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☝ 点击上方 一键预约 ☝   最新最热的医药健康新闻政策 2月24日，上海阳光医药采购网发布通知，根据杭州市知识产权局《专利侵权纠纷案件行政裁决书》，暂停九典制药、同伍生物医药2家企业的吲哚布芬片采购资格。对此，同伍生物方面表示，此事与华东医药的专利纠纷有关。 这已经是第二、三个被华东医药狙击的竞争对手了。去年9月，美迪深的吲哚布芬片，也曾经因为华东医药的抗议，而被暂停采购。 类似的专利纠纷还发生在华东医药的另一个销售额超过30亿元的大单品——百令胶囊身上。2024年1月2日，华东医药发布公告，以青海珠峰冬虫夏草原料有限公司生产并销售的原料发酵冬虫夏草菌粉，以及青海珠峰冬虫夏草药业有限公司生产并销售的百令片侵害发明专利权纠纷一案提起民事诉讼。 曾几何时，百令胶囊、阿卡波糖、吗替麦考酚酯、吲哚布芬片等均是十亿元销售量级的爆款产品，它们撑起了华东医药的基本面。而随着集采、国谈、竞品等诸多外在因素的增多，正对华东医药的大单品产生致命威胁。 为了守住企业的基本面，华东医药正在用尽最大的力气，一边保护“护城河”，一边寻找“新曲线”。 01 大单品红利 华东医药的前身可追溯到1952年成立的杭州第二制药厂，早期主营抗生素原料制剂和中成药。几经改制后，远大集团在1998年成为其控股股东，并于次年更名为华东医药。凭借远大集团强大的资本运作能力，华东医药在2000年就成功登陆A股，并成为远大集团旗下第一家上市公司。 作为“远大系”的重要成员，华东医药自然秉承了远大集团一贯的“打法”，以不断收购，逐渐涉足肿瘤、内分泌、自身免疫以及医美等各领域。在并购的过程中，华东医药成功打造了多个重磅大单品，成为业绩发展的最大动力。 这些大单品的打造过程，无一不显示出华东医药敏锐的选品眼光和强大的销售能力。 以阿卡波糖为例。该产品是2002年华东医药以2450万元从华东医药集团生物工程研究所、四川抗菌素工业研究所受让而来。在当时拜耳原研药一统天下的时候，华东医药的阿卡波糖异军突起，硬生生抢下了30%的市场份额。2017年，华东医药阿卡波糖销售收入突破20亿元。 华东医药的最大单品百令胶囊，故事也颇为传奇。20多年前的一天，时任华东医药掌门人的李邦良从一批“沉睡”多年的药品生产文号中，选定了“百令胶囊”。在百令胶囊上市后，李邦良狠抓营销，在全国范围内策划了“百令万里行”活动，硬是把这款药打造成为一款现象级产品。2013年百令胶囊，进入10亿元级别，2016年突破20亿元，2019年销售额超过30亿元。 还有华东制药的吗替麦考酚酯分散片。2008年，华东医药赛可平作为国内首仿上市，目前已是中国销量最大的吗替麦考酚酯分散片制剂，2020年销售额约12亿。包括文章开头提到的吲哚布芬，国内其实是齐鲁制药最先拿到生产批件，但一直只在千万销售额级别。而华东医院获批后，成功将这款老药做成了十几亿大单品。 这些大单品背后，透露出华东医药卓尔不凡的营销能力。 在众多大单品的支撑下，华东医药迎来了发展黄金期。在二十年的时间中，营收由刚上市时的12.46亿元，飙升至2019年的354.46亿元，净利润从不足五千万到近30亿元。 图：华东医药营收与净利润，来源，锦缎研究院 在华东医药2019年的354.46亿营收中，制造业板块以占比30%的营收贡献了80%的净利润。而在制造业108.65亿元的营收中，百令胶囊贡献超过34亿元，阿卡波糖贡献超过30亿元，吗替麦考酚酯的贡献估计是超过10亿元，另外一个大品种泮托拉唑钠销售额在8亿到11亿之间。这就意味着，四个品种就贡献了制造业超过75%的营收。 大单品能够显著推动药企的业绩增长，帮助药企在激烈的市场竞争中占据主导地位，对营收和利润贡献显著，不仅提升了企业的盈利能力，还能增强其在资本市场的吸引力。 但凡事都有两面性，大单品虽然爆发力十足，可一旦出现危机，对企业的负面影响就是伤筋动骨。而华东医药目前就处于这种“伤筋动骨”的边缘。 02 大单品危机 集采、国谈、竞品正在不断冲击着华东医药的大单品，致使企业危机初现。 危机首先来自集采影响。2020年华东医院年报中提到，“公司因受新冠疫情及国家药品集采等因素叠加影响，全年实现营业收入336.83亿元，同比下降4.97%；实现归属于上市公司股东的净利润28.20亿元，同比增长0.24%，实现归属于上市公司股东扣除非经营性净利润24.30亿元，同比下降5.62%。” 2021财报又提到，“公司医药工业核心子公司中美华东受部分产品国家药品集采和医保谈判降价等因素影响，2021年实现营业收入101.09亿元，同比下降8.43%，实现净利润20.92亿元，同比下降10.32%。” 最大的冲击来自阿卡波糖。 2020年1月17日，第二批国家组织药品集中采购开标，涉及33个品种，包括阿卡波糖。结果，华东医药的阿卡波糖因报出了高于拜耳最低价1.8 倍的价格被直接淘汰。结果出炉当天，华东医药股价当日跌停，市值蒸发43亿元。 在随后的2021年第一季度报告中，华东医药直言：“中美华东主要产品阿卡波糖片收入及毛利与上一报告期国家集采执行前相比均出现明显下降。” 2022年6月，在河南 13 省药品联盟开展的集采续约中，华东医药以0.2元/片的价格终于中标。顺利中选国家药品集中带量采购续约。而在湖南省单独进行的询价续约中，华东医药阿卡波糖每片报价更是低至0.176 元，比当年拜唐苹中标集采的“自杀式”报价0.18元还要更低。 同样受集采影响的还有吗替麦考酚酯和泮托拉唑。 2021年2月，华东医药的泮托拉唑注射剂在第四批国家集中带量采购中中标，价格降幅超过90%；2022年第七批国家药品集采，赛可平中标，降价幅度约为50%。 更糟糕的是，华东医药的大单品持续有被割据市场的危机。 百令胶囊是华东医药最大的单品，在其成功将其打造成爆品后，就一直有竞争对手企图染指这个领域。2019年，华东医药曾试图收购佐力药业18.6%股权。不为别的，就是因为佐力药业拥有研发百令这个产品的能力。但双方最终未能谈拢，收购失败。 如今，没有被收入麾下的佐力药业终于成了商场上的对手。2024年1月，佐力药业发布公告，自己研发的百令胶囊获批上市。 尽管华东医药表示，目前发酵虫草制剂市场已有多家企业产品参与，增加一家企业不会对市场竞争格局带来重大影响。百令胶囊在市场上已拥有长期稳定增长的基础，不会因为增加个别竞品发生重大改变。 但行业观点认为，佐力药业的入局，代表着华东医药在百令产品的独家市场地位可能被打破，两者会在中药领域开启类似“原研药”和“仿制药”的竞争。所以文章开头，华东医药才会不断利用专利保护，企图击退竞争对手对百令产品乃至吲哚布芬片的觊觎。 百令胶囊已经是30年的老产品，吲哚布芬片也已经上市40年，被仿制和被瓜分大概率只是一个时间问题。华东医药的未来，必须建立在推陈出新之上。 03 华东的未来 自2019年开始，华东医药的业绩就因集采和国谈影响而进入瓶颈期。2019年至2023年，华东医药营收虽然突破400亿大关，但四年的总体增幅却仅为14%。利润方面更是平缓，2023年28.39亿元的净利润和2019年相比，几乎原地踏步。 图：华东医药近五年业绩，来源：锦缎研究院 其实，华东医药早早意识到中国医药行业的逻辑变化，仿制药在未来必然不能再“委以重任”。因此，华东医药不断增强创新药储备，同时通过做大医美业务来提振盈利能力。 2019年，华东医药启动创新药战略。决定“自 2020 年起，公司每年研发费用占医药工业销售收入的比例要达到 10%以上”“力争完成每年至少 15 个创新项目（包括药品、医疗器械等），其中不少于 3 个创新药的立项工作”“努力实现 2025 年创新业务板块占整体工业营收30%的阶段性目标。” 随后，华东医药确实花大力气进行了研发管线的搭建。2019年，已立项的创新项目还仅有15 个，2023年已经增长至73个。同时，这些管线投入在2023年和2024年开始集中落地。 2023年，利拉鲁肽注射液获批上市，成为国内首个GLP-1减肥药；2024年，BCMA CAR-T赛恺泽、乌司奴单抗生物类似药、索米妥昔单抗注射液、注射用利纳西普、塞纳帕利胶囊等药品纷纷上市。 坦率而言，现在的华东医药并没有太大的业绩悬崖，毕竟原有仿制药业务还能保持原有基本面，大量的研发投入和企业熟练的收并购也填补了后续产品的空白。 现在，华东医药欠缺的，是如何找到在未来具有确定性的大单品，来及时消除投资者对原有大单品优势减弱的担忧。 纵观华东医药产品线，各类产品虽多，可具有大单品气质的产品尚未出现。一部分原因在于新产品上市时间较短，还没有进入放量期。更大的原因则在于，创新药和仿制药有着截然不同的销售逻辑。 在仿制药时期，销售团队更注重渠道维护和价格谈判。而创新药销售需兼具医学背景与市场洞察力，通过学术会议、患者教育建立长期信任关系。这代表了创新药的红利期长，但同时培育期也长，注定无法短时期放量。   截至目前，华东医药也一直未曾披露其创新药的销售数字，及占比情况，预计和30%的数字仍有不小的差距。在中短期内，华东医院可能要继续靠着原有的仿制药维持基本盘，并且寄希望原有大品种不再继续遭遇“伤筋动骨”的打击。 为了继续保持业绩的活力，华东医药也新布局了医美业务。相关数据显示，华东医药医美板块营收从2019年的5.09亿元快速增长至2023年的21.92亿元。这也为近些年来华东医药的业绩稳定做出了不小的贡献。 可医美板块在华东医药整体业务中的占比仍然较小。2024前三季度，华东医药总营业收入为314.78亿元，医美板块的营业收入约占总收入的6.06%。 图：华东医药医美业务一览，来源：锦缎研究院 此外，由于市场竞争激烈，该业务也面临了增长瓶颈。华东医药2024年三季报显示，2024 年1-9月医美板块合计实现营业收入19.09亿元（剔除内部抵消因素），同比仅增长1.90%。全资子公司英国Sinclair，受全球经济增长乏力等因素影响，实现营业收入约7.76亿元，同比下降 20.30%。可见，医美业务也并没有如预想中的那样高速增长。 在下一个大单品没有出现之前，市场对于华东医药的定位依然将处于埋头播种阶段。华东医药未来的股价走向，取决于“业绩悬崖”与“新大单品”哪一个先到。(来源：医曜 作者：吴恩恩 ） 药闻康策 新媒体矩阵微信公众号 点击下方  一键关注 【免责声明】 1.“药闻康策”部分文章信息来源于网络转载是出于传递更多信息之目的，并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如对内容有疑议，请及时与我司联系。2.“药闻康策”致力于提供合理、准确、完整的资讯信息，但不保证信息的合理性、准确性和完整性，且不对因信息的不合理、不准确或遗漏导致的任何损失或损害承担责任。3.“药闻康策”所有信息仅供参考，不做任何商业交易或医疗服务的根据，如自行使用“药闻康策”内容发生偏差，我司不承担任何责任，包括但不限于法律责任，赔偿责任。 欢迎转发分享、点赞、点在看

据公开资料显示，2025年1-2月共有FDA批准新适应症4条，NMPA批准新适应症12条。靶向药物新获批主要针对EGFR、ROS1、MET、KRAS、BRCA1/2、FGFR3等靶点基因。详细1-2月获批上市药物及药物新获批适应症见下文。 1 Part.1 新药速递（概括版） 2 Part.2 新药速递（详细版） 1. 奥希替尼/ 商品名：泰瑞沙 通用名：奥希替尼 适应症：接受含铂放化疗期间或之后未出现疾病进展、具有EGFR 19del或L858R突变的III期NSCLC 临床试验：LAURA 原研公司：阿斯利康 获批日期：2025.01.02 获批机构：NMPA 2025年1月2日，NMPA批准奥希替尼用于接受含铂放化疗期间或之后未出现疾病进展、具有EGFR 19del或L858R突变的局部晚期、不可切除（III期）NSCLC成人患者的治疗。此前，2024年9月25日，FDA批准奥希替尼用于接受同步或序贯铂类放化疗期间或之后且无疾病进展、携带敏感突变（EGFR 19del或L858R突变）的局部晚期、不可切除（III期）NSCLC成人患者的治疗。截至目前，奥希替尼在NSCLC患者中的获批适应症，从晚期扩展到早期，从后线治疗走向前线治疗，从单药治疗到联合治疗，再到根治性放化疗后的巩固治疗。 本次获批是基于一项双盲、随机、安慰剂对照的III期临床试验LAURA（NCT03521154），该研究旨在比较奥希替尼与安慰剂在携带EGFR敏感突变的局部晚期、不可切除的III期NSCLC患者（这些患者在根治性同步/序贯放化疗后且无疾病进展）的疗效。研究主要终点是BICR评估的无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存期（OS）、中枢神经系统（CNS）PFS、安全性等。 结果显示，共计来自美国、欧洲、南美和亚洲地区超过15个国家、145+中心的216例接受过根治性放化疗后疾病未进展的患者被随机分配接受奥希替尼（143人）或安慰剂（73人）巩固治疗。与安慰剂相比，奥希替尼带来显著的中位PFS获益（39.1个月 vs. 5.6个月）；奥希替尼组和安慰剂组的1年的PFS率分别为74%和22%，2年PFS率分别为65%和13%。在CNS控制方面：奥希替尼组的CNS PFS较安慰剂组降低了83%的颅内疾病进展或死亡风险（HR=0.17，95%CI：0.009-0.32），两组的中位CNS PFS分别为NR和14.9个月；此外，奥希替尼治疗组新发脑转移病灶的发生率（8% vs. 29%）和CNS进展的累积发生率（9% vs. 36%）也更低。2024 ESMO大会上首次公布了LAURA研究中国亚组的临床数据。结果显示，中国队列的临床数据与全球人群一致，相较安慰剂组，奥希替尼组保持着明显的PFS获益趋势（1年PFS率：80% vs. 17%；2年PFS率：71% vs. 8%）。 LAURA研究中国队列数据 2. 奥拉帕利/ 商品名：利普卓 通用名：奥拉帕利 适应症：携带有害或疑似有害胚系BRCA突变（gBRCAm）、HER2阴性早期高风险乳腺癌的辅助治疗 临床试验：OlympiA 原研公司：阿斯利康、默沙东 获批日期：2025.01.02 获批机构：NMPA 2025年1月2日，NMPA批准奥拉帕利用于接受过新辅助或辅助化疗的携带有害或疑似有害胚系BRCA突变（gBRCAm）、HER2阴性早期高风险乳腺癌成人患者的辅助治疗。截至目前为止，这是在中国大陆首个且唯一获批针对早期乳腺癌BRCA突变的靶向治疗药物。 本次获批是基于一项双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床试验OlympiA，该研究旨在比较奥拉帕利片剂与安慰剂作为辅助治疗在胚系BRCA突变、HER2阴性早期高风险乳腺癌患者的疗效和安全性，且这些患者都已完成根治性局部治疗和新辅助或辅助化疗。 结果显示，奥拉帕利组3年无浸润性疾病生存期（iDFS）率显著优于安慰剂组（85.9% vs. 77.1%），患者的疾病复发、新发癌症或死亡风险降低了42%（HR=0.58，P<0.001）。奥拉帕利组实现无远端转移疾病生存期（dDFS）达到3年的患者比例同样更高（87.5% vs. 80.4%），远端转移风险降低了43%（HR=0.57，P<0.001）。此外，对比安慰剂组，奥拉帕利组实现总生存期（OS）达到3年的患者比例也更高（92.0% vs. 88.3%），死亡风险降低了32%（HR=0.68，P=0.02）。 OlympiA研究数据 3. 他雷替尼/ 商品名：达伯乐 通用名：他雷替尼 适应症：未经ROS1-TKI治疗的ROS1阳性局部晚期或转移性NSCLC 临床试验：TRUST-I 原研公司：第一三共 获批日期：2025.01.02 获批机构：NMPA 2025年1月2日，NMPA批准他雷替尼用于未经ROS1-TKI治疗的ROS1阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者的一线治疗。2024年12月20日，NMPA批准他雷替尼用于治疗经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者。ROS1-TKI作为ROS1阳性晚期NSCLC标准治疗选择，为该类患者带来了生存获益改善并在临床中得以广泛应用，但仍面临脑转移控制不佳、颅内活性及其伴随风险难以平衡、靶向治疗耐药等重大挑战。他雷替尼作为新一代强效、高脑渗透、高选择性的ROS1-TKI，展现出突破ROS1阳性NSCLC治疗困境的潜力，本次新适应症的获批让其成为ROS1阳性晚期NSCLC全线治疗新选择。 本次获批是基于一项在中国开展的多中心、开放标签、单臂的II期临床试验TRUST-I（NCT04395677），研究纳入173名ROS1阳性晚期NSCLC患者并接受他雷替尼治疗，其中初治患者106名，既往接受克唑替尼治疗后耐药的患者67名。该研究的主要终点是独立审查委员会（IRC）根据RECIST v1.1评估经确认的客观缓解率（ORR），次要终点则包括缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）等。 结果显示，在106名未接受TKI治疗的患者中，IRC评估经确认的ORR达90.6%（95%CI，83.33-95.38），其中4例患者达完全缓解（CR），92例（86.8%）患者达部分缓解（PR），疾病控制率（DCR）为95.3%（95%CI，89.33-98.45）。此外，患者24个月的DOR和PFS率分别为78.6%（95%CI，66.86-86.56）和70.5%（95%CI，59.17-79.16）。 TRUST-I研究数据 4. 帕博利珠单抗/ 商品名：可瑞达 通用名：帕博利珠单抗 适应症：联合注射用维恩妥尤单抗用于一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌 临床试验：EV-302（KEYNOTE-A39） 原研公司：默沙东 获批日期：2025.01.08 获批机构：NMPA 2025年1月8日，NMPA批准帕博利珠单抗联合注射用维恩妥尤单抗用于既往未经治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者的一线治疗。维恩妥尤单抗是全球首个获批靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC），无需生物标志物检测。此次，帕博利珠单抗联合注射用维恩妥尤单抗的新适应症获批，将为更多尿路上皮癌患者带来新的选择。 本次获批是基于一项开放标签、随机对照、全球性的III期临床试验EV-302（KEYNOTE-A39，NCT04223856），旨在评估帕博利珠单抗+维恩妥尤单抗对比化疗治疗既往未经治疗的局部晚期或转移性UC患者的疗效和安全性。研究纳入了886名既往未经治疗的局部晚期或转移性UC且能耐受含铂化疗的患者，无论其PD-L1表达状态，随机1：1分配到帕博利珠单抗+维恩妥尤单抗治疗组（P+EV，n=442）和化疗组（吉西他滨联合顺铂/卡铂，n=444）。 结果显示，截至2023年8月8日，中位随访时间17.2个月，P+EV治疗组的中位总生存期（OS）较化疗组延长了15.4个月（31.5个月 vs. 16.1个月），死亡风险降低了53%（HR=0.47；95%CI：0.38-0.58；P<0.00001）；对比化疗组，P+EV治疗组提高了患者的中位无进展生存期（PFS）（12.5个月  vs. 6.2个月）；无论患者能否接受顺铂治疗，都能观察到OS和PFS获益，并且不受PD-L1状态或有无内脏转移的影响。此外，P+EV治疗组患者的客观缓解率（ORR）高于化疗组（67.7% vs. 44.4%），P+EV治疗组达到完全缓解（CR）的患者高达29.1%，而化疗组仅为12.5%。 EV-302研究数据 5. 帕博利珠单抗/ 商品名：可瑞达 通用名：帕博利珠单抗 适应症：PD-L1（CPS≥1）的转移性或不可切除的复发性头颈部鳞癌 临床试验：KEYNOTE-048 原研公司：默沙东 获批日期：2025.01.13 获批机构：NMPA 2025年1月13日，NMPA批准帕博利珠单抗用于肿瘤细胞表达PD-L1（CPS≥1）的转移性或不可切除的复发性头颈部鳞癌（HNSCC）患者的一线治疗。2020年12月，NMPA批准帕博利珠单抗单药用于PD-L1（CPS≥20）的转移性或不可切除的复发性头颈部鳞状细胞癌患者的一线治疗。此次适应症的扩展降低了对于患者PD-L1表达情况的要求，从原来的CPS≥20降至CPS≥1，有望让更多HNSCC患者受益于创新治疗方案。 本次获批是基于一项随机、开放标签、多中心III期临床试验KEYNOTE-048，该研究旨在比较帕博利珠单抗单药、帕博利珠单抗联合化疗（顺铂/卡铂+5-氟尿嘧啶）与EXTREME方案（西妥昔单抗+顺铂/卡铂+5-氟尿嘧啶）的有效性和安全性。主要终点包含总生存期（OS）与无进展生存期（PFS）。 结果显示，在随访5年时间后，在PD-L1 CSP≥1的转移性或不可切除的复发性HNSCC人群中，帕博利珠单抗单药组的中位OS为12.3个月，EXTREME组的中位OS为10.4个月，5年OS率分别为15.4%和5.5%。帕博利珠单抗联合化疗组与EXTREME组相比，中位OS分别为13.6个月和10.6个月，5年OS率分别为18.2%和4.3%。 KEYNOTE-048研究数据 6. 赛沃替尼/ 商品名：沃瑞沙 通用名：赛沃替尼 适应症：MET基因外显子14跳读突变的初治局部晚期或转移性NSCLC 临床试验：NCT04923945 原研公司：和黄医药 获批日期：2025.01.13 获批机构：NMPA 2025年1月13日，NMPA批准赛沃替尼用于MET基因外显子14跳读突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的一线治疗。2021年6月，NMPA附条件批准赛沃替尼用于治疗接受系统治疗后疾病进展或无法接受化疗的MET基因外显子14跳读突变的NSCLC患者，目前已转为常规批准。本次获批，意味着赛沃替尼在国内MET基因外显子14跳读突变的NSCLC领域全面覆盖初治和经治患者。 本次获批基于一项单臂、多队列、多中心、开放标签的IIIb期临床试验NCT04923945，该研究在中国48家医院进行，纳入125名既往未接受过全身抗肿瘤治疗的携带MET基因外显子14跳读突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者，最终有87例患者接受赛沃替尼治疗。该研究旨在评估赛沃替尼在MET基因外显子14跳读突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者中的疗效和安全性，主要终点是独立审查委员会（IRC）根据RECIST v1.1版评估的客观缓解率（ORR），次要终点为研究者评估的ORR，IRC评估和研究者评估的疾病控制率（DCR）和缓解持续时间（DOR）等。 结果显示，接受赛沃替尼治疗的初治患者中，IRC评估的ORR为62%，研究者评估的ORR为60%；两者评估患者的DCR都达到92.0%，中位DOR都为12.5个月。其次，至中位随访时间20.8个月时，IRC评估患者中位无进展生存期（PFS）为13.7个月。 NCT04923945研究数据 7. 厄达替尼/ 商品名：博珂 通用名：厄达替尼 适应症：携带FGFR3基因变异，且既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1治疗的尿路上皮癌 临床试验：THOR 原研公司：强生 获批日期：2025.01.13 获批机构：NMPA 2025年1月13日，NMPA批准厄达替尼用于治疗携带FGFR3基因变异，且既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1期间或之后出现疾病进展的手术不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者。2024年1月，FDA批准厄达替尼用于既往接受至少一种全身治疗后出现疾病进展的携带FGFR3基因变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）的成人患者的治疗。 本次获批是基于一项全球III期临床试验THOR（NCT03390504），该研究共入组266例转移性或手术无法切除的UC患者，且在接受过一至两次包括抗PD-1或抗PD-L1在内的治疗后病情出现进展，以上患者按1∶1随机分配到厄达替尼治疗组（136例）和化疗组（130例，多西他赛或长春氟宁），中位随访时间为15.9个月。经检测，266例患者中有215例存在FGFR变异（突变或融合：没有患者携带FGFR2变异，46.6%携带FGFR3 S249C突变，16.9%携带FGFR3 Y373C突变，9.8%携带FGFR3–TACC3_V1融合）。 结果显示，厄达替尼组的客观缓解率（ORR）明显高于化疗组（45.6% vs.  11.5%）；厄达替尼组有9例患者（6.6%）达到完全缓解（CR），53例（39.0%）患者达到部分缓解（PR），化疗组有1例患者（0.8%）达到CR，14例患者（10.8%）达到PR；此外，厄达替尼组的中位无进展生存期（PFS）长于化疗组（5.6个月 vs. 2.7个月），厄达替尼组的中位总生存期（OS）也显著优于化疗组（12.1个月 vs. 7.8个月）。 THOR研究数据 8. 利厄替尼/ 商品名：奥壹新 通用名：利厄替尼 适应症：既往接受EGFR-TKI治疗出现疾病进展且EGFR T790M阳性的局部晚期或转移性NSCLC 临床试验：NCT03502850 原研公司：信达生物、奥赛康药业 获批日期：2025.01.16 获批机构：NMPA 2025年1月16日，NMPA批准利厄替尼用于既往接受EGFR-TKI治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗。利厄替尼由奥赛康药业与上海药物所、广州健康院合作开发，是一款高选择性、不可逆第三代EGFR-TKI。在利厄替尼获批前，国内正式获批EGFR T790M阳性的EGFR-TKI已有六款，分别是奥希替尼、阿美替尼、伏美替尼、贝福替尼、瑞齐替尼和瑞厄替尼。 本次获批基于一项单臂、开放标签的IIb期临床试验NCT03502850，研究旨在评估利厄替尼在既往EGFR-TKI治疗后进展的T790M阳性局部晚期或转移性NSCLC患者中的疗效与安全性。研究共纳入了301例经既往EGFR-TKI治疗后进展的EGFR T790M突变阳性或原发性EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者。 结果显示，经独立评审委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）为68.8%，疾病控制率（DCR）为92.4%，缓解持续时间（DOR）为11.1个月，无进展生存期（PFS）为11.0个月，总生存期（OS）数据尚未成熟。CNS患者颅内ORR为56.1%，PFS为10.6个月，提示利厄替尼对CNS患者具有较好的疗效。 NCT03502850研究数据 9. 塞纳帕利/ 商品名：派舒宁 通用名：塞纳帕利 适应症：FIGO分期III-IV期的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的维持治疗 临床试验：FLAMES 原研公司：英派药业 获批日期：2025.01.16 获批机构：NMPA 2025年1月16日，NMPA批准塞纳帕利用于国际妇产科联盟（“FIGO”）III-IV期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者在一线含铂化疗达到完全或部分缓解后的维持治疗。塞纳帕利是由英派药业自主研发的新型、高效的PARP1/2抑制剂，其独特的分子结构确保了出色的靶向选择性和广泛的安全窗口。 本次获批基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床试验FLAMES（NCT04169997/CTR20192330），该研究旨在评价一线含铂化疗达到完全缓解（CR）或部分缓解（PR）后塞纳帕利单药维持治疗FIGO III-IV期卵巢癌患者的有效性和安全性。研究纳入404例新诊断的、FIGO分期III-IV期的高级别浆液性或子宫内膜样卵巢癌患者，完成一线化疗并取得CR或PR后按照 2:1的比例随机接受塞纳帕利（270例）或安慰剂（133例）治疗，其中有1例未接受化疗后的进一步治疗。主要研究终点是盲态独立中心审查（BICR）评估的无进展生存期（PFS）。 结果显示，与安慰剂相比，塞纳帕利显著改善了患者PFS（未达到 vs. 13.6个月，HR=0.43，95%CI：0.32-0.58；P<0.0001）；BRCA突变组（未达到 vs. 15.6个月，HR=0.43，95%CI：0.24-0.76）和BRCA未突变组（未达到 vs. 12.9个月，HR=0.43，95%CI：0.30-0.61）的PFS都得到显著改善。其次，塞纳帕利在具有同源重组缺陷（HRD：未达到 vs. 15.7个月，HR=0.36，95%CI：0.22-0.61）和同源重组修复正常（HRP：27.1个月 vs. 19.5个月，HR=0.74，95%CI：0.36-1.54）亚组的患者中均显示出显著PFS获益，突显其广泛的临床应用潜力。此研究结果将有力支持塞纳帕利单药作为新诊断卵巢癌患者一线全人群维持治疗的标准方案。 FLAMES研究数据 10. Sotorasib/ 商品名：Lumakras 通用名：Sotorasib 适应症：联合帕尼单抗用于携带KRAS G12C突变的经治转移性结直肠癌 临床试验：CodeBreaK 300 原研公司：Amgen 获批日期：2025.01.16 获批机构：FDA 2025年1月16日，FDA批准Sotorasib联合帕尼单抗用于治疗经检测确定为KRAS G12C突变的转移性结直肠癌（mCRC）成人患者，这些患者之前曾接受过基于氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康的化疗。当日，FDA还批准了therascreen KRAS RGQ PCR Kit（QIAGEN GmbH生产）作为伴随诊断，用于筛选结直肠癌患者中携带KRAS G12C突变、可能适合接受Sotorasib联合帕尼单抗治疗的患者。2024年6月，FDA加速批准Adagrasib联合西妥昔单抗治疗KRAS G12C突变型局部晚期或转移性结直肠癌患者，这些患者既往接受过氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗。此次获批将为携带KRAS G12C突变的结直肠癌患者带来更多治疗方案。 本次获批基于一项随机、开放标签、对照试验CodeBreaK 300（NCT05198934），旨在评估Sotorasib+帕尼单抗在既往接受过基于氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康化疗的携带KRAS G12C突变转移性结直肠癌患者中的疗效。研究纳入160名患者，被随机分配（1：1：1）接受Sotorasib（每日一次口服：960mg）+帕尼单抗（每两周注射一次：6mg/kg）、Sotorasib（每日一次口服：240mg）+帕尼单抗（每两周注射一次：6mg/kg）或研究者选择的标准护理（SOC：曲氟尿苷/替匹嘧啶或瑞戈非尼）。主要疗效结局指标是盲法独立中心审查（BICR）根据RECIST v1.1评估的无进展生存期（PFS），其他疗效结局指标包括总生存期（OS）、总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。 结果显示，Sotorasib（每日一次口服：960mg）+帕尼单抗（每两周注射一次：6mg/kg）治疗组的中位PFS显著优于SOC组（5.6个月 vs. 2个月，HR=0.48，95%CI：0.3-0.78），而OS最终分析结果未达到统计学显著性。此外，Sotorasib（每日一次口服：960mg）+帕尼单抗（每两周注射一次：6mg/kg）治疗组的ORR高于SOC组（26% vs. 0%），Sotorasib（每日一次口服：960mg）+帕尼单抗（每两周注射一次：6mg/kg）治疗组的中位DOR为4.4个月，SOC组的中位DOR没有数据。与SOC组相比，随机分配到Sotorasib（每日一次口服：240mg）+帕尼单抗（每两周注射一次：6 mg/kg）组治疗患者的PFS最终分析无统计学意义。 CodeBreaK 300研究数据 11. Datopotamab deruxtecan/ 商品名：Datroway 通用名：Datopotamab deruxtecan 适应症：HR阳性、HER2阴性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）不可切除或转移性乳腺癌 临床试验：TROPION-Breast01 原研公司：第一三共、阿斯利康 获批日期：2025.01.17 获批机构：FDA 2025年1月17日，FDA批准Datopotamab deruxtecan用于治疗既往接受过内分泌治疗和化疗的HR阳性、HER2阴性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）不可切除或转移性乳腺癌成人患者。Datopotamab deruxtecan是一款靶向Trop-2的DNA拓扑异构酶I抑制剂（DXd）抗体偶联药物（ADC），由第一三共与阿斯利康共同开发。这是全球第二款获得FDA批准上市的Trop-2 ADC。 本次获批基于一项多中心、开放性、随机试验TROPION-Breast01（NCT05104866），研究纳入732例既往接受过内分泌治疗和化疗的HR阳性、HER2阴性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）不可切除或转移性乳腺癌患者，旨在评估Datopotamab deruxtecan（365例）与研究者选择的单药化疗（367例）在这些患者中的疗效和安全性。试验的主要疗效结果为经盲态独立中心（BICR）评估的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），其他疗效结果为BICR评估的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。 结果显示，对比化疗组，Datopotamab deruxtecan治疗组可将患者的疾病进展或死亡风险降低37%（HR=0.63，95%CI：0.52-0.76；P<0.0001）。Datopotamab deruxtecan治疗组患者的中位PFS优于化疗组（6.9个月 vs. 4.9个月），中位OS也高于化疗组（18.6个月 vs. 18.3个月）；此外，Datopotamab deruxtecan组和化疗组的ORR分别为36%和23%，中位DOR分别为6.7个月和5.7个月。 TROPION-Breast01研究数据 12. 塔戈利单抗/ 商品名：科泰莱 通用名：塔戈利单抗 适应症：复发性或转移性鼻咽癌患者的一线治疗 临床试验：KL167-Ⅲ-08 原研公司：科伦博泰 获批日期：2025.01.20 获批机构：NMPA 2025年1月20日，NMPA批准塔戈利单抗联合吉西他滨和顺铂用于复发性或转移性鼻咽癌患者的一线治疗。此次获批，意味着塔戈利单抗在鼻咽癌治疗领域的应用范围进一步扩大。2024年12月31日，NMPA已批准塔戈利单抗用于既往接受过二线及以上化疗失败的复发或转移性鼻咽癌患者的治疗。塔戈利单抗是一种靶向PD-L1的创新人源化IgG1κ亚型单克隆抗体，通过特异性地与PD-L1结合，抑制PD-L1/PD-1的相互作用，解除PD-1/PD-L1信号通路介导的免疫抑制，促进T细胞的增殖和细胞因子的分泌，从而增强肿瘤免疫反应。 本次获批基于一项多中心、双盲、安慰剂对照的III期临床试验KL167-Ⅲ-08（NCT05294172/CTR20220691），研究纳入295例既往未经治疗的复发性或转移性鼻咽癌患者，旨在评估塔戈利单抗联合化疗（顺铂和吉西他滨，197例）与安慰剂联合化疗（顺铂和吉西他滨，98例）治疗复发性或转移性鼻咽癌的疗效和安全性。主要研究终点为独立评审委员会（IRC）采用RECIST v1.1评价的无进展生存期（PFS）。 结果显示，截至2024年2月4日，中位随访时间为11.7个月，塔戈利单抗联合化疗组和安慰剂联合化疗组的中位PFS为分别为未达到和7.9个月（HR=0.47，95%CI：0.33-0.66，P＜0.0001），显著降低患者疾病进展或死亡风险53%；对比安慰剂联合化疗组，塔戈利单抗联合化疗组延长了患者的中位缓解持续时间（DOR）近一倍（11.7个月 vs. 5.8个月）；同时显著提升了患者的客观缓解率（ORR：81.7% vs. 74.5%）。 KL167-Ⅲ-08研究数据 13. 德曲妥珠单抗/ 商品名：优赫得、Enhertu 通用名：德曲妥珠单抗、Trastuzumab Deruxtecan 适应症：HR阳性、HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低表达（IHC 0，伴膜染色）不可切除或转移性乳腺癌 临床试验：DESTINY-Breast06 原研公司：阿斯利康、第一三共 获批日期：2025.01.27 获批机构：FDA 2025年1月27日，FDA批准德曲妥珠单抗用于治疗在转移阶段接受过至少一种内分泌治疗的HR阳性、HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低表达（IHC 0，伴膜染色）不可切除或转移性乳腺癌成人患者。此前，德曲妥珠单抗已经获批用于HER2阳性（IHC 3+或ISH+）和HER2低表达（IHC1+或IHC2+/ISH-）的乳腺癌患者，本次获批将适用病患群体扩展至HER2超低表达（IHC 0，伴膜染色）类型。 本次获批基于一项随机、多中心、开放标签的III期临床试验DESTINY-Breast06（NCT04494425），研究纳入866例在转移阶段接受过至少一种内分泌治疗的HR阳性、HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低表达（IHC 0，伴膜染色）不可切除或转移性乳腺癌成人患者。HER2低表达人群和总体人群（HER2低表达和HER2超低表达）中患者分别随机1：1分配至德曲妥珠单抗治疗组和化疗治疗组。主要疗效结果指标是BICR根据RECIST v1.1评估的HER2低表达乳腺癌患者的中位无进展生存期（mPFS），其他疗效结果指标是BICR根据RECIST v1.1评估的总体人群mPFS、HER2低表达患者的总生存期（OS）和总体人群的OS。 结果显示，HER2低表达患者接受德曲妥珠单抗和化疗治疗的mPFS分别为13.2个月和8.1个月，客观缓解率（ORR）分别为62%和35.2%；总体人群接受德曲妥珠单抗和化疗治疗的mPFS分别为13.2个月和8.1个月；ORR分别为62.6%和34.4%。针对153例HER2超低表达患者的探索性分析，随机接受德曲妥珠单抗和化疗治疗的mPFS分别为15.1个月和8.3个月，ORR分别为65.7%和30.8%。 DESTINY-Breast06研究数据 14. 菲诺利单抗/ 商品名：安佑平 通用名：菲诺利单抗 适应症：复发性和/或转移性头颈部鳞状细胞癌 临床试验：NCT04146402 原研公司：神州细胞 获批日期：2025.02.08 获批机构：NMPA 2025年2月8日，NMPA批准菲诺利单抗联合含铂化疗用于复发性和/或转移性头颈部鳞状细胞癌的一线治疗。菲诺利单抗（SCT-I10A）是神州细胞自主研发的重组人源化抗PD-1 IgG4型单克隆抗体注射液，也是首个获批治疗头颈部鳞癌的国产PD-1单抗。 本次获批基于一项随机、双盲的III期临床试验NCT04146402，研究纳入370例符合条件的复发性和/或转移性头颈部鳞状细胞癌患者，随机2：1分配至菲诺利单抗+化疗（顺铂+5-氟尿嘧啶）治疗组和安慰剂+化疗治疗组，主要终点是总生存期（OS）。 结果显示，对比安慰剂+化疗治疗，菲诺利单抗+化疗治疗显著改善了患者OS（14.1个月 vs. 10.5个月，HR=0.73，95%CI：0.57-0.95，P=0.0165）；其次，菲诺利单抗+化疗组和安慰剂+化疗组的中位无进展生存期（PFS）分别为5.8个月和5.6个月，客观缓解率（ORR）分别为39.9%和29.4%，中位缓解持续时间（DOR）分别为19.3个月和5.0个月。安全性方面，98.9%（366/370）的患者出现了治疗相关不良事件（TEAE），菲诺利单抗+化疗组和安慰剂+化疗组的TEAE发生率分别为67.2%和54.5%，TEAE为食欲下降、恶心、甲状腺功能减退、皮炎、低钾血症和甲状腺功能亢进等。 NCT04146402研究数据 15. 埃万妥单抗/ 商品名：锐珂 通用名：埃万妥单抗 适应症：联合卡铂和培美曲塞用于EGFR 20ins突变的局部晚期或转移性NSCLC 临床试验：PAPILLON 原研公司：强生 获批日期：2025.02.11 获批机构：NMPA 2025年2月11日，NMPA批准埃万妥单抗联合卡铂和培美曲塞用于EGFR 20号外显子插入突变（EGFR 20ins）的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的一线治疗。埃万妥单抗是一款EGFR/MET双特异性抗体疗法，它除了能够阻断EGFR和MET介导的信号传导以外，还可以引导免疫细胞靶向携带激活性和抗性EGFR/MET突变和扩增的肿瘤。 本次获批基于一项随机、开放标签的III期临床试验PAPILLON（NCT04538664），研究纳入308例未经治疗的携带EGFR 20ins突变的局部晚期或转移性NSCLC患者，随机1：1分配到埃万妥单抗+化疗（卡铂和培美曲塞，n=153）组和化疗组（n=155），主要疗效结果指标是BICR根据RECIST v1.1评估的无进展生存期（PFS），次要疗效结果指标是客观缓解率（ORR）、总生存期（OS）和持续缓解时间（DOR）。 结果显示，对比化疗组，BICR评估埃万妥单抗+化疗组显著提高患者的中位PFS（11.4个月 vs. 6.7个月）；截至数据统计时，埃万妥单抗+化疗组和化疗组的ORR分别为73%和47%，埃万妥单抗+化疗组的中位OS显著优于化疗组（未达到 vs. 24.4个月，HR=0.67，95%CI：0.42-1.09，P=0.11），埃万妥单抗+化疗组和化疗组的中位DOR分别为9.7个月和4.4个月。 PAPILLON研究数据 16. Mirdametinib/ 商品名：Gomekli 通用名：Mirdametinib 适应症：1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和2岁及以上儿童患者 临床试验：ReNeu 原研公司：SpringWorks 获批日期：2025.02.12 获批机构：FDA 2025年2月12日，FDA批准Mirdametinib用于治疗无法完全切除的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和2岁及以上儿童患者。神经纤维瘤病（NF1）是一种遗传性疾病，患者一生中约有30%至50%的风险发展为丛状神经纤维瘤（PN），这种肿瘤沿着外周神经鞘以浸润性方式生长，可能导致严重容貌畸形、疼痛和功能障碍。PN还可能转变为恶性外周神经鞘瘤，这是一种侵袭性且可能致命的疾病。由于PN沿神经浸润性生长，其外科切除十分具有挑战性，高达约85%的丛状神经纤维瘤被认为无法完全切除。Mirdametinib是一种口服别构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。Mirdametinib是首个获批可同时用于治疗成人和儿童NF1-PN的药物，有望成为儿童NF1-PN患者的“best-in-class”疗法。 本次获批基于一项多中心、单臂临床试验ReNeu（NCT03962543），研究纳入114名年龄不低于2岁的无法完全切除的NF1-PN患者（其中成人58例、儿童患者56例），以上患者接受Mirdametinib治疗。主要疗效终点指标为经确认的总体缓解率（ORR），缓解情况通过BICR采用磁共振成像（MRI）体积分析法进行评估，依据修订后的神经纤维瘤病和神经鞘瘤病反应评估（REiNS）标准，并在24个周期的治疗阶段中通过2-6个月内的后续肿瘤评估确认；次要疗效结果指标为持续缓解时间（DOR）。 结果显示，成人患者接受Mirdametinib治疗经确认的ORR为41%，儿童患者接受Mirdametinib治疗经确认的ORR为52%；在确认获得缓解的患者中，88%的成人和90%的儿童患者的DOR≥12个月，且50%的成人患者和48%的儿童患者的DOR≥24个月。 ReNeu研究数据 声明：发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果自负。若有侵权，告知必删！ 长按关注本公众号  粉丝群/投稿/授权/广告等 请联系公众号助手 觉得本文好看，请点这里↓