瑞吉康AAV基因疗法RJK002注射液获批临床，治疗“渐冻症”

2024年5月9日，瑞吉康宣布其1类新药AAV基因疗法RJK002注射液获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（简称“ALS”，也称“渐冻症”）。

RJK002是基于腺相关病毒（AAV）载体开发的基因治疗药物，通过精准的鞘内注射技术，直接将药物送达脊髓周围的脑脊液，目标在于解聚异常蛋白质，恢复正常生理功能，从而阻断神经退行性病变的过程。在一系列严谨的临床前ALS模型动物实验中，RJK002呈现出了显著的神经保护效应和显著提升生存周期的优异表现，揭示出该药物在ALS治疗中的巨大潜力。值得关注的是，RJK002于2023年10月荣获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（ODD）

肌萎缩侧索硬化症，又称“渐冻症”，是一种致残率极高、预后不良的罕见病，由于运动神经元的损伤，患者会逐步失去对肌肉的控制能力。渐冻症作为世界五大绝症之首，患者确诊后的生存期通常只有3-5年时间，目前在临床上无有效治疗方案。近年来的大量研究表明，包括渐冻症在内的神经退行性疾病具有共同病理特征——多种蛋白质异常聚集，解决蛋白质异常聚集成为神经退行性疾病药物研发的新趋势。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达腺相关病毒基因治疗药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024 年5月10日，腺相关病毒基因治疗这一药物类型共有在研药物1042个，包含的适应症有381种，靶点268个，在研机构501家，涉及相关的临床试验506件……放眼全球，ALS的治疗研究正处于蓬勃发展的阶段。除RJK002外，诸如针对SOD1基因突变设计的反义寡核苷酸药物Tofersen，以及利用干细胞疗法等前沿科技都在积极研发中。期待RJK002临床试验能够开发顺利，为渐冻症患者提供新的治疗选择。