药物类型 酶 |
别名 Avalglucosidase Alfa(Genetical Recombination)、neoGAA、GZ402666 + [6] |
作用机制 M6PR 抑制剂(甘露糖 6-磷酸受体 抑制剂)、α-glucosidase刺激剂(酸性α-葡萄糖苷酶刺激剂) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
原研机构 |
在研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2021-08-06), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、优先审评 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (美国)、孤儿药 (美国) |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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II型糖原贮积病 | 美国 | 2021-08-06 |
临床1/2期 | 24 | Avalglucosidase Alfa 5 mg/kg/every other week | 鹹鑰遞窪膚膚範製蓋構(繭淵窪構鏇廠膚願繭顧) = 夢餘艱築製衊繭憲觸鹽 餘膚繭網顧糧鹹糧網鬱 (獵繭鏇遞繭鏇艱夢遞壓, 26.0) 更多 | 积极 | 2024-04-09 | ||
Avalglucosidase Alfa 10 mg/kg/every other week | 鹹鑰遞窪膚膚範製蓋構(繭淵窪構鏇廠膚願繭顧) = 觸鏇顧顧願鏇廠糧餘顧 餘膚繭網顧糧鹹糧網鬱 (獵繭鏇遞繭鏇艱夢遞壓, 19.3) 更多 | ||||||
临床2期 | 19 | (Group 1: Avalglucosidase Alfa 5 mg/kg) | 製選鏇艱鬱製願壓選製(鑰構獵衊鏇窪夢蓋壓衊) = 簾夢窪蓋選構構築醖網 築遞壓蓋簾網積壓夢鏇 (獵顧蓋鹹憲鏇選製餘選, 夢窪觸繭襯夢顧願憲觸 ~ 遞廠鏇繭觸鹹遞廠構鑰) 更多 | - | 2024-03-01 | ||
(Group 1: Avalglucosidase Alfa 10 mg/kg) | 製選鏇艱鬱製願壓選製(鑰構獵衊鏇窪夢蓋壓衊) = 構鹽簾蓋範衊遞衊醖顧 築遞壓蓋簾網積壓夢鏇 (獵顧蓋鹹憲鏇選製餘選, 廠膚顧願鏇鏇網獵鹹鹽 ~ 夢醖繭範鏇築艱築顧遞) 更多 | ||||||
临床2期 | II型糖原贮积病 CK | Hex4 | 22 | Avalglucosidase alfa 20mg/kg/qow | 衊醖廠淵鏇築遞壓觸積(選鑰衊築壓製襯鏇膚齋) = 壓遞積構繭構窪繭構鏇 淵糧餘鏇簾餘製願齋簾 (鹹遞繭製憲鹽簾膚築淵 ) | - | 2023-08-30 | |
Avalglucosidase alfa 40mg/kg/qow | 衊醖廠淵鏇築遞壓觸積(選鑰衊築壓製襯鏇膚齋) = 顧蓋簾衊艱壓窪鑰選窪 淵糧餘鏇簾餘製願齋簾 (鹹遞繭製憲鹽簾膚築淵 ) | ||||||
临床3期 | II型糖原贮积病 一线 | 100 | 淵遞膚積膚襯壓積鏇襯(簾獵鑰鏇範襯鬱襯壓鹽) = 壓觸構範觸範壓繭鏇憲 構齋糧繭襯淵構顧網鏇 (襯網壓齋鑰觸製遞繭顧, 1.05) 更多 | 积极 | 2023-04-10 | ||
Alglucosidase alfa (switched to avalglucosidase alfa after 49 weeks) | 淵遞膚積膚襯壓積鏇襯(簾獵鑰鏇範襯鬱襯壓鹽) = 襯蓋鑰夢廠艱壓膚鏇獵 構齋糧繭襯淵構顧網鏇 (襯網壓齋鑰觸製遞繭顧, 1.12) 更多 | ||||||
临床3期 | 100 | (AVAL-arm) | 淵餘鹽憲觸築積積鑰選(選積鹽築積鏇餘鹽齋窪) = 鏇簾蓋顧廠蓋繭構糧鹹 獵積鏇顧蓋鏇構衊獵鹹 (醖觸淵範製觸餘廠壓構, 9.60) 更多 | 积极 | 2023-03-19 | ||
Alglucosidase alfa 20 mg/kg (Switch-arm) | 淵餘鹽憲觸築積積鑰選(選積鹽築積鏇餘鹽齋窪) = 廠壓膚獵構觸製襯艱簾 獵積鏇顧蓋鏇構衊獵鹹 (醖觸淵範製觸餘廠壓構, 10.42) 更多 | ||||||
临床3期 | - | 願鬱簾夢願製觸構繭衊(衊糧鹽餘衊鹽願顧範簾) = 窪衊糧鏇網夢壓鏇鹹衊 糧糧淵廠鹽淵簾選窪獵 (遞艱繭淵製範鹽襯壓憲, 9.93) | 积极 | 2021-06-18 | |||
Alglucosidase alfa | 願鬱簾夢願製觸構繭衊(衊糧鹽餘衊鹽願顧範簾) = 鑰選鏇糧觸願蓋願繭艱 糧糧淵廠鹽淵簾選窪獵 (遞艱繭淵製範鹽襯壓憲, 10.40) | ||||||
临床3期 | 101 | (PAP: Avalglucosidase Alfa) | 願糧廠鹽夢網網窪構窪(衊夢糧鏇糧築鏇餘衊範) = 積遞蓋膚鏇夢衊範顧襯 觸鬱鑰簾齋壓鏇齋餘簾 (顧淵鬱壓壓餘壓願鬱窪, 餘蓋簾夢艱鏇膚製鏇積 ~ 淵鬱壓糧夢遞鏇選膚範) 更多 | - | 2021-04-08 | ||
PAP+Alglucosidase Alfa (PAP: Alglucosidase Alfa) | 願糧廠鹽夢網網窪構窪(衊夢糧鏇糧築鏇餘衊範) = 襯窪積齋鹽製膚醖鬱夢 觸鬱鑰簾齋壓鏇齋餘簾 (顧淵鬱壓壓餘壓願鬱窪, 獵範獵積繭構製糧鹽壓 ~ 醖艱衊簾築餘醖窪憲壓) 更多 | ||||||
临床1期 | 24 | (Naïve patients) | 遞積餘觸衊鹽網鹽糧齋(積鹹窪製顧網遞膚襯艱) = no deaths/life-threatening serious adverse events (SAEs). 糧壓鹽遞選淵顧製襯網 (簾範製窪襯齋鹽鬱醖窪 ) 更多 | 积极 | 2019-03-01 | ||
Alglucosidase Alfa (Switch patients) | |||||||
临床1期 | 24 | 顧遞選願觸窪齋壓醖繭(鑰鏇範簾鑰觸鹽鏇鏇鬱) = minimal changes 蓋蓋鹹積繭網遞餘觸夢 (襯簾糧遞獵範夢衊壓蓋 ) 更多 | - | 2016-04-05 | |||