蛋白尿降低68%，疗效持续一年，重磅肾病疗法Ⅲ期数据引人瞩目！
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近日，Apellis Pharmaceuticals与瑞典罕见病制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB（Sobi）联合公布了其3期VALIANT研究开放标签期的最新数据。此次研究的重点在于评估Empaveli（pegcetacoplan）在治疗C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物性膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）中的效果与安全性。Empaveli是一种靶向C3补体蛋白的玻璃体内注射多肽疗法，由Apellis Pharmaceuticals开发，采用PEG化技术进行改良。
研究结果显示，Empaveli在第26周内显著降低了患者的蛋白尿，下降幅度达到68%，这与安慰剂组相比差异显著并具有统计学意义。这一效果持续维持至一年，这表明Empaveli对病情的控制力较强。此外，接受这种治疗的患者在估算肾小球滤过率（eGFR）指标上也表现出肾功能的稳定性。Empaveli通过结合补体C3及其活性片段C3b，从而有效抑制补体级联反应中过度的激活，减少血管内溶血与炎症损伤的风险。
在开放标签期切换至Empaveli治疗的患者，也展示出近似于在研究早期接受治疗的患者的改善水平，表明Empaveli在不同治疗时间节点上均具有良好的疗效一致性。安全性方面，Empaveli的临床表现与以往研究的结果一致，未出现新的安全性问题，表明其在补体介导的肾病领域继续研发的潜力。
Empaveli被行业媒体Evaluate评为2023年十大潜在重磅疗法之一。该药物于2021年5月获美国FDA批准用于治疗初治或从C5抑制剂转换的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，成为首个FDA批准的针对PNH的C3靶向疗法。2021年12月，欧盟委员会也批准了这种药物用于治疗已接受C5抑制剂至少三个月但仍有贫血症状的PNH成人患者。2022年7月，Empaveli获得了美国FDA的优先审评资格，并于2023年2月获得批准用于因年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）的治疗。
C3G和原发性IC-MPGN是罕见且危重的肾脏疾病，常导致肾衰竭。过量的C3沉积是疾病活跃的主要标志，会引发严重的肾脏炎症和损伤，最终导致肾功能衰竭。大约一半的患者在确诊后5至10年内会发展成肾衰竭，需要依靠肾移植或长期透析维持生命。此外，90%既往接受过肾移植的患者会经历疾病复发。目前，Empaveli正在美国FDA和欧盟EMA进行上市申请审查，预计将在今年第三季度获得批准，这为IC-MPGN患者提供了新的治疗希望。
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