罗氏BTK抑制剂Fenebrutinib II期结果公布，针对多发性硬化症

9月4日，罗氏公布了BTK抑制剂Fenebrutinib的II期FENopta开放标签扩展（OLE）研究的最新结果。结果显示，接受fenebrutinib长达1年治疗的复发性多发性硬化症（RMS）患者保持非常低的疾病活动水平，并且残疾状况没有进展。罗氏将于欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会（ECTRIMS）第40届会议上呈报FENopta-OLE研究的最新数据。

Fenebrutinib是一种口服、可逆、非共价BTK抑制剂，可阻断BTK的功能。临床前数据显示，Fenebrutinib具有强效和高选择性，对BTK的选择性是其他激酶的130倍。同时，Fenebrutinib是B细胞和小胶质细胞激活的双重抑制剂，这种双重抑制可能减少MS疾病活动和残疾进展。Fenebrutinib是目前多发性硬化症III 期试验中唯一的可逆抑制剂。

FENopta是一项为期12周的全球性、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究，旨在评估fenebrutinib在109例18-55岁RMS患者中的疗效、安全性和药代动力学。在II期临床试验中，Fenebrutinib缩小了患者大脑中钆增强成像检测发现的T1和T2病灶超过90%。同时，生物标志物检测显示Fenebrutinib可穿越血脑屏障，并且在大脑中的浓度达到可直接抑制炎症的水平。连续治疗12周后，平均fenebrutinib浓度为43.1 ng/mL。大脑和中枢神经系统中的fenebrutinib水平可能足以降低患者的MS疾病活动和进展。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达BTK靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024 年9月5日，BTK靶点共有在研药物203个，包含的适应症有221种，在研机构240家，涉及相关的临床试验1319件，专利多达18790件……BTK抑制剂自诞生以来，赛道持续火热。面对BTK抑制剂在血液肿瘤领域的白热化竞争，众多后来者进行了差异化开发，大力进军自身免疫性疾病领域。当前在自身免疫性疾病领域探索的BTK抑制剂超过20款，但BTKi在自免赛道的探索仍处于初级阶段，期待更多BTK新药在该赛道脱颖而出。