芦沃美替尼治疗I型神经纤维瘤病最新临床数据即将亮相2025年NF大会
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全球瞩目的神经纤维瘤大会（NF Conference）是汇聚世界各地研究人员和临床专家的重要平台，旨在改善神经纤维瘤患者的预后。2025年的大会定于6月21日至24日在美国华盛顿隆重举行。这一盛会将见证复星医药在罕见病领域的创新成就，特别是其自主研发的MEK抑制剂芦沃美替尼对丛状神经纤维瘤（PN）中I型神经纤维瘤病（NF1）儿童与成年人的治疗数据发布。
芦沃美替尼，作为一款由复星医药研发的高选择性MEK1/2口服小分子抑制剂，通过抑制MAPK通路中MEK1/2蛋白的活性，成功干预了RAS/MAPK信号通路的异常激活，从而有效防止肿瘤细胞的增殖。自5月29日起，这一药物被正式批准用于成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症与组织细胞肿瘤，以及儿童丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病，是中国首个具有该双适应症的创新药物。
此外，还有三项针对不同病症的适应症正在被CDE纳入突破性治疗药物程序之中，包括儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症、成人NF1相关的丛状神经纤维瘤以及组织细胞肿瘤。同时，针对多种其他适应症的临床研究亦在积极进行中，彰显了中国创新药企在全球罕见病治疗领域的不懈努力和进取精神。
在本次大会中，芦沃美替尼在I型神经纤维瘤病中的应用研究将通过两项重要摘要发布。第一项研究由上海交通大学医学院附属第九人民医院的林晓曦教授牵头，针对儿童患者的II期临床研究报告，将于6月21日以壁报形式发布，摘要编号为4921。另一项由同一研究团队针对成年患者的研究成果，也将在同一天发布，摘要编号为5578。此次研究深刻展现了芦沃美替尼在不同人群中的疗效和安全性。
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