Hyperlipoproteinemia Type IV

精彩内容日前，国家药监局官网显示，鲁南贝特制药的阿昔莫司胶囊一致性评价补充申请获批，成为该产品首家过评企业。米内网数据显示，阿昔莫司胶囊近年在中国公立医疗机构终端销售规模均超过1亿元，是血脂调节剂化药TOP18产品，鲁南贝特制药的市场份额最大。来源：米内网一致性评价进度数据库阿昔莫司胶囊可作为替代疗法或辅助疗法用于降低对其他治疗（如他汀类药物或贝特类药物）不能充分缓解的患者的甘油三酯水平，适用于高甘油三酯血症（Fredrickson IV型高脂蛋白血症）、高胆固醇和高甘油三酯血症（Fredrickson IIB型高脂蛋白血症）。2023年中国公立医疗机构终端血脂调节剂化药TOP20产品来源：米内网中国公立医疗机构药品终端竞争格局注：市场份额不足1%以*表示阿昔莫司胶囊近年在中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院（简称中国公立医疗机构）终端销售规模均超过1亿元，是血脂调节剂化药TOP18产品，鲁南贝特制药的市场份额最大。米内网数据显示，阿昔莫司胶囊仅有3家企业拥有生产批文，鲁南贝特制药则是该产品首家过评企业，四川豪运药业的一致性评价补充申请在审，石家庄四药、北京福元医药等4家以仿制4类报产在审，获批后视同过评。鲁南贝特制药已过评心脑血管系统药物来源：米内网一致性评价进度数据库截至目前，鲁南贝特制药已有18款产品过评，心脑血管系统药物最多，有7款，其中，瑞舒伐他汀钙片在2023年中国公立医疗机构终端是20亿级别重磅品种，阿昔莫司胶囊、单硝酸异山梨酯片、盐酸索他洛尔片等3个品种为首家过评。据了解，鲁南贝特制药是鲁南制药集团控股子公司，生产西药片剂、注射液、缓释片、大输液、喷雾剂、胶囊剂、颗粒剂、滴眼剂等12个剂型，主要产品有鲁南欣康片、鲁南欣康缓释片、单硝酸异山梨酯注射液、奥美拉唑肠溶片、阿昔莫司胶囊、异氟烷麻醉剂等。资料来源：国家药监局官网、米内网数据库注：米内网《中国公立医疗机构药品终端竞争格局》，统计范围是：中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院，不含民营医院、私人诊所、村卫生室；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。如有疏漏，欢迎指正！本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

▎药明康德内容团队报道近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，锦篮基因研发的两款基因治疗产品获批临床，分别为：1）GC101腺相关病毒注射液，拟开发治疗1型和2型脊髓性肌萎缩症（SMA）；2）GC304腺相关病毒注射液，拟开发适应症为高甘油三酯血症伴复发性急性胰腺炎。截图来源：CDE官网公开资料显示，锦篮基因成立于2018年，专注于AAV载体递送技术介导的遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗产品研发，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，致力于让“无药可治”变成“一劳永逸”治愈，造福患者及家庭。GC101腺相关病毒注射液适应症：1型和2型SMA脊髓性肌萎缩症（SMA）是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，它会影响神经元功能，造成患者肌肉神经源性萎缩，是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一。在SMA疾病分型中，1型SMA最为严重，如果没有得到及时有效的治疗和干预，患儿中位生存期仅13.6个月，绝大多数也不超过24个月；2型SMA患者则大部分会在青少年时期丧失独坐能力以及瘫痪，患者往往死于呼吸衰竭等并发症。 据锦篮基因公开资料介绍，GC101注射液是一种基于AAV病毒载体的基因替代治疗药物，它是一种重组9型腺相关病毒载体（AAV9），携带正常的SMN1基因表达单元，通过鞘内注射的方式一次性给药，使SMN1基因在运动神经元细胞表达，向中枢神经系统递送和补充SMN蛋白，从而改善运动神经元等受累细胞的功能。如果辅以呼吸及运动康复训练，有望改善提高SMA患者的呼吸功能和运动能力。此外，该药的结构和给药方式均针对疾病特征和生物分布特点进行了优化，以达到更安全、更有效的目的。GC304腺相关病毒注射液适应症：高甘油三酯血症高甘油三酯血症是一种异质性甘油三酯合成或降解障碍，临床表现为血液中富含甘油三酯的脂蛋白蓄积，该疾病与动脉粥样硬化性疾病如冠心病、脑血管疾病关系密切。其中，家族性高甘油三酯血症患者的常见病因为脂蛋白脂酶（LPL）基因功能缺陷，LPL是人体水解血浆富含甘油三酯脂蛋白的关键酶。这类患者急性胰腺炎的发病率是正常人群的数倍甚至数十倍，患者会反复发病，严重者危及生命。据锦篮基因新闻稿介绍，GC304注射液为携带LPL基因表达框的重组AAV病毒载体。通过经人工优化的LPL天然有益突变体LPLS447X基因在人体内的高效表达，GC304能长期且高效降解循环血液中的甘油三酯，有望提供一种新的预防和治疗严重高甘油三酯血症的基因药物。此外，药效验证实验发现，GC304注射液表达还可以纠正另一个脂代谢相关基因GPIHBP1缺陷导致的严重高甘油三酯血症，从而有望扩展适应症。本次GC304注射液获批临床的适应症为：高甘油三酯血症伴复发性急性胰腺炎，即血浆甘油三酯超过5.65 mmol/L，且急性胰腺炎发作两次及以上，同时伴有GPIHBP1基因纯合或杂合突变，或LPL基因纯合或杂合突变，且常规治疗高甘油三酯控制不佳的患者。希望锦篮基因两款基因治疗药物后续临床试验顺利进行，早日造福患者。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Nov 16 , 2022. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]锦篮基因GC101获得两项IND临床试验许可. 16 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/hUo7bxbeb5ouJaH2UoU9NQ[3]锦篮基因高甘油三酯血症基因药物获得IND许可. 17 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/j807Tyi2y9SM7QaW9G5sKA本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

Genetic medicine, the delivery of genetic material as a therapeutic, has attracted record-breaking capital in biotech with ~$150 billion invested across ventures, IPOs, follow-ons, and M&A since 2013. This influx of capital, combined with some critical scientific breakthroughs, has led to the approval of multiple drugs that are changing the lives of patients worldwide. We think this could be just the tip of the iceberg given that there are more than 1,000 clinical trials underway, preclinical companies are raising record-breaking capital and multiple academic labs are working on the latest iteration of the technology. Importantly, while the first few drugs were approved for rare diseases (such as spinal muscular atrophy, inherited retinal diseases, familial hypertriglyceridemia), we now have two COVID19 vaccines approved (mRNA based) and multiple drugs poised to be approved for more prevalent diseases in cardiology, neurology, oncology, and autoimmunity. Outside of COVID19, which is expected to generate $50b+ in revenue this year, we expect genetic medicine to top $20b in revenue by 2026.