Rona Therapeutics Co.,Ltd

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。4月29日，诺华发布2025年第一季度财报，全球净销售额132.33亿美元，同比增长 15%；营业收入46.63亿美元，同比增长44%。经调整后的核心营业利润达55.8亿美元，同比增长27%，远超市场预期的50.7亿美元。Leqvio是由诺华（Novartis）研发的新型降胆固醇药物，是一款靶向PCSK9的siRNA疗法。Leqvio通过与编码PCSK9蛋白的mRNA结合，通过RNA干扰作用降低其水平，防止肝脏生成PCSK9蛋白。该药物最初于2021年12月获得美国FDA批准，作为饮食和他汀类药物治疗的辅助药物，用于治疗患有原发性高脂血症的成年患者，包括杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者，以降低其LDL-C的水平。2023年8月22日，Leqvio在中国获批上市，作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗 。2025年4月7日，CDE官网显示，Leqvio申报新适应症上市。Leqvio在欧美的定价为6500美元/年，约4.7万元/年；国内定价9988元/针，约2万元/年。作为全球首个且唯一siRNA超长效降脂药物，仅需半年注射一针的给药便利性无疑具有很大的优势。该药自上市以来就高速增长，2024年其销售额为7.54亿美元（+114%）。2025 Q1该药销售额为2.57亿美元（约18.7亿元），同比增长72%。2024年8月28日，诺华宣布在III期V-MONO研究中一年两次Leqvio（Inclisiran）取得了积极的初步结果，达到了主要终点。与安慰剂和依折麦布相比，Leqvio单药治疗对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）中低风险且未接受降脂治疗的患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的降低具有临床意义和统计学意义。V-MONO是首个评估小干扰RNA (siRNA) 疗法作为单一疗法降低ASCVD低风险或中等风险患者的LDL-C的试验。此外，2025年3月，英克司兰钠的亚洲3期临床研究ORION-18的结果发表在《中国循环杂志》上。ORION-18研究纳入的232例患者以1:1的比例随机分组，在第1天、第90天和第270天分别接受英克司兰钠300mg或安慰剂治疗。研究结果显示，在已接受饮食控制和最大耐受剂量他汀类药物治疗（联合或不联合其他降脂治疗）但LDL-C仍升高的中国大陆ASCVD患者中，英克司兰钠组LDL-C从基线至第330天经安慰剂校正的百分比降幅为61.16%，在亚洲总体人群中降幅为57.17%。这一显著的LDL-C降低效果表明，英克司兰钠在亚洲患者中同样具有良好的疗效。总结全球PCSK9 siRNA领域目前呈现以诺华Inclisiran为主导、多家企业加速布局的竞争格局。在Inclisiran的示范效应下，全球范围内多家企业正加速推进PCSK9 siRNA药物的研发。其中，中国企业的参与尤为活跃，圣因生物、靖因药业、石药集团、大睿生物、瑞博生物等公司均已布局相关管线，部分产品已进入临床试验阶段。参考资料：公司公告

PCSK9抑制剂算是医保谈判的常客，这几年经常参与国谈，至今有三款药谈判成功，而且医保降价幅度都很大。去年，信达的托莱西单抗谈判成功，价格从一针1388元降到不超300元。唯一硬抗的是诺华的英克司兰钠，那当然没有谈成，依旧卖9988元一针。到了今年，市场格局就发生了变化。国内企业对降血脂这一慢病领域十分热衷，没有赶上去年谈判的康方生物、君实生物、恒瑞产品在过去大半年里密集获批相关产品。今年，“进医保，拓宽渠道”已经成了PCSK9药物的一场开卷应试。康方生物的伊努西单抗、君实生物的昂戈瑞西单抗、恒瑞医药的瑞卡西单抗，这三款PCSK9药物应该都在紧张筹备2025国谈了。4月23日，君实昂戈瑞西单抗的商业化合作方植恩生物向健识局确认：“我们已经在做了。”2025年医保谈判，将非常考验这三款产品的谈判技巧。不进医保，没有“活路”按照弗若斯特沙利文数据，近年的中国PCSK9市场增量明显，年均复合增长率在36.9%左右，2028年市场将超10亿美元。2017年8月，君实拿到了国内第一个PCSK9抑制剂的临床批件。当时业内预测它可能成为国内首个问世的PCSK9单抗，没想到临床进度偏慢。等到昂戈瑞西单抗上市时，四周竞争对手已然林立：比它稍早一点获批的是康方生物的伊努西单抗注射液；今年1月，恒瑞医药的注射用瑞卡西单抗也官宣获批。至此，市面上该靶点药品已有7款，包括6款单抗和1款诺华的siRNA。早上市的安进、赛诺菲等PCSK9药物早就进了医保：安进的依洛尤单抗目前只要300多元一支，赛诺菲的阿利西尤单抗价格也相近。降价让PCSK9降脂药快速普及。米内网数据显示，进医保的首年，依洛尤单抗在重点省市公立医院终端年销售额同比增长258.52%，突破了4亿元，并且成功跻身国内院内销售排名前10的产品。大外企都降价了，后来者也必须看齐。2023年8月，信达的托莱西单抗上市，恰好赶上同期上市的诺华英克司兰钠降价相逼。信达只能死保2025年的医保资格，才能有实力和安进、赛诺菲一战。还好，托莱西单抗进医保后销量还不错，有机构预计2027年收入可达约5000万元。慢病领域医保的以量换价反馈机制一直十分明显。在PCSK9这个靶点上，近几年入局的玩家只会更多。国内还有齐鲁制药、石药集团、大睿生物等7家药企有同类靶点单抗在研，不乏口服、多肽、小核酸等多种路线。据国信证券数据，瑞博生物、悦康药业、恒瑞医药等都加入了PCSK9降脂siRNA的升级战局。还有的企业已经跳出PCSK9的框框，开始研发同样能实现降脂的新型靶点Lp(a)，首款药物有望在2026-2027年间上市，届时，降脂市场格局又将会重新洗牌。热闹意味着：今年，昂戈瑞西单抗要是不进医保，真的会一点活路都没有。2024年君实业绩依然是亏损的，昂戈瑞西单抗是能回血的主力产品之一，君实不能再多等一年了。一场价格战，是躲不过了当下君实生物最应该想清楚的，是如何从竞争中突围。三家企业要打一场硬仗。目前，本土产品在适应症上都处于同一条水平线，都是针对成人原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常，而安进和赛诺菲的两款进口产品还获批了用于降低成人患者心梗、卒中、心绞痛及冠脉血运重建的风险等。几家单抗类PCSK9抑制剂都要面对同一个强大的对手：诺华的siRNA药物英克司兰钠。这款药只需要半年一针，依从性上就秒杀了其他竞品。还好，诺华去年没有选择降价进医保，以年治疗费2万元的价格自行组织市场。不过，英克司兰钠真的有优势，去年上半年中国市场就大卖24.22亿元。就跟二人搏斗一样，“一力降十会”，诺华就靠着半年一针的优势轻松碾压。上市的国产PCSK9大多是低剂量150mg、每半月给药一次。几款产品的主要差异在高剂量能实现多久的用药周期。像信达托莱西单抗就有很多选择：有两周一次、四周一次、六周一次三种剂量的给药方案；康方的伊努西单抗复刻了以上方案；恒瑞的瑞卡西单抗则是发现了更长效的方案：可实现最高450mg、每三个月给药一次。君实的昂戈瑞西单抗没有那么多花样，只有基础的半月一次的用法，它的最大优势在于疗效。临床中，降脂药物降低“坏蛋白”水平是衡量产品硬实力的金标准。康方生物、君实生物、恒瑞产品基本在50-70%之间，而此前3款进口、1款国产产品的数字大多在50-60%。而且昂戈瑞西单抗的数据最好：当剂量为150mg，每半月给药一次时，“坏蛋白”水平能显著降低70%以上，是已上市同品类药物中数据最好的。但是酒香也怕巷子深，想要突围，价格战还是得打。2025年有机会进医保的三款PCSK9中，市场定价最便宜的是恒瑞，瑞卡西单抗价格为每支1660元；最高的是康方的伊努西单抗，每支2362.4元；昂戈瑞西单抗每支定价为1860元，处于中段。而已经进医保的不管国产进口，统统都在300元左右一针。价格底线，会是君实非常重要的谈判筹码。撰稿丨苗苗编辑丨江芸 贾亭运营｜廿十三插图｜视觉中国声明：健识局原创内容，未经许可请勿转载康方生物为什么盯上百济神州？又一个惨痛案例：创新药不进医保，就没有活路！新事 | 市医保局局长被查

全球医疗行业每日重点资讯文 | 苏丁企业动态郑州航空港经济综合实验区与深圳迈瑞生物医疗电子股份有限公司签署全面合作协议，双方将围绕医疗器械产业创新、技术转化及国际合作等核心领域展开深度合作。重点展开方向包括：打造“产学研医”融合创新平台；探索设立国家高性能医疗器械创新分中心；规划建设迈瑞医疗设备仓储中心；建立常态化国际交流机制。阿里健康与中国抗癌协会宣布“健康智医” 行动全新升级，由阿里健康出资捐赠1000万的“健康智医” CACA-AI智惠基层科普赋能工程正式启动。双方表示，该工程将依托中国抗癌协会权威的专家资源和专业支持，运用阿里健康人工智能技术，为肿瘤防治科普插上AI的翅膀，普惠基层，助力提升肿瘤的早诊率和治愈率。浙江大学衢州研究院-康恩贝集团联合研发中心成立仪式在浙江大学衢州研究院内举行。这也是康恩贝集团继今年3月18日与浙江大学签订战略合作协议共建天然产物创新研究中心后的又一战略举措。双方将在科技创新、人才培育、决策咨询等方面进一步深化合作，共建创新研究中心，强化产学研用深度融合。复星国际公布，4月17日，公司透过复星医药持有的附属复星医药产业，向HenLink收购约1494.07万股复宏汉霖非上市股份，每股代价为24.6港元，总代价约3.68亿港元。4月11日，复星医药产业向无锡通善及上海善梧分别收购466.67万股及4.58万股复宏汉霖非上市股份，每股代价为24.6港元，总代价合共1.16亿港元。4月15日，复星医药产业向舟山果运收购138.12万股复宏汉霖非上市股份，每股代价为24.6港元，总代价3397.75万港元。该等增持完成后，公司透过复星医药持有复宏汉霖已发行股份总数从59.56%增加至63.43%。上海奥朋医疗科技有限公司宣布完成近亿元人民币C轮融资。此次融资由济南国际医学中心产业发展有限公司与济南市槐荫区国融控股有限公司联合领投，山蓝资本跟投。资金将着重投入到AI驱动的血管腔内介入手术机器人的研发、量产及商业化，加速构建全球领先的智能手术机器人生态。海正药业公告，董事会会议同意选举肖卫红为公司董事长，同意聘任肖卫红为公司总裁，聘任沈锡飞为公司董事会秘书，聘任蒋灵为公司财务总监，聘任蒋灵、杜加秋、杨志清、金红顺为公司高级副总裁，任期至本届董事会届满时止。特药领域生物制药公司益普生(Ipsen)公布2025年第一季度财务业绩。季度总销售额9.19亿欧元，同比增长11.7%。其中，肿瘤业务销售额6.55亿欧元，神经科学业务销售额1.94亿欧元，罕见病业务销售额7030万欧元。生命科学集团赛多利斯(Sartorius)公布2025年第一季度业绩。按固定汇率计算，集团销售收入增长6.5%(据报告：7.7%)，达到8.83亿欧元。集团基本EBITDA增长12.2%，达到2.63亿欧元。基本净利润增长21.4%，达到8500万欧元。美国司法部表示，沃尔格林联合博姿公司及其子公司已同意支付3亿美元，以了结美国方面关于该连锁药店非法开具数百万张无效的阿片类药物及其他受管制药物处方的指控。美国司法部在一份声明中称，如果沃尔格林公司在2032财年之前被出售、合并或转让，该公司还将额外欠美国5000万美元。中生引领（上海）私募投资基金揭牌成立。中生引领基金是引领区产业发展基金发起设立的又一支产业基金，目标总规模10亿元，首关规模5亿元，由浦东创投集团旗下浦东资本担任基金管理人。首关出资人包括浦东创投集团、中国生物制药、孚腾资本、杭州科百特。中生引领基金聚焦成长期创新型生物医药企业开展投资，赋能企业在研发、生产、销售等全流程环节。产业动态中国国家药品监督管理局（NMPA）批准更新诺和盈（司美格鲁肽2.4mg）的说明书。此次更新基于SELECT（司美格鲁肽在超重或肥胖患者中的心血管结局试验）的主要结果：在超重或肥胖且已确诊心血管疾病不伴有糖尿病的成人患者中，诺和盈可降低主要不良心血管事件（MACE，包括心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中）发生风险达20%。在长期安全有效减重的基础上，此次说明书更新为诺和盈的显著心血管获益再添有力的临床证据。康方生物独立自主研发的爱达罗（依若奇单抗）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适用于中重度斑块状银屑病成人患者的治疗。依若奇单抗是第一个且唯一获批上市的IL-12/IL-23“双靶向”单克隆抗体新药，是康方生物自身免疫性疾病领域首个获批上市的一类新药，也是继伊努西单抗之后公司第二个获批上市的非肿瘤新药。大睿生物（Rona Therapeutics）宣布，其自主研发的靶向血管紧张素原（Angiotensinogen, AGT）的小干扰RNA（siRNA）药物RN1871的新药临床试验申请（IND），已正式获得中国国家药品监督管理局批准。RN1871通过沉默肝脏中AGT的mRNA表达，精准抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的核心前体蛋白生成。临床前研究表明，RN1871可长效降低血压，有望为全球超过15亿高血压患者提供更优治疗方案。赛诺菲和再生元共同宣布FDA已批准度普利尤单抗用于治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的补充生物制品许可申请（sBLA）。该药物是美国十多年来首个针对CSU的靶向疗法，也是度普利尤单抗第七个适应症。2024年业绩赛诺菲财报显示，度普利尤单抗以141.79亿美元销售额成功卫冕“自免药王”。在度普利尤单抗获批之前，美国仅奥马珠单抗一款生物制剂可用于治疗CSU，诺华曾凭借奥马珠单抗在此领域称霸多年。赛诺菲(Sanofi)与Earendil Labs签署了一项价值超过18亿美元的两种双特异性抗体许可协议。Earendil是一家专注于生物制剂的人工智能研发公司，将从赛诺菲获得1.25亿美元的预付款。未来的开发和商业里程碑可能会增加高达17.2亿美元的收入。这些抗体被称为HXN-1002和HXN-1003。第一个靶向α4β7（肠道中的免疫归巢信号）和 TL1A（一种内皮生长因子），用于治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病。第二种抗体针对结肠炎、皮肤炎症和可能的其他自身免疫性疾病。科伦药业公告，控股子公司科伦博泰已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准启动其创新抗体偶联药物(ADC)药物SKB518临床研究的新药临床试验(IND)申请。2024年6月，科伦博泰收到国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)批准SKB518用于晚期实体瘤的IND申请的临床试验通知书。SKB518的1期临床试验正在中国进行中。葛兰素史克血癌药物Blenrep获得英国药品监管机构的批准，有望重返市场销售。英国成为第一个批准Blenrep与其他肿瘤药物联合使用的国家，用于治疗部分已接受过一次治疗的多发性骨髓瘤患者。 Precision Neuroscience宣布，其大脑植入系统的一个核心组件已获得美国FDA批准。该公司正在构建一个脑机接口，最终将帮助瘫痪患者恢复言语和运动等功能。FDA批准的Precision系统称为第7层皮质接口。微电极阵列比人的头发还细，类似于一块黄色透明胶带。每个阵列由1,024个电极组成，可以记录、监测和刺激大脑表面的电活动。当它被放置在大脑上时可以贴合表面而不会损坏任何组织。FDA授权将其植入患者体内长达30天，Precision将能够将该技术用于临床环境。联系美通社+86-10-5953 9500info@prnasia.com