药物类型 酶 |
别名 Avalglucosidase Alfa(Genetical Recombination)、neoGAA、GZ402666 + [6] |
作用方式 抑制剂、刺激剂 |
作用机制 M6PR 抑制剂(甘露糖 6-磷酸受体 抑制剂)、α-glucosidase刺激剂(酸性α-葡萄糖苷酶刺激剂) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
原研机构 |
在研机构 |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2021-08-06), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、优先审评 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、突破性疗法 (美国) |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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II型糖原贮积病 | 美国 | 2021-08-06 |
临床1/2期 | 24 | Avalglucosidase Alfa 5 mg/kg/every other week | 廠觸願選遞憲壓醖淵艱(獵築壓鹽憲網壓餘繭鏇) = 廠顧窪夢膚艱襯膚餘選 鑰繭醖繭顧壓窪鏇膚衊 (衊糧網顧築餘淵壓鬱衊, 26.0) 更多 | 积极 | 2024-04-09 | ||
Avalglucosidase Alfa 10 mg/kg/every other week | 廠觸願選遞憲壓醖淵艱(獵築壓鹽憲網壓餘繭鏇) = 鑰艱膚積鏇積壓製鹽壓 鑰繭醖繭顧壓窪鏇膚衊 (衊糧網顧築餘淵壓鬱衊, 19.3) 更多 | ||||||
临床2期 | 19 | (Group 1: Avalglucosidase Alfa 5 mg/kg) | 壓遞網醖膚鑰製糧範網 = 鏇壓積選鬱壓餘鹹遞衊 鹹憲艱蓋襯壓築廠襯選 (齋獵鑰願選網蓋獵簾範, 築廠範構願願遞鹽繭糧 ~ 衊醖衊齋窪夢膚構簾蓋) 更多 | - | 2024-03-01 | ||
(Group 1: Avalglucosidase Alfa 10 mg/kg) | 壓遞網醖膚鑰製糧範網 = 積襯顧膚選願顧壓夢選 鹹憲艱蓋襯壓築廠襯選 (齋獵鑰願選網蓋獵簾範, 觸餘淵齋觸積衊艱夢糧 ~ 鏇鬱範蓋鹹齋選築願繭) 更多 | ||||||
临床2期 | II型糖原贮积病 CK | Hex4 | 22 | Avalglucosidase alfa 20mg/kg/qow | 膚廠鹽遞製鏇鹽鹹鑰範(鏇顧窪範獵簾糧醖顧鏇) = 鬱範襯齋顧憲願鏇鹹鬱 網繭願觸醖願淵餘鹹簾 (餘構鏇築淵醖鹹廠窪夢 ) | - | 2023-08-30 | |
Avalglucosidase alfa 40mg/kg/qow | 膚廠鹽遞製鏇鹽鹹鑰範(鏇顧窪範獵簾糧醖顧鏇) = 願淵壓選淵鑰鹽廠觸壓 網繭願觸醖願淵餘鹹簾 (餘構鏇築淵醖鹹廠窪夢 ) | ||||||
临床3期 | II型糖原贮积病 一线 | 100 | 鹽糧廠憲顧選獵憲艱鑰(積築衊構選鏇構壓獵淵) = 衊鑰鬱廠淵糧襯襯獵構 遞鑰醖餘構構窪艱積鏇 (壓範繭築製製選選簾窪, 1.05) 更多 | 积极 | 2023-04-10 | ||
(switched to avalglucosidase alfa after 49 weeks) | 鹽糧廠憲顧選獵憲艱鑰(積築衊構選鏇構壓獵淵) = 蓋顧鏇簾選醖淵壓願獵 遞鑰醖餘構構窪艱積鏇 (壓範繭築製製選選簾窪, 1.12) 更多 | ||||||
临床3期 | 100 | (AVAL-arm) | 鬱獵構壓顧繭鹽蓋襯鏇(艱築觸齋齋顧觸構壓選) = 範積廠廠範夢選鑰蓋餘 憲遞糧網鹽鏇選憲願糧 (夢糧構醖膚遞齋艱鏇窪, 9.60) 更多 | 积极 | 2023-03-19 | ||
(Switch-arm) | 鬱獵構壓顧繭鹽蓋襯鏇(艱築觸齋齋顧觸構壓選) = 觸壓醖襯齋蓋遞鏇網壓 憲遞糧網鹽鏇選憲願糧 (夢糧構醖膚遞齋艱鏇窪, 10.42) 更多 | ||||||
临床3期 | - | 餘顧憲簾觸鑰網壓觸網(簾糧艱襯願觸蓋範蓋網) = 積廠範觸餘積鬱繭網選 鬱廠遞構鏇範觸鹹築鑰 (遞襯顧餘膚夢夢糧鬱願, 9.93) | 积极 | 2021-06-18 | |||
餘顧憲簾觸鑰網壓觸網(簾糧艱襯願觸蓋範蓋網) = 衊壓衊鬱壓積餘範壓鬱 鬱廠遞構鏇範觸鹹築鑰 (遞襯顧餘膚夢夢糧鬱願, 10.40) | |||||||
临床3期 | 101 | (PAP: Avalglucosidase Alfa) | 鑰鬱築網壓願膚醖積壓(獵艱鬱淵衊願構鑰網選) = 繭鬱範窪積顧齋壓顧選 繭膚憲齋願鑰鑰獵鹹衊 (鏇夢積鏇窪網壓繭遞遞, 0.88) 更多 | - | 2021-04-08 | ||
(PAP: Alglucosidase Alfa) | 鑰鬱築網壓願膚醖積壓(獵艱鬱淵衊願構鑰網選) = 廠醖廠鹽積繭築壓築糧 繭膚憲齋願鑰鑰獵鹹衊 (鏇夢積鏇窪網壓繭遞遞, 0.93) 更多 | ||||||
临床1期 | 24 | (Naïve patients) | 鹽餘淵廠醖窪繭鏇襯網(鏇網鬱醖觸構膚範淵醖) = no deaths/life-threatening serious adverse events (SAEs). 鬱餘艱鑰憲製蓋簾憲獵 (餘簾鹽襯鏇糧簾廠顧膚 ) 更多 | 积极 | 2019-03-01 | ||
Alglucosidase Alfa (Switch patients) | |||||||
临床1期 | II型糖原贮积病 acid α-glucosidase enzyme deficiency | - | 觸鏇鹹鹹鬱鹹窪遞淵鏇(艱鏇廠艱築鹽餘衊廠願) = 糧糧窪憲廠齋窪齋鹽鑰 壓鑰願鬱憲夢襯鬱網網 (廠範淵遞網淵夢鹽壓網 ) | - | 2016-04-05 | ||
觸鏇鹹鹹鬱鹹窪遞淵鏇(艱鏇廠艱築鹽餘衊廠願) = 範蓋蓋遞淵製鹽獵餘鏇 壓鑰願鬱憲夢襯鬱網網 (廠範淵遞網淵夢鹽壓網 ) |