诺华60亿美元重磅药物III期试验失利

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。

近日，诺华公司宣布在针对巨细胞动脉炎（GCA）成人患者的III期临床研究中，其开发的IL-17A单抗药物Cosentyx（司库奇尤单抗）未能取得预期成功。该研究将参与者随机分为三个治疗组：分别为接受300mg Cosentyx、150mg Cosentyx和安慰剂的患者组，所有患者均配合糖皮质激素（GC）减量方案进行治疗。研究的核心目标是评估接受300mg司库奇尤单抗联合26周GC减量方案的患者，是否在第52周时比接受安慰剂联合52周GC减量方案的患者具有更显著的持续缓解。然而，最终结果显示，相较于安慰剂组，Cosentyx在第52周并未在持续缓解方面表现出统计学意义上的显著改善。

 

Cosentyx是全球首款能够直接抑制白细胞介素-17A（IL-17A）的抗体药物，这种细胞因子在多种免疫介导的炎症性疾病中发挥着关键作用。自2015年问世以来，Cosentyx已在全球100多个国家获批，用于治疗多种免疫介导的炎症性疾病，例如中重度斑块状银屑病、强直性脊柱炎和银屑病关节炎等。在银屑病治疗中，约80%的中重度斑块状银屑病患者在使用Cosentyx 12周后症状缓解了至少75%；在治疗银屑病关节炎16周后，约60%的患者症状得到至少20%的改善；在强直性脊柱炎治疗16周后，61%的患者症状缓解了至少20%。这些数据让Cosentyx在免疫治疗领域备受关注。然而，在GCA治疗的尝试上，该药物却未能取得成功。

 

巨细胞动脉炎（GCA）是一种最常见的系统性血管炎，主要影响50岁以上人群，其复杂性和潜在的严重并发症如不可逆的视力丧失和致命的主动脉瘤风险，使得疾病的早期识别和治疗显得尤为重要。现阶段，主要的治疗手段依赖于高剂量糖皮质激素，这可能导致骨质疏松、感染等不良反应。更重要的是，约40%的患者难以实现持续缓解，同时面临疾病复发及失明、动脉闭塞等风险。GCA的复杂发病机制可能涉及多种细胞因子和免疫细胞的交互作用，仅通过抑制IL-17A或不足以改变其病理进程。

 

关于此次研究失败的原因，分析认为，尽管IL-17A在炎症过程中起着重要作用，但GCA的具体病理通路可能与其他病症有所不同。在那些成功的适应症中，抑制IL-17A可以有效阻断关键炎症信号，从而缓解症状。然而，在GCA的微环境中，可能存在其他替代性的炎症路径，当IL-17A被抑制时，这些路径被激活，从而维持炎症状态，使Cosentyx未能达到理想效果。

 

尽管此次III期研究未能重现II期试验中的积极结果，但诺华公司研发总裁兼首席医学官Shreeram Aradhye博士表示：“我们仍高度重视科学的发展，致力于加深对免疫介导疾病的认识。感谢所有参与研究的患者、研究人员及团队，并会继续专注于解决尚未满足的医疗需求。”此次研究的失败为日后GCA治疗研究提供了宝贵经验。

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。