Zhuhai Grit Biotechnology Co. Ltd.

抗体偶联药物（ADC）历经近年发展，已形成了规模可观的研发及销售市场，且其发展势态仍持续向好。据统计数据显示，2024年全球市场新增83个ADC项目进入临床阶段，较2023年显著增长。2024年全球共有2款ADC药物获批上市，而截止至2025年6月初，年内已有2款ADC获监管机构批准上市，下半年市场进展值得期待（图1）。值得关注的是，2024年全球有6款ADC终止临床试验，表明当前ADC领域仍充满不确定性挑战。图1: 2014-2024年ADC临床情况（数据来源：Beacon report from Hanson Wade, 2025）TONACEA01药明合联生物偶联药技术平台作为多组分模块化设计药物，生物偶联药由抗体（或其他载体）以及载荷-连接子组成，需借助偶联技术将其偶联连接，从而赋予有效药物靶向递送与高效杀伤的双重特性。随着全球医药市场对生物偶联药的需求持续攀升，为满足客户对药物开发的多元化需求，药明合联在持续深化内部技术的同时，积极布局外部合作生态。目前，公司已成功构建兼具创新性与安全有效性的前沿生物偶联药技术平台，该平台不仅涵盖多样化偶联技术，还包括策略性设计的载荷连接子，为全球生物偶联药物研发提供强有力的技术支撑。TONACEA02偶联技术经过长时间的摸索，在生物偶联药开发领域已经形成了一些系统的偶联技术，包括赖氨酸残基偶联，半胱氨酸残基偶联，非天然氨基酸偶联，酶工程，糖工程以及蛋白工程等的生物偶联技术在临床研究中获得验证。早期的赖氨酸或半胱氨酸ADC偶联技术由于药物抗体比（DAR）分布较宽，最终产物中含有较多非目标DAR值的组分，产物的异质性较高，也影响了最终产品的药效以及安全性。在认识到均一性对ADC产品的重要性之后，精确控制DAR值及提升ADC产品的均质性便成为了ADC行业面临的主要挑战之一。在过去十余年的抗体偶联药研发历程中，许多定点偶联技术涌现而出，以期解决此类问题，但改善的均质性通常是有代价的。例如，大多酶促偶联需要色谱柱纯化，不仅使整体工艺变得更复杂，同时大大增加了额外的生产成本，也让由于清除这些酶不彻底导致产品的不稳定性带来了更多的风险。其他定点偶联技术如Thiomab和nnAA，以及部分酶偶联方法需要对氨基酸序列修饰，导致其与天然抗体不兼容。值得注意的是，这些定点偶联技术所采用的特异性偶联位点，至今尚未成功孵化出获批上市的ADC药物。这表明，对于ADC的研发来说，无疑潜藏着一些未知的药效/安全性方面的风险。反观FDA批准上市的17个ADC药物中，基于天然半胱氨酸残基的偶联方式的ADC药物就高达13个，是目前应用最广泛的偶联方式。1WuXiDARx™技术针对传统半胱氨酸偶联技术均一性欠佳的痛点，药明合联研发了WuXiDARx™技术*，一种基于抗体天然半胱氨酸残基的偶联方式。WuXiDARx™技术对半胱氨酸偶联的传统技术中均一性不佳的问题提供了简洁有效的解决方案。运用WuXiDARx™偶联技术制备基于链间二硫键残基偶联的生物偶联药时，可有效控制产品中非目标DAR值组分的含量，确保其控制在一个较低水平，使得生产出的生物偶联药具有优异的同质性。该技术可供自由选择不同目标DAR值（DAR1, DAR2, DAR4与DAR6），为生物偶联药管线开发提供了更高的灵活性。WuXiDARx™技术极大地拓宽了生物偶联药的组合可能性，并助力推动生产模式的技术升级。WuXiDARx™技术优势：1. 偶联应用临床验证的位点-链间二硫键半胱氨酸间位点（FDA批准上市的17个ADC产品中有13款都基于链间半胱氨酸的巯基偶联技术）2. 灵活的目标载药量（DAR 1、2、4、6）以适应不同毒性的小分子/大分子药物3. 高同质性（在无柱纯化的情况下获得 ≥85% (DAR1, DAR2) or ≥65% (DAR4, DAR6)的产品均一性；在柱纯化的辅助下获得≥ 95% 的产品均一性）4. 与天然 IgG1 兼容（无蛋白质工程或聚糖修饰）5. 与现阶段经过临床验证的小分子药物具有良好的兼容性（例如，Mc-vc-PAB-MMAE、Mc-GGFG-DXd、Mc-MMAF等）6. 纯化过程简单（层析柱纯化非必须），（见图2）与传统随机偶联的物料成本相当。图2: WuXiDAR4™技术平台的典型制造工艺流程目前，WuXiDARx™技术已赋能众多客户制备获得了基于多种载体与载荷、不同DAR值（DAR1, DAR2, DAR4与DAR6）的高同质性生物偶联药。WuXiDARx™技术所使用的链间半胱氨酸巯基偶联是临床验证最多的结合位点，包括已上市的Trodelvy、Adcetris和Enhertu等。应用WuXiDARx™技术可有效降低传统偶联反应的随机性所带来的潜在风险。其提供的灵活DAR值选择方案，不仅在早期研发阶段帮助确定抗体/接头-有效负载组合的最佳 DAR值，亦可在 CMC 阶段通过应用其简单的工艺加速产品开发并降低生产成本。药明合联专利WuXiDARx™ 技术旨在通过提供具有灵活目标 DAR值的高同质性产品、与天然 IgG1 以及多种经过验证的载荷连接子组合的优异偶联兼容性，以及简单的生产工艺，赋能生物偶联药从早期研发到产业化的高效转化。2X-LinC接头在巯基偶联当中，最常用的接头是马来酰亚胺接头，其具有反应迅速且反应专一程度高的优点，现阶段上市的巯基偶联的ADC中，绝大部分都采用了马来酰亚胺作为偶联接头。但随着研究的逐步深入，人们发现马来酰亚胺在血浆中会发生逆迈克尔加成，使得已连接到抗体上的药物剥落下来。为了应对这一不利的副反应，药明合联推出了创新X-LinC接头，作为新的药物-抗体连接平台，其能够在保证不发生逆迈克尔加成的基础上，维持较高的反应活性，以保证其生产的时间流程与现有工艺相当（图3）。同时其可以与WuXiDARx™技术完美兼容，为客户提供更好的接头选择。图3: X-LinC的血浆稳定性及反应速率曲线3CysLink桥连接头药明合联积极引进先进的偶联技术——Cyslink偶联接头，其采用桥联设计，带有两个可以被取代的溴官能团，可与巯基反应型化合物高效结合且不发生逆迈克尔加成反应（图4）。该技术在抗体药代动力学（PK）研究中表现优异，其亦与WuXiDARx™技术良好兼容。图4: CysLink的结构示意图4AbClick亲和肽偶联为了丰富客户的偶联方案选择，药明合联引入了AbClick Pro技术。该技术利用特制的带有亲和肽的连接子，特异性地修饰抗体Fc区域K248位点的赖氨酸残基，在抗体的FC区域引入生物正交叠氮基团，后续可通过点击化学反应灵活加载不同有效载荷（图5）。结合多样化的连接子设计和载荷的分支结构设计，可为客户提供丰富的偶联方案。图5 : AbClick亲和肽偶联流程示意图TONACEA03载荷-连接子技术当前ADC领域的热门药物（如Enhertu的成功案例）推动了喜树碱类载荷-连接子的研发热潮。受第一三共专利限制，行业正通过载荷-连接子结构改造实现药效优化，主要采取三种路径：• 在保留连接子上的GGFG短肽的同时将DXd替换为未被专利保护的新型喜树碱类化合物。• 沿用现有的喜树碱类化合物（如Exatecan），将连接子功能基团改造为具有改善药代动力学或亲水性的新型结构。• 综合上述两个方向，将连接子与载荷进行系统性组合优化，形成全新的载荷-连接子矩阵值得特别强调的是：新载荷-连接子的开发并非简单堆砌"最优连接子+最优载荷"，而需重点考量二者的适配性，为了筛选最优的结构组合，大量的实验仍然是不可缺少的。为节省客户研发周期与机会成本，药明合联已筛选出多款经实验验证，具有与GGFG-DXd同等或更佳体内/体外药效水平的载荷连接子，可供客户灵活选择。表1: 药明合联现有平台/授权喜树碱类成熟载荷-连接子1WuXiTecan载荷连接子药明合联研发了自主知识产权的基于喜树碱衍生物的载荷连接子：WuXiTecan。WuXiTecan-1载荷连接子具有与Enhertu相同的GGFG连接子，搭配上药明合联自研的喜树碱衍生物，其载荷本身具有比DXd相当的毒性表现，且其DAR8的Trasuzumab ADC具有比Trasuzumab-GGFG-DXd更好的生物耐受性，在小鼠急毒实验中体现了更轻微的体重下降，在食蟹猴毒性实验中，应用55 mpk的剂量时，食蟹猴展现出了良好的耐受性。图6: WuXiTecan-1的小鼠in vivo药效以及急性毒性实验WuXiTecan-2载荷连接子以传统的Exatecan作为载荷，保证了其杀伤能力优于DXd；在连接子方面则使用了具有更佳亲水性的的可裂解连接子。所产生的ADC与临床阶段采用Exatecan载荷的对照ADC分子相比，亲水性更佳，体现出了良好的肿瘤杀伤能力和小鼠急毒耐受，并在食蟹猴毒性实验中，应用45 mpk的剂量时，食蟹猴展现出了良好的耐受性。图7: WuXiTecan-2的小鼠in vivo药效以及急性毒性实验2合作的成熟载荷连接子除了自研的载荷连接子之外，药明合联引进了带有先进的寡聚肌氨酸亲水链的T1000-Exatecan；带有可对酚羟基进行功能化改造的新颖连接子OHPAS的OHPAS-Nexatecan；可在肿瘤微环境和胞内双机制释放的UniLinker-Exatecan。这些成熟的载荷连接子经过了充分的临床前/临床实验验证，并取得了较好的成果，从而为探索载荷连接子多样性的客户丰富了ADC的选择。随着生物偶联药领域的不断拓展，药明合联始终秉持技术创新驱动发展的理念，积极通过自研和外部合作双轮驱动，持续优化升级生物偶联药技术平台，赋能加速新一代ADC/XDC的研发进程，未来希望通过全方位的技术平台优势，推动生物偶联药领域的创新变革，为全球病患提供更加安全有效的生物偶联药治疗选择。关于药明合联药明合联生物技术有限公司是全球领先的生物偶联药合同研究、开发和生产企业(CRDMO)，专注于提供抗体偶联药物（ADC）等生物偶联药端到端服务，涵盖抗体或其他偶联药中间体、连接子／化学有效载荷、偶联原液及制剂等研发和GMP生产领域。如需了解更多信息，请访问： www.wuxixdc.com关于同写意同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台，二十一年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立，早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。尊享多重企业/机构会员特权● 分享庞大新药生态圈资源库；● 同写意活动优享折扣；● 会员专属坐席及专家交流机会；● 同写意活动优先赞助权；● 机构品牌活动策划与全方位推广；● 秘书处一对一贴心服务。入会请联系同写意秘书处 同写意创新链盟机构 （上下滑动查看更多）深势科技 | 新天地药业 | 快舒尔医疗 | 华赛伯曼 | 艾里奥斯 | 药明合联 | 皓元医药 | 希格生科 | 纽瑞特医疗 | 夸克医药 | 石药集团 | 源生生物 | 君赛生物 | 达尔文生物 | 浩博工程 | 怀雅特 | 赛立维 | 科伦博泰 | 赛隽生物 | 安升达/金唯智 | 卡替医疗 | 达科为生物 | 沙利文 | 天广实 | 拜耳 | 楚天科技 | 三生制药 | 三启生物 | 国通新药 | 通瑞生物 | 科济药业丨立迪生物 | 森西赛智 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二级市场创新药板块的整体行情，终于开始复苏。回顾这一轮创新药周期，云顶新耀是最先成功触发价值重估的港股创新药公司之一，其股价在2022年底达到最低点之后，就率先吹响了反攻的号角，上涨幅度一度超过10倍，引领了整个创新药板块的再度繁荣。支撑云顶新耀如此优异表现的基本面因素有很多。一方面是以耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊）、依嘉®（注射用依拉环素）、维适平®（伊曲莫德片）等优秀药物为代表的国内商业化板块的高歌猛进，奠定了云顶新耀的价值基础。另一方面，云顶新耀拥有全球权益的EVERE001和mRNA自研平台所展现的核心竞争力以及蕴含的BD出海的巨大预期，已经成为公司未来发展的巨大看点，这无疑也是公司基本面的关键驱动力之一。其中，EVERE001有望成为全球肾病治疗领域的明星分子。此外，云顶新耀已经打造出经过临床验证且实现本地化的自研mRNA平台，具备端到端全产业链能力，在此平台基础上开发的三款mRNA技术相关的核心管线产品，也都处于各自所在细分领域的领先位置。可以说，在以多个商业化大单品成功构建公司价值基础的同时，云顶新耀作为创新药领域有巨大BD出海潜力的新势力，也正在强势崛起。稳健与进取兼备，已经成为云顶新耀目前鲜明的发展特色。TONACEA01商业化大单品：公司稳健的价值基石2025年6月，在第62届欧洲肾脏协会（ERA 2025）大会上，云顶新耀旗下商业化大单品——全球唯一IgA肾病对因治疗药物耐赋康®的多达9项最新的研究结果数据（包括8项口头报告和1项电子壁报）成功亮相，不仅为耐赋康®的长期放量提供了更扎实、清晰的逻辑，也显示公司在该领域的优势正在进一步地扩大。这些研究涵盖从疗效预测的生物标志物到不同诊断时间、基线肾功能水平患者的疗效评估，再到长期治疗的可持续性分析，以及对作用机制和安全性的探讨。研究成果表明：耐赋康®对不同基线估算肾小球滤过率（eGFR）水平和不同病理改变的患者均有肾功能保护价值，患者确诊后应全部启动对因治疗，尽早使用耐赋康®以保护更多肾功能，改善整体预后；耐赋康®在“四重打击”中第一、二、三重打击均有积极作用，最终实现减少50%的肾功能恶化；耐赋康®通过靶向肠道调节，显著降低致病性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）、IgG抗IgA抗体及免疫复合物水平，并发现Gd-IgA1或多聚IgA最初两个月内的变化与降蛋白尿效果具有相关性。上述研究结果，完全支持“对因治疗、尽早治疗、全部治疗”的IgA肾病管理新策略。凭借创新的作用机制和显著的临床优势，耐赋康®获得了全球肾病治疗专家的高度认可，先后被纳入改善全球肾脏病预后组织（KDIGO）发布的《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查版）》，以及《中国成人IgA肾病及IgA血管炎临床实践指南（预审版本）》，成为目前唯一同时获得国内外权威指南推荐的IgA肾病对因治疗药物。今年4月底，耐赋康®获中国国家药品监督管理局（NMPA）完全批准，取消了对蛋白尿水平的限制，成为首个且唯一在中国、美国、欧洲三大市场均获完全批准的IgA肾病对因治疗药物。毫无疑问，耐赋康®已完全确立其作为全球IgA肾病一线基石治疗的领导地位。目前，耐赋康®已被纳入国家医保药品目录。据了解，2025年至今已累计有超过2万名患者使用该药，销售情况超出预期。按此趋势推测，耐赋康®上市后首个完整年度的销售额将超过10亿元人民币，这不但颠覆了过去二十年行业对慢病药物放量速度的认知，也超越了大部分明星肿瘤药物在进入医保后首年的战绩。随着医保价格的全面执行，其渗透率将进一步提高，进入销售全面放量的商业化新阶段。根据西南证券杜向阳团队测算，耐赋康®在国内未来的销售峰值有望超过50亿元人民币。值得注意的是，云顶新耀还握有另外一款重磅药物，维适平®。2022年时，辉瑞公司完成了对Arena公司的总额为67亿美元的收购，取得的核心资产就是维适平®（伊曲莫德）。早在2017年，云顶新耀仅用1200万美元的首付款和2.12亿美元的里程碑付款，就获得了维适平®在大中华区的独家开发和商业化权益，前瞻性的眼光令人瞩目。维适平®用于中重度活动性溃疡性结肠炎（UC），相比传统疗法具有颠覆性的多重优势，为中重度UC患者提供了更优的治疗选择。中国的UC患者人数众多，2022年约为60万人，预计到2030年将达到100万人，又是一个巨大的蓝海市场。维适平®已在新加坡、中国澳门和中国香港获批，并被纳入粤港澳大湾区内地9市临床急需进口港澳药品医疗器械目录（2024年），成为云顶新耀第三款商业化新药。云顶新耀已在2024年底向NMPA递交新药上市申请，预计2025年底至2026年初有望获批。维适平®几乎复刻了耐赋康®的成功之路，兼具庞大的蓝海市场、迫切的临床需求和显著的治疗优势，年销售额峰值同样有望达到50亿元人民币。TONACEA02EVER001：全球自身免疫性肾病治疗领域的下一代明星分子如果说以耐赋康®为代表的优秀创新药所取得的商业化成功，已经成功奠定了云顶新耀的价值基础，那么以EVER001为代表的在研管线，则是云顶新耀未来更为宏大的想象空间所在。作为云顶新耀拥有全球权益的新一代共价可逆的BTK抑制剂，EVER001具备更出色的选择性、更强效靶点结合能力、更少的多脱靶毒性等综合优势，潜在用于治疗包括原发性膜性肾病（pMN）等在内的多种自身免疫性肾脏疾病，一直备受市场瞩目。在ERA 2025大会上，云顶新耀公布了EVER001治疗中国pMN患者的一项1b/2a期研究的初步结果。数据显示，在接受EVER001治疗的pMN患者中，低剂量组和高剂量组的患者，在接受治疗12周之后，抗-PLA2R自身抗体已分别下降62.1%和87.3%，在24周时两组的降幅均增至93%左右。治疗24周时，76.9%的低剂量组和81.8%的高剂量组患者已达到免疫学完全缓解。低剂量组在36周蛋白尿水平较基线下降78.0%，并于停药后维持到第52周；高剂量组在24周即出现蛋白尿70.1%的下降。同时，EVER001临床总体安全性和耐受性良好，未观察到在其他共价非可逆BTK抑制剂上常见的一些有临床意义的不良事件。这些结果，都支持EVER001具有治疗以蛋白尿为特征的自身免疫性肾小球疾病的潜力。根据公开信息，仅中国目前就有约200万pMN患者，而在欧美和日本约有近22万患者。目前，全球范围内，尚未有药物获得批准用于pMN的治疗，这是一个存在着巨大的未被满足的临床需求的领域。作为一款潜在同类最佳（best-in-class，BIC）产品，EVER001有望为全球逾1000万患有pMN、IgA肾病、微小病变性肾病、局灶节段性肾小球硬化和狼疮性肾炎等疾病的患者提供更多治疗选择。近年来，肾病治疗领域因临床需求迫切且创新管线颇为稀缺，已经成为跨国药企并购的热点方向，大手笔的交易频频出现。2023年6月，诺华以35亿美元的对价收购Chinook Therapeutics，获得其两款处于临床研究后期的IgA肾病治疗药物。2024年4月，福泰制药宣布以约49亿美元收购Alpine Immune Sciences，以获得后者治疗肾脏自身免疫性疾病的药物。毫无疑问，EVER001是当下全球肾病治疗领域的稀缺资产之一，随着其临床研发的不断推进以及更多的研究数据的读出，这款新型BTK抑制剂具备了极大的对外BD的潜力。拥有EVER001全球权益的云顶新耀，计划在2025年下半年公布1年随访的数据。云顶新耀表示，随着临床数据的逐渐成熟，已不断吸引跨国公司的合作意愿，有望在年内落地出海授权合作，从而最大化该产品的全球价值。EVER001这款明星分子，有望对全球肾病治疗的进一步发展，起到实质性的推动作用。TONACEA03mRNA技术平台：多款核心自研管线，志在全球市场2025年6月19日，Science杂志发表了一篇宾夕法尼亚大学基于mRNA技术的自体生成CAR-T疗法突破性成果的文章。这篇文章用大量翔实的数据，证明了基于mRNA技术的自体生成CAR-T疗法，在动物试验中体现出显著的抗肿瘤疗效和安全性优势，相对于现有的商业化CAR-T疗法，存在巨大的突破。同时，这种疗法还具备显著的成本优势。根据华福证券的一篇研报数据，自体生成CAR-T疗法单次治疗的成本，可能比目前的商业CAR-T疗法低一个数量级。这只是mRNA技术的一个应用案例而已，mRNA技术还在包括肿瘤疫苗在内的多个应用领域，具备爆发性的潜力。显而易见，mRNA技术将为生物医药产业带来一场革命。云顶新耀在这场产业革命性的技术变迁中，也走在了行业前列。目前，在“双轮驱动”的战略之下，云顶新耀已经打造出经过临床验证且实现本地化的自研mRNA平台，具备从抗原设计、脂质纳米颗粒（LNP）递送、CMC工艺开发到产业化生产的端到端全产业链能力，构筑了具备高度差异化竞争力的自研管线，其中多款管线的研发进度都处于细分领域的全球前列，极具对外BD的潜力。01EVM14EVM14是一款靶向多种肿瘤相关抗原（TAA）的通用型的现货肿瘤治疗性疫苗，拟用于鳞状细胞癌，包括非小细胞肺癌、头颈癌等多种鳞癌的治疗。EVM14在临床前试验表明，在小鼠中诱导了剂量依赖性的抗原特异性免疫应答，并在多个小鼠同源肿瘤模型中显著地抑制了肿瘤生长。同时，EVM14能够诱导免疫记忆，展现出有效降低肿瘤复发及转移的能力，有望让患者实现“长期无癌生存”的获益。此外，研究还证明了EVM14与免疫检查点抑制剂（ICI，如PD-1或PD-L1抑制剂）的联用可以显著增强抗肿瘤活性，减少复发和转移，支持在临床上对联合用药的探索。EVM14是云顶新耀首款自研进入全球临床阶段的mRNA肿瘤治疗性疫苗，已在美国获得IND批准，按照计划将于下半年实现首例患者入组，同时预计在下半年还将获得中国的IND批准。2025年6月，云顶新耀的嘉善工厂已顺利完成EVM14项目首批临床样品的放行，这批样品将用于支持中美两地开展的EVM14的临床试验。02EVM16EVM16是一款云顶新耀自研、AI算法驱动识别肿瘤新抗原的新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗。云顶新耀自研的EVER-NEO-1“妙算”肿瘤新抗原人工智能AI算法系统，不仅能识别出绝大多数已被报道的肿瘤新抗原，还识别出了多个之前未报道的肿瘤新抗原，并且在多个独立验证研究中展现出与行业领先算法相当或更优的新抗原预测能力。目前，“妙算”mRNA序列算法系统，已经迭代至第三代并通过大数据模型处于持续演化提升的状态。这种处于全球一线水平的AI算法基础设施，成为了EVM16这款个性化肿瘤治疗性疫苗的成功关键。临床前研究显示，EVM16在多种小鼠模型中，都激发出了强烈的新抗原特异性T细胞免疫反应，并且在小鼠黑色素瘤B16F10模型中实现了显著的肿瘤生长抑制。临床前数据还证明了EVM16与PD-1抗体联用后具有协同抗肿瘤效果，支持个性化肿瘤疫苗与免疫检查点抑制剂在临床中的联用。在临床前安全性评估试验中，EVM16也展现了良好的安全性。这些结果综合说明，EVM16注射液免疫原性强、安全性良好，和免疫检查点抑制剂联用有望给肿瘤患者带来更多临床获益。2025年3月，EVM16已在北京大学肿瘤医院顺利完成首例患者给药，预计于今年完成1a部分的入组及读出初步的人体免疫原性数据。03自体生成CAR-T疗法目前，在经历了多年的发展之后，自体生成CAR-T已经逐渐成为CAR-T疗法领域的热门发展方向。目前，云顶新耀在这个方向已经取得了很大的研发进展。通过mRNA体内编辑T细胞技术，云顶新耀正在开发无需体外扩增的“mRNA自体生成CAR-T”疗法，该技术相比自体CAR-T治疗具有多项优势。云顶新耀自体生成CAR-T项目已取得多项临床前验证，在人源化小鼠肿瘤模型中实现了有效靶细胞清除，近期将有积极的概念验证数据读出。04出海的前景云顶新耀基于自研mRNA技术平台开发的上述三款核心管线产品，全都具有全球范围内的高价值授权交易潜力，可共同实现公司自研AI+mRNA技术平台的巨大价值。无论是基于mRNA技术的肿瘤疫苗，还是无须体外扩增的体内CAR-T技术，都是目前众多跨国药企竞相入局的热门方向，相关的并购和BD交易也正在日益活跃。以全球mRNA领域的代表性企业BioNTech为例，目前肿瘤疫苗是其重点投入的方向，其中多款管线与包括BMS、罗氏/基因泰克在内的巨头药企达成了研发合作。自体CAR-T方向，同样有头部药企在积极入局。2025年3月，阿斯利康宣布以10亿美元的总价收购EsoBiotec，布局体内CAR-T等细胞疗法。EsoBiotec的管线，才迈过概念验证阶段，首发管线ESO-T01今年1月才迎来第一位患者接受治疗。云顶新耀自体生成CAR-T的研发，与EsoBiotec进展接近，且技术层面可能更具看点。相比于EsoBiotec搭载的慢病毒载体，云顶新耀的mRNA技术路线，脱靶风险更低、成本等方面也更有优势。以此推测，云顶新耀自体生成CAR-T分子一旦达成对外授权，其交易金额也可能是天文数字。可以说，从细分方向选择的角度而言，云顶新耀的自研战略，牢牢把握住了当下全球医药产业的研发趋势。云顶新耀已经在相关的媒体报道中表示，目前已吸引多个大型跨国药企表达合作意向，正在为全球BD合作创造机会。2025年6月27日，云顶新耀还将在张江研发中心，举办mRNA创新技术平台研发日，进一步向外界展示其mRNA平台的技术实力和研发成果。包括mRNA肿瘤治疗性疫苗和自体生成CAR-T疗法在内的自研管线，目前可以说还是云顶新耀被显著低估的一块核心资产，随着研发工作的不断推进和更多临床结果的读出，这一块资产的价值面临着被重估的过程。TONACEA04“双轮驱动”战略，成就云顶新耀的价值拐点云顶新耀目前的全新发展格局，可以说是“双轮驱动”战略的巨大成功。在管线引进领域，云顶新耀已经用多个成功案例，证明了自身选择管线的前瞻性眼光、临床推进的高效率和卓绝的商业化能力，这是公司已经构筑的价值基础和企业护城河，也是公司长期稳健发展的基石所在。随着自研管线的实力日益丰满，目前的云顶新耀，正处于一个巨大的价值拐点之上，公司将逐步进入到管线对外BD的新时期，以具备国际竞争力的前沿创新药管线，参与全球医药市场的竞争，这将是云顶新耀未来几年巨大的想象空间所在。在历经多年的发展之后，云顶新耀已经成为行业中稀缺的兼具稳健性与进取性的创新药企业，随着更多研发进展的取得，云顶新耀将进一步向全市场展现自身的核心价值。关于同写意 同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台，二十一年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立，早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。尊享多重企业/机构会员特权 ● 分享庞大新药生态圈资源库；● 同写意活动优享折扣；● 会员专属坐席及专家交流机会；● 同写意活动优先赞助权；● 机构品牌活动策划与全方位推广；● 秘书处一对一贴心服务。入会请联系同写意秘书处 同写意创新链盟机构 （上下滑动查看更多）深势科技 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中国Biopharma企业很多，但能连续两次抓住战略机遇的公司寥寥。授权引进的窗口期，云顶新耀锚定百亿肾病创新药耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊）。如今该药物已进入放量加速期，有望刷新中国慢病领域纪录——进入医保后首年销售额突破10亿人民币。另一款重磅产品伊曲莫德（VELSIPITY®）也即将获批上市，预计年销售额峰值在50亿级别。而当中国创新药产业步入“DeepSeek时刻”，云顶新耀也完成了自主研发的战略进阶：拥有全球权益且自主临床开发的针对原发性膜性肾病（pMN）的EVER001以突破性临床数据，展现出BD的强劲潜力；经过临床验证且实现本地化的自研mRNA技术平台亦迎来关键突破期，基于“数据+AI驱动”的研发策略显著缩短了从研发到临床试验的时间周期，大幅提升了效率，EVM16、EVM14等肿瘤疫苗相继进入临床，正为企业长期发展筑牢技术根基。成功转型之后，云顶新耀开始书写中国Biopharma的新叙事。TONACEA01耐赋康®在中国获得完全批准进入放量加速期在IgA肾病治疗领域，耐赋康®正以强劲态势加速进入市场放量期，逐步展现百亿级重磅产品潜力。市场表现方面，耐赋康®已完成80%以上潜力医院的市场布局，准入进度远超预期，国内超2万名患者已使用。以此推测，耐赋康®上市首个完整年度的销售额会远超10亿人民币。此前20年，还没有慢病药物能实现这个目标，耐赋康®有望创造国产慢病药物放量历史。2025年4月29日，耐赋康®获中国国家药品监督管理局（NMPA）完全批准，取消了对蛋白尿水平的限制，成为首个且唯一在美、欧、中三大地区均获完全批准的IgA肾病对因治疗药物，中国适用人群扩大3-4倍。作为创新口服药，其靶向IgA肾病关键病理机制，可显著降低生物标志物水平、改善肾功能与蛋白尿，预计延缓12.8年进展至肾衰。NefIgArd试验及真实世界研究显示，无论基线eGFR如何，药物均能降低蛋白尿、稳定肾功能，且长期治疗结束后患者持续获益。第62届欧洲肾脏协会大会（ERA2025）上，耐赋康®的9项研究成果全面夯实了其IgA肾病首选对因治疗地位，为其在“对因治疗、尽早治疗、全部治疗”IgA肾病新管理策略中提供了强有力的循证支持与理论基础。市场潜力方面，中国有约500万IgA肾病患者，每年新增10万，以34岁以下青壮年为主，西南证券预计年销售额峰值有望达到50亿元。按5%渗透率估算，潜在销售额37.5亿元；若渗透率达10%，销售额可突破75亿元。目前耐赋康®已在云顶新耀所有授权区域（中国澳门、中国大陆、新加坡、中国香港、中国台湾以及韩国）获得批准，海外市场潜力同样值得关注。云顶新耀的创新产品线中，耐赋康®并非唯一的明星产品。公司还拥有现象级的重磅产品伊曲莫德，这是辉瑞在2022年以高达67亿美元的交易总额完成对Arena公司的收购后取得的潜力药物。早在2017年12月，云顶新耀就以1200万美元的首付款和2.12亿美元的里程碑付款，从Arena公司获得了伊曲莫德在大中华区的独家开发和商业化权益。云顶新耀于2024年12月17日正式向NMPA递交伊曲莫德用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的新药上市申请（NDA），预计2025年底至2026年初获批。溃疡性结肠炎是一种慢性、复发性、非特异性炎症性疾病，数据显示，中国的溃疡性结肠炎患者人数众多，2022年约为60万人，预计到2030年将达到100万人，存在迫切未被满足的临床需求，是一个巨大的蓝海市场。伊曲莫德相较于传统疗法，具有口服便利性、快速起效能力，以及在黏膜愈合、内镜恢复正常和组织学改善等方面的优势，为中重度UC患者提供了更优的治疗选择。伊曲莫德已于2024年在新加坡、中国澳门商业化上市，并被纳入粤港澳大湾区内地9市临床急需进口港澳药品医疗器械目录（2024年），成为云顶新耀第三款商业化新药。除了溃疡性结肠炎，伊曲莫德也正在开发用于克罗恩病、特应性皮炎、斑秃等一系列免疫炎症性疾病。业内认为伊曲莫德市场潜力巨大，预计年销售额峰值将达到50亿元人民币，有望成为下一个“耐赋康®”。TONACEA02EVER001pMN治疗的Best-in-Class潜力新星原发性膜性肾病（pMN）是全球范围内患者基数庞大，且临床需求亟待满足的疾病。最新统计显示，中国约有200万pMN患者，美国8万至10万，欧盟约8万，日本约4万，全球发病率呈显著上升趋势，但至今尚未有药物获得批准用于原发性膜性肾病的治疗。而传统免疫抑制剂治疗停药后易复发，且伴随不良反应，临床亟需创新疗法。EVER001的出现为pMN治疗带来突破可能。作为新一代的共价可逆BTK抑制剂，EVER001通过巧妙结合共价结合与可逆性的设计，与共价不可逆BTK抑制剂相比，在保持高效的同时具有高选择性，因而具有更好的安全性表现，具备成为同类最佳（best-in-class，BIC）产品的巨大潜力。在ERA 2025大会上，EVER001公布了1b/2a期临床试验积极结果，数据显示，其在原发性膜性肾病的患者中有效且耐受性良好，支持具有治疗以蛋白尿为特征的自身免疫性肾小球疾病的潜力。在安全性与耐受性方面，绝大部分报告的不良事件均为1级或2级，且为短暂性的，未观察到在其他共价非可逆BTK抑制剂上常见的有临床意义的不良事件。疗效方面，EVER001可诱导早发且高比例的免疫学和临床应答。低剂量组和高剂量组的患者抗-PLA2R自身抗体早在12周时已分别下降62.1%和87.3%，在24周时两组的降幅均增至93%左右；24周时，76.9%的低剂量组和81.8%的高剂量组患者已达到免疫学完全缓解；低剂量组在36周蛋白尿水平较基线下降78.0%并于停药后维持到第52周，36周时69.2%的低剂量组患者达到了临床缓解；高剂量组在24周即出现蛋白尿70.1%的下降，其中80.0%的患者已达到临床缓解。两个剂量组的患者在治疗期间均保持了肾功能的稳定。EVER001表现出的临床疗效与安全性，有望重新定义pMN治疗的金标准。其目前处于1b/2a期临床，随着更多数据的积累，这款药物有望彻底改变pMN的治疗格局。不仅如此，EVER001有望带给全球总数超过1000万的患有原发性膜性肾病、IgA肾病（中国患者500万，欧美日患者约50万）、微小病变性肾病（中国患者100-200万，欧美日患者约4万）、局灶节段性肾小球硬化（中国患者50-100万，欧美日患者约8万）和狼疮性肾炎（中国患者40-60万，欧美日患者约8万）等疾病的患者更多治疗选择。鉴于目前所展现的积极数据，临床专家建议可由2a期临床直接进入3期临床。这不但是对其临床获益的肯定，也反映出其研发进展可能会超预期。而在与CD20等诸多在研疗法的非头对头对比中，EVER001具备成为BIC的可能，为后续BD提供了底层逻辑支撑。跨国药企近两年极为重视肾病药物，发生了多起高额并购案，比如诺华35亿美元收购Chinook，Vertex49亿美元收购Alpine，渤健18亿美元收购HI-Bio。而EVER001基于庞大的适应症人群数量、迫切的临床需求、突出的疗效和安全性以及有望成为同类最佳的潜力，很可能发生同等规模的重大BD交易。云顶新耀握有EVER001全球权益，已经为BD做好准备工作，并在投资人电话会议上透露了最新进展：一方面，与全球有意深耕肾病领域的跨国药企建立了联系；另一方面，在ERA 2025大会上公布最新数据后，已经有部分企业表达了意愿。TONACEA03全球领先mRNA平台进展提速根据Precedence Research发布数据，2024 年全球 mRNA 治疗市场规模超过 196.8亿美元，预计到 2034 年将达到 426.4 亿美元，2025 年至 2034 年的复合年增长率为 8.28%。mRNA药物无疑是下个十年全球创新疗法焦点之一。云顶新耀早已在mRNA技术领域进行了深度布局。近日，云顶新耀宣布嘉善工厂成功放行了通用型的现货肿瘤治疗性疫苗EVM14项目的首批临床样品，这些样品将支持中美两地的临床试验，充分显示了其自研mRNA平台具备从抗原设计、脂质纳米颗粒（LNP）递送、CMC工艺开发到产业化生产的端到端全产业链能力。更为关键的是，云顶新耀的mRNA技术平台是经过临床验证的。此前云顶新耀mRNA研发的PTX-COVID19-B疫苗在一项入组374名受试者的II期临床试验中，与已获美国FDA批准的辉瑞/BioNTech的Comirnaty® mRNA疫苗进行头对头对比，结果显示，该疫苗总体耐受性良好，安全性和有效性与Comirnaty®相似。这证实云顶新耀在全球mRNA研发领域处于领先地位。基于这一平台，云顶新耀的研发管线不断取得进展，并拥有这些产品的全部知识产权及全部全球权益。2025年3月，EVM14获得美国FDA的IND批准，成为公司首款自主研发并进入全球临床阶段的mRNA肿瘤治疗性疫苗。该疫苗靶向多种肿瘤相关抗原（TAA），拟用于多种癌症治疗。EVM14在临床前研究中展现出巨大治疗潜力：其在小鼠中诱导了剂量依赖性的抗原特异性免疫应答，并在多个小鼠同源肿瘤模型中显著地抑制了肿瘤生长；同时能够诱导免疫记忆，展现出有效降低肿瘤复发及转移的能力，有望让患者实现“长期无癌生存”的获益；此外，研究还证明了EVM14与免疫检查点抑制剂（ICI，如PD-1或PD-L1抑制剂）的联用可以显著增强抗肿瘤活性，减少复发和转移，支持在临床上对联合用药的探索。同在3月，新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16在北京大学肿瘤医院完成首例患者给药。EVM16通过脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，诱导特异性T细胞免疫反应，精准杀伤肿瘤细胞。在此前的临床前研究中，EVM16在多种小鼠模型中都激发出了强烈的新抗原特异性T细胞免疫反应，在小鼠黑色素瘤B16F10模型中实现了显著的肿瘤生长抑制，并显示出与PD-1抗体联用后具有协同抗肿瘤效果，支持联用。云顶新耀自体生成CAR-T项目近期将完成大动物临床前验证，相比于传统自体CAR-T疗法，公司mRNA自体生成CAR-T拥有无需淋巴耗竭化疗、可大规模生产等优点，有望解决传统CAR-T疗法面临的生产成本高等挑战。这些进展离不开AI的深度赋能，证实云顶新耀的自研mRNA技术平台已达到全球一梯队水准。比如，云顶新耀自研的EVER-NEO-1“妙算”肿瘤新抗原人工智能AI算法系统，不仅能识别出绝大多数已被报道的肿瘤新抗原，还识别出了多个之前未报道的肿瘤新抗原，并且在多个独立验证研究中展现出与行业领先算法相当或更优的新抗原预测能力。当前mRNA技术领域热度高涨，大型BD交易频发。云顶新耀自研的mRNA肿瘤治疗性疫苗已引起数家跨国制药巨头关注。随着更多临床数据的披露，公司有望深化海外合作，为肿瘤治疗带来新希望。特别值得关注的是，云顶新耀计划在6月27日举办一场专注于mRNA创新技术平台的研发日活动，届时将展示公司在这一前沿技术领域的最新进展和未来发展方向。— 结语 —从耐赋康®的商业化成功，到EVER001与mRNA平台的技术突破，云顶新耀通过双轮驱动，完成了从“引进者”到“创新引领者”的蜕变。而基于肾病领域的持续深耕、EVER001和mRNA肿瘤疫苗的全球潜力挖掘，以及对mRNA技术更长远的国际化探索，这家企业正以多维度的战略进阶，为中国Biopharma演绎出一条兼具本土价值与全球竞争力的发展路径。关于同写意 同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台，二十一年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立，早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。尊享多重企业/机构会员特权 ● 分享庞大新药生态圈资源库；● 同写意活动优享折扣；● 会员专属坐席及专家交流机会；● 同写意活动优先赞助权；● 机构品牌活动策划与全方位推广；● 秘书处一对一贴心服务。入会请联系同写意秘书处 同写意创新链盟机构 （上下滑动查看更多）深势科技 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