芦沃美替尼用于成人NF1的II期临床数据在国际神经纤维瘤大会上发布

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2025年6月24日，全球神经纤维瘤领域一年一度的盛事——神经纤维瘤大会（NF Conference）在美国华盛顿圆满闭幕。此次大会吸引了来自世界各地的神经纤维瘤研究和临床应用领域的顶尖专家和创新者，共同探讨该领域的最新前沿进展。

 

在本次大会上，复星医药发布了其自主研发的MEK1/2抑制剂芦沃美替尼（Lumoxitinib）用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的II期临床研究成人队列的最新数据。研究结果显示，芦沃美替尼在成人NF1-PN患者中取得了显著疗效，客观缓解率（ORR）达到了42.9%，而疾病控制率（DCR）更是高达95.2%。除此之外，患者的疼痛症状也得到了明显改善，且治疗的安全性在可控范围内。这一成果不仅被大会收录和展示，还标志着我国自主研发药物在神经纤维瘤领域的一个重要里程碑。

 

此项研究提供最新循证医学支持，显示出芦沃美替尼作为一种创新疗法的巨大潜力。研究由上海交通大学医学院附属第九人民医院的胡晓洁教授领衔，聚焦于评估芦沃美替尼在NF1-PN患者中的效率和安全性。

 

研究背景显示，1型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因突变引发的常染色体显性遗传疾病，约30%至50%的患者伴有丛状神经纤维瘤（PN），这些肿瘤可能导致严重的生活质量问题和恶变风险。因MAPK通路（RAS-RAF-MEK-ERK信号通路）的异常激活为PN的主要病因，靶向MEK抑制肿瘤生长的策略备受关注。然而，目前在中国设有针对成人使用的该类靶向治疗药物，芦沃美替尼作为一种新型、高选择性的MEK1/2抑制剂，在先前的I期临床研究中证明了其在成人NF1-PN患者中的抗肿瘤活性及安全性。

 

在此次多中心、开放标签的单臂II期试验中，无法手术或手术未全切后复发的NF1-PN患者接受了芦沃美替尼的治疗，数据揭示出显著的疗效和良好耐受性。通过对63名患者的研究，在长达29.3个月的中位随访期内，药物的有效性和安全性迅速得到了验证。值得一提的是，患者的中位无进展生存期（PFS）延长至31.4个月，而肿瘤体积的中位缩小则达到23.6%。

 

安全性方面，所有患者均出现治疗相关不良事件，其严重程度集中在1至2级，较为常见的不良反应包括毛囊炎、甲沟炎及口腔溃疡。虽然有38.1%的患者经历了3级及以上的不良事件，但芦沃美替尼的总体耐受性仍然较好，无治疗相关死亡事件报告。

 

芦沃美替尼由复星医药自主研发，作为MEK1/2的高选择性口服小分子抑制剂，通过精准抑制MAPK信号通路中MEK1/2蛋白的活性，阻止异常活化的RAS/MAPK信号，为抑制肿瘤细胞增殖提供了一条创新路径。芦沃美替尼已在多国获得批准，用于神经纤维瘤、朗格汉斯细胞组织细胞增生症等适应症，并持续开展针对多种其它适应症的积极临床研究。

 

此次数据公布不仅展示了复星医药在未被满足的临床需求领域的强大研发能力，更是期望为全球患者带来更多创新性治疗方案的明证。

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