Zhongshan Hengsai Biological Technology Co., Ltd.

近年来，全球肿瘤疫苗的研发领域迎来了前所未有的发展浪潮。随着科技的飞速进步，特别是随着人工智能、mRNA疫苗技术的崛起，肿瘤疫苗作为癌症预防与治疗的新兴手段，正逐步从实验室走向临床应用，为全球癌症患者带来了新的希望。下面小编就结合全球肿瘤疫苗的研发管线，盘点一下研发进度相对靠前的部分肿瘤疫苗。值得注意的是，树突状细胞DC疫苗DCVax-L三期已经成功，mRNA疫苗mRNA-4157已经启动三期临床，有望在2025年上市。 DCVax-L：树突状细胞（DC）疫苗 该候选疗法是一种个性化的免疫疗法，由患者自身肿瘤样本中的树突细胞和抗原(生物标记物)制成。 适应症：胶质母细胞瘤 临床进展：三期结果达到积极顶线结果 三期结果显示：新诊断的GBM患者(n=232)随机化后的中位总生存期(mOS)为19.3个月(手术后22.4个月)，而对照组随机化后的mOS为16.5个月(HR=0.80, p=0.002)；48个月生存率为15.7% vs. 9.9%， 60个月生存率为13% vs. 5.7%。 新诊断胶质母细胞瘤患者的总生存率 复发性GBM (n=64)的mOS为复发后13.2个月vs. 7.8个月(HR = 0.58, p<0.001)；复发后24个月和30个月生存率分别为20.7% vs.9.6%，11.1% vs.5.1%。 复发胶质母细胞瘤患者的总生存率 在新诊断的伴有MGMT甲基化的GBM患者中，使用DCVax-L治疗的mOS为30.2个月(手术后33个月)，而对照组为21.3个月(n=199) (HR=0.74, p=0.027)。 目前国内DC疫苗领域也取得了重大的突破，恒瑞源正研发的MASCT-I已经进入临床Ⅱ期，启辰生生物、康德赛医疗、立康生命、中生康元及恒赛生物等公司的DC候选药物也已经步入了一期临床，其中多款候选药物并展现出了良好的早期疗效。PDS0101：HPV阳性癌症疫苗 简介：PDS0101是一种针对人乳头瘤病毒（HPV）的新型研究性免疫疗法，专为HPV阳性癌症设计。通过强烈刺激T细胞攻击，该疫苗展现出显著的抗癌潜力。可与其他免疫疗法和癌症治疗联合使用，以增强治疗效果。 临床进展：2期临床 在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上发布的研究显示，癌症疫苗PDS0101联合PD-1免疫药物K药，显著提高了HPV16阳性的复发或转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的治疗效果。在53名PD-L1阳性（指标预示免疫治疗可能有效）的患者中，接受新型HPV疫苗PDS0101联合K药治疗的患者，平均生存时间为30个月。Bria-IMT：乳腺癌联合免疫治疗方案 简介：Bria-IMT 方案是使用同种异体全肿瘤细胞疫苗联合检查点抑制剂 (checkpoint inhibitors, CPIs) 的联合免疫治疗。皮内给予经辐照的 SV-BR-1-GM 乳腺癌细胞能够分泌GM-CSF，并通过HLA-I和HLA-II分子提呈肿瘤相关抗原（TAAs），从而直接激活抗肿瘤免疫反应。 作用机制：间接和直接刺激人体自身的抗癌细胞，包括激活CD4+和CD8+ T细胞，增强抗肿瘤免疫反应。 临床进展：3期 1/2期临床试验显示，BRIA-IMT 治疗显示出较好的安全性，同时使得多药治疗无效的进展/转移性乳腺癌患者获益。研究者在接受3期制剂患者中观察到更好的疗效和生存率。该制剂已应用于正在进行中的3期临床试验， BNT116：非小细胞肺癌mRNA免疫疗法 简介：BNT116是由BioNTech公司开发的基于mRNA技术的癌症疫苗，专用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）。 工作原理：通过编码NSCLC细胞经常表达的抗原，触发免疫反应，激活免疫系统识别和攻击癌细胞。 临床进展：1/2期试验正在进行中 2023 年公布的一项针对该疫苗用于 NSCLC 治疗的 I 期试验结果发现，89% 既往接受过 3 种以上的治疗 18 例 NSCLC 患者接受 BNT116 治疗后，6 例患者达到疾病稳定（SD），中位疾病控制时间为 1.53 个月。ELI-002 7P：KRAS突变型癌症肽疫苗 简介：ELI-002 7P是由Elicio Therapeutics开发的治疗性癌症疫苗，旨在刺激针对七种最常见的KRAS突变的免疫应答。 给药方式：利用专有AMP平台，有效传递到淋巴结。 临床进展：2期试验 1期试验显示，该疫苗具有良好的耐受性，显著降低了肿瘤生物标志物，引发了强烈的T细胞反应，减少了患者的复发和死亡风险，。BNT111：现货型、表达黑色素瘤相关抗原的mRNA癌症疫苗临床进展：一项随机2期临床试验正在进行中，以评估其与cemiplimab联合治疗对PD1/PD-L1抑制剂耐药/复发、不可切除的III或IV期黑色素瘤患者的效果。BNT122：个性化mRNA疫苗 简介：BNT122是由BioNTech和基因泰克联合开发的个性化mRNA癌症疫苗 给药方式：通过mRNA表达患者肿瘤中的新抗原，使用脂质纳米颗粒（LNP）静脉注射给药。 临床进展：临床试验显示，该疫苗能够激活并持续刺激患者体内的T细胞，降低癌症复发风险。目前正在进行多项2期临床试验，包括评估其在高风险肌层浸润性尿路上皮癌、切除后的胰腺导管腺癌、结直肠癌和一线晚期黑色素瘤中的疗效。 BNT123：编码HPV16抗原mRNA疫苗临床进展：目前正在全球范围内进行一项随机2期临床试验，以评估其与PD1抑制剂pembrolizumab联合治疗PD-L1+、HPV16+头颈部鳞状细胞癌的疗效。 mRNA-4157（V940）：高危黑色素瘤的个性化mRNA疫苗 简介：mRNA-4157（V940）是由Moderna和默沙东联合开发的个性化mRNA癌症疫苗，专为高危黑色素瘤患者设计。 疫苗设计：包含编码多达34种新抗原的单一合成mRNA分子，根据每位患者肿瘤独特的DNA序列突变特征设计而成。 联合疗法：与PD-1抑制剂帕博利珠单抗联合使用，进一步提高患者免疫系统的能力。 临床进展：三期临床（全球进展最快的mRNA疫苗之一） 1/2期临床结果显示，在中位随访期34.9个月中，与Keytruda单药相比，mRNA-4157与Keytruda联合治疗可使患者的复发或死亡风险降低49%，远处转移或死亡风险降低62%。获得美国FDA突破性疗法认定，有望成为首款上市的mRNA肿瘤疫苗，最早或将于2025年问世！SCIB1：黑色素瘤质粒DNA疫苗 简介：SCIB1是由Scancell ImmunoBody公司开发的基于质粒DNA的癌症疫苗，专用于治疗黑色素瘤。 疫苗设计：编码来自黑色素瘤抗原酪氨酸酶相关蛋白-2（TRP-2）和糖蛋白100（GP100）的CD8和CD4表位。 独特之处：靶向树突状细胞，引起更广泛的免疫作用来抗击肿瘤。 临床进展：1/2期。 最新公布的数据显示，SCIB1联合双免疫疗法Opdivo+Yervoy的一线治疗在晚期不可切除黑色素瘤患者(n=13)中的总反应率(ORR)达到85%。VBI-1901：复发性胶质母细胞瘤的病毒样颗粒疫苗 简介：VBI-1901是由VBI Vaccines Inc.开发的创新癌症疫苗免疫疗法，专门针对复发性胶质母细胞瘤（GBM）。 疫苗设计：利用包膜病毒样颗粒（eVLP）技术，靶向两种高度免疫原性的巨细胞病毒（CMV）抗原。 临床进展：2b期数据显示，该疫苗将GBM患者中位总生存期延长了5个月（疫苗组12.9：对照组8个月），疾病控制率更是从0跃升至40%。这一突破性成果使FDA授予其快速通道指定和孤儿药资格。 DOC1021：胶质母细胞瘤的树突细胞疫苗 简介：DOC1021是由Diakonos Oncology开发的树突细胞疫苗，用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）。 疫苗设计：通过模仿病毒感染患者的癌症标志物，利用人体发现和杀死受感染细胞的能力。 独特之处：采用“双重加载”技术，刺激新型病毒识别和反应途径。 临床进展：临床试验正在进行中，评估其疗效和安全性。GNOS-PV02：晚期肝细胞癌的DNA新抗原疫苗 简介：GNOS-PV02是由Genexine公司开发的个性化DNA新抗原疫苗，用于治疗晚期肝细胞癌（HCC）。 疫苗设计：包含一个DNA质粒，编码多达40个从患者肿瘤样本中确定的新抗原。 给药方式：与编码细胞因子白介素-12（IL-12）的DNA质粒共配方，通过皮内注射和体内电穿孔给药。 临床进展：1/2期临床试验结果显示，该试验达到了安全性和免疫原性的主要终点，以及基于缓解率的疗效次要终点。在36名晚期肝癌患者中，有11名（30.6%）对该疫苗与KY药联合疗法产生缓解，这大约是过去对照药物缓解率的两倍。其中3例患者达到了CR，8例患者达到了部分缓解（PR）。数据截止时，患者的mOS为19.9个月。 ▲GNOS-PV02治疗晚期肝癌患者的临床结果Galinpepimut-S：WT1靶向的癌症疫苗 简介：Galinpepimut-S（GPS）是由SELLAS Life Sciences Group开发的靶向WT1（Wilms肿瘤蛋白）的癌症疫苗。 疫苗设计：由4条多肽链构成，抗原表位多达25个，能够激发自身免疫系统对WT1抗原产生强烈的免疫反应。 临床进展：1期临床新数据显示，该试验达到了安全性和疗效的主要终点，Galinpepimut-S（GPS）联用纳武利尤单抗治疗恶性胸膜间皮瘤，患者的中位总生存期（OS）约为接受标准治疗的患者的2.5倍。接受联合疗法的患者的中位OS为70.3周，而接受标准治疗的复发/难治性患者的中位OS约为28周。对GPS没有免疫反应的患者的中位OS为9.0个月，对GPS有免疫反应的患者的中位OS为27.8个月。 结语 展望未来，全球肿瘤疫苗的研发之路虽然充满挑战，但随着各国科研人员的共同努力、新技术的不断涌现以及国际合作的不断深化，我们有理由相信，肿瘤疫苗将在癌症治疗中发挥越来越重要的作用，为全球癌症患者带来更加精准、高效的治疗方案。这一领域的持续进步，不仅将推动医学科学的发展，更将为人类健康事业作出重要贡献。 声明：本文旨在促进医药学术的沟通和交流，仅供医疗卫生专业人士参阅，梅斯医学不对任何药品和/或适应症作推荐。文中涉及的药品信息仅供参考，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医院医生的意见或指导。 往期 · 推荐 啊！这三种常见早餐每多吃一次，都是在加速肿瘤生长 间歇化疗、节拍化疗、剂量密集化疗分别是什么？有何区别 怎么处理癌痛？一文讲清癌痛诊疗、评估要点和治疗措施！ 一天一包烟反而不患肺癌？nature新研究：重度吸烟者能复原积累的突变，保护自己免受肺癌侵害 星标🌟“梅斯肿瘤新前沿” 🌟及时接收每篇新鲜出炉的推文！

药时代今日头条：中国高校、研究机构的出海机会来啦！千万不要错过！~ 正文共： 2476字 4图 预计阅读时间： 8分钟 （收集周期：8.12-8.16，国内部分为首次申请临床、首次申请上市、首次批准上市的创新药）    国内创新药IND汇总 1、百济神州：注射用BGB-B3227 作用机制：靶向MUC1/CD16双抗 适应症：肿瘤 8月13日，百济神州的注射用BGB-B3227的临床试验申请（IND）获CDE受理。BGB-B3227是一款靶向MUC1/CD16双抗，被开发用于探索肺癌、胃癌和胆管癌的治疗。MUC1在多种人类上皮恶性肿瘤中过度表达，包括乳腺癌、前列腺癌、卵巢癌、胰腺癌和结肠癌等等，而CD16是免疫球蛋白Fcγ受体家族的重要成员，在自然杀伤细胞（NK细胞）介导的免疫应答中发挥着核心作用。该双抗的差异化优势在于更高的CD16a亲和力。 2、恒赛生物：KSD-101注射液 作用机制：树突细胞疫苗 适应症: 血液肿瘤 8月13日，恒赛生物的KSD-101注射液的IND获CDE受理。KSD-101一款负载EB病毒相关类肿瘤复合抗原的人单核细胞来源自体DC疫苗，通过细胞因子诱导单核细胞转化为树突细胞，再用类肿瘤复合抗原负载树突细胞并诱导其成为成熟的树突细胞；该药物皮下注射后至人体内激活细胞毒性T淋巴细胞（EBV特异性CTL），从而实现对肿瘤细胞的有效识别及杀伤，拟用于开发治疗EBV阳性血液肿瘤。 I期探索性试验显示，在5名可评估的患者中，客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CRR）均为100%。注射疫苗后，外周血中多种淋巴细胞和免疫细胞的水平和比例均发生显著性变化，此外EBV特异性CTL的峰值比例显著增加（基线平均0.30% vs.治疗12周平均2.47%）。在安全性上，未发现剂量限制性毒性（DLT）或最大耐受剂量（MTD），最常见的不良反应包括发热（1～2级）、注射部位反应（1级）、淋巴结肿大（1级）和淋巴细胞计数增加（1级）。 3、天龙药业：YKYY015注射液 作用机制：靶向PCSK9小核酸 适应症：高胆固醇血症、高脂血症 8月13日，天龙药业的YKYY015注射液的IND获CDE受理。YKYY015是是一款靶向PCSK9基因的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，采用了siRNA序列全新修饰模板，具有全新的序列；其独特之处在于偶联了公司自主研发、具有完全自主知识产权的GalNAc递送系统。该药物有望通过一年2次注射，持续抑制肝脏中PCSK9蛋白的合成，高效降低血浆中的LDL-C水平。 临床前研究显示：（1）在人原代肝细胞评价实验中，YKYY015展现出对靶基因PCSK9的显著抑制作用，且呈现剂量依赖性，其IC50值小于1 nM。（2）人源化PCSK9小鼠体内药效学实验显示，YKYY015能够显著降低血浆中的hPCSK9蛋白水平，以及血清中的LDL-C和TC水平，同样呈现出剂量依赖关系。（3）在健康食蟹猴体内的药效学实验中，皮下注射YKYY015不仅显著降低了血浆中的PCSK9蛋白及肝脏中的PCSK9 mRNA水平，还同时降低了血浆中的LPa蛋白以及血清中的LDL-C和TC水平，这些抑制作用均呈现出剂量依赖性，并表现出良好的持久性。   国内创新药NDA汇总 1、健康元：TG-1000胶囊 作用机制：核酸内切酶抑制剂 适应症：流感 8月12日，健康元的TG-1000胶囊的新药上市申请（NDA）获CDE受理。TG-1000（Pixavir）是一种新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂，最早由太景医药研发；2023年3月，健康元获得在许可区域（中华人民共和国，含香港及澳门特别行政区，但不包括台湾地区）内开发、制造和商业化TG-1000的权益。该药物具有起效快、抑制病毒时间长、耐受性好、口服不受食物影响的特点，能同时有效抑制甲型、乙型流感病毒。III期研究是一项多中心、随机、双盲临床试验，主要研究终点是治疗期15天内所有流感症状缓解的时间；初步统计分析结果表明，该药物与安慰剂组的所有流感症状缓解的中位时间分别为60.9小时和87.9小时，具有统计学差异；且未发生与药物相关的严重不良反应，安全性更高。 2、辉瑞：马塔西单抗注射液 作用机制：靶向TFPI单抗 适应症：血友病 8月13日，辉瑞的马塔西单抗注射液的上市申请获CDE受理，马塔西单抗(marstacimab，PF-06741086) 是一种靶向组织因子通路抑制剂（TFPI）的人源IgG1单克隆抗体，通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域，重新建立出血和凝血之间的平衡；即使患者体内存在抑制剂，也能降低出血的发作次数；此外，该药物每周一次皮下注射的便利给药方式，有望提高患者的依从性。该药物递交上市申请主要基于一项全球性多中心、开放标签关键III期BASIS临床研究，结果显示marstacimab在降低年化出血率（ABR）方面具有显著的统计学意义和临床相关性，相比常规预防治疗和按需治疗，使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%；同时，在药物长期扩展研究中，患者在额外的16个月随访中，仍能观察到出血率持续下降。    国内创新药上市获批 1、Covis：阿地溴铵吸入粉雾剂 作用机制：毒蕈碱拮抗剂 适应症：慢性阻塞性肺病 8月13日，Covis Pharma的阿地溴铵吸入粉雾剂的上市申请获NMPA批准，用于慢性阻塞性肺病（COPD）的维持治疗。阿地溴铵（aclidinium bromide，商品名：Eklira）是一种长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA），通过抑制气道平滑肌中的毒蕈碱M3受体而产生支气管扩张作用。该药物最早由Almirall开发，于2012年分别获FDA和欧洲获批；阿斯利康于2024年获得该药物的全球授权，后于2022年1月转让给Covis。3期AVANT临床试验共纳入了1060例中重度稳定期COPD患者，其中70%的参与者来自中国，分别给予阿地溴铵、福莫特罗、阿地溴铵福莫特罗，主要疗效终点是给药后1小时早晨FEV1（给药前一秒用力呼气量）较基线的变化，结果显示所有关键终点疗效指标具有统计学和临床意义。 全球新药III期临床汇总 版权声明/免责声明 本文为授权转载文章。 本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。 文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。 如有任何问题，请与我们联系。 衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 推荐阅读 震惊！基因泰克将关闭癌症免疫学研究部门，明星科学家将离职 致死猴痘再爆发，候选治疗药物却被证明无效？ 最高降幅79%！美国医保最终协议价公布 租金减免!创新基金!专业辅导!勃林格殷格翰邀您参赛 每天有几千位朋友们在这里相聚！

2024年上半年，细胞治疗领域在生物医药产业中继续吸引大量的投资和关注。作为一种创新的治疗手段，细胞治疗在针对多种疾病，特别是癌症、遗传性疾病和传染病方面显示出巨大的潜力。随着技术的进步和临床试验的推进，投资者对这一领域的兴趣持续增长。 公开资料显示，截至今年6月30日，国内共有150家新药研发企业完成了新一轮融资。不完全统计，上半年共25家细胞治疗企业获融资，融资总金额超20亿 。 ▲ 2024年H1细胞治疗领域融资进展 （图片来源：医麦客整理） 从药物类型来看，这些细胞治疗公司研发的产品包括体内CAR-T治疗药物、CAR-NK疗法、CAR-M疗法、TCR-T疗法、多抗原自体免疫细胞注射液（MASCT）、干细胞疗法等等，其中多家公司在开发通用型细胞疗法，以解决当前自体细胞疗法治疗中面临的周期长、可及性受限等痛点。 从疾病领域来看，行业正在努力拓展细胞疗法的治疗边界，这些细胞疗法涉及的适应症不仅有常见的血液肿瘤、实体瘤，还有帕金森病、系统性红斑狼疮等疾病。 Biotech专场BIOB 恒瑞源正生物科技有限公司是由江苏恒瑞医药集团及深圳源正细胞医疗技术有限公司于2015年合资创立的一家聚焦细胞基因治疗（CGT）的生物医药企业。公司专注于实体瘤免疫治疗，开发了基于肿瘤特异性T细胞受体（TCR）和多靶点自体免疫细胞（MASCT）等多个产品管线。其中，MASCT- I为全球首个获得IND批准的双重免疫细胞治疗产品，已进入II期临床阶段；通过公司自主研发的ReGET平台孵化的首个TCR-T产品HRYZ-T101也已经获得IND批准，进入了I期临床阶段。该平台可以持续孵化基于亚洲人群HLA分型的全球首创的TCR分子，解决了TCR产品总是基于欧美人群HLA分型的“卡脖子”问题。 恒赛生物致力于树突细胞疗法（DC细胞）研发与产业化，开发具有自主产权的全球First-in-Class的安全高效、给药便利的高品质DC疫苗产品。公司已成功构建 Eco-DCVax 平台，包括DC细胞分离诱导技术、肿瘤抗原选择及负载平台、临床试验级别DC细胞生产中心。 华道生物是一家专业从事细胞免疫治疗尤其专注细胞药物全产业链技术开发和创新的生物医药企业。公司已有3款CAR-T候选药物获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，涉及非霍奇金淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病、复发或难治性多发性骨髓瘤。公司坚持自主知识产权化的“细胞药物研发+产业化关键设备和技术攻关”的全产业链双创新道路，已成为了国内细胞免疫治疗领域拥有全产业链关键设备、试剂、耗材自主知识产权和掌握CAR-T细胞药物自主定价权的国家高新技术企业。 慧心医谷致力于将具有自主知识产权的国际领先诱导神经干细胞技术应用于神经系统疾病的药物研究和创新疗法开发。其首个在研管线是将诱导神经干细胞（iNSCs）分化得到的多巴胺能神经前体细胞（iNSC-DAP）注射液，用于帕金森病的治疗。该国际领先的I类生物新药，经颅内注射，可以替代、补充坏死的多巴胺能神经元，实现脑内生理性分泌多巴胺。2023年7月，全球首例使用iNSC-DAP自体细胞移植治疗帕金森病的神经外科手术在首都医科大学宣武医院成功完成。 鲲石生物专注于推动巨噬细胞药物在靶向实体瘤领域的产业化发展。作为国内CAR-M细胞治疗领域的先驱者，鲲石生物积极构建一个以巨噬细胞研究为核心的综合性产业链体系。其核心产品RR-M01是第三代嵌合抗原受体巨噬细胞药物（CAR-M），拟开发适应症包括HER2阳性的卵巢癌、胃癌、乳腺癌、宫颈癌、子宫内膜癌、肺癌及胰腺癌等复发/难治性实体瘤。 先博生物专注于开发创新型免疫细胞疗法。公司拥有的通用型NK平台采用了创新设计拥有自主知识产权的CAR结构，同时拥有成熟稳定的大规模通用型NK细胞制备的CMC能力。先博生物的首个CAR-NK产品管线SNC103已于今年2月在中国获批临床，拟开发治疗中重度难治性系统性红斑狼疮。该公司研发的另一款携带两个CAR分子的双CAR-T细胞疗法SNC109也已经在中国获批临床，并被美国FDA授予“孤儿药资格认定”，用于治疗恶性胶质瘤。 跃赛生物作为全球人多能干细胞来源神经系统疾病细胞疗法的领军企业，开发了包括重编程技术平台、干细胞分化平台、SISBAR谱系示踪技术以及高精度基因编辑平台在内的四大高度创新和集成的技术平台，致力于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物，应用于神经退行性疾病、罕见病、肿瘤等。现已开发多条产品管线，包括中脑多巴胺能神经前体细胞、GABA能神经前体细胞、GABA中间能神经前体细胞、脊髓神经前体细胞等，涉及帕金森病、缺氧缺血性脑病、癫痫、脊髓损伤等适应症。 羿尊生物以治疗实体肿瘤和异体通用型细胞技术为特色。公司已成功建立CNK-T，VAC-T和UT三大核心技术平台，并在探索性临床试验中初步证实CNK-UT在晚期肝癌和神经母细胞瘤治疗中的显著疗效。目前公司的产品管线中包含6款候选药物，针对的适应症涵盖肝癌、结直肠癌、急性髓系白血病、肾癌、肺癌、三阴性乳腺癌、胰腺癌。其中一款CNK-UT002细胞注射液已于今年5月获批IND。 济因生物聚焦通用型细胞与基因治疗(CGT)产品的开发，拥有先进的iPSC重编程及定向分化、体内靶向递送等技术平台，以体内CAR-T、iPS来源CAR-iNK为特色管线。济因生物的体内CAR-T技术平台VivoExpress，是基于慢病毒开发的一套具有自主知识产权的体内靶向递送制备CAR-T技术。该公司的体内CAR-T治疗药物正在积极推进研究者发起的临床试验（IIT）。 信极医药致力于推进临床试验和细胞药物研究，信极医药建立了八大产业集群，涵盖生物制药、细胞治疗、基因工程、患者招募、医疗服务、药物代谢等多个领域，加速细胞药物的研发和临床试验阶段。 希灵生物致力于研发抗肿瘤新药。目前该公司的产品管线涉及肿瘤与免疫机制研究、高效扩增“现货即用型”免疫细胞药物、精准基因诊断等多个领域。希灵生物希望开发出针对恶性实体肿瘤的突破性新型疗法。 灵识质源是一家专注于实体瘤领域TCR药物发现及开发的医药公司，公司团队在TCR发现及TCR药物开发领域拥有丰富经验积累。公司独立开发了“ TCR Miner™发现平台”和“可溶性TCR工程改造技术”两大技术平台。TCR Miner™ 能够发现全新的pHLA及TCR；TCR药物技术开发平台具有同时开发TCR-T细胞药物和TCR融合蛋白药物的能力。目前，灵识质源的TCR管线100%为First in Class 项目，其中着重布局消化道肿瘤领域。 莱芒生物是一家针对T细胞耗竭、研发代谢增强型肿瘤免疫治疗药物的创新企业。该公司研发了免疫代谢重编程技术（Meta 10），并利用核心AI技术平台Meta 10对T细胞进行代谢重编程，已成功实现了超级因子突变体的高通量筛选。基于AI高通量筛选，莱芒生物布局了生物大分子管线、代谢增强型CAR-T管线、AI超级因子管线三大管线。其中，代谢增强型IL-10 CAR-T细胞产品——代谢增强型CD19 CAR-T注射液（Meta10-19）在临床研究（IIT）中，以常规CD19 CAR-T给药剂量的1%～5%，完成了20余例复发难治性白血病/淋巴瘤成人患者的入组治疗，且所有患者均获得完全缓解。 供应链专场  eMedClub 在细胞治疗领域，除了直接从事药物研发的生物技术（biotech）公司外，还有一批为其提供关键支持的供应链企业。这些企业在整个细胞和器官生产自动化、细胞药物研发生产、生物制品申报管理等方面发挥着不可或缺的作用。进入2024年上半年，这些供应链公司的融资活动也展现出了蓬勃的热度。 以实现细胞和器官生产过程自动化为目标的源博生物，正引领着行业向更高效、更精准的生产方式迈进。深研生物则全力支持细胞药物从研发到商业化的全过程，为客户提供一站式服务。百林科致力于解决生物工艺中的核心技术难题，为细胞治疗领域注入新的活力。同时，赛存生物研制的新一代安全型冻存液，为细胞存储和运输提供了更可靠的保障。 在自动化和智能制造方面，中博瑞康的研究正推动全自动细胞制备系统产品的升级换代。恒驭生物则专注于提供CGT药物的Biosafety一站式服务平台，确保生物制品申报与商业化生产的全生命周期管理的高效与安全。佰炼医药以新型CGT药物的CDO/CMO服务为核心，助力创新药物的快速上市。 此外，深圳细胞谷在攻克多项细胞治疗难题方面取得了显著成果，如同种异体NK细胞的高效生产等。中科睿极则专注于再生医学领域的产业化，提供细胞产业化制备的一站式解决方案。萃纯科技在CGT领域纯化工艺和材料方面的专业研究，为行业提供了高质量的技术支持。楷拓生物聚焦细胞基因治疗药物的CRDMO服务，推动药物的研发与创新。赛桥生物则致力于提供CGT药物智能制造的解决方案服务，引领行业向智能化转型。 在全球生物医药研发热度持续增长的大背景下，这些供应链企业不仅为新药项目提供了坚实的技术支持，同时也在积极寻求更多合作机会，共同推动细胞治疗领域的快速发展。他们的融资成功，无疑为整个行业的进步注入了强大的动力。 结语 总体来看，2024年上半年细胞治疗领域的融资情况呈现出积极的态势。随着技术的不断进步和临床试验的深入进行，预计未来这一领域将继续吸引更多的投资和关注。同时，随着更多创新企业的加入和产品的上市，细胞治疗有望在未来几年内成为生物医药产业的重要增长点。 来源 | 医麦客