首款急性丙型肝炎治疗药物在美获批，治愈率达96%
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
6月11日，艾伯维公司宣布其研发的口服泛基因型直接抗病毒药物Mavyret（由格卡瑞韦与哌仑他韦组合而成）获得美国FDA的新适应症批准。这一新适应症允许Mavyret用于治疗3岁及以上儿童及成人患有急性或慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染的患者，这些患者在医学上已被诊断为无肝硬化或代偿性肝硬化。Mavyret成为首个获批用于在8周内治疗急性HCV感染的直接抗病毒疗法，其治愈率高达96%。
Mavyret最初于2017年7月在欧洲获批上市，专用于治疗未曾接受治疗且无肝硬化的12岁及以上青少年及成人的所有主要基因型（1-6型）慢性HCV感染。此后，其使用范围扩大至伴有代偿性肝硬化的这些基因型的初治患者。此次FDA批准是基于III期M20-350研究的鼓舞人心的结果。这项研究是一项多中心、单臂、前瞻性临床试验，纳入患者286例，以评估Mavyret在8周内对于未曾接受治疗的急性HCV感染儿童和成人患者的安全性和有效性。研究的主要终点是观察在治疗结束后12周内，意向治疗人群实现持续病毒学应答的比例。结果显示，在意向治疗人群中，96.1%的患者达到SVR12，而在经过改良的病毒学失败人群中，这一比例达到了99.6%。
在安全性方面，于286例患者中，无一例出现ALT水平超出正常上限3倍的情况，也没有患者因治疗期间的不良事件而被迫终止治疗。尽管10例患者（占3.5%）在治疗期间出现了严重不良事件，但这些事件与Mavyret无直接关联。对于基线ALT水平升高的患者，在最终治疗访问时，95.0%的患者的ALT恢复至正常范围。大多数不良反应为轻度或中度，最常见的包括疲劳、虚弱、头痛和腹泻。
丙型肝炎（HCV）是一种通过血液传播的高传染性疾病，其主要影响肝脏。急性感染患者通常无明显症状，如未及时治疗，可能面临肝硬化或肝癌等严重后果。预计未来十年，美国因未治疗的HCV导致的相关疾病可能耗费约1200亿美元的医疗支出。当前全球临床指南建议，对所有急性或慢性感染者进行普遍治疗。这些指南的广泛实施可能显著降低疾病的全球传播。此外，公共卫生目标显示，到2030年将消除HCV，但大多数高收入国家，包括美国，要到2050年才能实现这一目标。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
