首款诺华创新小分子药物获FDA加速批准，穿越血脑屏障突破新疗法递交上市申请
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诺华公司近日宣布，其抗肾病药物Vanrafia（atrasentan）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用以治疗具有快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者。此药物的主要目标是显著降低患者的蛋白尿水平。Vanrafia作为一款内皮素A（ETA）受体拮抗剂，具备高效和高选择性特点，适用于每日口服。值得强调的是，该药物可以与肾素-血管紧张素系统（RAS）抑制剂和钠-葡萄糖共转运蛋白2（SGLT2）抑制剂联合使用，作为整体支持治疗方案的一环。
此次加速批准基于一项3期临床试验ALIGN中的中期分析结果。研究中对Vanrafia与安慰剂在使用36周后的效果进行了比较。数据显示，与安慰剂组相比，接受Vanrafia联合RAS抑制剂治疗的患者的蛋白尿水平减少了36.1%，这一差异在统计学上具有显著意义（P<0.0001）。这种治疗效果在初始治疗6周后即已显现，并维持到研究的第36周。此外，在同时使用RAS及SGLT2抑制剂的患者中，Vanrafia也展现了类似的蛋白尿降低效果。
与此同时，Denali Therapeutics公司也宣布启动了tividenofusp alfa的生物制品许可申请，这一申请旨在获得该药物用于亨特综合征（MPS II）的加速批准。公司已与FDA就使用脑脊液中硫酸乙酰肝素（CSF HS）的水平作为批准依据达成一致，预计整个申请将在2025年5月完成。Tividenofusp alfa是一种独特的融合蛋白药物，其设计结合了特定的酶和Denali的酶转运载体（ETV）平台，能够穿越血脑屏障，以改善MPS II患者的中央神经系统症状。
在另一发展中，Edgewise Therapeutics公布了其针对肥厚型心肌病（HCM）的新药EDG-7500的2期临床试验积极结果。此药物旨在改善心肌舒张功能，同时保留心脏的收缩能力。试验结果显示，在治疗梗阻性HCM患者中，EDG-7500显著降低左心室流出道的压差，同时亦降低了关键生物标志物NT-proBNP的水平。
此外，赛诺菲宣布已获得Nurix Therapeutics公司一个新项目的开发权，专注于先前被认为难以成药的转录因子，致力于自身免疫疾病的治疗。根据合作协议，赛诺菲将使用由Nurix交付的创新候选分子，运用其独特的平台来降解特定靶点。
这些创新进展标志着在生物医药领域治疗方案的多样化及个性化的显著步伐，为患者带来更多的治疗希望。
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