诺华潜在重磅疗法盐酸伊普可泮胶囊在华获批上市，针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症

近日，诺华（Novartis）公司的口服单药疗法——盐酸伊普可泮胶囊（iptacopan）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

伊普可泮（iptacopan）是诺华在研的一款潜在“first-in-class”口服补体途径因子B（CFB）抑制剂，此前曾被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗PNH。伊普可泮作用于补体系统C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的治疗选择。2023年6月5日，盐酸伊普可泮胶囊在国内拟纳入优先审评，拟纳入的理由是符合临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药。2023年6月14日，CDE官网显示，诺华盐酸伊普可泮胶囊（iptacopan）上市申请获受理，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。2023年12月6日，诺华公司（Novartis）宣布，美国FDA批准Fabhalta（iptacopan，伊普可泮）上市，作为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的首个口服单药疗法。Fabhalta是一种补体B因子抑制剂，它在免疫系统的替代补体途径中起作用，全面控制血管内外的红细胞（RBC）破坏。

本次中国获批是基于一项关键性III期APPOINT-PNH全球以及中国亚组临床研究的结果（中国入组50%受试者）。该研究证实了伊普可泮在既往未接受过补体抑制剂治疗的成人PNH患者中的疗效、安全性和耐受性，在接受治疗24周后，大多数患者的血红蛋白水平达到12g/dL或以上，几乎所有患者实现避免输血，患者报告的疲劳也有所改善。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息(点击下方卡片直达CFB靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到2024年5月10日，CFB靶点共有在研药物13个，包含的适应症有29种，在研机构27家，涉及相关的临床试验86件，专利多达3053件……伊普可泮试验数据优秀，有望成为CFB靶点领域best in class的存在，该药在国内上市，给国内PNH患者带来新的治疗选择。