Neurocrine VMAT2抑制剂valbenazine达3期临床试验终点，治疗亨廷顿病
近日，Neurocrine Biosciences公司公布了VMAT2抑制剂新药Ingrezza（valbenazine）胶囊的新数据，包括3期临床试验KINECT-HD的探索性结果。研究结果显示，从第2周到第12周，与安慰剂相比，Ingrezza在治疗亨廷顿病（HD）相关舞蹈病（chorea）方面表现出持续更好的改善。
valbenazine是一种靶向囊泡单胺转运体2（VMAT2）的小分子抑制剂，通过降低突触前的多巴胺水平来减轻舞蹈症状和运动障碍。valbenazine通过选择性靶向VMAT2，被认为可减少额外的多巴胺信号，这可能导致不可控运动的减少。今年8月18日， valbenazine获FDA批准用于治疗亨廷顿式病成人患者的舞蹈症状。
KINECT-HD是一项随机双盲、安慰剂对照研究，评估了Ingrezza的疗效和安全性。此前公布的关键性临床试验结果显示，Ingrezza改善舞蹈病严重程度的幅度是安慰剂的3倍，从临床试验开始至12周，Ingrezza组的舞蹈病严重程度评分改善4.6分，而安慰剂组改善1.4分（95% CI，-4.4，-2.0；P<0.0001）。第12周时，Ingrezza使近一半患者的舞蹈病严重程度从基线降低约40%（P<0.0001）。第12周时，53%的患者和43%的医疗保健专业人员报告总体HD舞蹈病症状出现“非常大的改善”或“显著改善”。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 VMAT2 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年9月1日，VMAT2靶点共有在研药物27个，包含的适应症有22种，在研机构61家，涉及相关的临床试验91件，专利多达1512件……此前，全球仅3款药物获批用于治疗亨廷顿病，分别为丁苯那嗪、氘代丁苯那嗪和硫必利。Valbenazine的获批，为亨廷顿病患者带来了新的治疗选择。
