阿法纳生物：mRNA自免赛道创新突破，全球首创体内耐受性免疫细胞工程

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近日，阿法纳生物与中国科学技术大学的王育才教授团队合作，在权威期刊《Nature Biomedical Engineering》上发表了一篇重要的研究论文，题为“Generation of tolerogenic antigen-presenting cells in vivo via the delivery of mRNA encoding PDL1 within lipid nanoparticles”。这项研究创新性地开发出一种利用低免疫原性的脂质纳米颗粒（LNPs）递送PD-L1 mRNA的技术，在体内直接编程生成耐受性抗原呈递细胞（tol-APCs），并在类风湿性关节炎和溃疡性结肠炎等多种自身免疫病模型中展示了显著的治疗效果。

 

自身免疫性疾病是一类由免疫系统“错误攻击”自身组织引发的慢性疾病，常见疾病包括系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎、炎症性肠病、多发性硬化和1型糖尿病等，全球受影响人数已超过5亿，并且发病率呈上升趋势，年轻化趋势明显。虽然近年来CAR-T细胞疗法等技术取得了不少进展，但因其需要体外操作、生产成本高、患者个体差异大且副作用风险高，使其在自身免疫领域的普及受到限制。目前市场亟需一种更加高效、安全且成本可控的新疗法，以突破治疗瓶颈。

 

mRNA技术自新冠疫情爆发以来迅速成熟，广泛应用于疫苗和肿瘤治疗领域，然而，其编程、递送和控制表达的特性也为诱导“免疫耐受”展现出巨大潜力。本次研究首次将mRNA技术应用于诱导免疫耐受，为创新治疗提供了新路径。该策略无需体外细胞操作，即可在体内直接构建功能性tol-APCs，不但能够选择性抑制致病性T细胞活化，还可扩大调节性T细胞（Tregs）群体，实现在疾病特性下对病灶的精准控制和免疫耐受的重建，展示出持久疗效的潜力。

 

阿法纳生物是全球首个进入“体内耐受性免疫细胞工程”领域的mRNA企业。公司自成立以来，一直专注于mRNA递送平台、免疫调控机制及其临床适应症的扩展。此次高水平研究的发表，不仅是对其技术平台的认可，也标志着公司在“体内免疫细胞编程”这一前沿领域实现了全球首创的技术落地。阿法纳的这一策略突破了传统CAR-T等细胞疗法对体外细胞改造的依赖，基于可规模化生产的mRNA和LNP系统，具备平台化、标准化和个体化的应用潜力，大幅提高药物生产效率并降低治疗成本，为临床治疗提供更加安全、便捷的选择。

 

随着预防性疫苗和肿瘤治疗两大mRNA主赛道的逐渐成熟，全球mRNA产业需要寻找新的领域和商业空间。相比之下，自身免疫病相对稳定的自身抗原靶点，自然适配mRNA诱导免疫耐受的机制。在商业化方面，自身免疫疾病药物市场规模已经超过1000亿美元，并且以年均8%的速度增长。主流广谱免疫抑制剂常导致不良副作用及耐药性，而mRNA tol-APCs技术有望实现抗原特异性耐受，不仅能为患者带来治本级疗效，还将重塑行业治疗格局。

 

展望未来，阿法纳计划继续推动该技术的临床转化，专注于尚未满足的临床需求，如系统性红斑狼疮、多发性硬化、1型糖尿病等，同时逐步扩展至过敏、移植物抗宿主病（GVHD）等免疫异常活化相关疾病。与此同时，该平台也可与个性化抗原筛选、AI辅助靶点预测等技术相结合，打造下一代精准、灵活、可控的免疫治疗新体系。

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