Regend Therapeutics Co Ltd.

01 论坛名称 TIS2024第四届细胞疗法与干细胞产业化论坛 02 组织单位 主办单位：中国食品药品企业质量安全促进会 承办单位：中国食药促进会山东代表处、上海佰傲泰医药科技有限公司、上海傲顺医药 03 时间地点 2024年10月24-25日·济南 04 探讨主题 自免疾病&实体瘤细胞疗法：调节性T细胞（Treg）、CAR-T、CAR-NK、双特异性T细胞结合器（BiTE）、CAR-  γδT等 自免疾病干细胞疗法：间充质干细胞（MSCs） 干细胞疗法工艺开发与产业化：干细胞疗法 05 参与形式 主题演讲、产品展示、晚宴赞助（独家）、吊绳&名卡（独家）、手提袋、瓶装水、椅套广告等多种合作形式火热开放中！详情咨询 180 1628 8769 （扫码限量免费参会名额领取） 01 细胞治疗探索 毛振宾院士  教授 博导 联合国国际生态生命安全科学院院士 中国食品药品企业质量安全促进会会长 原国家食品药品监督管理总局稽查局局长、应急管理司司长 国家药品监督管理局科技和国际合作司原一级巡视员 李军 山东省药学会理事长；山东省食品药品检验研究院原党委书记，理事长 02 干细胞疗法嘉宾 王金勇  授课话题：干细胞来源 NK细胞制备技术与转化研究 中国科学院动物研究所教授、研究员 中国科学院大学 博士生导师  干细胞与生殖生物学国家重点实验室 血液与免疫细胞再生研究组负责人 国家科技部重点研发计划项目 首席科学家 国家药监局中国食药促进会 首席科学家 丁显平  中国干细胞与生育力研究协同创新平台首席科学家/主席授课话题：间充质干细胞在自身免疫性疾病的应用及前景 赵振林  深圳市瑞普逊干细胞再生医学研究院院长；国家肿瘤工程实验室转化中心副主任；深圳大学第一附属医院干细胞中心主任 授课话题：工程化外泌体在皮肤创面修复方面的应用研究 张进  赛元生物创始人 王晶波  山东省公共卫生临床中心整合与转化医学中心细胞治疗病区主任 殷永红  赛立维副总裁 肖雄 士泽生物医药（苏州）有限公司首席运营官 张婷  吉美瑞生创始人、CEO 张宇  中源协和副总经理兼首席科学官 陈丽娟  跃赛生物代理首席执行官/首席运营官 授课话题：专注人多能干细胞神经分化和神经系统疾病的创新细胞疗法 王贵强  主任医师，教授，博士研究生导师，国家感染病临床重点专科建设学科负责人，北京市内科（传染病）重点学科带头人，中央保健局保健会诊专家 授课话题：间充质干细胞治疗自身免疫性肝病的临床研究进展 侯旭  山东省立医院主任医师、山东大学教授、博士生导师，山东省立医院干细胞中心主任 授课话题：谈干细胞治疗卵巢早衰的科普 曹红翠  浙江大学传染病重症诊治全国重点实验室副主任 授课话题：基于小鼠动物模型和患者来源类器官研究间充质干细胞治疗肝和肺损伤的疗效及机制 刘保池  教授，主任医师，医学博士，博士生导师。中国研究型医院学会卫生应急专业委员会常务委员,感染与特殊感染学组组长；全国卫生产业企业管理协会常务理事，细胞治疗产业与临床研究分会会长 授课话题：自体骨髓细胞治疗技术 张磊  博雅干细胞科技有限公司副总经理正高级工程师 刘文丽  泉生生物临床总监 嘉宾确认中  山东省齐鲁干细胞工程有限公司 03 自免疾病细胞疗法嘉宾 欧阳晨曦  俄罗斯自然科学院外籍院士，中国医学科学院阜外医院主任医师 授课话题：BCMA CAR-T治疗骨髓瘤合并重度心衰的临床研究 王立群  星奕昂生物科技创始人，董事长兼CEO 授课话题：开发iPSC衍生的NK细胞在自免适应症中的应用 李秋柏  华中科技大学同济医学院附属协和医院,血液科,主任医师,教授,博士,博士生导师 梁爱斌  同济大学附属同济医院副院长 毛建华  浙江大学医学院附属儿童医院副院长 杜冰  邦耀生物联合创始人＆副总裁 汪文  Skye Medicine Founder and CEO 张鸿声  上海雅科生物科技有限公司董事长、CEO 授课话题：CAR-T 在自身免疫疾病治疗上的新进展 李斌  上海交大特聘教授 上海市欧美同学会副会长 上海市免疫学研究所副所长 授课话题：FOXP3+调节性T细胞与个体化免疫细胞疗法 杜宏武 北京科技大学化学与生物工程学院教授，博士生导师，大兴研究院执行院长 授课话题：细胞基因治疗产品安全性快速检测放行系统 张毅  郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心主任/科研处副处长、郑州大学医学科学院学术副院长，郑州大学生物细胞治疗中心 王永明  复旦大学生命科学学院教授 授课话题：新型CRISPR-Cas工具开发 曹广文  海军军医大学流行病学教研室主任 04 嘉宾总图 05 参会群体 01 企业高管：66% 自身免疫疾病相关研究企业、科研单位； 免疫细胞治疗及干细胞治疗药物开发企业或研究机构：基于上游的技术研发成果，开发针对特定疾病的细胞治疗药物； 细胞治疗药物的基础研究、工艺开发、优化以及临床前研究； 02 科研人员&审评专家：14% 药品注册及监管机构法规专家； 科研院校药学院师生以及医院药学研究医生； 03 上游服务商：11% CDMO/纯化工艺/耗材/质量检测/仪器厂商等 仪器设备与耗材：涉及细胞培养、分离、纯化、扩增和转导所需的生物反应器、离心机、培养基、生长因子、酶、转染试剂等 细胞来源：包括自体细胞、脐带血、成体组织等，以及通过生物技术手段获得的细胞，如胚胎干细胞（ESC）、成体干细胞（ASC）和诱导多能干细胞（iPSC）。 04 医疗机构、投资机构：9% 投融资、医疗、保险等相关人员； 06 论坛亮点 01 自身免疫疾病与国际差距不大，能否弯道超车？ Treg的稳定性和可塑性差，纯化困难； 02 03 细胞疗法因成本过高，一直面临商业化挑战； 干细胞疗法在自免疾病的探索以及进展； 04 05 自免疾病领域细胞疗法爆发还欠什么东风？ 干细胞疗法的工艺开发与产业化，如何推进？ 06 07 往届精彩 07 合作方式 ①转发本文链接到朋友圈集赞18个后截图给小编，小编微信二维码如下，后即可获取限量免费入场券； ② 9月30日前报名，早鸟票需费用699元/人，包含会议入场券、茶歇、会议资料； ③10月1日后报名，标准票需费用999元/人，包含会议入场券、午餐券、茶歇、会议资料； ④主题演讲、产品展示、晚宴冠名、论坛支持方、名卡吊绳冠名、企业参观等，请联系王晨 180 1628 8769 【扫码报名，抢限量名额】 戳“阅读原文”立马领取限量免费参会入场券吧!

国内首个上市的重组人促甲状腺激素（rhTSH）、国内首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂耐立克®、国内首个进入医保的PD-1、国内首款输送型球囊扩张导管Fastunnel®……这些首创性成果来自同一个地方——苏州生物医药产业园（BioBAY）。 开发建设30年来，苏州工业园区勇立改革开放潮头，在国家级经开区综合考评中实现“八连冠”。当前，园区正锚定“打造开放创新的世界一流高科技园区”总目标，推进高科技创新和高质量发展，丰富“园区经验”实践内涵。 科创载体向前贯通创新链，向后链接产业链，融合资金链、人才链，是强化企业科技创新主体地位、推动科技创新和产业创新融合发展的重要枢纽，也是构建支持全面创新体制机制的重要组成部分。30年来，园区不断完善科创载体建设培育体系，着力解决新时代企业创新创业新需求，推动政府和市场协同发力，涌现出一批特色鲜明、运行管理水平高、孵化绩效突出的标杆型科创载体，为培育科技型小微企业和高新技术企业、推动产业创新发展提供重要支撑。目前，园区已建成国际科技园（SISPARK）、生物医药产业园（BioBAY）、纳米城、纳米技术国家大学科技园等国资产业载体约1600万平方米，集聚省级以上科技企业孵化器40家，省级以上众创空间89家，成为孕育科创种子、涵养创新生态的重要源泉。 （图注：苏州生物医药产业园BioBAY一期） 成立于2007年的BioBAY，是苏州发展生物医药产业的重要载体，也是我国生物医药产业发展版图上不可或缺的一环。经过十余年发展，BioBAY已建成载体177.5万平方米，聚集超过650家创新药企、35000余名高层次人才，所在的苏州工业园区，生物医药产业综合竞争力连续多年和北京中关村、上海张江一起位居国内第一梯队。“从零起步”到“密集爆发”，BioBAY董事长殷建国是见证者也是推动者。 苏州工业园区生物产业发展有限公司董事长 殷建国 以专业化招商挖深“护城河” “BioBAY从一开始就融入了创业基因，引入小企业，慢慢起步。”据殷建国回忆，创园之初在综合考虑城市能级、产业基础、要素支撑等因素后，BioBAY选择与北京、上海等一线城市差异化竞争，聚焦细分领域重点引进海外生物医药初创企业和创业团队。“发展重点最初以小分子药物、仿制药为主，后来侧重抗体药物、细胞治疗和基因治疗药物，近年则引入小核酸药物、mRNA项目，也关注人工智能、特异性抗体和抗衰等新方向。” 与国内同类型的科创载体相比，专业化的招商队伍是BioBAY的鲜明特色。曾有园内企业评价，“在专业度方面，他们不输业内人士”。据殷建国介绍，BioBAY现有招商团队20人，其中博士占比20%，他们和创业者一样，经常研究最前沿的学术文章和技术进展，以便更好了解项目的技术、专利、产品抗风险能力等。2022年博士后孵化站落地BioBAY，推动更多高端人才项目“贴地孵化”。正是这支高学历、专业化、研究型的招商队伍，使BioBAY能够比整个产业提前预判最新的技术方向，尽早储备有创新性、成长性的项目，在招商时就帮助企业建立护城河。 以园内企业信达生物为例，2018年信达生物PD-1抗体药物“信迪利单抗注射液”正式被国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，成为国内第一个具有国际品牌（Tyvyt®）的中国抗PD-1抑制剂，这也标志着BioBAY成为国内第一个把抗体产品推上市的科创载体。此外，BioBAY多年前就已经引进了不少核酸药物企业。“面对突发情况，总是能在园内找到相应的已经存在一段时间的新技术。”殷建国说。 近几年，国内生物医药行业进入调整期，资本寒冬之下，BioBAY招商工作面临挑战。2023年开始，殷建国把目光重新投向海外。“前两年我们去了瑞士巴塞尔，还重点考察了英国伦敦、剑桥等地生命科学产业，签署了合作意向书。”今年，BioBAY法国商务中心和英国商务中心先后挂牌，为中欧两地生物医药企业之间的人才交流、技术合作、市场拓展等提供更加便利的渠道。 谈及如何积极应对当下挑战，“我们会对已经入驻的存量企业提供更多支持，链接更多海外资源，尤其是对接跨国企业，吸引其关注园区内的创新产品。同时加大跟基金的对接，大浪淘沙的时候，真正的好产品总有基金公司愿意投资。”殷建国说。 （图注：苏州生物医药产业园BioBAY四期B区） 打造独树一帜的“服务组学” “企业发展的道路充满艰辛与挑战，多亏了BioBAY多年来的贴心服务与全力支持，让我们能一次次渡过难关，不断前行。”园内专注于辅助生殖创新医疗器械研发企业贝康医疗相关负责人说。自2010年在园区注册成立以来，贝康医疗在BioBAY帮助下申请到贷款贴息、房租减免等优惠政策，还顺利申报了科技领军人才项目和多项国家级项目，为企业早期发展筑牢根基。“2021年，企业上市前后遭遇诸多难题，正处于发展的关键节点，BioBAY知晓情况后，联合园区相关机构，携手为我们化解了燃眉之急。”贝康医疗的PGS（胚胎植入前染色体非整倍体检测）试剂盒，是生殖领域首个进入医疗器械“绿色通道”并获得国家药品监督管理局批准的产品，去年第三代全品系辅助生殖培养液Gems通过澳大利亚TGA认证，进一步证明了贝康医疗产品的全球竞争力。 实际上，BioBAY的服务是跟随园内企业发展而不断完善的，与生物学领域的系统集合“组学”类似，BioBAY对园内企业的支持覆盖企业成长的不同阶段，逐步形成独树一帜的“服务组学”。 从起步阶段的实验室到成长期的中试厂房，再到商业化生产需要的水电气、蒸汽、环保处理等设施，近两年，随着企业发展加速，人才、临床、供应链、资金、商务合作等需求开始突显。“目前，BioBAY对生物医药企业的支持覆盖早、中、晚不同成长阶段，包括合作伙伴对接、资金争取、贷款担保、人才招聘、应用场景、土地供给、临床申报、环保处理等全周期、全链条。”殷建国说。 在整个生物医药研发过程中，临床试验的资金成本和时间成本均要占到60%以上。据不完全统计，苏州本地医疗机构参与企业临床试验项目比例不足20%。围绕企业临床资源紧缺痛点，BioBAY组建临床合作部，梳理形成“企业库”和“医院库”，将企业需求按照发因、症状、治疗等分类，精准对接临床资源。2021年，BioBAY联合中科苏州药物创新研究院共同建设苏州临床研究服务平台，推动企业和医院开展多层次深入合作。据殷建国介绍，BioBAY已与北京中国医学科学院肿瘤医院、上海复旦大学附属中山医院、南京鼓楼医院等国内顶尖医院建立联系，园内再鼎医药、启迈医疗等多家企业与医疗机构达成合作。 我国生物医药领域首个国家级技术创新中心2021年落户园区，为BioBAY集聚更多创新资源、完善企业服务体系提供有力支撑。去年，该国创中心自筹建设的核酸药物技术创新平台在BioBAY一期正式启用，总投入约2.5亿元，打造核酸药物临床前研究服务平台。运行一年多来，该平台协助楷拓生物、图维生物、拓创生物、易康生物等多家园内企业利用高端设备完成临床前测试研发。 截至目前，BioBAY已累计获得临床试验批件638张，包括1类新药临床批件542张，累计批准生产上市药品46件，24个产品进入国家医疗器械创新产品审批“绿色通道”，24家企业在境内外上市，和贝康医疗一样的一批创新药企在这里起步成长。 从BioBAY阔步迈向全球 1月，宜联生物宣布下一代抗体偶联药物候选产品c-MET ADC授权罗氏，根据协议将获得近10亿美元的开发、注册和商业化等潜在收入。6月，亚盛医药宣布与日本武田制药达成独家选择权协议，获得1亿美元的选择权付款、7500万美元股权投资，并将获得约12亿美元的选择权行使费和潜在里程碑付款，此外还将获得年销售额两位数百分比的递增销售分成。此外，阿斯利康宣布以约12亿美元价格并购亘喜生物，后者成为首家被跨国药企全资并购的中国生物科技企业；英矽智能与美纳里尼集团达成总金额50亿美元的交易等。 “近两年，越来越多的园内创新企业走向国际市场，多项创新产品从BioBAY诞生然后授权到全球，这代表了中国新药研发能力和创新实力。”在殷建国看来，十多年前被国外质疑产品创新性和知识产权保护的历史已经成为过去，“现在没有人再问这个问题，跨国医药巨头会花上亿美元购买我们的知识产权，甚至直接跨国并购，再依靠国内平台继续扩大生产，服务中国乃至全球市场，这也有助于帮助国内药企提升研发能力、开拓更广阔的市场。” 以亚盛医药原创1类新药耐立克®为例，该产品临床进展连续六年入选美国血液学会（ASH）年会口头报告，今年被正式纳入最新版美国国家综合癌症网络（NCCN）CML治疗指南，并获美国FDA批准开展一项全球注册III期临床研究。根据初步统计，2023年至今，BioBAY已经有20余家企业达成近40项境外商务交易，公开金额总计约480亿美元。 今年是园区开发建设30周年，也是BioBAY成立17周年，科创载体建设面临更多新挑战和新要求。瞄准助力园区建设开放创新的世界一流高科技园区总目标，BioBAY将坚持引进来和走出去并举，充分利用国内产业链完善、生产高效、市场广阔等优势，加大力度引进更多生命科学技术发达地区的优质外资企业，同时支持更多国内药企“出海”，积极开拓一带一路等新兴市场，让更多中国创新药造福全球患者，真正把BioBAY建设成为新型产业源头培育者、创新创业生态的建设者，为发展生物医药产业、培育未来产业、提升区域创新能力提供有力支撑。 ▌文章来源：新华财经 责编：何文正 审核：任旭 推荐阅读 人物风采丨楷拓生物王潇：核酸药物技术赛道的“护航员” 人物风采丨仁景生物岑山：mRNA技术“故事才刚刚开始”，下一次颠覆取决于底层科学突破 人物风采丨吉美瑞生张婷：慢阻肺新药已经完成2期临床，再生医学带来新策略

7月30日，BioBAY园内企业朗信生物宣布其用于治疗遗传性视网膜营养不良（IRD）的基因治疗候选药物LX101已成功完成全部临床3期患者入组。这一重要里程碑标志着LX101在向市场上市的道路上迈出了关键一步。 LX101是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药物，该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。自2021年首次进入临床试验以来，LX101在前期临床试验中均显示出良好的安全性和有效性，为后续的3期临床试验奠定了坚实的基础。 LX101 3期临床试验（STAR）是一项多中心、随机对照临床试验，旨在评估LX101在RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者中的疗效和安全性。试验共在国内5家临床研究中心开展。研究终点包括视功能改善、安全性等。 完成注册临床试验全部患者入组是LX101开发过程中的一个重要里程碑。这不仅表明了眼科医学界对该项目的高度认可，也为后续数据分析和新药申报奠定了坚实的基础。根据试验设计，所有患者将接受至少一年的随访，以全面评估LX101的长期疗效和安全性。 朗信生物创始人兼首席执行官汪枫桦表示：“LX101-3期研究完成全部临床患者入组，是团队多年努力和坚持的成果。距离为先天性视网膜营养不良患者带来革命性治疗的目标，我们又更近一步。作为开发者，我们衷心感谢所有患者和研究者的信任，也见证了患者在接受治疗后的显著改善。期待LX101能够早日上市，造福全球更多患者。” ▌文章来源：朗信生物 责编：何文正 审核：任旭 推荐阅读 研发动态丨德睿智药：AI助力自研分子胶管线进入IND-Enabling阶段 研发动态丨茵络医疗：Inno-Spring外周血管支架系统完成印度市场注册 研发动态丨吉美瑞生：肺前体细胞二代产品成功完成首例患者治疗