α-glucosidase

Sanofi has shared positive results for its enzyme replacement therapy, avalglucosidase alfa, across a wide range of Pompe disease patient groups. Affecting approximately one in every 40,000 people in the UK, Pompe disease is a rare genetic disorder caused by low levels of the enzyme acid alpha-glucosidase. This results in the build-up of glycogen in muscle cells throughout the body, leading to potentially irreversible damage to the heart and skeletal muscles. The disorder can present as either infantile-onset Pompe disease (IOPD), the most severe form of the disease with rapid onset in infancy, or late-onset Pompe disease (LOPD), which progressively damages the muscles over time. If left untreated, IOPD can lead to heart complications and death within the first year of life, while patients with LOPD may require ventilation to help with breathing or a wheelchair to assist with mobility as the disease progresses. According to data from the mid-stage Mini-COMET study long-term extension, presented at this year’s WORLDSymposium, avalglucosidase alfa was associated with meaningful improvements in ptosis, or drooping eyelid, in paediatric patients with IOPD over nearly three years. Ptosis impacts approximately 50% of IOPD patients and can cause vision loss and decreased quality of life, Sanofi outlined. Positive safety results from the phase 3 Baby-COMET trial, which has been evaluating avalglucosidase alfa in treatment-naïve IOPD patients, were also presented at the WORLDSymposium, as well as key findings surrounding the therapy’s use in LOPD. This included eight-year follow-up results from the phase 2/3 NEO-EXT study of avalglucosidase alfa in patients with LOPD and real-world findings from the international, voluntary Pompe Registry sponsored by Sanofi of those who switched to avalglucosidase alfa from prior treatment with a long-time standard of care, alglucosidase alfa. Alaa Hamed, global head of medical affairs, rare diseases, Sanofi, said: “The totality of data presented at WORLDSymposium builds upon existing evidence that supports the value of avalglucosidase alfa in treating Pompe disease, showcasing the therapy’s long-term durability and favourable efficacy and safety profile across a wide range of patient types and clinical circumstances…” Avalglucosidase alfa holds approvals to treat Pompe disease, with specific indications varying by country. In Europe, the therapy is marketed under the brand name Nexviadyme and approved for use in both LOPD and IOPD patients, while in the US, it is indicated for the treatment of LOPD in patients one year and older under the brand name Nexviazyme.

每年，美国食品和药物管理局 (FDA) 都会批准多种新药和生物制品。2023年，FDA 批准 了51种新药用于治疗多种疾病，从阿尔茨海默病和癌症到偏头痛、更年期症状和产后抑郁症。其中很多药物实现了相当程度的突破与创新，将在未来几年对行业产生深远的影响。有很多药物成功获批推向市场的同时，也有更多不成功的疗法被宣布临床实验失败。不成功的疗法有的来自大药企，也有的来自Biotech。这些临床失败的消息一经宣布，就引起了股市的下跌，进而引发业内对于整个药物类别的担忧，或将希望转向其他选择。我们可以从失败的案例中学习到药物开发的知识，了解到行业的风向。这些信息的价值，不亚于来自成功案例的启示。海外生物医药行业媒体Pharmaceutical Techonology和Fierce Biotech分别总结了2023年度全球十大重磅获批新药和十大失败临床试验。2023年全球十大重磅获批新药         01      ORSERDU（弹性材料）——治疗晚期转移性乳腺癌全球每年约有 1000 万人死于癌症，其中约 685,000 人死于乳腺癌。 Orerdu（elacestrant）是一种选择性雌激素受体降解剂（SERD），由美纳里尼美国子公司 Stemline Therapeutics 销售，是第一个被批准用于治疗绝经后女性或成年男性晚期或转移性乳腺癌的 SERD。该治疗专门针对雌激素受体 (ER) 阳性、人表皮生长因子受体 2 (HER2) 阴性乳腺癌患者，这些乳腺癌在至少一轮内分泌治疗后出现进展，且以 ESR1 突变为特征。  临床医生的积极反馈导致 Orserdu 的初步应用强劲，预计 2023 年销售额将至少达到 1.75 亿美元。       02      ZURZUVAE——治疗产后抑郁症产后抑郁症 (PPD) 可能发生在怀孕期间或产后第一年，影响多达七分之一的女性。  Zurzuvae (zuranolone) 是由Sage Therapeutics和Biogen开发的一种 γ-氨基丁酸 (GABA) 正变构调节剂。FDA 已批准其作为第一个治疗女性产后抑郁症的口服药物。每天服用，持续 14 天，其改善情绪的效果在短短三天内就能感受到。   GlobalData 分析师表示，Zurzuvae 对于可能担心长期药物进入母乳的患者特别有吸引力。 然而，虽然 PPD 的批准意义重大，但 FDA 拒绝了 ZURZUVAE 用于治疗重度抑郁症（MDD），这本来会打开一个巨大的潜在市场。该药物是一种中枢神经系统抑制剂，有滥用的可能性，因此在进入市场之前必须经过排程审查。  Zurzuvae 的销售预测各不相同，一些分析师建议 PPD 销售总收入在 2.5 亿至 5 亿美元之间，未来 MDD 市场的总收入将超过 10 亿美元。           03      VEOZAH（fezolinetant）      ——治疗更年期潮热血管舒缩症状（潮热）影响约 80% 的更年期女性，包括出汗、发冷等虚弱的时期。 Vezoah (fezolinetant) 是安斯泰来制药 (Astellas Pharma)销售的神经激肽 (NK) 3 拮抗剂。该药物是第一个被授权用于治疗更年期引起的中度至重度潮热的口服非激素神经激肽 3 (NK3) 受体拮抗剂。它通过结合并阻断 NK3 受体的活动发挥作用，NK3 受体在大脑调节体温中发挥作用。  VEOZAH 包含潜在肝损伤的警告，并且在使用该药物的前九个月内应每三个月进行一次常规血液检查。  GlobalData 预计全球销售额：到 2029 年将达到 25 亿美元          04      ZAVZPRET（zavegepant）      ——治疗偏头痛  偏头痛是一种使人衰弱的神经系统疾病，每年影响全球超过十亿人。它在年轻人和妇女中的患病率特别高。 Zavzpret（zavegepant）是辉瑞与百时美施贵宝合作开发的降钙素基因相关肽（CGRP）拮抗剂鼻喷雾剂。它是第一个也是唯一一个 CGRP 拮抗剂的非口服制剂，并被证明可以预防和治疗成人慢性和阵发性偏头痛，无论有无先兆。Zavzpret 于 3 月份获得 FDA 批准，为需要缓解疼痛且因偏头痛相关恶心或呕吐而无法服用口服药物的患者提供了另一种治疗选择。  鼻内制剂将使 Zavzpret 相对于同一药物类别的竞争对手，即艾伯维的 Ubrelvy（ubrogepant）和 Biohaven 的 Nurtec（rimegepant）具有显着优势。 预计全球销售额：根据 GlobalData，2029 年全球销售额为 7.25 亿美元           05      VOWST（粪便微生物孢子）      ——预防复发性艰难梭菌感染   艰难梭菌 （也称为艰难梭菌或 CDI）是一种引起腹泻和结肠炎的细菌。在美国，它每年造成近 50 万例感染，并且可能在几周内复发，每 11 名被诊断患有与医疗保健相关的艰难梭菌感染的 65 岁以上患者中，就有一人在一个月内 死亡。 Vowst（粪便微生物孢子）是一种微生物组调节剂，由美国生物技术公司 Seres Therapeutics 开发，由雀巢销售。Vowst 或 SER-109 是一种微生物疗法，用于预防 18 岁及以上因复发性 CDI 接受过抗菌治疗的个体的 CDI 复发。  尽管抗生素对 CDI 有效，但它们也会扰乱肠道微生物群的敏感生态系统。Vowst 是第一个获得 FDA 批准的口腔微生物组疗法，利用纯化的厚壁菌孢子（一种有益的微生物组）来竞争性地改变艰难梭菌，并使肠道微生物组恢复健康平衡。一项临床研究表明，服用 VOWST 六个月后，大多数人没有出现 CDI 复发。 预计全球销售额：根据 GlobalData，2029 年全球销售额为 4.42 亿美元          06      LEQEMBI（lecanemab）      ——治疗阿尔茨海默病   在全球范围内，阿尔茨海默病和其他痴呆症的发病率正在增加。全球有超过 5500 万人患有痴呆症，预计到 2050 年这一数字将增至 1.39 亿。 Leqembi (lecanemab) 是一种抗 β-淀粉样蛋白 (Abeta) 原纤维单克隆抗体，由卫材 ( Eisai ) 销售，通过静脉输注给药。该药物靶向并清除大脑中的β-淀粉样蛋白（该疾病的一个决定性特征），从而减少早期阿尔茨海默氏症患者的认知和功能下降。  一些医生评论说，该药物对这种疾病的作用可能在临床上不够有效，不足以保证有脑肿胀的风险，而脑肿胀是潜在的副作用之一。然而，试验数据显示 Leqembi 可以减缓 27% 的认知能力下降，许多早期阿尔茨海默病患者都热衷于使用它。Leqembi 一月份获得 FDA 批准，但仍在等待欧洲药品管理局的批准。  尽管如此，GlobalData 分析师预测这种突破性药物将成为重磅药物。  Leqembi 面临来自礼来公司 donanemab 的竞争，donanemab 是一种类似的单克隆抗体，针对淀粉样蛋白斑块，用于治疗早期阿尔茨海默病。该药物预计将于 2024 年初获得批准。              07      SKYCLARYS（omaveloxolone）      ——治疗弗里德赖希共济失调 弗里德赖希共济失调是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，通常在青春期发现。它会导致协调性、肌肉力量和能量水平下降，通常会导致过早死亡。  Skyclarys (omaveloxolone) 是由Reata Pharmaceuticals开发的核因子红细胞衍生 2 (Nrf2) 激活剂。FDA 2023年 2 月批准 SKYCLARYS 用于治疗 16 岁以上患者的 Friedreich 共济失调症。该药物是第一个也是唯一一个被批准治疗这种疾病的药物，并已被 FDA 授予快速通道和罕见儿科疾病资格。  Skyclarys 最初是通过 Reata Pharmaceuticals 和艾伯维 (AbbVie) 合作开发的，后来于 2019 年被 Reata 回购。百健 (Biogen) 于 2023 年收购了 Reata，目前从事 Skyclarys 的营销。Reata 已在欧洲申请批准，并计划于 2024 年初在欧洲推出。 预计全球销售额：根据 GlobalData，到 2029 年将达到 13 亿美元                  08 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）      ——治疗杜氏肌营养不良症  杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种遗传性疾病，由于 肌营养不良蛋白（一种保持肌肉细胞完整的蛋白质）的改变而导致进行性肌肉退化。患病率约为每 100,000 人中有 6 人，在儿童早期发病。 Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）是一种由Sarepta Therapeutics销售的微肌营养不良蛋白基因疗法。它是唯一被授权用于治疗 DMD 的基因疗法，并获得 FDA 加速批准，因为它表明它可以增加接受治疗的患者中的标记物微肌营养不良蛋白。  Elevidys 用于治疗 4 至 5 岁患有 DMD 且已确认肌营养不良蛋白基因突变的行走儿童。该药物的进一步批准可能取决于额外验证性试验中临床益处的验证和描述。  现有的治疗方法主要侧重于控制疾病的症状，而不是针对其基本的遗传基础。包括辉瑞在内的其他几家制造商正在开发治疗 DMD 的基因疗法，例如 fordadistrogene movaparvovec。预计全球销售额：根据 GlobalData，到 2029 年将达到 56 亿美元              09     POMBILITI（西帕葡萄糖苷酶阿尔法）      ——治疗庞贝病  庞贝病（酸性 α-葡萄糖苷酶 [GAA] 缺乏症）是一种遗传性疾病，其特征是呼吸困难和肌肉无力。发病率约为四万分之一。 Pombiliti（cipaglucosidase alfa）用于治疗成人迟发性庞贝病 (LOPD)。它是一种 α 葡萄糖苷酶长期酶替代疗法，与酶稳定剂 Opfolda（miglustat）一起使用，作为独特的双组分疗法。在临床试验中，接受 Pombiliti 加 Opfold 治疗的患者比未接受该药物治疗的患者平均步行距离基线多 21 米。Pombiliti 于 9 月获得 FDA 批准，将由Amicus Therapeutics分销和销售。  Pombiliti（与 Opfolda 联合）也已在欧盟和英国被批准用于治疗患有 LOPD 的成人。  预计全球销售额：根据 GlobalData，到 2029 年将达到 4.53 亿美元         10      NARCAN 鼻喷雾剂      ——治疗阿片类药物过量  虽然阿片类药物有助于治疗慢性疼痛，但其成瘾性和非法使用加剧了美国阿片类药物危机。药物过量仍然是美国的一个主要公共卫生问题；据报道，2023年，发生了 111,355 起致命过量用药事件，其中大多数涉及非法和危险的合成阿片类药物芬太尼。 纳洛酮是一种阿片类拮抗剂，通过阻断阿片类药物的作用来缓解血液中阿片类药物含量过高引起的危险症状。这是海洛因、羟考酮和芬太尼等药物过量的标准治疗方法。 FDA 此前曾于 2015 年批准 NARCAN 鼻喷雾剂用于处方用途，但至关重要的是，今年的批准允许 非处方药 (OTC) 使用——这是第一个获批无需处方即可使用的纳洛酮产品。鉴于阿片类药物危机的范围，这一决定将产生深远的影响，增加公众通过当地商店、加油站和其他商店接触阿片类药物的机会，并有可能挽救更多的生命。 2023年全球十大临床试验失败药物      1      艾滋病毒疫苗       2023 年 1 月 18 日，医疗保健巨头杨森制药公司宣布，在世界各地开展研究的 3 期 Mosacio 研究失败了。该试验对3900 名入组患者进行了其HIV疫苗方案的研究，该研究在一年内四次施用腺病毒血清型 26 载体，并在第三次和第四次就诊时施用可溶性蛋白药物（Clade C/Mosaic gp140，辅以磷酸铝）。杨森发现该疗法不能预防艾滋病毒，并且预计该研究不会达到其主要终点，因此临床试验被终止。在Mosacio Ⅲ期临床研究宣告失败的几周后，Fierce Pharma 发现强生开始对其传染病研发部门进行彻底改革，裁员并完全停止艾滋病疫苗的研发工作。到2023年8月，强生传染病部门的研发工作已经停止，已上市的艾滋病相关产品的研发工作将在强生其他部门继续进行。        2            Rezpeg     ——治疗自身免疫性疾病   2023年2月23日，Nektar Therapeutics公布了偏向性IL-2 Rezpegaldesleukin治疗系统性红斑狼疮的二期临床顶线数据，尽管有数据上的改善但没有达到统计学显著，研究没有达到主要终点。合作方礼来决定不再推进狼疮适应症到三期临床。几个月后，2023年8月，Nektar指出其前合作伙伴礼来对rezpeg的临床数据统计有误，错误数据来自礼来进行的两项关于rezpeg的Ib期特应性皮炎以及银屑病的临床研究。而礼来也证实了这些错误。随后，Nektar起诉了礼来。Nektar在2023年10 月公布了其Ⅰb期试验的最终结果，数据显示在12周的治疗中，rezpeg通过不同程度给药都对特应性皮炎的治疗实现了缓解和改善，并且保证了36 周内的持续有效。Nektar已在同月启动了Ⅱb期研究。      3      BEN-2293  ——治疗特应性皮炎     2023年4月5日， AI制药公司BenevolentAI宣布其核心产品局部泛Trk抑制剂BEN-2293 在治疗特应性皮炎方面的IIa期研究结果失败，虽然达到了安全性主要终点，但是错过了减少瘙痒和炎症的次要疗效终点。Trk是最广为人知的是癌症药物的靶标，但BenevolentAI的人工智能平台将这些靶点确定为特应性皮炎中诱导瘙痒和炎症的介质。BenevolentAI认为，BEN-2293具有治疗轻中度特应性皮炎症状的潜力，且与现有药物相比其副作用更少。但该药物在改善皮炎或瘙痒的面积和严重程度方面并没有击败安慰剂，而皮炎和瘙痒是这项临床研究的次要终点。此后，BenevolentAI放弃了BEN-2293的研发。       4      Sitravatinib  ——治疗非小细胞肺癌     2023年5月24日，Mirati Therapeutics宣布西曲替尼（sitravatinib）联合纳武利尤单抗治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的III期SAPPHIRE研究在最终分析中未达到显著改善患者总生存期（OS）的主要终点。西曲替尼是一种广谱选择性小分子多激酶抑制剂，可有效抑制受体酪氨酸激酶（RTK），包括TAM家族受体（TYRO3，Axl，Mer），分裂家族受体（VEGFR2，KIT）和RET。在随机III期 SAPPHIRE 研究中，Mirati评估了西曲替尼与纳武利尤单抗联合治疗铂类化疗期间或之后疾病进展的非鳞状NSCLC患者的情况。该研究旨在比较研究药物联合纳武单抗与多西他赛在该患者群体中的疗效。试验组中的患者除了每日一次口服Sitravatinib外，还通过静脉输注30 分钟以上的纳武利尤单抗。该试验评估的主要终点是 OS，次要终点包括不良事件、客观缓解率和无进展生存期。由于未达主要终点，Mirati选择终止该药物的开发。但百济神州拥有该药物在亚洲、新西兰和澳大利亚的开发和商业化权利。         5      Tarcocimab tedromer  ——治疗糖尿病黄斑水肿     2023年7月，Kodiak Sciences宣布，其在研抗体偶联生物聚合物（ABC）靶向VEGF 的Tarcocimab Tedromer（KSI-301），在治疗眼底血管性疾病的两项Ⅲ期临床研究中未达到主要终点，并且结果表明，接受Tarcocimab Tedromer治疗的患者白内障发病率增加。此前，Tarcocimab Tedromer曾在一项针对557名新生血管性年龄相关性黄斑变性患者的单独试验中证明了疗效。但在两项代号为GLEAM 和 GLITTER 的临床试验中遭遇失败。因此，Kodiak决定终止该药物的临床开发计划。去年11月，Tarcocimab Tedromer一批新的后期数据公布，这组数据表明该药还有获批的希望，有望将Kodiak从悬崖边缘拉回来。在5毫克剂量tarcocimab tedromer 的队列中，其治疗非增殖性糖尿病视网膜病变的GLOW 试验表明该药达到主要终点。Kodiak随后宣布重新启动Tarcocimab Tedromer的研发。       6         Izokibep  ——治疗化脓性汗腺炎     2023年9月11日，Acelyrin宣布IL-17融合蛋白拮抗剂Izokibep治疗中重度化脓性汗腺炎（HS）的IIb/III期研究B部分没有达到HiSCR75（脓肿和炎性结节减少至少75%）的主要终点。受此消息影响，Acelyrin当日股价盘后暴跌62%。Acelyrin的IL-17A抑制剂的意外失败给市场带来了冲击。这家Biotech曾利用该药物的潜力筹集了5.4亿美元实现了IPO。Izokibep为一种小分子量的IL-17A抑制剂（分子量仅为传统单抗的十分之一），其可以通过皮下注射，达到传统单抗静脉给药的吸收水平。该项试验在175例中重度HS患者中进行，旨在评估每周（QW）和每两周（Q2W）的izokibep（160mg）相较于安慰剂的有效性与安全性，结果显示，39%每周接受izokibep治疗的患者在第16周达到HiSCR75，每两周接受izokibep治疗的比例为34%，安慰剂组为29%，没有实现统计学意义上的改善。Izokibep 未能在主要终点上击败安慰剂，致使Acelyrin 在消息公布当日的股价暴跌 58% 至 11.60 美元。而在两个多月后，Acelyrin发布消息称，临床试验的失败可能是由 CRO的错误造成的。其团队最近发现负责izokibep几个临床试验的CRO在临床试验执行时出现了重大失误，导致分组出错，剂量顺序有误，两组患者未按计划给药。虽及时发现且解决了问题，但潜在影响仍在调查中。这让Acelyrin 合理怀疑此前失败的化脓性汗腺炎Ⅲ期试验是不是也存在临床执行错误。目前，Acelyrin 的股价尚未恢复，自 2023 年 11 月以来一直徘徊在6-7美元大关。        7       Efruxifermin——治疗非酒精性脂肪性肝炎    2023年10月10日，Akero Therapeutics公布了efruxifermin（EFX）治疗代偿性肝硬化（F4）非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的IIb期SYMMETRY研究中期分析结果。研究结果显示，第36周时，试验观察到了肝纤维化改善的主要终点趋势，但不具有统计学意义。实际上，efruxifermin在早期患者中已显示出疗效，但 Akero 希望在更晚期患者中显示出肝纤维化的减少。瑞穗分析师当时表示，患者的病情可能已经太严重，导致治疗效果不佳，这很类似于阿尔兹海默病或癌症。Akero 此后已进入Ⅲ期临床，以开展efruxifermin在患有MASH 的肝硬化前期患者中的疗效评估。首批患者于 2023年12月接受给药，预计数据将于 3 月公布。           8                 Elevidys——治疗杜氏肌营养不良症（DMD）    2023年10月，Sarepta Therapeutics公布了DMD基因疗法Elevidys Ⅲ期验证性临床EMBARK的最新数据，研究没有达到NSAA主要终点，但达到了次要终点TTR、10MWR。Elevidys通过AAV递送表达微抗肌萎缩蛋白来发挥作用。去年5月13日，FDA咨询委员会以8:6投票，支持Elevidys通过加速批准通道上市。去年6月，FDA批准Sarepta的Elevidys作为治疗杜氏肌营养不良（DMD）的首款基因疗法。但由于Sarepta将Elevidys表达的微抗肌萎缩蛋白水平作为替代终点，因此FDA要求完成验证性临床研究以证实临床获益。Sarepta为Elevidys制定的价格是320万美元。罗氏表示，目前正在对所有数据进行进一步分析，并将与监管部门进行讨论，以确定今后的发展方向。“DMD患者的需求仍未得到满足，我们对创新基因疗法 Elevidys 在所有关键次要功能终点上取得的一致且有意义的结果感到鼓舞。”罗氏首席医学官兼全球产品开发主管、医学博士Levi Garraway表示：“我们将努力进一步分析EMBARK的结果，并尽快与监管部门协商。”         9           Asundexian    ——预防有卒中风险的房颤   2023年11月19日，拜耳宣布将提前终止asundexian用于预防有卒中风险的房颤患者发生卒中或体循环栓塞的III期OCEANIC-AF研究，原因为独立数据监测委员会（IDMC）在分析数据时发现asundexian的疗效不如对照组（阿哌沙班）。asundexian 是一种新型口服抗凝FXIa抑制剂，通过抑制 XIa 因子，预防病理性血栓形成，进而防止缺血性事件复发。拜耳将asundexian视为公司的下一代重磅抗凝药物，在2023年早些时候，公司高管曾预计，asundexian的最终年销售额将超过50亿美元，原本应该是辉瑞重磅药物Eliquis的竞争对手。这并不是 aundexian 的第一次失败。2022年，asundexian在治疗心脏病发作和中风康复患者的两项中期试验中未能击败安慰剂，该药物并未降低隐性脑梗塞或缺血性中风的综合发生率。 目前，拜耳对不适合接受口服抗凝治疗的房颤患者还抱有希望。一项针对该适应症的临床研究已于2023年11月上旬开始。       10         Evobrutinib    ——治疗多发性硬化症    2023年12月6日，默克公布了evobrutinib治疗复发性多发性硬化症的两项III期EVOLUTION研究（evolutionRMS 1 和evolutionRMS 2）最新结果：与特立氟胺相比，evobrutinib未达到降低年化复发率（ARR）的主要终点。Evobrutinib是一种口服、高度选择性的共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，具有中枢神经系统渗透性，有望能突破血脑屏障进而遏制阴燃病灶以控制RMS的疾病进展。默克一直在寻找一个产生重磅炸弹药物的机会，公司寄希望于BTK抑制剂evobrutinib，但evobrutinib却在临床中遭遇失败。该疗法在两项Ⅲ期多发性硬化症 (MS) 临床试验中未能击败赛诺菲的Aubagio。BTK抑制剂有望为多发性硬化症等自身免疫性疾病提供新颖的治疗方案。不过，evobrutinib带来的失利消息，引发了业内对BTK抑制剂的质疑。默克在该领域的竞争对手包括赛诺菲、渤建、诺华和罗氏，这几家公司的候选药物已进入Ⅱ期或Ⅲ期临床。默克已经指明了其公司上市产品和内部管线，以及“外部创新方向”的布局，但evobrutinib 的未来现在仍悬而未决。免责声明“药渡”公众号所转载该篇文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。微信公众号的推送规则又双叒叕改啦，如果您不点个“在看”或者没设为"星标"，我们可能就消散在茫茫文海之中~点这里，千万不要错过药渡的最新消息哦！

PRINCETON, N.J., Feb. 08, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics, Inc. (Nasdaq: FOLD), today announced that WORLDSymposium™ has awarded Pombiliti™ (cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda™ (miglustat) the 2024 New Treatment Award, which recognizes important achievements in advancing treatments for lysosomal diseases which have attained regulatory approval. “We are honored that WORLDSymposium has recognized Pombiliti and Opfolda with the 2024 New Treatment Award,” said Bradley Campbell, President and Chief Executive Officer of Amicus Therapeutics, Inc. “It is a testament to more than a decade of dedication and commitment from Team Amicus along with dozens of families, physicians, researchers, and advocates around the world who worked tirelessly to see this medicine approved. Their partnership has been pivotal in continuing our promise to lead the fight in rare diseases, and we share this award with the entire global Pompe disease community.” Pombiliti + Opfolda is the first and only two-component therapy approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for adults with late-onset Pompe disease weighing ≥40 kg and who are not improving on their current enzyme replacement therapy (ERT). Pombiliti + Opfolda is a unique two-component therapy. Pombiliti is a recombinant human GAA enzyme (rhGAA) naturally expressed with high levels of bis-M6P (Mannose 6-Phosphate), designed for increased uptake into muscle cells. Once in the cell, Pombiliti can be properly processed into its most active and mature form to break down glycogen. Opfolda is an enzyme stabilizer designed to stabilize the enzyme in the blood. Late-onset Pompe disease is a rare, debilitating, and life-threatening lysosomal disorder caused by a deficiency of the enzyme acid alpha-glucosidase (GAA). Reduced levels of GAA lead to the accumulation of the substrate glycogen in the lysosomes of muscle cells and glycogen buildup causes muscle damage. Disease severity ranges across a spectrum, with predominant manifestations such as skeletal muscle weakness and progressive respiratory involvement. This is the second WORLDSymposium™ New Treatment Award presented to Amicus. Amicus received the award in 2017 for the first and only oral therapy approved for people living with Fabry disease. About Pombiliti + Opfolda Pombiliti + Opfolda, is a two-component therapy that consists of cipaglucosidase alfa-atga, a bis-M6P-enriched rhGAA that facilitates high-affinity uptake through the M6P receptor while retaining its capacity for processing into the most active form of the enzyme, and the oral enzyme stabilizer, miglustat, that’s designed to reduce loss of enzyme activity in the blood. U.S. INDICATIONSANDUSAGE POMBILITI in combination with OPFOLDA is indicated for the treatment of adult patients with late-onset Pompe disease (lysosomal acid alpha-glucosidase [GAA] deficiency) weighing ≥40 kg and who are not improving on their current enzyme replacement therapy (ERT). SAFETY INFORMATION HYPERSENSITIVITY REACTIONS INCLUDING ANAPHYLAXIS: Appropriate medical support measures, including cardiopulmonary resuscitation equipment, should be readily available. If a severe hypersensitivity reaction occurs, POMBILITI should be discontinued immediately and appropriate medical treatment should be initiated. INFUSION-ASSOCIATED REACTIONS (IARs): If severe IARs occur, immediately discontinue POMBILITI and initiate appropriate medical treatment. RISK OF ACUTE CARDIORESPIRATORY FAILURE IN SUSCEPTIBLE PATIENTS: Patients susceptible to fluid volume overload, or those with acute underlying respiratory illness or compromised cardiac or respiratory function, may be at risk of serious exacerbation of their cardiac or respiratory status during POMBILITI infusion. See PI for complete Boxed Warning. CONTRAINDICATION: POMBILITI in combination with Opfolda is contraindicated in pregnancy. EMBRYO-FETAL TOXICITY: May cause embryo-fetal harm. Advise females of reproductive potential of the potential risk to a fetus and to use effective contraception during treatment and for at least 60 days after the last dose. Adverse Reactions: Most common adverse reactions ≥ 5% are headache, diarrhea, fatigue, nausea, abdominal pain, and pyrexia. Please see full PRESCRIBING INFORMATION, including BOXED WARNING, for POMBILITI (cipaglucosidase alfa-atga) LINK and full PRESCRIBING INFORMATION for OPFOLDA (miglustat) LINK. About Amicus Therapeutics Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) is a global, patient-dedicated biotechnology company focused on discovering, developing and delivering novel high-quality medicines for people living with rare diseases. With extraordinary patient focus, Amicus Therapeutics is committed to advancing and expanding a pipeline of cutting-edge, first- or best-in-class medicines for rare diseases. For more information please visit the company’s website at , and follow on Twitter and LinkedIn. PP-AT-ALL-0002-0224 CONTACTS: Investors: Amicus Therapeutics Andrew Faughnan Vice President, Investor Relations afaughnan@amicusrx.com (609) 662-3809 Media: Amicus Therapeutics Diana Moore Head of Global Corporate Affairs and Communications dmoore@amicusrx.com (609) 662-5079 FOLD–G