肾科生物科技公司逆市IPO，7.55亿美元BD大单失之交臂

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Maze Therapeutics（以下简称“Maze”）于2024年10月在美国肾脏病学会（ASN）年会上发布了其核心产品MZE829的I期临床结果，数据表明其在剂量范围内血浆暴露量（AUC）呈线性关系。该产品为一种针对APOL1相关疾病的口服小分子抑制剂，支持每日一次的疗法，并已进入Ⅱ期临床试验阶段。到2024年底，Maze宣布完成1.15亿美元的D轮融资，并于2025年1月成功进行IPO，筹集资金1.4亿美元。Maze通过其Maze Compass平台将人类基因组研究的天然保护机制转化为针对性口服小分子药物，以此打破传统药物研发中的试错模式，从而提高了研发效率与成功率，满足肾病领域未被解决的医疗需求。

 

Maze专注于开发用于APOL1相关肾病与慢性肾病（CKD）的治疗方案。据CDC（疾病控制与预防中心）数据显示，美国每七个人中就有一人患有慢性肾病。而在美国的非裔人群中，有600万人携带APOL1基因的高风险变异，面临患AKD（APOL1介导的肾病）的风险。肾病的传统治疗方法主要是延缓疾病发展，并无根治手段，现有疗法往往效果有限并且选择不足。现今针对APOL1双变异患者的疗法主要以延缓进展为主，效果尚不理想。Maze利用遗传学数据进行靶点前期验证，识别能够抵抗APOL1毒性的自然变异。Maze的核心产品包括治疗急性肾病的MZE829和治疗慢性肾病及苯丙酮尿症（PKU）的MZE782。

 

MZE829模拟了保护性变体以解决由于APOL1基因变化带来的急性肾病风险。APOL1的高风险变异(G1/G2)原本是作为对抗非洲锥虫病的天然选择，却导致携带者面临肾小球损伤的风险。MZE829通过模拟G3变体的功能，能将毒性蛋白质保持在闭合状态，阻止对细胞膜的破坏。Ⅰ期临床试验结果显示，MZE829在单剂量480 mg给药后血浆暴露量线性增加且无严重不良反应，并已在2025年初完成Ⅱ期首例患者给药。

 

通过Maze Compass平台的基因分析，发现SLC6A19基因的缺陷与肾功能的改善密切相关。MZE782作为口服SLC6A19抑制剂，显示了改善肾功能、降低苯丙氨酸水平的适应症疗效。MZE782在2024年9月启动了Ⅰ期试验，将于2025年后半年公布初步数据。

 

Maze的Maze Compass平台是一项重大的技术创新，这一平台从基因变异中寻找疾病的天然对抗机制，优化药物研发全过程。以此平台为基础，Maze的核心产品目标在临床试验各阶段中提高验证靶点的精确性，减少试错成本，并提升药物的研发成功率。

 

2025年1月，Maze通过IPO融资1.4亿美元，此次上市标志着Maze融入全球资本市场，进一步加速其在罕见病领域的竞争力构建。尽管面临与其他巨头竞争APOL1治疗方案的压力，Maze依靠其独特的策略和技术平台，相信能在未来取得突破。通过多轮融资与战略合作，Maze得以不断加强研发实力与市场竞争能力，创新药物研发不仅为股东带来收益，也填补了医疗领域的重要空白。

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