首款“老药”获得FDA批准上市

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近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Mirum Pharmaceuticals公司推出的Ctexli（chenodiol）用于成人脑腱黄瘤病（CTX）的治疗。据FDA发布的消息显示，Ctexli成为首个被FDA核准用于处理CTX的药物。

 

CTX是一种罕见并具有遗传性的疾病，它是一种进行性胆固醇代谢障碍，对人体多个系统产生影响。在CTX患者体内，由于缺乏鹅脱氧胆酸（CDCA），导致胆汁醇在体内积累，从而引起毒性胆固烷醇（cholestanol）的过量生成。胆固烷醇的积累是该病症状加重以及病情进展的主要因素，导致患者出现不可逆的神经功能障碍。如果不加以治疗，CTX可能会对患者生活产生严重影响，症状通常随时间推移逐渐恶化，包括顽固性腹泻、青少年时期的双侧白内障、腱黄色瘤及神经系统退行性改变。

 

此次批准得益于3期RESTORE研究的正面结果，该研究对Ctexli在成人CTX患者中的疗效进行了深入考察。研究结果达成主要目标，病人的胆汁醇水平显著降低，具有高度统计学显著性（p<0.0001）。此外，RESTORE研究显示，Ctexli的治疗显著改善了患者的血清胆固烷醇水平。最常见的不良反应包括腹泻和头痛，其大多数被认为是轻度到中度并且与药物治疗并无直接关联。

 

Ctexli的主要活性成分为鹅脱氧胆酸，这是一种天然存在的胆酸，曾首先被批准用于治疗胆囊中放射性不透明结石的患者。

 

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