辉瑞-SpringWorks创新口服MEK抑制剂获FDA上市批准

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当地时间2月11日，SpringWorks Therapeutics 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准其开发的 MEK抑制剂 Gomekli（mirdametinib）上市。这项批准适用于那些患有 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 且表现出症状的丛状神经纤维瘤 (PN)，且2岁及以上、无法完全切除肿瘤的成人和儿童患者。新闻稿中提到，这是唯一一个获得批准用于成人和儿童 NF1-PN 治疗的药物。值得一提的是，Gomekli 是 SpringWorks 从辉瑞公司引入的产品。

 

1 型神经纤维瘤病 (NF1) 是一种由 NF1 基因突变引发的罕见遗传疾病。此基因负责编码神经纤维蛋白，这是一种在 MAPK 信号通路中起到关键抑制作用的蛋白质。大约 30% 到 50% 的 NF1 患者在一生中可能会发展出丛状神经纤维瘤 (PN)，这种肿瘤会沿着外周神经鞘以浸润方式生长，带来严重的面部畸形、疼痛和功能障碍。在极少见的情况下，NF1-PN 甚至可能致命。

 

由于这些肿瘤会浸润神经，手术治疗面临极大挑战，可能导致永久性神经损伤和畸形。超过 85% 的丛状神经纤维瘤无法完全切除。Gomekli 是一种口服的小分子 MEK 抑制剂，曾获得 FDA 授予的治疗 NF1-PN 的优先审评资格、快速通道资格及孤儿药资格。

 

此次批准的依据是 IIb 期 ReNeu 试验的结果。该试验招募了 114 名年龄在 2 岁及以上的 NF1-PN 患者，其中包含 58 名成人和 56 名儿童。试验数据显示， 在成人和儿童患者中，Gomekli的客观缓解率分别为 41% 和 52%。治疗后的肿瘤体积均显著且持久性缩小。成人患者主要肿瘤体积中位数减少了 41%，而儿童则减少了 42%。

 

也有许多患者报告其病情的缓解时间较长：88% 的成人和 90% 的儿童患者在 12 个月内持续缓解；其中 50% 和 48% 的患者缓解时间甚至达到至少 24 个月。根据患者报告的结果发现，两组患者在疼痛缓解和生活质量改善方面都取得了显著进展。

 

在安全性评估方面，Gomekli 显示出良好的耐受性。成人患者中最常见的副作用（>25%）包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐与疲惫。儿童患者中常见的副作用则包括皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心。

 

此次批准标志着 SpringWorks 公司在短短 18 个月内第二次获得 FDA 的批准。SpringWorks 成立于 2017 年，专注于改善罕见病和癌症患者的生活质量。从辉瑞公司引入的四种处于临床阶段的候选药物中，已有两种获得批准：此次的 MEK 抑制剂 Gomekli，以及在 2023 年 11 月获批的硬纤维瘤治疗药物 Ogsiveo（nirogacestat）。

 

除此之外，根据数据库的信息，SpringWorks 目前还有多种产品正在进行临床研究和临床前研究。

 

值得关注的是，据外媒近日报道，德国制药巨头默克公司（Merck KGaA）正与 SpringWorks Therapeutics 进行深入收购谈判。受此消息影响，SpringWorks 的股价在本周一一度上涨 34%。

 

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