美国首款间充质干细胞产品获FDA批准上市
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美国食品药品监督管理局（FDA）于12月18日批准了一种新型异体骨髓来源的间充质干细胞（MSC）疗法——Ryoncil（remestemcel-L-rknd）。此项治疗主要用于针对2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。值得注意的是，这是FDA首次批准的MSC疗法，这种细胞疗法能够在体内发挥多种作用，并且有能力分化成其他类型的细胞。
Ryoncil的核心成分是从健康成人供体骨髓中分离出来的间充质干细胞。这一疗法的批准，彰显了FDA支持开发安全且有效的治疗产品，以期望改善那些对其他疗法无响应的重症患者的生活质量。
类固醇难治性急性移植物抗宿主病是一种极其严重且威胁生命的并发症，通常在同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）后出现。该移植过程涉及从健康供体那里获得造血干细胞，用以替换患者自身细胞，从而生成新的血细胞。这一过程通常用于治疗某些类型的血癌、血液疾病或免疫系统疾病。
Ryoncil的有效性主要基于治疗28天后的反应率及疗效持续时间。在使用Ryoncil的过程中，那些出现部分或混合反应的患者每周接受一次额外的输注，共持续四周。试验数据显示，16名参与者（约30%）在28天内对Ryoncil表现出完全反应，而22名参与者（约41%）显示部分反应。
临床医生在使用Ryoncil时需密切监测患者的输注反应，随时警惕包括呼吸急促、低血压、发热和缺氧等症状的出现。此外，使用Ryoncil的患者最常见的不良反应包括感染、发热、出血、水肿、腹痛及高血压。还有可能出现超敏反应、急性输注反应，或者潜在的感染和异位组织形成等复杂情况。
需要注意的是，已知对二甲基亚砜或猪、牛蛋白过敏的患者禁用Ryoncil。使用前需要给予皮质类固醇和抗组胺药物，并在治疗过程中严密监测超敏反应。
FDA已授予该疗法孤儿药资格、快速通道身份和优先审评流程，以便加速其上市进程。
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