革命性基因疗法首度申请FDA上市；阿斯利康创新小分子3期试验显著降压效果
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Nanoscope Therapeutics公司近日宣布，已正式启动一种用于治疗视网膜色素变性（RP）的新型基因疗法MCO-010的生物制品许可申请（BLA），并已向美国食品药品监督管理局（FDA）进行了初步提交。该疗法为首个不受基因突变类型限制的基因疗法，若获批准，将为视网膜疾病的治疗带来革命性改变。MCO-010的独特之处在于，它不依赖患者的特定基因型，而是通过激活患者视网膜中的残留视觉通路，恢复一定视力。这一特点使得该疗法适用于更广泛的RP患者群体，尤其是那些因多种突变和致病基因而无法接受传统基因疗法的患者。
视网膜色素变性是一种复杂的遗传性眼病，涉及众多基因和突变，目前尚无广谱有效的治疗方法。Nanoscope表示，该公司的MCO技术通过一次性玻璃体腔注射，将一种多功能光感蛋白引入双极细胞中，从而赋予这些细胞感光能力。整个治疗过程不需要手术，不需多次用药，具有较高的便捷性。同时，公司计划于2026年初完成所有申请材料的提交，力争早日使更多患者受益。
另一方面，阿斯利康公司近日在其BaxHTN临床试验中取得了积极成果。Baxdrostat是一种每日一次的高选择性醛固酮合酶抑制剂（ASI），在三期临床试验中，该药在两种不同剂量下均显著降低了试验对象的平均坐位收缩压（SBP），这意味着其在治疗难治性高血压方面展现了良好的潜力。
试验结果表明，baxdrostat不仅达到了主要终点，还在所有次要终点上取得成功，且整体耐受性良好，显示出优良的安全性特征。阿斯利康称该药有望成为“first-in-class”疗法。这种药物通过抑制一种与高血压及其相关心肾疾病风险有关的激素——醛固酮，来实现对血压的控制。与此同时，baxdrostat目前正在针对多个适应症进行进一步的临床研究，包括高血压单药治疗、原发性醛固酮增多症的治疗，以及与达格列净联合应用于慢性肾病患者和高风险高血压患者的心力衰竭预防。
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