一项评价REGEND001 细胞自体回输制剂移植治疗特发性肺纤维化患者有效性、安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照II 期临床研究
评价REGEND001 细胞自体回输制剂移植治疗特发性肺纤维化患者的有效性、安全性。
REGEND001细胞自体回输制剂移植治疗肺弥散功能障碍的慢性阻塞性肺疾病(COPD)的
探索性临床研究(多中心、随机、单盲、安慰剂平行对照)
评价REGEND001细胞自体回输制剂移植治疗肺弥散功能障碍的慢性阻塞性肺疾病(COPD)的有效性、安全性。
探索REGEND001细胞自体回输制剂移植治疗特发性肺纤维化(IPF)的安全性、耐受性及初步有效性的开放性临床研究
主要研究目的:评价不同剂量的REGEND001细胞自体回输制剂移植治疗特发性肺纤维化(IPF)的安全性、耐受性。
次要研究目的:评价不同剂量的REGEND001细胞自体回输制剂移植治疗特发性肺纤维化(IPF)的有效性,为后续临床研究推荐合适的细胞治疗剂量。
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近年来随着国内外政策的放行与大力支持,免疫细胞治疗相关的各项临床研究在全球相继开展,细胞治疗的相关企业也随之兴起。
2023年2月18日,“细胞治疗研究与应用创新论坛”在上海张江圆满召开。本次论坛以“细胞治疗——中国创新”为主题,由中国细胞生物学学会细胞治疗研究与应用分会主办,上海张江(集团)有限公司和上海干细胞转化医学工程技术研究中心承办。
论坛邀请了国内细胞治疗领域专家,重点围绕细胞治疗的基础研究、临床应用和产业推广等三个阶段进行探讨交流,深入分析我国细胞治疗研究与应用现状,探讨领域前沿科学问题和关键瓶颈,加强国内外细胞治疗领域组织机构交流合作,促进细胞治疗相关的基础研究、临床前、临床研究和产业转化之间的沟通与交流,推动中国细胞治疗领域研究与转化应用发展。中国细胞生物学学会名誉理事长裴钢院士、中国细胞生物学学会理事长陈晔光院士、中国细胞生物学学会秘书长杨瑾女士、张江集团副总经理王凯荣先生出席了开幕式。论坛由中国细胞生物学学会细胞治疗研究与应用分会秘书长、同济大学附属东方医院何志颖研究员主持。
在开幕式上,中国细胞生物学学会杨瑾秘书长宣布了第三届细胞治疗研究与应用分会委员会正式成立,并代表中国细胞生物学学会向出席本次论坛的各方人员表示欢迎,对支持细胞治疗研究与应用分会筹办此次论坛的各个机构单位表示感谢。
杨瑾秘书长致开幕词
中国科学院陈晔光院士指出,近年来随着国内外政策的放行与大力支持,免疫细胞治疗相关的各项临床研究在全球相继开展,细胞治疗的相关企业也随之兴起。然而要实现对器官的功能性修复,免疫治疗还远远不够。干细胞因其具有修补、还原、替换和再生体内组织细胞的能力,可实现对常规疗法无效的病症的治疗。免疫细胞和干细胞要成为疾病治疗的有效手段,成药是其关键,然而细胞成药在我国目前还处于早期探索阶段。希望借助本次细胞治疗研究与应用分会论坛,结合各位专家、学者的经验与共识,通过协同创新,加快中国细胞治疗产品的研发,加速我国细胞治疗的临床转化与应用,推动我国细胞治疗产业高质量发展。
陈晔光院士致开幕词
中国细胞生物学学会细胞治疗研究与应用分会会长惠利健研究员提出,随着基础理论的不断突破和技术创新的不断涌现,细胞治疗在临床研究和转化应用方面的进展明显加速,产业规模大幅提升。在细胞治疗的创新和转化过程中,通过原始创新建立细胞治疗新技术,完善细胞质量安全评价、临床研究规范及产品标准,进而推动细胞治疗的临床转化应用,将加快推进“健康中国”建设,从而支持人民健康优先发展战略。第三届分会继续秉承分会宗旨,衔接细胞治疗从基础研究、临床前研究到临床研究的全链条转化应用各个环节,在监管政策、制备工艺、质控手段、存储模式、应用方式、适应症选择等方面,联合国内外细胞治疗从业专家和企业,建立和完善细胞治疗的行业标准,加快我国细胞治疗尤其是干细胞治疗临床应用的步伐。
惠利健研究员致开幕词
上海张江(集团)有限公司副总经理、上海国际医学园区集团有限公司董事长王凯荣先生在致辞中表示,自1992年开园以来,张江集团作为张江科学城建设主力军、新兴产业推动者、科创生态营造者,通过集聚国家实验室、高校科研机构、全球顶尖创新企业和人才资源,正在发展成为“科研要素更集聚、创新创业更活跃、生活服务更完善、交通出行更便捷、生态环境更优美、文化氛围更浓厚”的世界一流科学城。张江集团高举CGT产业大旗,在上海国际医学园区设立上海细胞与基因产业园;未来将与中国细胞生物学学会细胞治疗研究与应用分会不断加强合作,共同深入搭建具体支撑产业发展的多维平台,共谋细胞产业发展,共筑人类健康事业。
王凯荣先生致开幕词
中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)所院长程涛教授就细胞治疗基础与转化的关键环节进行了主旨报告。程教授及其团队长期从事造血干细胞调控、再生策略和成药性研究,研发和推动多个细胞和基因治疗新药临床注册研究,牵头制定自体造血干细胞临床应用技术规范团体标准,主编干细胞制剂标准和临床应用专家共识国际专刊。程教授指出细胞药物研发周期极其漫长,而细胞药物,尤其是干细胞药物由于其复杂性,为其成药带来更大的挑战。对细胞治疗基础研究与转化的关键环节的明确,是实现细胞药物研发和临床治疗应用的关键。程教授围绕细胞治疗作为未来可期的生物产业,强调细胞治疗产品转化应用必须基于生物学基础,但“细胞药物,赢在全链”,且干细胞产品的标准化制备和质量评价是衔接基础研究和转化应用的关键,是全面实现细胞技术/产品全链条闭环管的关键。最后,程教授强调临床研究作为细胞治疗金标准的“一锤定音”的地位,并对基因治疗联合细胞治疗的前景进行了展望。
程涛教授进行主旨报告
会议还特别邀请国内细胞治疗领域基础研究、临床转化、产品开发、监管科学等方向的顶尖学者。华东师范大学生命医学研究所所长刘明耀教授介绍了基因编辑与细胞治疗从基础到临床转化研究中的关键要点,对Quikin CART的技术优势进行了介绍。科济药业控股有限公司创始人、董事会主席、上海交通大学医学院附属仁济医院上海市肿瘤研究所李宗海教授对CAR-T治疗实体瘤的临床研究进展进行了总结和展望。中国科学院分子细胞科学卓越创新中心(生物化学与细胞生物学研究所)惠利健研究员介绍了细胞属性转变在肝脏疾病治疗中的作用和应用。安徽中盛溯源生物科技有限公司创始人、首席科学家俞君英博士对临床级诱导多能干细胞(iPS细胞)衍生产品的IND申报和质量控制进行分享。星奕昂(上海)生物科技有限公司CEO王立群博士结合细胞治疗产品开发中的CMC要点,重点阐述了NK细胞的应用优势。大会报告由中国医学科学院北京协和医学院生物医学工程研究所副所长黄鹏羽研究员、中科院上海药物研究所/国家新药筛选中心谢欣研究员、中国医学科学院放射医学研究所/实验血液学国家重点实验室周家喜教授共同主持。
刘明耀教授进行会议报告
李宗海教授进行会议报告
俞君英博士进行会议报告
惠利健研究员进行会议报告
王立群博士进行会议报告
报告主持人:何志颖、黄鹏羽、谢欣、周家喜
此外,论坛会议就细胞治疗产业发展思路与策略设置圆桌论坛环节。针对中国细胞治疗的发展前景如何和何时可实现资本回馈,北京泽辉辰星生物科技有限公司首席科学家张愚认为中国细胞治疗的基础研究已经与其他国家相当,转化应用将是下一步的重点。上海微知卓生物科技有限公司董事长潘国宇和上海科技大学教授王皞鹏进一步强调了基础研究的重要性。红杉资本中国基金董事总经理曹弋博先生、上海市药品和医疗器械不良反应监测中心研究员王方敏对我国细胞治疗的基础研究和转化应用的现状表示非常乐观。圆桌论坛各位嘉宾都对我国细胞治疗进行寄语,论坛由同济大学医学院、吉美瑞生/仙荷医学公司董事长左为教授和星奕昂(上海)生物科技有限公司CEO王立群博士共同主持。
圆桌论坛
最后,中国细胞生物学会名誉理事长裴钢院士为本次细胞治疗研究与应用创新论坛致闭幕词。裴院士借岳飞《满江红》词,激励细胞治疗领域从业同道继续努力,共促干细胞领域的蓬勃发展。裴院士强调细胞治疗被誉为“未来医学的新支柱”,是生物医药的先锋领域,需要以细胞产品作为依托,以落脚市场作为长远计划。随着全球范围内生物细胞技术和产业快速发展,“细胞治疗及临床转化”已经成为我国“十四五”健康保障发展的重大议题。随着新一轮国家重大发展战略、战略新兴产业和国家科技计划的实施,如何抢抓生物医药领域新一轮科技革命和产业变革的机遇、抢占国际干细胞产业制高点,不仅是摆在我们面前的历史考卷,也是我们的历史使命和责任担当。裴院士希望借助本次细胞治疗分会论坛这一契机,经过细胞治疗相关的科研院所、企业的深度参与,共建我国细胞治疗互利共赢共同体,共同推动我国细胞治疗领域和应用健康有序发展。
裴钢院士致闭幕辞
本次论坛共有来自院所、医疗机构、企业近300名参会人员与汇报专家进行了热烈的讨论交流,取得了圆满的成功。
会间讨论
全体参会人员合影
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