CDE新增药品纳入“关爱计划”进行公示

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国家药品监督管理局审评中心于2024年12月24日宣布，将RAG-17注射液列入“关爱计划”项目公示中。此项目旨在为肌萎缩侧索硬化（ALS）开展药物研究。

 

根据“关爱计划”中关于罕见疾病药物研发试点工作的指引，RAG-17注射液被正式纳入其中。以下是这一试点项目的核心内容：

 

该品种为RAG-17注射液，由中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司申报，目标适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS）。目前，RAG-17注射液正处于临床试验启动前的B阶段，即预IND阶段。

 

在工作规划方面，计划开发并验证一种专门用于评估ALS患者生活质量的患者报告结果（PRO）量表（ALS-QoL），同时对ALS功能评分修订量表（ALSRFS-R）的中文版进行翻译和本地化调整。这些临床结局评估（COA）指标将成为疗效评价的重要准则。此外，项目还计划在临床试验中引入数字健康技术。

 

其他优先纳入“关爱计划”的项目还包括：

Fitusiran注射液，由Genzyme Corporation申报。为了帮助成年人和12岁及以上的青少年血友病A或B患者防止出血，尤其是有或无凝血因子VIII或IX抑制物的情况，该药物已进入D阶段，即上市申请前/上市申请阶段。计划中包括患者定性访谈研究及采集上市后使用Fitusiran前后治疗体验的相关数据以评估其安全性与有效性。

 

此外，羟钴胺注射液则由华润双鹤药业股份有限公司提报，意在治疗儿童甲基丙二酸血症（MMA），伴或不伴同型半胱氨酸血症的患者。此项目目前仍处于A阶段，即研发立项阶段，计划在这一阶段进行深入患者调研，以便为药物开发与剂型的设计提供数据支持，同时进一步完善MMA疾病自然史的信息库。

 

以上项目的推进显示了国家药品审评中心在推动罕见病药物研发中的持续努力，希望通过这些创新性承担项目，能够进一步提升患者的生活质量与治疗效果。

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