每4周治疗实现89%患者肝脂减少超30%，MASH研究取得突破性进展
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受到全球医学界日益关注的代谢相关脂肪性肝炎（MASH），是一种严重影响现代人健康的慢性肝病，常因肝脂肪积累、炎症及纤维化而发展为肝硬化甚至肝癌。由于其药物研发的复杂性，MASH领域曾被形容为“黑洞”。近年来，新药研发尤其是靶向药物的研究取得了重大突破。其中，Efimosfermin引起了广泛关注。
近年来，针对MASH的药物开发取得了显著进展。Efimosfermin是一种长效FGF21（成纤维细胞生长因子21）类似物，每月通过皮下注射一次，通过调节代谢通路，降低肝脏脂肪含量，改善炎症并逆转纤维化。2025年5月，葛兰素史克（GSK）以20亿美元购入Efimosfermin，将其视作对抗MASH的重要药物。这一交易反映了市场对MASH疗法需求的日益增长，以及Efimosfermin在此背景下的巨大潜力。
《柳叶刀-胃肠病学和肝病学》于2025年6月发表的一项重要研究，表明Efimosfermin在治疗MASH方面的有效性。这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2a期试验显示出Efimosfermin显著降低肝脂肪，且安全性良好。试验在美国十二个临床中心进行，纳入的102名患者年龄在18至75岁之间，BMI范围在30-45 kg/m²。研究结果指出，Efimosfermin组89%的患者肝脂肪减少超过30%，显著高于安慰剂组。研究表明Efimosfermin治疗期间的耐受性良好，这些发现为Efimosfermin作为MASH治疗药物的进一步开发提供了有力支持。
除了Efimosfermin，其他新型药物也在不断发展中，例如模仿内分泌激素FGF21作用的新药和GLP-1激动剂。值得一提的是，司美格鲁肽（semaglutide）已在MASH的临床试验中表现出良好的效果。诺和诺德（Novo Nordisk）的研究显示，司美格鲁肽的使用显著改善了MASH患者的病情，其在美国的上市申请已获优先审评。
与此同时，已上市的MASH药物如Rezdiffra（resmetirom）正在不断拓展市场。这一药物在重度肝纤维化的MASH患者中展现了优异的疗效，并迅速在市场中占据重要位置，销售量不断攀升。随着研究的深入和市场的扩展，预计全球MASH治疗领域将在未来几年内继续快速增长。
综合来看，MASH治疗领域正在经历一场药物革新。通过多种机制联合治疗和精准医疗策略的探索，未来不仅将为患者提供更为广泛有效的治疗选择，也将推动医疗和制药行业的进一步发展。科学家们期望通过开拓更为有效的药物和治疗策略，能够最终战胜这种复杂且令人困扰的疾病。
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