CG Oncology, Inc.

药时代全程直播官宣实况，欢迎预约观看！ 正文共：7659字 23图 预计阅读时间：20分钟 一家临床前、老靶点biotech初创公司要IPO了！原来创始人是诺贝尔奖得主 前天药时代发表文章《一家临床前、老靶点biotech初创公司要IPO了！原来创始人是诺贝尔奖得主》，受到广大朋友们的关注。这篇文章吸引人的亮点比较多，比如：资本寒冬里纳斯达克IPO、诺贝尔奖得主连续创业、临床前资产、老靶点、GPCR。这篇文章提出了一个很现实的问题，那就是： “ 临床前biotech公司IPO的可能性有多大？ ” 现在，我们就用数据说话，来聊聊这个相信很多biotech公司都感兴趣的话题。 2024年biotech在纳斯达克IPO数据汇总 2024年1月1日至今（2024年10月7日），在这280天里，共有15家biotech公司登陆纳斯达克，敲响IPO的钟声。 2024年1月24日，CG Oncology 在纳斯达克IPO，募集资金3.8亿美元。之前该公司有产品在临床试验中。该公司的主要候选药物是 Cretostimogene Grenadenorepvec（之前的代号为CG0070），这是一种溶瘤病毒免疫疗法，用于治疗对卡介苗（BCG）无反应的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。Cretostimogene Grenadenorepvec 在3期临床试验 BOND-003 中显示出积极的结果，其中75.5%的患者在任何时候达到完全缓解。此外，该药物还获得了美国FDA的快速通道指定和突破疗法认定。 预言：全球biotech龙年复苏！中国企业和华人精英功不可没！ 2024年1月25日，ArriVent BioPharma 在纳斯达克IPO，募集资金1.75亿美元。公司引进的产品已经在临床试验中。该公司的主要候选药物是 furmonertinib，这是一种针对非小细胞肺癌（NSCLC）中 EGFR 突变的口服、高穿透大脑、广泛活性、选择性的表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂。Furmonertinib 正在一项关键的全球3期临床试验中进行评估，用于治疗携带 EGFR 外显子 20 插入突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者。此外，该公司还在进行1b期临床试验，评估 furmonertinib 在携带 EGFR PACC 突变的非小细胞肺癌患者中的安全性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。 Biotech复苏的信号越来越多了！祝愿龙年里中国药企快速跟进，龙行龘龘，前程朤朤！ 2024年2月1日这一天，两家biotech公司登陆纳斯达克。 Alto Neuroscience募集到资金1.29亿美元。在纳斯达克IPO之前已经有产品在临床试验中。该公司的主要候选药物ALTO-100和ALTO-300正在进行临床试验。其中，ALTO-100用于治疗以神经认知生物标志物为特征的重度抑郁症（MDD）患者，而ALTO-300则用于治疗以脑电生物标志物为特征的MDD患者。ALTO-300的2a期临床试验结果积极，显示了明显的临床改善和更高的缓解率，特别是通过脑电图（EEG）生物标志物识别出的部分患者。此外，该公司计划在2024年上半年启动ALTO-101和ALTO-203的2期疗效验证临床试验，分别用于治疗有认知障碍的精神分裂症患者，以及具有快感缺失的MDD患者。 Fractyl Health 在纳斯达克IPO，募集资金1.10亿美元。公司已有产品获批上市和正在进行临床试验。该公司的主要候选产品是 Revita DMR 系统，这是一种门诊程序治疗，旨在持久改善十二指肠功能障碍。目前，Revita 已获得欧洲批准，用于治疗控制不良的2型糖尿病患者。此外，该公司正在对控制不良的2型糖尿病患者进行 Revita 的关键性研究，预计将在2024年第四季度公布顶线数据，并计划在体重维持的临床研究中评估 Revita，预计将在2024年上半年向美国食品药品管理局(FDA)提交器械临床实验豁免(IDE)和相关文件。同时，该公司还在开发 Rejuva，这是一种新型的局部应用、腺相关病毒传递的胰腺基因治疗平台，计划在2024年第一季度提名其首个候选产品。 2024年2月7日，Kyverna Therapeutics 在纳斯达克IPO，募集资金3.19亿美元。公司已经有产品在临床试验中。该公司的主要候选药物 KYV-101 是一种用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病的CAR-T细胞疗法，包括系统性红斑狼疮（SLE）、狼疮性肾炎、多发性硬化症等。KYV-101 在美国启动了针对狼疮性肾炎的1期临床试验，并在德国启动了1/2期临床试验。此外，Kyverna 还与吉利德科学（Gilead Sciences）达成合作，开发用于治疗自身免疫性疾病的工程化T细胞疗法。 2024年2月8日，Metagenomi 在纳斯达克IPO，募集到资金9400万美元。彼时，所有候选产品均处于临床前阶段。 2024年3月27日，Boundless Bio 在纳斯达克IPO，募集到资金1亿美元。已经有产品正在进行临床试验。该公司的主要候选药物 BBI-355 正在进行1/2期临床试验，用于治疗携带癌基因扩增的局部晚期或转移性实体瘤患者。此外，该公司的另一款药物 BBI-825 也已进入1/2期临床试验，针对的是耐药基因扩增的癌症患者。 2024年4月4日，Contineum Therapeutics 在纳斯达克IPO，募集到资金1.1亿美元。已有产品在临床试验中，该公司的主要候选药物 PIPE-307 正在进行复发/缓解型多发性硬化症（RRMS）的2期临床试验。此外，该公司的另一款药物 PIPE-791 也正在进行1期临床试验，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）和进行性多发性硬化症。 2024年6月6日，Rapport Therapeutics 在纳斯达克IPO，募集到资金1.36亿美元。公司已有产品在临床试验中。该公司的主要候选药物 RAP-219 正在进行临床试验，用于治疗局灶性癫痫、外周神经性疼痛和双相情感障碍。RAP-219 已经完成了健康成人群体中的1期临床试验，并预计将于2024年中期进入耐药局灶性癫痫的2a期概念验证试验。 2024年6月13日，Tempus AI 在纳斯达克IPO，募集到资金4.107亿美元。公司基于AI研发的产品在临床试验中。该公司专注于利用人工智能（AI）解读医疗测试，以帮助医生为患者提供更准确的治疗方案。Tempus AI 的平台结合了尖端软件和专用数据管道，连接了2000多个医疗机构，积累了大量临床和分子肿瘤学数据。此外，Tempus AI 与多家制药公司有合作关系，包括与GSK的合作，使用其人工智能平台改进临床试验设计、加快临床注册并确定药物靶点。Tempus AI 还与辉瑞建立了新的战略合作，推进肿瘤疗法的开发。 2024年6月27日，Alumis Biotherapeutics 在纳斯达克IPO，募集到资金2.1亿美元。有产品在临床试验中。该公司的主要候选药物 ESK-001 是一种高度选择性的口服TYK2抑制剂，用于治疗中度至重度斑块状银屑病，系统性红斑狼疮（SLE）和非感染性葡萄膜炎。ESK-001 在2期临床试验中表现出良好的疗效和安全性，并且Alumis计划在2024年下半年推进ESK-001的3期临床试验。此外，Alumis还在开发另一款TYK2抑制剂 A-005，用于治疗神经炎症和神经退行性疾病，预计将在2024年上半年进入1期临床试验。 2024年7月18日，Artiva Biotherapeutics 在纳斯达克IPO，募集到资金1.67亿美元。公司研发的产品在临床试验中。该公司的主要候选药物 AlloNK（也称为 AB-101）是一种非转基因、同种异体、冷冻保存的自然杀伤（NK）细胞疗法，正在开发中，以增强B细胞靶向单克隆抗体的活性，从而驱动B细胞耗竭。AlloNK 目前正在进行狼疮肾炎的1/1b期临床试验，以及一项针对多种自身免疫性适应症的一揽子研究人员启动的临床试验。此外，Artiva 还在进行与利妥昔单抗联合治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的1/2期临床试验。 接下来就是火热的2024年9月12日，这一天三家biotech公司同日IPO。 同一天，三家美国biotech公司纳斯达克IPO，股价涨幅高达~50% Bicara Therapeutics 在纳斯达克IPO，募集到资金3.15亿美元。之前确实有产品在临床试验中。该公司的主要候选药物是 ficerafusp alfa（BCA101），这是一种针对实体肿瘤的双功能抗体，正在开发用于治疗头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）。在IPO之前，Bicara Therapeutics 已经完成了该候选药物的1/1b期临床试验，并计划进行2/3期临床试验。此外，该公司在IPO前已经完成了超过2.7亿美元的融资，包括由Braidwell LP和TPG共同领投的C轮融资。IPO所得资金将用于推进 ficerafusp alfa 的临床开发。 Zenas BioPharma 在纳斯达克IPO，募集到资金2.25亿美元。之前确实有产品在临床试验中。该公司的主要候选产品 obexelimab 是一种双功能单克隆抗体，正在开发用于治疗多种自身免疫性疾病，包括IgG4相关疾病（IgG4-RD）、多发性硬化症、系统性红斑狼疮和温热型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）。特别是，obexelimab 对于IgG4-RD的3期临床试验INDIGO研究中的首例患者已经接受了给药。此外，Zenas BioPharma 还在推进其他临床项目，包括处于I期的抗TNFα抗体ZB002和临床前CTLA4-Ig融合蛋白ZB004。 MBX Biosciences 在纳斯达克IPO，募集到资金1.63亿美元。之前确实有产品处于临床试验阶段。该公司的主要候选产品MBX 2109正在开发中，用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症（Hypoparathyroidism，HP），并且已经在第2期临床试验中为首位患者进行了给药。此外，MBX 1416也在开发中，旨在成为减肥后低血糖症（Post-Bariatric Hypoglycemia，PBH）的潜在治疗方法，目前处于1期临床研究阶段。 15家biotech中只有一家临床前 这15家成功IPO的biotech中，只有一家届时处于临床前阶段，其余14家均为临床阶段，其中有一家已有上市产品。 处于临床前阶段的这家公司就是Metagenomi。 Metagenomi是一家致力于开发新型基因编辑工具的生物技术公司，成立于2018年，由加州大学伯克利分校的宏基因组研究人员Brian Thomas和Jillian Banfield共同创立。该公司利用宏基因组学的力量，通过机器学习技术挖掘微生物基因组，寻找并开发新的核酸酶用于基因编辑Metagenomi的目标是开发出能够精确修正人类基因组中任何类型遗传突变的工具，以治疗各种遗传疾病。 Metagenomi的技术平台不仅包括基于CRISPR的基因编辑系统，还涉及超小型碱基编辑系统和CRISPR相关的转座酶（CAST）系统，这些工具在基因编辑效率上优于现有的CRISPR-Cas9系统，编辑效率超过90%，有些甚至超过95%。公司已经与多家生物医药公司建立合作关系，包括与Moderna合作开发体内基因编辑疗法，以及与Ionis Pharmaceuticals合作开发针对严重遗传疾病和肿瘤的疗法。 Metagenomi的成立和快速发展展示了宏基因组学在生物技术领域的应用潜力，尤其是在基因编辑和遗传疾病治疗方面。 已有上市产品的biotech公司就是Fractyl Health。 处于临床1、1/2期的公司包括：Kyverna Therapeutics、Boundless Bio、Rapport Therapeutics、Artiva Biotherapeutics, Inc.、Bicara Therapeutics。 处于临床2期的公司包括：Alto Neuroscience、Contineum Therapeutics、Alumis, Inc.、MBX Biosciences。 处于临床3期的公司包括：CG Oncology、ArriVent BioPharma、Zenas BioPharma。 此外，作为一家AI制药公司，Tempus AI, Inc.与多家药企开展合作，产品处于不同的临床试验阶段。 如此看来，当今的资本市场对临床前公司是不友好的，Septerna希望在这个大环境下IPO，实属不易，可谓是明知山有虎，偏向虎山行，勇气可嘉。 从9400万到4.107亿美元。AI制药受欢迎 融资金额方面，最少的是Metagenomi的9400万美元，最多的是Tempus AI, Inc.的4.107亿美元。 这么看，AI制药在华尔街还是蛮受欢迎的。 融资额超过3亿美元的还有3家，分别是CG Oncology（3.8亿美元））、Kyverna Therapeutics（3.19亿美元）、Bicara Therapeutics（3.15亿美元）。 融资额超过2亿美元的还有2家，分别是Zenas BioPharma（2.25亿美元）、Alumis, Inc.（2.1亿美元）。 融资额超过1亿美元的还有7家，分别是ArriVent BioPharma（1.75亿美元）、Artiva Biotherapeutics, Inc.（1.67亿美元）、MBX Biosciences（1.63亿美元）、Rapport Therapeutics（1.36亿美元）、Alto Neuroscience（1.29亿美元）、Fractyl Health（1.10亿美元）、Contineum Therapeutics（1.10亿美元）、Boundless Bio（1.0亿美元）。 发行价分析 公司准备上市时都会制定一个价格区间，IPO当天的发行价可以是这个区间的高端、可以是低端，可以是一个中间值，当然也可以低于这个区间，或者高于这个区间。这反映了当时公司的实力/潜力、投资人的信心、大环境是否积极等多个方面的情况。 2024年的情况如何呢？ 区间高端：4家，分别是：Alto Neuroscience（14-16元，16元）、Tempus AI, Inc.（35-37元，37元）、Bicara Therapeutics（16-18元，18元）、MBX Biosciences（14-16元，16元）。 区间中间：5家，分别是：ArriVent BioPharma（17-19元，18元）、Fractyl Health（14-16元，15元）、Boundless Bio（15-17元，16元）、Rapport Therapeutics（16-18元，17元）、Zenas BioPharma（16-18元，17元）。 区间低端：3家，分别是：Metagenomi（15-17元，15元）、Contineum Therapeutics（16-18元，16元）、Alumis, Inc.（16-18元，16元）。 低于区间：1家，Artiva Biotherapeutics, Inc.（14-16元，12元）。 高于区间：2家，分别是CG Oncology（16-18元，19元）、Kyverna Therapeutics（20-21元，22元）。 疾病领域分析 疾病领域方面，15家公司中聚焦/覆盖肿瘤的有5家、CNS有3家、自免/免疫有4家、内分泌/代谢2家、遗传疾病1家。 肿瘤：CG Oncology、ArriVent BioPharma、Boundless Bio、Tempus AI, Inc.、Bicara Therapeutics。 CNS：Alto Neuroscience、Contineum Therapeutics、Rapport Therapeutics。 自免/免疫：Kyverna Therapeutics、Contineum Therapeutics、Alumis, Inc.、Artiva Biotherapeutics, Inc.、Zenas BioPharma。 内分泌/代谢：Fractyl Health、MBX Biosciences。 遗传疾病：Metagenomi。 分子实体分析 分子实体方面，15家公司中聚焦小分子的有7家、细胞疗法2家、抗体2家、溶瘤病毒1家、基因疗法1家、核酸酶和相关蛋白1家、多肽1家。 小分子：ArriVent BioPharma、Alto Neuroscience、Boundless Bio、Contineum Therapeutics、Rapport Therapeutics、Tempus AI, Inc.、Alumis, Inc.。 细胞疗法：Kyverna Therapeutics、Artiva Biotherapeutics, Inc.。 抗体：Bicara Therapeutics、Zenas BioPharma。 溶瘤病毒：CG Oncology。 基因疗法：Fractyl Health。 核酸酶和相关蛋白：Metagenomi。 多肽：MBX Biosciences。 结语 对于一家biotech公司而言，登陆资本市场进行IPO无疑是公司发展的主要途径之一，充满了吸引力，但是当下这个充满挑战的大环境下，IPO的可能性、必要性和汇报是否和从前一样？这是一个值得思考的问题。 药时代将继续对IPO趋势进行跟踪报道，与此同时，也将报道未上市的biotech公司的其它发展之路，欢迎广大朋友们关注！ 参考资料：公司官网一家临床前、老靶点biotech初创公司要IPO了！原来创始人是诺贝尔奖得主同一天，三家美国biotech公司纳斯达克IPO，股价涨幅高达~50%IPO市场严重分化，6月Biotech上市有哪些看点？2024年H1医药股上市盘点，下半年港股或迎IPO热潮这家核药biotech很霸气！敲钟前一刻叫停IPO药时代文章、视频 其它公开资料 封面图来源：123rf 版权声明/免责声明 本文为原创文章。 本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。 文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。 如有任何问题，请与我们联系。 衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 这些诺奖得主，竟然也是成功的连续创业家！ 123年里诺贝尔生理学或医学奖得主汇总 | 附往届官宣视频 一家临床前、老靶点biotech初创公司要IPO了！原来创始人是诺贝尔奖得主 原来诺贝尔奖就在我们身边，从未走远！（投票预测2024年诺贝尔生理学或医学奖） 十年上市20款重磅创新药！169页罗氏制药研发日PPT展望十年雄心壮志（可下载） 点击这里，发现与众不同的商机！

Frazier Life Sciences has added more than $630 million to its evergreen public fund, the firm said Wednesday. The long-only fund, which is based in Palo Alto, CA, has been marketed to investors as a “hybrid structure to navigate volatility and liquidity in SMID-cap biotech,” according to materials posted by the New Mexico State Investment Council, which is committing up to $50 million to the public fund. “We are seeking to strategically take advantage of market volatility,” the firm said in June in its investor presentation. It now has $1.7 billion in total commitments after debuting with $830 million in 2021 and raising $243 million a year later. The biotech landscape is far different than when Frazier unwrapped its public fund in the fall of 2021. In September of that year, the number of life sciences companies with a negative enterprise value was 21. As of Sept. 20 of this year, that tally stood at 133, according to a recent Stifel report . “The number of early-stage companies going public has just exploded over the course of the last five-plus years,” general partner Jamie Brush told Endpoints News in 2021. “So the opportunity set for early-stage companies where Frazier wants to be investing has really increased on the public side.” The biotech IPO market cratered soon after that unveiling. Since then, initial public offerings have been few and far between, though there’s been a string of debuts this fall and more interest-rate cuts could be a positive signal for the market going forward. Follow-on offerings, meanwhile, have had a “ very strong year ,” according to Stifel. Frazier’s strategy Frazier has five main strategies for the fund. The first is “fallen angels,” which Frazier has described as companies that have “fallen out of favor but have promising assets,” like BridgeBio and Immunovant. Bain Capital Life Sciences, which just raised a $3 billion fourth fund, employs a similar strategy . Another bucket is “proprietary information,” in which Frazier gets data that are not publicly available, as it has done in the case of Rocket Pharmaceuticals and Mirum Pharmaceuticals. The third is “structured terms” or “creative” deals. The firm also invests in companies that are newly public like CG Oncology, which had the largest biotech IPO of the year at $380 million in January . And the final strategy is “off-the-beaten path,” or companies that are “lesser known” such as Egetis Therapeutics and Chinook Therapeutics. Novartis bought Chinook in a deal worth up to $3.5 billion last year. Frazier has said its public fund portfolio companies have secured a dozen FDA approvals, including Acadia’s Daybue, bluebird’s three gene therapies, Iovance’s Amtagvi and Phathom’s Voquezna. Some companies have been acquired, including Iveric Bio, which sold to Astellas for $5.9 billion ; Reata’s $7.3 billion exit to Biogen; Alpine Immune Sciences’ $4.9 billion sale to Vertex; and Sierra Oncology’s $1.9 billion exit to GSK. On the venture side, Frazier last disclosed a $987 million life sciences fund in March 2022.

A small US and Canadian gene therapy biotech has released a look at data from its experimental bladder cancer treatment, hoping to enter a field that includes CG Oncology, ImmunityBio, Johnson & Johnson and UroGen. EnGene said Thursday that its non-viral gene therapy led to a complete response in 71% of 21 patients assessed so far in the key cohort of its Phase 2 LEGEND trial. It’s one of several drugmakers testing treatments for patients with Bacillus Calmette-Guérin (BCG)-unresponsive, non-muscle invasive bladder cancer, or NMIBC. Known as detalimogene voraplasmid or EG-70, enGene’s therapy is delivered to the bladder using a catheter four times during a 12-week cycle, for up to four cycles. EnGene said the treatment was “generally well-tolerated” and that no patients stopped the study because of drug-related safety concerns. Most side effects were grade 1 or 2 in severity, with two cases — peripheral edema and urosepsis — reaching grade 3. The biotech expects to collect data on about another 80 patients from the pivotal cohort portion of the open-label study before requesting regulatory approval. But enGene said it plans to package the data into a biologics license application in the middle of 2026 — about one year later than originally projected when the company went public by way of a SPAC combination last November. “The original guidance was more of an estimate, not based on experience. Now that we have a number of sites up and going, we see the enrollment coming in, we feel pretty confident about our [new] guidance,” Ron Cooper, who took over as CEO this summer , said in an interview. Merck’s product BCG is the standard treatment for patients with certain forms of the cancer, but the treatment is in shortage and doesn’t help all patients. Merck has said it expects to finish constructing a new facility to make BCG in Durham, NC, by late 2026. ImmunityBio’s IL-15 agonist Anktiva secured FDA approval in certain patients with the cancer in April, about 11 months after originally being rejected . The drug was approved in combination with BCG, however, meaning it doesn’t assuage concerns about the standard-of-care’s ongoing supply constraints. J&J is also working on a so-called “ pretzel ” drug-device combo. And UroGen is looking to treat patients with certain forms of NMIBC with a decades-old chemotherapy delivered as a gel . Last month, it asked the FDA for approval. CG Oncology, meanwhile, reported interim data from its Phase 3 in May, showing that 75.2%, or 79 out of 105 patients, had a complete response at any time to its therapy called cretostimogene grenadenorepvec. In enGene’s Phase 2 pivotal cohort, the complete response rate was 71% at any time, but it fell to 67% at three months and 47% at six months. For comparison, the complete response rate in CG’s Phase 3 was 63.6% at six months , but in a Phase 2 study, that rate was 44% . As it progresses with the rest of the pivotal trial, enGene said it is making protocol amendments to “reflect what’s done in clinical practice,” according to chief medical officer Raj Pruthi, a urological oncologist who joined the company in April after working on bladder cancer at J&J. “One of the amendments we’ve made recently is involving re-resection of T1 tumors,” Pruthi said. Another adjustment, at three months, is allowing for resection and reinduction of therapy for patients who have recurrence. “That reinduction of therapy is something that’s very familiar to us as urologists from the standpoint of that’s what we have done for years with BCG. And other late-stage agents and even ones approved by the FDA have also employed this reinduction paradigm.” CG has said it expects more data by the end of this year and plans to package the results for an approval request to the FDA. The biotech’s immunotherapy deploys a virus to infect and dismantle tumor cells. It had the first and biggest biotech IPO $CGON of the year, reeling in $380 million in January .