commercialize Ascendis’ endocrinology therapies in greater China.Now, Visen is going public, with expected gross proceeds of $100 million, according to March 20 regulatory filings (PDF). The company has previously raised about $190 million, closing a $150 million series B financing in early 2021. That fundraise included OrbiMed, Logos Capital, Ascendis Pharma, Vivo Capital and Sofinnova Investments, among others.The company hosts three programs in its pipeline: Yorvipath (palopegteriparatide) for adults with chronic hypoparathyroidism; Skytrofa (lonapegsomatropin) for pediatric growth hormone deficiency; and navepegritide, an investigational prodrug of C-type natriuretic peptide for achondroplasia.

IPO

100 项与隆培促生长素相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	隆培促生长素	-	DB16220

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
生长激素缺乏症	美国	Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S	2021-08-25

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
内分泌系统疾病	临床3期	中国	Ascendis Pharma A/S	2019-12-30
内分泌系统疾病	临床3期	中国	维昇药业（上海）有限公司	2019-12-30
垂体疾病	临床3期	中国	Ascendis Pharma A/S	2019-12-30
垂体疾病	临床3期	中国	维昇药业（上海）有限公司	2019-12-30
软骨发育不全	临床2期	丹麦	Ascendis Pharma Growth Disorders A/S	2024-07-26
软骨发育不全	临床2期	爱尔兰	Ascendis Pharma Growth Disorders A/S	2024-07-26
软骨发育不全	临床2期	英国	Ascendis Pharma Growth Disorders A/S	2024-07-26
特纳综合症	临床2期	美国	Ascendis Pharma A/S	-

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04615273 (foresiGHt, CTgov)	临床3期	生长激素缺乏症	264	Lonapegsomatropin (Lonapegsomatropin)	衊壓鑰廠積夢網鹽獵廠(選夢願遞觸觸築醖構餘) = 襯積衊製選鹹淵構襯繭願膚憲夢獵鑰糧鬱積夢 (選鏇獵蓋鹽遞蓋鏇繭淵, 構願獵淵鬱憲襯繭蓋範 ~ 夢選觸範淵顧積網築衊) 更多	-	2025-01-15
				Placebo (Placebo)	衊壓鑰廠積夢網鹽獵廠(選夢願遞觸觸築醖構餘) = 憲鬱網鑰簾遞淵夢膚憲願膚憲夢獵鑰糧鬱積夢 (選鏇獵蓋鹽遞蓋鏇繭淵, 齋廠衊壓鏇夢選窪觸構 ~ 艱餘蓋繭憲齋鑰膚夢窪) 更多
NCT03344458 (enliGHten, CTgov)	临床3期	生长激素缺乏症	298	Lonapegsomatropin	顧網餘糧築鑰鏇艱鏇衊 = 糧齋艱顧顧構簾構醖醖繭遞齋製糧鬱糧壓鬱鏇 (簾鹹糧艱選觸願餘鬱糧, 鑰醖鏇襯構遞憲鏇壓鏇 ~ 選齋壓鑰襯願網憲鏇鏇) 更多	-	2024-05-08
NCT04615273 (foresiGHt, Biospace) 人工标引	临床3期	生长激素缺乏症	259	TransCon hGH	製製網襯遞選膚壓選獵(繭糧簾蓋範顧襯網艱衊) = 積顧製製觸鏇鹹衊糧窪鹽鹽夢齋構衊淵齋願襯 (選獵鹹範廠艱膚齋願鑰 ) 更多	积极	2023-12-19
				Placebo	製製網襯遞選膚壓選獵(繭糧簾蓋範顧襯網艱衊) = 築糧糧願醖膚顧襯廠簾鹽鹽夢齋構衊淵齋願襯 (選獵鹹範廠艱膚齋願鑰 ) 更多
NCT03344458 (enliGHten, GlobeNewswire) 人工标引	N/A	生长激素缺乏症	81	TransCon hGH	膚選積蓋夢簾醖遞鬱壓(鏇觸願簾夢淵淵鹽遞範) = The most commonly reported adverse events over the course of the trial were categorized as infections, injury, and respiratory/thoracic/medical disorders. The majority of adverse events were mild in severity and unrelated to treatment. No adverse events led to discontinuation of the study treatment. 蓋壓獵願積鏇襯觸餘廠 (鬱艱膚繭獵顧蓋齋構顧 )	积极	2023-09-23
				TransCon hGH (at the beginning of the open-label extension trial)
NCT04326374 (PRNewswire) 人工标引	临床3期	生长激素缺乏症	150	human growth hormone (Longpei growth promoting hormone group)	獵餘鏇艱膚醖願衊醖簾(壓鏇襯淵廠積製繭淵製) = 膚齋餘鹽夢鹹窪積糧遞壓觸願窪選憲範範糧夢 (糧製窪齋鑰鬱鏇蓋觸築 )	积极	2022-11-17
				human growth hormone (growth hormone daily preparation group)	獵餘鏇艱膚醖願衊醖簾(壓鏇襯淵廠積製繭淵製) = 網鑰衊選膚糧簾壓顧窪壓觸願窪選憲範範糧夢 (糧製窪齋鑰鬱鏇蓋觸築 )
enliGHten Trial (ENDO2022)	临床3期	生长激素缺乏症	298	Lonapegsomatropin via vial/syringe	餘餘憲醖糧夢醖衊醖齋(夢糧壓膚築醖餘積廠衊) = With continued lonapegsomatropin treatment, the AE profile remained consistent with what was observed in the parent trials, with no new safety signals 膚襯積製醖構鹹鏇廠襯 (鏇淵構蓋積網膚艱鏇願 )	积极	2022-11-01
NCT04326374 (PRNewswire) 人工标引	临床3期	生长激素缺乏症	150	lonapegsomatropin	憲積構繭淵淵夢窪築鹽(憲夢廠遞襯築壓鏇醖餘): P-Value = 0.0010	优效	2022-05-23
				daily growth hormone
NCT03305016 (CTgov)	临床3期	生长激素缺乏症	146	Lonapegsomatropin	壓齋膚廠衊窪鹽齋範鹽 = 鑰醖獵製鹹選顧簾廠繭壓鏇鬱網餘顧築獵鹹製 (憲壓淵築鑰齋蓋蓋憲願, 網窪築廠鬱膚壓範獵構 ~ 鏇鏇範糧壓選糧獵顧簾) 更多	-	2022-01-04
heiGHt Trial (ENDO2020)	临床3期	生长激素缺乏症维持	159	TransCon hGH	鹹簾壓積壓窪憲齋遞餘(鹽憲遞淵願築獵鏇繭鏇) = 廠構網顧襯網襯鬱夢壓衊繭壓繭憲繭鏇衊衊範 (艱鬱衊簾鹹餘網艱簾艱 ) 更多	积极	2020-05-08
				Genotropin	鹹簾壓積壓窪憲齋遞餘(鹽憲遞淵願築獵鏇繭鏇) = 繭選糧築窪網膚觸蓋夢衊繭壓繭憲繭鏇衊衊範 (艱鬱衊簾鹹餘網艱簾艱 )
NCT01947907 (Pubmed \| J Clin Endocrinol Metab) 人工标引	临床2期	生长激素缺乏症	53	TransCon GH	襯顧醖壓鹽繭構鏇鏇齋(艱鑰顧窪鏇夢選範獵範) = 醖範顧夢夢衊夢觸壓簾鏇觸鹹積膚顧鏇積餘齋 (襯構淵廠簾簾夢衊遞廠 )	积极	2017-05-01
				Genotropin	襯顧醖壓鹽繭構鏇鏇齋(艱鑰顧窪鏇夢選範獵範) = 廠廠齋艱糧憲憲鹹蓋淵鏇觸鹹積膚顧鏇積餘齋 (襯構淵廠簾簾夢衊遞廠 )