A Single-arm, Open-label, Phase 4 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Avalglucosidase Alfa in Chinese Participants With Infantile-onset Pompe Disease (IOPD)

This is a single group, 52-week treatment, Phase 4, open-label, single-arm study to assess the safety and efficacy of avalglucosidase alfa IV infusion in male and female Chinese participants with IOPD who are treatment-naïve or were previously treated with ERT.
Study details include:
* The study duration: total study duration is approximately 64 weeks.
* Screening period of up to 8 weeks
* Treatment period of 52 weeks
* Follow-up period of 4 weeks.
* The number of visits will be 30, including 29 site visits and 1 phone call follow-up visit.

开始日期2025-03-27

申办/合作机构

Genzyme Corp.

NCT06121011

/ RecruitingN/A

A Global Prospective Observational Registry of Patients With Pompe Disease

This is a global, multicenter, prospective, observational registry of patients with Pompe disease, including those with late-onset pompe disease (LOPD) and infantile-onset pompe disease (IOPD). Both untreated patients and those being treated with an approved therapy for Pompe disease are eligible to participate.
The objectives of the registry are:
* To evaluate the long-term safety of Pompe disease treatments through collection of data that describe the frequency of adverse events (AEs)/serious adverse events (SAEs) occurring in Pompe disease patients
* To evaluate the long-term real-world effectiveness of Pompe disease treatments
* To evaluate the long-term real-world impact of Pompe disease treatments on quality of life (QOL) and patient-reported outcomes (PROs)
* To describe the natural history of untreated Pompe disease

开始日期2024-02-16

申办/合作机构

Amicus Therapeutics, Inc.

NCT05734521

/ RecruitingN/A

A Descriptive Safety Study Based on Data Collected From Women and Their Offspring Exposed to Nexviazyme/Nexviadyme (Avalglucosidase Alfa-ngpt/Avalglucosidase Alfa) During Pregnancy and/or Lactation in the Postmarketing Setting

This is a worldwide, descriptive safety study collecting data on women and their offspring exposed to avalglucosidase alfa during pregnancy and/or lactation, to assess the risks of avalglucsodiase alfa on pregnancy and maternal complications and adverse effects in the developing fetus, neonate, and infant.
* Outcomes in exposed infants, including growth and development, will be assessed through at least the first year of life.
* Data will be collected for approximately 10 years.

开始日期2022-10-26

申办/合作机构

Sanofi

100 项与艾夫糖苷酶α 相关的临床结果

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100 项与艾夫糖苷酶α 相关的转化医学

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100 项与艾夫糖苷酶α 相关的专利（医药）

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项与艾夫糖苷酶α 相关的文献（医药）

2025-03-01·Molecular Genetics and Metabolism Reports

Efficacy and safety of avalglucosidase alfa in Japanese patients with late-onset and infantile-onset Pompe diseases: A case series from clinical trials

Article

作者: Komaki, Hirofumi ; Kiyono, Takashi ; Mori-Yoshimura, Madoka ; Arimori, Akihiro ; Ikeda, Mitsunobu ; Kumada, Satoko ; Inoue, Kenji ; Ohki, Hirotaka ; Mashimo, Hideaki

Background:

The efficacy and safety of avalglucosidase alfa for Pompe disease (PD) have been demonstrated in a global Phase 3 trial (COMET) in patients with late-onset PD (LOPD) and a global Phase 2 trial (Mini-COMET) in patients with infantile-onset PD (IOPD). This case series examines the individual results of three Japanese patients enrolled in these trials.

Methods:

Case reports were assembled from data collected in the COMET and Mini-COMET trials. Detailed methods have been reported previously. The primary endpoint of COMET was change from baseline to week 49 in upright forced vital capacity percent (FVC %) predicted. The primary endpoint of Mini-COMET was safety and tolerability of avalglucosidase alfa. In both trials, key secondary endpoints included motor function tests and other qualitative measures of improvement. Changes in biomarkers and anti-drug antibodies were also assessed in both trials.

Results:

Results for Japanese patients were representative of those from the overall populations in the COMET and Mini-COMET trials. We detail results for one Japanese patient with LOPD enrolled in the COMET trial and two Japanese patients with IOPD enrolled in the Mini-COMET trial. Importantly, avalglucosidase alfa was well tolerated at doses of both 20 mg/kg and 40 mg/kg in Japanese patients with LOPD and IOPD, respectively.

Conclusions:

Although the number of patients was small, avalglucosidase alfa provides an efficacy and safety profile in Japanese patients representative of the overall populations from key global clinical trials.

2025-02-01·CLINICAL PHARMACOLOGY & THERAPEUTICS

Quantitative Systems Pharmacology‐Based Digital Twins Approach Supplements Clinical Trial Data for Enzyme Replacement Therapies in Pompe Disease

Article

作者: Bergeler, Silke ; Geerts, Hugo ; Ortemann‐Renon, Catherine ; Foster, Meredith ; Kaddi, Chanchala ; Zaher, Atef ; An Haack, Kristina ; Zaph, Susana ; Batista, Julie L. ; van der Graaf, Piet H. ; Tao, Mengdi ; George, Kelly

Pompe disease is a rare, progressive neuromuscular disease caused by deficient lysosomal glycogen degradation, and includes both late‐onset (LOPD) and severe infantile‐onset (IOPD) phenotypes. Due to very small patient numbers in IOPD and the high phenotypic heterogeneity observed in this population, a quantitative systems pharmacology (QSP)‐based “digital twin” approach was developed to perform an in silico comparison of the efficacy of avalglucosidase alfa vs. the standard of care, in a virtual population of IOPD patients. A QSP model was developed that represents key elements of Pompe disease pathophysiology, including tissue glycogen accumulation and the elevation of the biomarker urine Hex4 in both LOPD and IOPD patients. In this approach, the QSP model was used to generate digital twins of each IOPD patient enrolled in the avalglucosidase alfa clinical program, considering their respective disease burden, demographics, and treatment history. This virtual cohort supplemented clinical observations by simulating and comparing tissue glycogen and urine Hex4 following avalglucosidase alfa treatment vs. the standard of care. The digital twin analysis supports the interpretation that the enhanced reduction in urine Hex4 observed following avalglucosidase alfa treatment is attributable to greater tissue glycogen clearance. Overall, this study provides mechanism‐based insight into avalglucosidase alfa efficacy across the phenotypic spectrum of Pompe disease and demonstrates the value of applying a QSP‐based digital twin analysis to support rare disease drug development.

2025-02-01·NEUROMUSCULAR DISORDERS

Management of presymptomatic juvenile patients with late-onset Pompe disease (LOPD)

Article

作者: Rodolico, C ; Porcino, M ; Musumeci, O ; Toscano, A ; Pugliese, A ; Usbergo, C ; Arena, I G ; Schoser, B

Late-onset Pompe disease (LOPD) includes patients from 1 year of age to adulthood. The vast heterogeneity in clinical manifestations and disease progression is not fully explained; however, a short disease duration and a young age seem to be good predictors of a better response to treatment. For this purpose, we investigated and followed up a cohort of 13 juvenile patients with LOPD from the clinical and therapeutic point of view, mainly pointing out the transition from presymptomatic to symptomatic status. We retrospectively collected clinical, morphological, biochemical and molecular data from 13 juvenile LOPD patients. Motor and respiratory functional data, obtained during annual follow-up visits, were analyzed. The data included serial evaluations of the Medical Research Council (MRC) scale, the 6-Minute Walking Test (6MWT), the Gait, Stairs, Gower, and Chair (GSGC) score, and seated and supine Forced Vital Capacity (FVC). Muscle Magnetic Resonance Imaging (MRI) was also included, although it was not performed in all cases. Currently, patients mean age is 18 years. All patients but one were diagnosed because of an isolated hyperCKemia: the mean age at diagnosis was 6.8 years (range 1-18). The onset of symptoms occurred from 6 months to 12 years after the diagnosis. The mean clinical follow-up duration was 9 years (range 2-18). From the genetic point of view, the most shared mutation was c.32-13T>G, found in twelve patients as compound heterozygosis. Seven patients underwent muscle biopsy, which showed vacuolar myopathy with glycogen accumulation in four of them with unspecific changes in the other three cases. Five patients developed proximal muscle weakness during the follow-up with a mild waddling gait and a positive Gowers manoeuver. Muscle MRI revealed mild hypotrophy of the thighs at the development of symptoms in four out of five cases. Four patients started alglucosidase alfa, and one avalglucosidase alfa. These five patients on Enzyme Replacement Therapy (ERT) showed motor and respiratory stability in the following years. Timely identification of emerging clinical manifestations in presymptomatic LOPD patients, as a result of careful follow-up, is essential to start prompt treatment to modify the disease natural course.

项与艾夫糖苷酶α 相关的新闻（医药）

2025-02-11

·同写意

“爆款”创新药，MNC还有哪些储备？

本次大会由金力院士领衔，聚焦“创新科技成就未来健康产业”，旨在汇聚全球科学与产业精英，共创大湾区健康产业发展新机遇。欢迎报名！随着MNC巨头们2024年业绩的逐一揭晓，众多备受瞩目的答案已浮出水面：2024年的全球药王之争已揭晓谜底、新一代自免销冠诞生…… 纵观全年的财报亮点，MNC巨头们的王牌产品争霸战愈发扣人心弦。而更令人期待的是，未来几年我们还将见证更多重磅炸弹药物的诞生。 1 王牌产品争霸战 2024年的全球药王之争，终于尘埃落定：K药以微弱优势险胜司美格鲁肽，成功卫冕。从销售额表现看，默沙东的K药（帕博利珠单抗）实现同比增长18%至294.82亿美元，略高于诺和诺德司美格鲁肽的292.96亿美元。尽管K药能够成功卫冕全球药王，但销售增速低于司美格鲁肽的38%，且专利将在2028年到期，难以维持高增速。相反，司美格鲁肽正处于快速增长态势，近期还递交了3项新适应证的上市申请：用于治疗外周动脉疾病（PAD）、降低2型糖尿病患者发生重大不良心血管事件（MACE）风险和肥胖相关射血分数保留型心衰（HFpEF），2025年还将提交口服司美格鲁肽用于减重的上市申请，表明销售天花板远远未到。业内普遍认为，司美格鲁肽大概率登顶2025年的全球药王。此外，司美格鲁肽的强劲竞品替尔泊肽，也是全球药王最有力的竞争者之一，2024年销售额飙升至164.66亿美元。资料来源：公司公告，民生证券研究院除了全球药王争霸，自免药王的争夺战也十分精彩。过去，艾伯维的Humira（修美乐）不仅长期霸占自免领域的药王宝座，还连续11年蝉联全球药王桂冠。尽管修美乐在2023年被K药抢走了全球药王宝座，但在自免领域仍然称霸，凭借144亿美元的销售额，领先排名第二、第三的度普利尤单抗（116亿美元）、乌司奴单抗（109亿美元）。然而，由于修美乐受专利到期和生物类似药竞争影响，高速增长已不再，2024年销售额同比下滑37.6%至89.93亿美元，未能继续卫冕自免药王。而赛诺菲/再生元的度普利尤单抗，凭借全年销售额同比增长23.1%至142亿美元，超越修美乐和强生的乌司奴单抗（103.61亿美元），成为新一代自免王者。值得一提的是，2024年四大疫苗巨头的疫苗业务表现不一。其中，默沙东的王牌产品HPV疫苗Gardasil/Gardasil 9，受中国地区的需求减少影响，销售额同比下降3%至85.83亿美元；辉瑞的Prevnar family肺炎球菌疫苗（Prevnar 20&13）销售额同比减少1%至64.11亿美元；葛兰素史克（GSK）的重组带状疱疹疫苗Shingrix销售额为33.64亿英镑（约41.86亿美元），脑膜炎疫苗Meningitis（包括Bexsero和Menveo）同比增长18%至14.37亿英镑（约17.88亿美元）。 RSV预防产品的销售表现呈现两极分化，其中辉瑞的RSV疫苗Abrysvo同比减少15%至7.55亿美元，GSK的RSV疫苗Arexvy销售额更是腰斩至仅有5.9亿英镑（约7.34亿美元）。相反，由阿斯利康和赛诺菲联合研发的Beyfortus（尼塞韦单抗），作为目前RSV领域唯一一款婴幼儿用中和抗体，销售额同比大幅增长205%至21.47亿美元，成功跻身“重磅炸弹”行列。 MNC巨头的王牌产品争霸战愈发精彩纷呈。更令人瞩目的是，许多热门药物类型在大药领域的强劲表现，也可让我们目睹MNC巨头的“爆款经济学”。 2 爆款经济学阿斯利康/第一三共的HER2 ADC药物Enhertu（德曲妥珠单抗），在乳腺癌领域可谓大杀四方，实现了HER2阳性、HER2低表达、HER2超低表达乳腺癌的全面覆盖，2024年实现销售额达37.54亿美元（合并第一三共报告的收入），同比增长46%。所谓“水大鱼大”，深海方能育巨鲸，要在大药赛道打造爆款产品。由此，罗氏在乳腺癌领域进行了深度布局，覆盖PD-L1、HER2、PI3K、CDK等全面靶点，推出了多款重磅产品，其中： 2024年，针对三阴性乳腺癌的Tecentriq（阿替利珠单抗）销售额达约41.45亿美元；HER2单抗复方制剂Phesgo（帕妥珠单抗曲妥珠单抗皮下注射制剂），收入同比增长62%至约19.82亿美元；新获批的PI3Kα小分子抑制剂Inavolisib（Itovebi，伊那利塞），凭借BIC潜力，在美获批两个多月取得了约900万美元的销售成绩。为了补齐乳腺癌“拼图”，罗氏还在去年9月以8.5亿美元首付款收购锐格医药的下一代CDK抑制剂产品组合，包括针对HR+/HER2-乳腺癌的CDK2/4/6/抑制剂RGT-419B和CDK2抑制剂QR-6401。在CDK抑制剂领域，诺华CDK4/6抑制剂Kisqali（瑞波西利）2024年实现销售额同比增长49%至30.33亿美元。去年，Kisqali还在美国斩获了更早期HR+/HER2-乳腺癌患者的适应证，诺华预测峰值销售额可能超过80亿美元。值得一提的是，更早覆盖早期乳腺癌人群的Verzenio（阿贝西利），在2024年为礼来贡献了53.07亿美元的收入，高于瑞波西利和首次超越辉瑞Ibrance（哌柏西利），其中哌柏西利同比减少8%至43.67亿美元，阿贝西利的核心专利也将在2029年到期，让未来CDK4/6抑制剂市场格局愈发扑朔迷离。海外上市CDK4/6抑制剂销售额（百万美元）资料来源：辉瑞、诺华、礼来年报整理，国联证券研究所罗氏的财报亮点，不仅在实力强劲的乳腺癌领域，随着眼科双抗Vabysmo（法瑞西单抗）实现销售额同比大增68%至44亿美元，眼科成为了罗氏2024年增速最高的板块。在罕见病领域，罗氏拥有的FIX/FX双抗Hemlibra（艾美赛珠单抗），是近20年来FDA批准的首个用于治疗A型血友病的新药，2024年销售额高达51.28亿美元（+12%），成为公司的第二大畅销药。另一边，赛诺菲在罕见病领域打造了丰富的产品矩阵，推出了Altuviiio、Nexviazyme等12款产品，其中Altuviiio上市两年累计大卖约9.1亿美元，今年有望成为“重磅炸弹”；已提交上市申请的fitusiran，有望成为血友病领域首款RNAi疗法。透视诺华的财报，也能窥探到“爆款经济学”：在心血管-肾脏-代谢领域，Entresto是每年保持两位数或以上增速的王牌产品，已上市10年仍大卖78.22亿美元（+31%）；针对IgA肾病的CFB抑制剂Fabhalta（伊普可泮），预计销售潜力将达30亿至80亿美元。在免疫领域，IL-17A单抗Cosentyx（司库奇尤单抗）销售额达61.41亿美元（+25%），销售峰值有望突破70亿美元；Xolair（奥马珠单抗）和Ilaris（卡那奴单抗）均为“重磅炸弹”。神经科学领域的多发性硬化症药物Kesimpta（奥法妥木单抗），销售额达32.24亿美元（+49%）。此外，诺华在核药领域的总收入已突破20亿美元大关，其中Pluvicto晋升为“重磅炸弹”，另一款核药Lutathera也大卖7.24亿美元。 3 重磅炸弹药物频出 MNC巨头们的战火，还在许多方面得到体现。就在一场场的争霸赛中，我们见证了许多重磅炸弹药物的诞生和崛起。回看2024年，有不少药物晋升为“重磅炸弹”，包括GSK的长效HIV注射疗法Cabenuva（卡替拉韦+利匹韦林）、阿斯利康/安进的TSLP单抗Tezspire（特泽利尤单抗）、罗氏的CD79b ADC药物Polivy、阿斯利康/赛诺菲的RSV中和抗体Beyfortus。另外，诺华的全球首款且唯一STAMP抑制剂Scemblix，也具备成为重磅炸弹的潜力，目前已斩获慢性髓性白血病（CML）、一线治疗Ph+CML-CP等适应证，2024年实现收入同比增长68%至6.89亿美元，诺华预计其销售潜力可达30亿至80亿美元。而在降脂药领域，MNC巨头可谓激战正酣，其中：安进/安斯泰来的全球首款PCSK9抑制剂Repatha（依洛尤单抗），2024年销售额同比增长36%至22.2亿美元；赛诺菲/再生元的Praluent（阿利西尤单抗）正在加速追赶；诺华的Leqvio是全球首个且唯一PCSK9 siRNA超长效降脂药物，凭借仅需要每半年注射一次的优势，销售额同比大幅增长114%至7.54亿美元，Evaluate Pharma预计其销售额峰值将达到30亿美元。值得一提的是，默沙东的Enlicitide Decanoate（MK-0616）也颇具竞争优势，是目前进展最快的口服PCSK9抑制剂，有望在今年完成III期研究。相较之下，减肥药市场的竞争更为激烈。 2024年，诺和诺德的减重版司美格鲁肽Wegovy收入达84.48亿美元，同比增长86%，未来有望突破百亿美元大关成为超级重磅炸弹；礼来的减肥版替尔泊肽Zepbound则凭借更优异的减重效果，实现同比暴增270%至约49.3亿美元，实力也不容小觑。两家减肥药巨头的战火不止于此，不仅在研发端接连开展头对头试验，推出疗效更优异的减肥药，还打响了产能大战、价格战，展开方方面面的比拼。 GLP-1小分子口服药物研发格局资料来源：医药魔方、德邦研究所另外，还有不少MNC巨头也加入了厮杀，包括阿斯利康、罗氏、默沙东等，战场主要聚焦被抢疯了的口服GLP-1，未来有望诞生不少重磅炸弹药物。例如，阿斯利康在2023年11月以超18亿美元引进了诚益生物的小分子GLP-1受体激动剂ECC5004（即AZD5004），拟开发适应证包括肥胖症、2型糖尿病和其他合并症。Ⅰ期临床数据显示，AZD5004治疗4周后减重5.8%。罗氏在2023年底斥资超30亿美元收购Carmot Therapeutics而获得的口服GLP-1受体激动剂CT-996，Ⅰ期临床结果显示治疗4周后减重超6%；默沙东也不甘落后，在2024年底以超20亿美元引进翰森制药尚处于临床前的口服小分子GLP-1受体激动剂HS-10535。 — 结语 — 随着2024年财报的出炉，众多谜题一一揭晓，从K药再次称王到度普利尤单抗荣耀加冕自免“新王”，再到罗氏、诺华等释放大药频出的大招，MNC巨头充分地展现了“爆款经济学”。然而更令人兴奋的是，这仅仅是个开始。当前，MNC巨头们的竞争已经演变为多维度的研发军备竞赛，例如以GLP-1为代表的热门靶点成为了必争的战略高地，还有HIV药物、降脂药和减肥药都进入了长效治疗时代…… MNC巨头们的竞争，正在不断加速治疗范式的革新。参考文献： 1.各家公司的财报、公告、官微 2.民生证券、国联证券、德邦证券研报同写意媒体矩阵，欢迎关注↓↓↓

财报专利到期疫苗生物类似药

2025-02-05

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2024 MNC财报：罗氏、武田、赛诺菲、诺华

罗氏2024财报：制药部门产品销售强劲，全年增长7% 罗氏公布了其2024财年第四季度和全年财报，该集团全年销售额同比增长7%，达到604.95亿瑞士法郎（663.4亿美元）。集团总收入为623.95亿瑞士法郎（684.2亿美元），也增长了7%。从业务部门来看，制药部门销售额同比增长8%，达到461.71亿瑞士法郎（506.3亿美元）；而诊断业务的销售额为143.24亿瑞士法郎，同比增长4%。制药业务：中国市场稳定增长6% 来看制药部门，全球主要增长动力包括：眼科药物罗视佳（法瑞西单抗）销售额增长68%，达到38.6亿瑞士法郎（42.3亿美元）；多发性硬化症治疗药物Ocrevus（奥瑞利珠单抗）增长9%，达到67.4亿瑞士法郎（73.9亿美元）；过敏和哮喘药物茁乐（奥马珠单抗）增长16%，达到24.7亿瑞士法郎（27亿美元）；以及淋巴瘤药物优罗华（维泊妥珠单抗）增长39%，达到11.2亿瑞士法郎（12.3亿美元）。罗氏按地区市场收入见表1。值得注意的是，国际市场的增长最为强劲，达到17%，其中中国市场增长了6%。中国的增长动力包括乳腺癌药物赫赛莱（恩美曲妥珠单抗）、PD-L1抑制剂泰圣奇（阿替利珠单抗）、ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）疗法安圣莎（阿来替尼）和安维汀（贝伐单抗），对罗视佳的市场需求（该药物于年底被纳入医保），以及新推出的优罗华。管线调整：放弃5种新分子实体财报显示，罗氏大幅调整了在研管线。共有五个新的分子实体（NME）的I期试验被取消：4-1BB激动剂RG7827；HER2/CD3双抗RG6194（runimotamab）；IL-15 免疫疗法 RG6323（efbalropendekin alfa）；以及来自日本中外制药的两种药物：一款glypican-3/CD3双抗药物，以及正在开发用于治疗MAPK通路改变的实体瘤的口服药物SPYK04。值得注意的是，4-1BB激动剂RG7827停止开发的是与CEA/CD3双抗cibisatamab的联合治疗，其单药治疗和与其它药物联合治疗的试验仍在进行中。武田2024Q3财报：前三季度收入224亿美元，产品收入增长14.6% 2025年1月30日，武田（TSE：4502/NYSE：TAK）公布2024财年前三季度（2024年4月1日至12月31日，报告期）财报。报告期内集团收入35282亿日元（约合224亿美元，根据武田财报PPT），同比增长4.5%（按固定汇率计算），得益于增长期和新上市产品持续取得进展，销售同比增长14.6%。第三季度收入14411亿日元，同比增长3.4%。按业务板块划分，胃肠道疾病（GI）板块收入最高，报告期内收入10393亿日元，同比增长11%，其中主要驱动为维得利珠单抗（ENTYVIO），销售额6990亿日元（+12.9%）；罕见病领域收入5790亿日元，同比增长10.4%，其中拉那利尤单抗销售额最高，达680亿日元（+23.2%）；血浆衍生疗法（PDT）领域收入7842亿日元，同比增长16.3%，其中核心产品为人免疫球蛋白皮下制剂（Immunoglobulin），销售额5760亿日元（+18.6%）；肿瘤领域收入4284亿日元，同比增长23.7%；神经疾病领域收入4565亿日元，同比下滑3.9%；疫苗领域收入499亿日元，同比增长69.1%；其他收入（含阿齐沙坦AZILVA和碳酸镧FOSRENOL）收入1909亿日元，同比下滑16.1%。按市场划分，美国市场收入18414亿日元，占总收入比例的52.2%，其次为欧洲和加拿大市场，收入占比22.5%，增长和新兴市场收入占比16.1%，日本市场收入占比9.2%。公司目前继续推进多个后期项目，并有望在2025年（自然年）完成三项Ⅲ期临床数据读出。公司预计在2025财年至2026财年将提交三项监管申请，并在2027财年至2029财年提交五项额外的监管申请。其中六个后期项目预计有潜力实现总计100亿~200亿美元的峰值收入，并为长期增长做出贡献。公司将全年（2024财年）收入预期从44800亿日元上调至45900亿日元。赛诺菲2024财报：新产品上市推动全球收入增长11.3%，乐唯初狂增214% 法国制药巨头赛诺菲（NYSE:SNY）近日发布2024年财报显示，第四季度业绩强劲：净收入同比增长10.3%（按固定汇率计算，下同），达到1056.4万欧元（1100万美元）。其中，新上市药品增长56.5%，达必妥（度普利尤单抗）增长16%，疫苗增长8%，帮助该公司摆脱了第四季度中国市场下降10.4%的影响。中国市场下降的主要原因是医保目录相关库存变动和带量采购的影响。 2024全年，赛诺菲净收入为410.81亿欧元（428亿美元），同比增长11.3%。在此期间，美国市场最强劲，同比增长16.2%，而中国表现“大致稳定”，同比下降0.5%。第四季度和全年按地区收入见表2。此外，赛诺菲预计2025年销售额预计将以“中高个位数”的百分比增长，每股收益（EPS）预计将以较低的两位数百分比增长，主要得益于该公司最近的成本削减计划。赛诺菲还计划在2025年进行50亿欧元的股票回购。产品表现过敏和哮喘重磅药物达必妥全年销售额同比增长23.1%，达到130.72亿欧元（136亿美元）。该药物在美国和欧盟市场获批用于治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD），不过在欧盟，该适应证最初仅在德国上市，今年或获得多个欧盟市场医保报销覆盖。赛诺菲的甘精胰岛素产品来得时和来优时由于竞品供应中断，销售情况优异，来得时2024年销售额同比增长了20.8%，达到16.3亿欧元（17亿美元），来优时增长了13.4%，达到12.3亿欧元（12.8亿美元）。这种意料之外的强劲销售额在2024年第四季度开始消退，到2025年业绩应该会恢复正常。 2024年，疫苗产品组合销售额同比增长13.5%，达到83亿欧元（87亿美元），由呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗乐唯初的持续供应推动的，该疫苗的销售额在12个月内同比增长214.4%，达到16.9亿欧元（17.6亿美元）。最后，新上市的八种药物在12个月内做出了28.5亿欧元（29.7亿美元）的卓越贡献，同比增长71.4%。领先的新产品包括血友病药物Altuviiio(抗血友病因子[重组],Fc-VWF-XTEN融合蛋白-ehtl]，年销售额增长330%，达到6.82亿欧元；庞贝氏症治疗药物耐而赞（艾夫糖苷酶α）同比增长61.2%，达到6.67亿欧元（6.95亿美元）。研发管线在财报电话会议上，赛诺菲全球研发负责人Houman Ashrafian博士强调了赛诺菲向纯生物制药公司转型的进展，表示该公司“更加注重科学”和内部研发。该公司在2024年有 “八项III期临床试验产生了积极的数据 ”。该公司已经启动了18项中后期研究，其中7项为III期试验，6项新的分子实体进入临床开发”。2025年，赛诺菲正在为三项新产品的推出做准备：用于治疗继发性进行性多发性硬化症（SPMS）的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂tolebrutinib，用于罕见疾病免疫性血小板减少症（ITP）的另一种BTK抑制剂利扎布替尼，以及治疗血友病的小干扰RNA疗法费妥赛仑。此外，达必妥由于新的适应证批准将呈现持续增长：在2024年第四季度，欧盟批准该药物用于治疗嗜酸性食管炎（EoE），此外，还向美国FDA提交了慢性自发性荨麻疹（CSU）和大疱性类天疱疮（BP）的补充上市申请。 2024年第四季度停止开发的项目：赛诺菲财报显示，四季度有多种管线停止开发。值得注意的是，尽管tolebrutinib已提交上市申请用于SPMS，但该药物未能证明对复发性多发性硬化症的有效性，并且该适应症的III期开发已经结束。赛诺菲取消了用于实体瘤的IL-2抑制剂pegenzileukin（SAR444245）的I期临床试验，该分子由赛诺菲在2019年以25亿美元收购Synthorx公司获得。另外两种药物也在I期阶段停止了开发，即通过2018年46亿美元收购Ablynx 获得的两种纳米抗体药物：正在开发用于炎症性疾病的抗CX3CR1纳米抗体SAR445611，以及有抗肿瘤前景的靶向GPC3/TCR的纳米抗体SAR444200。诺华2024年报：增收12%至503.17亿美元 2025年1月31日，诺华公布2024年第四季度（2024Q4）及全年业绩。公司全年净销售额增长12%至503.17亿美元，核心营业利润增长22%至194.94亿美元；Q4净销售额增长16%至131.53亿美元，核心营业利润增长29%至48.59亿美元。全年净销售的增长主要由心血管治疗药物诺欣妥（沙库巴曲，缬沙坦）（78.22亿美元，+31%）、自免药物可善挺（司库奇尤单抗）（61.41亿美元，+25%）、多发性硬化症治疗药物全欣达（奥法妥木单抗）（32.24亿美元，+49%）、乳腺癌药物凯丽隆（瑞波西利）（30.33亿美元，+49%）、放射配体疗法（RLT）Pluvicto（13.92亿美元，+42%）和降血脂药物乐可为（英克司兰）（7.54亿美元，+114%）的持续强劲表现驱动。 Q4期内，诺华取得多个业绩里程碑。STAMP抑制剂Scemblix获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于一线治疗费城染色体阳性（Ph+）慢性髓性白血病慢性期（CML-CP）。凯丽隆获得欧洲药品管理局（EMA）委员会批准新适应证，用于治疗激素受体阳性（HR+）/人类表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的II期和III期早期乳腺癌（eBC）。口服替代补体途径的B因子抑制剂Fabhalta（iptacopan）向FDA提交用于治疗C3肾小球病（C3G）的申请，并获得优先审评资格。脊髓性肌萎缩症（SMA）新药OAV101发布III期STEER研究积极结果。 2023年，诺华完成了向“纯”创新药企业的转型，公司首席执行官Vas Narasimhan表示，2024是诺华作为一家纯粹的创新药企的首个财年，也是公司有史以来财务表现最强劲的年份之一。此次财报中，诺华还公布了2025年业绩指引，预计净销售额将实现中至高个位数增长，核心营业利润预计将实现高个位数至低双位数增长。全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻

财报临床3期

2024-10-28

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赛诺菲Y24Q3财报速读：制药业务收入121.67亿欧元，中国市场增长3.6%

2024年10月25日，赛诺菲发布了2024年第三季度财务业绩。2024年第三季度（报告期），公司收入134.38亿欧元（约145.47亿美元），同比增长15.7%（按固定汇率计算，下同）。制药业务收入121.67亿欧元，中国市场增长3.6% 制药业务收入121.67亿欧元，同比增长16.6%；消费者保健业务Opella收入12.71亿欧元，同比增长7.9%。 2024年前三季度，公司收入达346.47亿欧元（约375.11亿美元），同比增长11.1%。制药业务增长强劲，主要由达必妥（度普利尤单抗）和疫苗驱动。报告期内（2024年第三季度），达必妥销售额34.76亿欧元，同比增长23.8%；达必妥前三季度销售额达96.14亿欧元，同比增长25.9%。公司预测，2024年全年，达必妥销售收入可达130亿欧元。报告期内，疫苗销售额38.02亿欧元，同比增长25.5%。其中，RSV疫苗Beyfortus（尼塞韦单抗）销售额增长381.8%达6.45亿欧元。报告期内，新上市药品收入7.27亿欧元，同比增长67.1%，主要由血友病疗法ALTUVIIIO（+278.3%）、庞贝病酶替代疗法Nexviazyme/Nexviadyme（+53.6%）等驱动。报告期内，其他药品销售收入41.62亿欧元，同比增长0.4%。按市场分美国市场收入68.86亿欧元，同比增长23.6%；欧洲市场收入28.86亿欧元，同比增长6.6%；其他市场收入36.66亿欧元，同比增长10.3%。中国市场收入增长3.6% 2024年第三季度，中国市场收入7.57亿欧元（约8.19亿美元），同比增长3.6%，主要由达必妥的强劲销售驱动，但又被依诺肝素（受VBP影响）和其他药品的销售低迷抵消。中国市场也驱动贝舒地尔、胰岛素来优时（甘精胰岛素）全球销售额分别增长57.8%和18.1%。波立维尽管在中国市场已进入带量采购，但由于应用范围持续扩大，推动全球销售增长8.3%。全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻

财报疫苗带量采购

100 项与艾夫糖苷酶α 相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11744	艾夫糖苷酶α	A16AB07	DB16099

研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
II型糖原贮积病	美国	Genzyme Corp.	2021-08-06

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02032524 \| NCT01898364 (NEO1/NEO-EXT Studies, AAN2024)	临床1/2期	II型糖原贮积病	24	Avalglucosidase Alfa 5 mg/kg/every other week	襯簾襯淵膚蓋鏇選齋蓋(鹹顧網淵構願範窪鏇願) = 築膚壓構鑰願鹽範積鹹襯網鏇鑰壓鏇糧憲襯夢 (願醖選窪積壓夢範製顧, 26.0) 更多	积极	2024-04-09
				Avalglucosidase Alfa 10 mg/kg/every other week	襯簾襯淵膚蓋鏇選齋蓋(鹹顧網淵構願範窪鏇願) = 選廠鹹範廠顧願構顧衊襯網鏇鑰壓鏇糧憲襯夢 (願醖選窪積壓夢範製顧, 19.3) 更多
NCT02032524 (NEO1 and NEO-EXT \| NEO-EXT, CTgov)	临床2期	II型糖原贮积病	19	Avalglucosidase Alfa (Group 1: Avalglucosidase Alfa 5 mg/kg)	窪鹽築糧淵壓鹽築鏇糧 = 齋範獵築構鏇簾遞鑰製積艱窪鹽廠繭獵築糧糧 (觸憲壓願夢憲網繭鬱衊, 餘膚觸獵襯範製築獵積 ~ 積製壓繭醖範艱鑰製衊) 更多	-	2024-03-01
				Avalglucosidase Alfa (Group 1: Avalglucosidase Alfa 10 mg/kg)	窪鹽築糧淵壓鹽築鏇糧 = 糧顧遞積鏇築積膚築願積艱窪鹽廠繭獵築糧糧 (觸憲壓願夢憲網繭鬱衊, 鏇艱願鑰醖壓網窪築艱 ~ 蓋選蓋網選選餘觸鏇鏇) 更多
NCT03019406 (Mini-COMET, SSIEM2023)	临床2期	II型糖原贮积病 CK \| Hex4	22	Avalglucosidase alfa 20mg/kg/qow	積糧蓋鹽製壓願範顧網(餘衊選網觸夢窪顧願鏇) = 築顧憲餘壓願窪廠顧顧衊遞簾鏇繭衊鏇鹹壓鬱 (願獵襯鏇鹽鬱膚膚襯廠 )	-	2023-08-30
				Avalglucosidase alfa 40mg/kg/qow	積糧蓋鹽製壓願範顧網(餘衊選網觸夢窪顧願鏇) = 廠夢醖觸壓廠顧憲製鏇衊遞簾鏇繭衊鏇鹹壓鬱 (願獵襯鏇鹽鬱膚膚襯廠 )
NCT02782741 (COMET, Pubmed \| JAMA Neurol) 人工标引	临床3期	II型糖原贮积病一线	100	Avalglucosidase alfa	艱醖遞醖構齋築壓繭襯(艱膚範淵廠餘淵窪淵構) = 壓顧襯製構衊鹹憲遞鹹壓壓鹹淵夢艱顧艱選積 (壓顧齋鹹觸鏇願鬱衊壓, 1.05) 更多	积极	2023-04-10
				Alglucosidase alfa (switched to avalglucosidase alfa after 49 weeks)	艱醖遞醖構齋築壓繭襯(艱膚範淵廠餘淵窪淵構) = 鑰衊網淵積衊築糧醖築壓壓鹹淵夢艱顧艱選積 (壓顧齋鹹觸鏇願鬱衊壓, 1.12) 更多
NCT02782741 (COMET, MDA2023) 人工标引	临床3期	II型糖原贮积病	100	Avalglucosidase alfa 20 mg/kg (AVAL-arm)	獵鏇壓顧夢糧襯壓構鹹(鏇夢餘憲鑰構顧觸鏇糧) = 襯繭獵艱廠願鬱蓋積鬱願觸膚壓壓遞糧憲構鏇 (願廠廠獵積鹽鹹鹽繭膚, 9.60) 更多	积极	2023-03-19
				Alglucosidase alfa 20 mg/kg (Switch-arm)	獵鏇壓顧夢糧襯壓構鹹(鏇夢餘憲鑰構顧觸鏇糧) = 淵範蓋製顧鑰獵鏇築簾願觸膚壓壓遞糧憲構鏇 (願廠廠獵積鹽鹹鹽繭膚, 10.42) 更多
NCT02782741 (COMET, EAN2021)	临床3期	II型糖原贮积病	-	Avalglucosidase alfa	壓鏇蓋淵鑰餘鏇艱積蓋(願構鏇觸憲範範選構簾) = 齋繭顧築醖醖網鑰觸夢築淵遞築簾遞鹹築蓋鹹 (壓觸衊蓋獵鹹襯鏇窪選, 9.93)	积极	2021-06-18
				Alglucosidase alfa	壓鏇蓋淵鑰餘鏇艱積蓋(願構鏇觸憲範範選構簾) = 積鹽積膚廠遞壓選餘餘築淵遞築簾遞鹹築蓋鹹 (壓觸衊蓋獵鹹襯鏇窪選, 10.40)
NCT02782741 (COMET, CTgov)	临床3期	II型糖原贮积病	101	PAP+Avalglucosidase Alfa (PAP: Avalglucosidase Alfa)	構鏇夢衊繭網鬱繭鹹願(餘淵壓壓壓鬱衊醖憲醖) = 願糧鑰鬱鬱餘範鏇廠餘繭糧廠餘範齋構簾選遞 (蓋選鹹選鏇襯獵膚獵觸, 0.88) 更多	-	2021-04-08
				PAP+Alglucosidase Alfa (PAP: Alglucosidase Alfa)	構鏇夢衊繭網鬱繭鹹願(餘淵壓壓壓鬱衊醖憲醖) = 衊衊獵範顧構憲獵簾艱繭糧廠餘範齋構簾選遞 (蓋選鹹選鏇襯獵膚獵觸, 0.93) 更多
NCT01898364 (Pubmed) 人工标引	临床1期	II型糖原贮积病	24	avalglucosidase alfa (Naïve patients)	淵繭網鏇壓範夢憲艱壓(鏇膚窪齋觸網窪齋餘築) = no deaths/life-threatening serious adverse events (SAEs). 繭夢網網觸鹹膚壓襯遞 (廠範壓鏇遞餘鹽壓廠壓 ) 更多	积极	2019-03-01
				Alglucosidase Alfa (Switch patients)
NCT01898364 (AAN2016)	临床1期	II型糖原贮积病 acid α-glucosidase enzyme deficiency	-	neoGAA 5mg/kg	廠積構膚觸膚築襯窪廠(鹽製選夢積窪夢糧鬱積) = 簾遞齋網襯糧鬱網壓膚積築網顧憲鬱築簾構鏇 (願遞構遞襯廠膚齋夢廠 )	-	2016-04-05
				neoGAA 10mg/kg	廠積構膚觸膚築襯窪廠(鹽製選夢積窪夢糧鬱積) = 鹽餘窪鏇顧構鏇膚糧選積築網顧憲鬱築簾構鏇 (願遞構遞襯廠膚齋夢廠 )