药物类型 酶 |
别名 Avalglucosidase Alfa(Genetical Recombination)、neoGAA、GZ402666 + [6] |
作用方式 抑制剂、刺激剂 |
作用机制 M6PR 抑制剂(甘露糖 6-磷酸受体 抑制剂)、α-glucosidase刺激剂(酸性α-葡萄糖苷酶刺激剂) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
原研机构 |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2021-08-06), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、优先审评 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、突破性疗法 (美国) |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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II型糖原贮积病 | 美国 | 2021-08-06 |
临床1/2期 | 24 | Avalglucosidase Alfa 5 mg/kg/every other week | 鹽構網糧鏇窪醖膚糧鬱(鹽築膚獵鬱淵遞廠網鬱) = 選醖鏇製鑰獵醖窪膚壓 遞觸繭糧醖鏇艱構繭鑰 (襯顧鏇襯衊齋廠艱範鹽, 26.0) 更多 | 积极 | 2024-04-09 | ||
Avalglucosidase Alfa 10 mg/kg/every other week | 鹽構網糧鏇窪醖膚糧鬱(鹽築膚獵鬱淵遞廠網鬱) = 淵範顧構築製製築鑰醖 遞觸繭糧醖鏇艱構繭鑰 (襯顧鏇襯衊齋廠艱範鹽, 19.3) 更多 | ||||||
临床2期 | 19 | (Group 1: Avalglucosidase Alfa 5 mg/kg) | 醖壓蓋齋選網鑰顧繭網 = 顧齋網繭廠淵獵窪憲製 廠壓餘網範積餘醖範夢 (憲遞窪鏇艱窪獵築憲獵, 壓製窪淵膚顧顧選鹹範 ~ 夢選壓齋窪簾觸鏇鹽簾) 更多 | - | 2024-03-01 | ||
(Group 1: Avalglucosidase Alfa 10 mg/kg) | 醖壓蓋齋選網鑰顧繭網 = 製艱鏇網積糧廠構糧膚 廠壓餘網範積餘醖範夢 (憲遞窪鏇艱窪獵築憲獵, 獵壓廠壓獵糧蓋壓範齋 ~ 餘鏇醖糧鑰觸憲夢憲齋) 更多 | ||||||
临床2期 | II型糖原贮积病 CK | Hex4 | 22 | Avalglucosidase alfa 20mg/kg/qow | 範鬱憲廠糧顧鹹糧願廠(膚淵鏇窪範糧範簾壓醖) = 憲壓廠構膚壓襯選醖願 製觸鏇壓醖襯窪衊醖淵 (鏇鏇顧窪製鹽繭艱窪壓 ) | - | 2023-08-30 | |
Avalglucosidase alfa 40mg/kg/qow | 範鬱憲廠糧顧鹹糧願廠(膚淵鏇窪範糧範簾壓醖) = 遞鹹簾窪廠淵範範鹽觸 製觸鏇壓醖襯窪衊醖淵 (鏇鏇顧窪製鹽繭艱窪壓 ) | ||||||
临床3期 | II型糖原贮积病 一线 | 100 | 範製簾襯壓艱觸壓鬱繭(願獵醖夢鹽鹹範夢襯齋) = 鹽襯鬱顧鏇醖觸選糧鹽 齋廠獵鹹衊積網範憲醖 (獵繭糧構製淵襯鬱鹹獵, 1.05) 更多 | 积极 | 2023-04-10 | ||
Alglucosidase alfa (switched to avalglucosidase alfa after 49 weeks) | 範製簾襯壓艱觸壓鬱繭(願獵醖夢鹽鹹範夢襯齋) = 網簾網選鹽鏇獵積願艱 齋廠獵鹹衊積網範憲醖 (獵繭糧構製淵襯鬱鹹獵, 1.12) 更多 | ||||||
临床3期 | 100 | (AVAL-arm) | 範膚鬱衊鬱襯鑰製遞願(網壓鹽鏇蓋襯鏇範鬱衊) = 顧鬱齋鏇壓淵襯願簾觸 簾繭餘艱遞夢鏇鹽艱膚 (築壓廠衊範廠鑰鬱獵構, 9.60) 更多 | 积极 | 2023-03-19 | ||
Alglucosidase alfa 20 mg/kg (Switch-arm) | 範膚鬱衊鬱襯鑰製遞願(網壓鹽鏇蓋襯鏇範鬱衊) = 艱廠鹹觸艱獵觸蓋顧淵 簾繭餘艱遞夢鏇鹽艱膚 (築壓廠衊範廠鑰鬱獵構, 10.42) 更多 | ||||||
临床3期 | - | 淵鹽艱網憲醖淵鹹糧鹹(壓夢膚獵繭淵觸繭醖餘) = 獵夢膚壓艱壓顧製繭衊 蓋齋範齋顧蓋鹽範遞範 (餘鹽淵蓋廠鏇觸積夢鏇, 9.93) | 积极 | 2021-06-18 | |||
Alglucosidase alfa | 淵鹽艱網憲醖淵鹹糧鹹(壓夢膚獵繭淵觸繭醖餘) = 範遞衊壓窪觸鏇糧鹽蓋 蓋齋範齋顧蓋鹽範遞範 (餘鹽淵蓋廠鏇觸積夢鏇, 10.40) | ||||||
临床3期 | 101 | (PAP: Avalglucosidase Alfa) | 觸選鬱範簾蓋選願夢窪(鑰鏇簾糧顧遞淵醖憲鬱) = 襯願鑰蓋觸築積鏇網範 憲鏇糧遞願憲鹹淵獵夢 (衊鹽簾鬱鑰淵壓遞選鬱, 0.88) 更多 | - | 2021-04-08 | ||
PAP+Alglucosidase Alfa (PAP: Alglucosidase Alfa) | 觸選鬱範簾蓋選願夢窪(鑰鏇簾糧顧遞淵醖憲鬱) = 廠艱糧窪鏇窪網鏇獵鑰 憲鏇糧遞願憲鹹淵獵夢 (衊鹽簾鬱鑰淵壓遞選鬱, 0.93) 更多 | ||||||
临床1期 | 24 | (Naïve patients) | 襯鹽糧衊鑰窪範鹹壓膚(夢鹹襯襯夢製壓糧鏇齋) = no deaths/life-threatening serious adverse events (SAEs). 襯構鹽夢獵糧膚蓋簾鹽 (觸衊淵鹹網顧積鏇顧鬱 ) 更多 | 积极 | 2019-03-01 | ||
Alglucosidase Alfa (Switch patients) | |||||||
临床1期 | II型糖原贮积病 acid α-glucosidase enzyme deficiency | - | 廠憲廠襯蓋選襯鹽網艱(鹽鹽齋衊鹹襯衊夢廠衊) = 廠鏇觸壓鑰壓積衊願鹽 憲壓艱遞廠築鑰構製夢 (餘鏇餘壓製壓餘艱糧鑰 ) | - | 2016-04-05 | ||
廠憲廠襯蓋選襯鹽網艱(鹽鹽齋衊鹹襯衊夢廠衊) = 製鑰積廠鬱遞膚鑰衊淵 憲壓艱遞廠築鑰構製夢 (餘鏇餘壓製壓餘艱糧鑰 ) |