Renal injury

点击“蓝字”关注我们编者按在当今医学领域，随着人口老龄化和慢性非传染性疾病发病率的不断上升，心血管-肾脏-代谢（CKM）综合征已成为全球范围内面临的重大健康挑战。这一综合征涵盖了2型糖尿病（T2DM）、慢性肾脏病（CKD）以及心血管疾病（CVD）之间复杂的病理生理相互作用，引发的多器官功能障碍严重威胁着患者的健康。因此，探索多学科共管模式，促进临床医生在不同专科之间的有效沟通与协作，对于提高CKM综合征的诊疗水平和患者预后具有重要意义。基于此，北京协和医院于淼教授、首都医科大学附属天坛医院范虹教授和北京大学第一医院张婷婷教授就CKM多学科共管展开深入交流和思维碰撞！面对CKM综合征，亟需多学科综合干预CKM 早期就涉及多种驱动因素，炎症、纤维化、氧化应激等多因素交织，影响着心血管、肾脏和代谢系统的功能，其复杂性决定了单一科室的治疗难以满足患者的需求。从流行病学数据来看，糖尿病患者CKD患病率为32.6%[1]，67.5%的T2DM患者面临CVD极高风险，T2DM患者如若合并动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）/蛋白尿/肾功能受损则100%面临CVD极高风险[2]。与非糖尿病人群相比，糖尿病合并CKD死亡风险提高了13倍[3]。对于T2DM相关CKD患者，多学科需共同重视肾功能的评估，即使在估算的肾小球滤过率（eGFR）尚未明显下降时，微量白蛋白尿的出现也标志着肾功能初步减退，对此应强化早期筛查尿白蛋白肌酐比（UACR），一旦发现UACR/eGFR异常，立即启动CKD管理[4]，加速早期联合治疗，以最大化心肾获益。内分泌科在CKM综合征管理中的关键角色许多糖尿病患者在确诊时或复诊过程中，已经存在不同程度的心肾损伤。作为糖尿病治疗的主战场，内分泌科医生不仅要关注血糖、血脂等代谢指标，还需尽早筛查心肾损伤等相关指标，特别是对UACR的筛查。作为T2DM相关CKD早期管理的重要抓手，UACR被多学科指南推荐用于评估肾脏损伤，UACR> 30mg/g意味着患者肾功能已触碰到“警报线”[5-8]，肾单位损失可能已高达50%[9]。2025年ADA指南建议[10]：T2DM相关CKD患者UACR≥30 mg/g，无论eGFR处于何水平，患者CVD、CKD进展和死亡风险都逐渐升高，即应启动治疗干预；对于T2DM相关CKD患者UACR＜30mg/g，eGFR＜60ml/min/1.73m2，风险亦逐渐升高，同样需要启动治疗干预。研究提示对于合并微量白蛋白尿的T2DM患者，尿蛋白排泄率下降50%，累计因肾脏或心血管导致的死亡或住院风险下降达59%，早期干预蛋白尿可使25.8%-64%的患者UACR发生逆转，28.9%的T2DM相关CKD患者eGFR发生逆转，对患者远期心血管和全因死亡具有明显改善[11-13]。可选择具有高选择性的新型nsMRA非奈利酮，实现T2DM相关CKD患者远期心肾获益。非奈利酮：跨界心、肾、代谢治疗的一线标准药物在众多治疗CKM的药物中，新型nsMRA——非奈利酮凭借分子层面的精准靶向（MR拮抗）、临床终点的复合保护（心肾事件风险降低）以及代谢安全屏障（低高钾血症风险），已成为 CKM治疗的一线标准药物。在T2DM 相关CKD患者中，多种因素如高血糖、胰岛素抵抗、肥胖等可导致MR过度活化，进而引发蛋白尿、肾小球硬化、肾小管间质纤维化以及心血管炎症纤维化等一系列病理变化。非奈利酮通过精准拮抗 MR 过度激活，发挥抗炎抗纤维化作用，从根本上改善肾脏和心血管的病理状态[14-16]。FIGARO-DKD研究事后分析证实，非奈利酮可显著降低T2DM相关CKD早期伴微量白蛋白尿患者UACR 33%，显著降低白蛋白尿由微量进展至大量风险达41%[17]。FIDELITY研究中国亚组分析显示，非奈利酮可显著降低T2DM相关CKD早期至晚期患者UACR达33%，降低心血管复合终点事件风险18%，降低肾脏复合终点风险达43%，显示出比整体人群更优的肾脏获益[18]。结语CKM综合征的综合管理已成为当前临床实践的重要课题。面对CKM综合征这一复杂而严峻的健康挑战，临床医生在多学科共管中达成一致的关键在于深入交流、紧密协作与科学决策。通过内分泌科、肾内科和心内科等多学科的共同努力，结合新型药物如非奈利酮的精准治疗，我们可以为患者提供更加全面、有效的管理方案，以期实现心肾代谢系统的全面改善，提升患者的生活质量，并为其带来更长远的生存获益。参考文献（上下滑动可查看）1.The Lancet Regional Health - Western Pacific 2025;55: 1014632.Diabetes ObesMetab. 2024 Oct;26(10):4251-4260.3.Update on Diabetic Nephropathy: Core Curriculum 2018. Am J Kidney Dis. 2018 Jun;71(6):884-895.4.Wen, F., et al., Cost-effectiveness of population-based screening for chronic kidney disease among the general population and adults with diabetes in China: a modelling study. The Lancet Regional Health – Western Pacific.5.KDIGO Diabetes Work Group. Kidney Int 2022;102:S1–S128; 6.de Boer IH, et al. Diabetes Care 2022;45:3075–3090.7.Ndumele CE et al.Circulation.?2023 Oct 9.doi: 10.1161/CIR.0000000000001184.8.中华糖尿病杂志.2021.13(8):762-784.9.Ruilope LM, et al. Prevention of cardiorenal damage: importance of albuminuria. Eur Heart J. 2023 Apr 1;44(13):1112-1123.10.Diabetes Care . 2025 Jan 1;48(Supplement 1):S1-S35211.Araki S, et al. Diabetes 2007;56:1727–173012.Diabetes Care. 2018 Jan;41(1):163-17013.Clin Kidney J. 2020 Dec 28;14(6):1657-1664.?14.Nishiyama A. Hypertens Res.?2019 Mar;42(3):293-300.  15.CosimatoC,etal.Pharmacol Ther. 2021 Mar;219:107701.16.Kolkhof P, et al. Int J Mol Sci. 2022 Aug 17;23(16):924317.Ruilope LM, et al. Nephrol Dial Transplant. 2023 Feb 13;38(2):372-383.18.Abstract WCN24-AB-432 presented at WCN 2024; 13–16 April 2024;声明：本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。最新《国际糖尿病》读者专属微信交流群建好了，快快加入吧！扫描左边《国际糖尿病》小助手二维码（微信号：guojitnb），回复“国际糖尿病读者”，ta会尽快拉您入群滴！（来源：《国际糖尿病》编辑部）版权声明版权属《国际糖尿病》所有。欢迎个人转发分享。其他任何媒体、网站未经授权，禁止转载。

在糖尿病肾脏疾病（DKD）的临床诊治中，有几个易于被临床医师忽略的问题。首先，关于“糖尿病肾病（DN）”“DKD”“糖尿病合并慢性肾脏病”的不同名称的定义问题。DN指由糖尿病引起的肾脏特异性组织病理学变化，经肾活检证实。DKD通常用作非活检的临床诊断，目前使用广泛。糖尿病合并慢性肾脏病则指糖尿病患者合并所有类型CKD。其次，DKD患者肾功能一般呈缓慢下降，但部分患者估算肾小球滤过率（eGFR）持续下降每年>7 mL/（min‧1.73 m²）或>4%，即可表现为快速进展型；而间质炎症患者常发生血尿；DKD新月体可能是受损肾小球壁层上皮细胞转分化为足细胞进行自我修复的过程中所形成，与炎性新月体有所不同，而预后较差。因此，关注并加强对上述DKD诊疗中几个特殊问题的认识，将有望提高该病的整体防治水平。糖尿病是临床常见病与多发病，严重危害人们健康。糖尿病肾脏疾病（DKD）是糖尿病严重并发症，据统计中国成年人糖尿病发病率高达12.4%，其中约1/3患者可能会发展成慢性肾脏病（CKD），并且可能会进一步恶化至终末期肾病（ESRD）。因此，加强对DKD的认识与管理是改善疾病预后的关键。目前全球糖尿病与肾脏病相关学会已发布的DKD诊疗指南，对提供DKD防治水平起到积极的推动作用，但在DKD临床诊疗中仍存在诸多争议与挑战的问题。因此，本文就当前DKD临床诊疗中迫切需要关注的几个问题，结合全球研究进展及笔者团队经验进行探讨，以期提升临床医师对DKD诊疗复杂性的认识。1、关于糖尿病肾病、DKD、糖尿病合并CKD定义目前，全球糖尿病患者出现肾脏损伤存在3个不同的疾病名称，即糖尿病肾病（DN）、DKD、糖尿病合并CKD。DN德国汉堡病理学家Paul Kimmelstiel教授在对2型糖尿病患者尸检肾脏组织的研究中，首次观察到肾小球系膜区非细胞性基质成分显著扩张形成的结节——这一特结节性毛细血管间肾小球硬化现象。此后，Clifford Wilson教授首次将其命名为DN。因此，人们将糖尿病肾组织这一特殊的病理学现象命名为Kimmelstiel-wilson结节，简称KW结节，并作为DN的特征性病理学改变。可见，DN原意是指糖尿病导致的肾脏病理学损伤，临床多以尿白蛋白与尿肌酐排泄率（UACR）增高（≥30 mg/g）为诊断标准。除KW结节外，DN主要病理学变化还包括肾小球基底膜增厚、系膜增生，小管及肾脏血管损伤等。但在临床实践中，部分2型糖尿病患者在缺乏显著蛋白尿的情况下，也可表现出糖尿病特有的肾脏病理学改变与肾功能下降，即所谓“正常白蛋白尿糖尿病肾脏疾病（NADKD）”。2021年中华医学会肾脏病分会组织制定的《糖尿病肾脏疾病临床诊疗中国指南》中指出其诊断要点包括：6个月内至少两次尿液检查UACR<30 mg/g，但估算肾小球滤过率（eGFR）<60 mL/（min·1.73 m²），或肾脏活检符合DKD病理学改变。NADKD的发病率报道不一，近年来1型和2型糖尿病患者中NADKD的发生率不断升高。NADKD的肾脏病理学变化类似于高血压肾硬化，除典型的DKD肾小球病变外，间质和血管病变更为常见。其发生机制尚不完全清楚，可能与对肾素-血管紧张素阻滞剂的良好反应、年龄以及遗传有关。最近，有研究探讨了糖尿病肾病患者中正常白蛋白尿与中度增加白蛋白尿患者的代谢差异，发现后者的脂肪酸代谢、糖异生、三羧酸循环等代谢途径更为紊乱。在慢性肾病患者中，即使在正常白蛋白尿范围内，较高的白蛋白尿水平也与慢性肾病进展风险的线性增加相关，提示蛋白尿在疾病发展中的作用。此外，另一项研究发现2型糖尿病患者中血清LC3-Ⅱ水平随着尿白蛋白排泄增加和肾功能损害而升高，可能成为区分白蛋白尿与正常白蛋白尿DKD的的生物标志物。总之，NADKD是一种常见的非经典表型DKD，其临床病理学、发病机制、防治策略仍有待进一步探讨。DKD由于早年DN临床诊断主要依据UACR，特别是早期诊断，较少依赖肾活检或肾功能下降。因此2007年美国肾脏病基金会（NKF）和改善全球肾脏病预后组织（KDIGO）建议将DN更名为DKD。具体定义为糖尿病患者尿白蛋白肌酐比值≥30 mg/g和（或）eGFR<60 mL/（min‧1.73 m²）并持续超过3个月，同时排除其他病因即可诊断DKD。可见DKD较DN涵盖了更广泛的糖尿病相关肾脏病变。同时，DKD诊断标准强调了尿白蛋白排泄率和eGFR降低两者在DKD诊断中的重要性，提高了疾病诊断率。目前DKD诊断名称正逐步被全球肾脏病与内分泌专业认可，许多全球相关指南与专家共识均将DKD正式作为疾病名称。然而，与肾活检相比，DKD临床诊断仍欠精准。值得注意的是，在临床实际工作中，非糖尿病肾脏疾病（NDKD）有时与DKD也常有并存，一般需要肾活检才能鉴别诊断。因此，2021年中华医学会肾脏病学分会组织制定的《糖尿病肾脏疾病临床诊疗中国指南》推荐肾活检为诊断DKD的“金指标”，同时也是鉴别NDKD的重要手段。有研究对279例合并CKD并临床诊断为DKD的糖尿病患者进行肾活检，发现37%为DKD，39%为NDKD，24%为DKD合并NDKD，与既往报道相似。队列观察研究结果提示，NDKD患者多见于糖尿病病程短、无冠状动脉疾病和糖尿病视网膜病变的患者。NDKD的常见病理学类型为IgA肾病或膜性肾病，而近期急性肾小管间质性肾炎在糖尿病患者中的患病率可能呈上升趋势。另一方面，以蛋白尿排泄量低为依据诊断DN需要谨慎，以防将DN合并NDKD患者全部归因于DN。因此及时鉴别DKD是否合并NDKD非常重要，因为后者具有可治疗性，如延误诊断可能加速肾功能不全的进展。因此，建议在没有肾活检结果的情况下，以下情况需考虑NDKD：（1）糖尿病患者的eGFR在短期内迅速下降；（2）糖尿病病程中无明显微量蛋白尿，或出现时间很短，或蛋白尿突然急剧增多，或短时间内出现肾病综合征；（3）尿检提示“活动性”尿沉渣；（4）顽固性高血压；（5）临床已确诊患者有原发性或继发性肾小球疾病或其他系统性疾病；（6）血管紧张素转换酶抑制剂或血管紧张素受体拮抗剂类药物治疗3个月内eGFR下降超过30%；（7）影像学发现肾脏有结石、囊肿、马蹄肾等结构异常，或有肾移植病史。总之，糖尿病导致肾脏损伤是一个漫长的过程，一般需要10~15年。故对于糖尿病患者突然出现肾脏损伤，表现为突发大量蛋白尿、快速肾功能下降等时应尽量完善肾活检，以明确诊断，酌情制定适当的治疗方案。糖尿病合并CKD由于肾活检具有侵入性，有一定的适应证与禁忌证，故并不适用于所有患者糖尿病合并CKD患者。加之，临床上部分糖尿病患者即使缺乏典型DKD病理学变化也可出现肾功能下降和蛋白尿。因此，最近有学者对糖尿病出现CKD患者提出新的诊断名称：糖尿病合并CKD（DM in CKD or DM with CKD）。它是指糖尿病合并所有类型CKD，包括肾血管硬化、梗阻性肾病等非糖尿病所致的肾损伤。这个新定义较DKD诊断在没有肾活检的情况下，更加符合临床实际情况，DM in CKD实际上包括糖尿病导致的肾脏损伤即DKD，也可能包含糖尿病患者合并其它所有原因出现的CKD。此疾病名称对新药研发治疗糖尿病合并CKD可能有所裨益。目前国际大量随机对照研究（RCT）的临床药物观察已正式使用此病名，基于研究结果，2022年KDIGO指南正式以糖尿病合并CKD疾病名称发布了DKD诊疗指南并更新了诊疗相关建议。值得临床关注，并提高认识。2、快速进展型糖尿病肾病（RPDN）2013年KDIGO指南将快速进展型肾脏病被定义为eGFR持续下降速率超过每年5 mL/（min‧1.73 m²），但需排除感染、梗阻、药物等急性肾损伤（acute kidney disease，AKI）病因以及肾动脉狭窄等病变。一般而言，2型糖尿病患者eGFR中位数每年降低1.5~4 mL/（min‧1.73 m²）。但由于少数糖尿病患者肾功能在疾病早期或晚期快速下降，故最近有学者将糖尿病患者eGFR持续下降速率>5 mL/（min‧1.73 m²），且排除上述因素的患者称为RPDN。该名称的提出主要基于美国Joslin kidney study研究。该研究发现DKD患者肾功能下降呈正态分布，某些患者肾功能下降缓慢，而有些患者下降迅速，并将其称为RPDN，具体定义为糖尿病患者eGFR持续下降每年>7 mL/（min‧1.73 m²）或>4%/年。这一名称比较符合临床实际情况。另外，有研究发现RPDN可分为早期持续进展（即在DKD患者肾功能正常时出现的eGFR持续下降）和晚期持续进展[即在DKD患者eGFR低于60 mL/（min‧1.73 m²）后出现的eGFR持续下降]。RPDN的危险因素包括高龄、脂肪积累、高血压、白蛋白尿和贫血等。病理学方面，RPDN主要表现有KW结节、新月体形成、间质纤维化等提示肾脏结构损伤，与快速进展相关。RPDN患者血清肿瘤坏死因子受体1（tumor necrosis factor receptor 1）、肾脏损伤分子1（kidney injury molecule 1）水平升高，及成纤维细胞生长因子20（fibroblast growth factor 20）、血管生成素1（angiopoietin 1）和肿瘤坏死因子配体超家族成员12（recombinant tumor necrosis factor ligand superfamily member 12）水平降低，反映了肾脏炎症、纤维化及修复机制的激活与受损，及时检测上述指标可能有助于早期识别RPDN。有研究报道RPDN无事件生存率低。因此，RPDN预后较长。目前RPDN机制尚不清楚，特异性预防与干预措施值得进一步深入研究。3、DKD合并血尿在DKD临床诊断过程中，一般认为如患者出现“活动性”血尿（尿变异型红细胞≥80%，红细胞管型和棘形红细胞≥5%）多是合并了NDKD。因此，经常将活动性血尿作为鉴别DKD与NDKD的一个重要指标。目前全球相关共识与指南均指出，糖尿病患者如出现活动性血尿，建议行肾活检以资鉴别。实际上，部分DKD患者也可发生血尿，甚至活动性血尿。日本一项1981年6月至2014年12月肾活检证实的DKD的回顾性队列研究发现，397例DKD患者中91例（22.9%）有血尿，血尿组肾脏存活率明显低于无血尿组。另外，中国刘芳团队发现261DKD患者113例存在血尿，血尿组患者通常有明显的蛋白尿，间质炎症比无血尿组严重，且各组间的肾小球动脉透明化、间质纤维化和肾小管萎缩程度相当。在预后分析中，血尿与进展ESRD较高风险相关。在调整性别、年龄、糖尿病病程、血清葡萄糖水平、高血压、胆固醇、eGFR和尿蛋白排泄量等混杂因素后，血尿仍是一个独立的预测因素，尤其是在早期DN患者和男性患者中。提示DKD合并血尿患者较无血尿病情可能更严重，血尿可作为预测预后的重要指标。在机制方面，DKD血尿可能与肾小球滤过屏障功能障碍，包括基底膜增厚破坏，以及新月体等相关。有研究发现DKD新月体中的纤维蛋白帽可造成毛细血管壁的压力增加，导致血管壁破裂，血管内容物如红细胞溢出产生血尿。因此，当DKD患者出现血尿，除可能合并NDKD外，血尿也可能是DKD患者肾脏严重损伤的一个表现，值得关注，有条件单位建议行肾活检以明确诊断。4、DKD新月体临床上肾脏病理学新月体常见于免疫相关肾小球肾炎，但少数DKD患者肾组织活检也可发现新月体。DKD新月体最早于1975年Elfenbein等首次描述，其后，2018年Mottl等将其命名为“毛细血管外细胞增生”。2020年Nunes等通过动物模型观察到高糖高脂饮食诱导的糖尿病前期大鼠肾脏中出现毛细血管外细胞增殖，与新月体病变相似，提出新月体可能是DKD的早期变化。2022年一项研究中，在155例DKD病例观察到20例（约13%）存在新月体，其个数通常少于50%的肾小球数，很少超过50%。而且细胞性、细胞纤维性、纤维性新月体均可存在。炎症新月体的特点是存在肾小球基底膜（GBM）断裂、炎性细胞浸润、Bowman有纤维蛋白浸润、小管上皮细胞增生等。而DKD新月体一般则无GBM断裂，无炎细胞浸润等。相关研究结果提示，DKD有新月体较无新月体患者血肌酐及尿蛋白水平更高，KW结节、节段性硬化、系膜溶解等病理学改变更重。通过Cox回归分析和Meta分析新月体是DKD进展的独立危险因素，近期另一中心的回顾性研究也获得同样的结论。然而，目前DKD患者肾脏病理学检查出现新月体的机制尚不清，有学者观察DKD新月体主要由肾小球壁上皮细胞（PECs）和足细胞组成，没有GBM破裂，且新月体中有一小部分细胞同时表达claudin 1和nephrin，但在炎性新月体细胞中未见。因此DKD新月体可能是受损肾小球壁层上皮细胞转分化为足细胞进行自我修复的过程中形成的。提示DKD患者肾小球受损后，肾小球上皮细胞可能经历了一种转分化过程，而这一过程并不依赖于肾小球基底膜的破裂。当然，目前对于DKD新月体的认识与管理仍需进一步加强。5、小结总之，临床医师在临床诊疗过程中，需要进一步加深对DN、DKD、糖尿病合并CKD三种不同称谓疾病的认识。DN是经典定义，需经肾活检确诊；DKD可作为首选定义，目前广泛使用；糖尿病合并CKD是最新定义，指糖尿病患者合并所有类型CKD，包括肾血管硬化、梗阻性肾病等非糖尿病引起的CKD。另外，对RPDN、DKD患者出现血尿问题及肾脏病理组织活检出现新月体形成等几个临床特殊性问题应予以高度关注并仔细分析，既要防止DKD与非DKD的误诊，又要防止DKD漏诊。同时，针对上述特殊问题，应加强内分泌科、肾脏科等多学科合作，制定有效的预防干预措施，以提高DKD的综合精准诊疗水平。另外，目前DKD患者表现为RPDN、血尿和新月体等问题，其机制尚未完全阐明。例如：RPDN患者是否存在遗传背景或患者异质性；哪些因素促进其快速进展；血尿发生与肾脏结构超微结构的关系如何；其与新月体是否有必要进行特殊干预。相信随着临床与基础研究的进展及认识的不断更新，这些值得关注的临床问题将会获得进一步解决，从而实现优化的个体化DKD治疗方案，患者预后也将获得进一步改善。相关阅读糖尿病患者心肾风险降低多达58%！三联疗法或为临床治疗新选择每9个人，就有1人患糖尿病！最新全球糖尿病地图发布，患者人数高达5.89亿近30%糖尿病患者有这个并发症！《柳叶刀》：司美格鲁肽再添新效，带来多重改善“一药三效”，降糖、降脂还护肝！JAMA子刊：新药为糖尿病患者带来潜在选择近90%糖尿病患者可停用降糖药！《柳叶刀》子刊：减肥越多，血糖达标和停药概率越高欢迎投稿：学术成果、前沿进展、临床干货等主题均可，点此了解投稿详情。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。分享，点赞，在看，传递医学新知

2025年4月8日，正大天晴宣布其自主研发的TQB2934（BCMA/CD3双特异性抗体）新增适应症获批临床试验，针对罕见病"系统性轻链型淀粉样变"（AL型）。这一突破性进展标志着国产双抗药物在罕见病治疗领域的全新探索。AL型淀粉样变是一种由异常浆细胞分泌免疫轻链引发的罕见病，临床表现隐匿且异质性强。该疾病可累及全身多器官，其中肾脏与心脏为最常见靶器官。心脏受累患者常以乏力、心衰为首发症状；肾脏损伤则表现为泡沫尿、蛋白尿及颜面或下肢水肿。由于早期症状缺乏特异性，该疾病常导致严重器官功能损伤时才被确诊。TQB2934作为国内首个针对AL型淀粉样变进入临床的BCMA/CD3双抗，其作用机制独特：通过一端特异性结合T细胞表面CD3受体，另一端靶向异常浆细胞高表达的BCMA蛋白，形成免疫突触激活T细胞。临床前研究显示，该药物可募集并激活T细胞释放穿孔素、颗粒酶等杀伤因子，精准清除BCMA阳性异常浆细胞。值得注意的是，AL型患者骨髓浆细胞BCMA表达率在诊断时中位数达65%，复发后升至75%，为BCMA靶向治疗提供了生物学基础。前期研究已证实，BCMA靶点的T细胞疗法可使患者获得深度缓解，显著改善器官功能。目前全球范围内尚无BCMA/CD3双抗获批用于AL型淀粉样变治疗。正大天晴此次适应症拓展，不仅填补了国内空白，更有望改写该罕见病"无药可治"的困境。随着双抗技术平台的持续迭代，国产创新药正在全球罕见病治疗领域开辟全新赛道。END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001