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Safety and Efficacy of Metabolically Armed CD19 CAR-T Cells (Meta10-19) in the Treatment of Relapsed and/or Refractory CD19-positive B Cell Hematological Malignancies Clinical Research
A Study of Metabolically Armed CD19 CAR-T Cells Therapy for Patients With Relapsed and/or Refractory CD19-positive B cell Hematological Malignancies
Safety and Efficacy of Metabolically Armed CD19 CAR-T Cells (Meta10- 19) in the Treatment of r/r DLBCL Clinical Research
A Study of Metabolically Armed CD19 CAR-T Cells Therapy for Patients With Relapsed and/or Refractory Diffuse Large B-Cell Lymphoma
Safety and Efficacy of Metabolically Armed CD19 CAR-T Cells (Meta10- 19) in the Treatment of r/r B-ALL Clinical Research
A Study of Metabolically Armed CD19 CAR-T Cells Therapy for Patients With Relapsed and/or Refractory B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia
100 项与 深圳莱芒生物科技有限公司 相关的临床结果
0 项与 深圳莱芒生物科技有限公司 相关的专利(医药)
近日,深圳莱芒生物科技有限公司(以下简称“莱芒生物”),一家专注于研发、生产和商业化新型肿瘤免疫治疗创新药物的生物技术企业,宣布完成共5000万元的天使+轮和天使++轮两轮新增融资。本次融资的新股东有富汇创投、云帆科技投资以及私人财务投资者,同时原有老股东天图投资、晶泰科技持续加持。此外,莱芒生物及其代谢增强型CAR-T项目还陆续获得约2000万元的各类资助。至此,莱芒生物已经累计获得约1.5亿元天使融资和项目资助。本次融资将主要用于代谢增强型CAR-T细胞治疗药物IND申报,加速推进针对实体瘤的代谢增强型细胞治疗药物的临床研究。
莱芒生物由瑞士洛桑联邦理工学院(EPFL)唐力教授团队联合晶泰科技于2021年7月共同创立,并于2022年2月正式运营。莱芒生物核心技术Meta 10展示出治愈实体肿瘤的巨大潜力,相关成果发表于国际顶级学术期刊Nature Immunology(2021)和Nature Biotechnology(2024)。在此基础上,莱芒生物建立了具有自主知识产权的生物大分子药物和新型免疫治疗细胞药物的发现、研发和生产技术平台。与此同时,公司利用前沿人工智能(AI)技术对现有药物进行迭代升级,形成了代谢重编程生物大分子药物、抗耗竭细胞治疗药物以及超级因子药物三大核心药物研发管线。
莱芒生物特有的代谢增强型CD19 CAR-T细胞药物,目前正在中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)、浙江大学医学院附属第一医院开展IIT临床研究。该项目已成功完成20余例复发难治性白血病/淋巴瘤成人患者的入组治疗,均获得完全缓解(CR)并出院。此外,代谢增强型CD19 CAR-T临床研究(IIT)已于2024年3月底在浙江大学医学院附属儿童医院顺利启动,标志着该疗法的适应症将进一步拓展至儿童复发或难治性CD19阳性B细胞血液系统恶性肿瘤。
值得一提的是,代谢增强型CD19 CAR-T细胞药物在IIT临床研究中不仅让20余例晚期复发难治性白血病/淋巴瘤患者全部达到CR,且所需药物剂量极低——低至商业化CAR-T剂量的1%。这一突破将极大地缩短药物的生产周期,显著降低CAR-T生产成本,从而有望使原本“天价”的细胞治疗药物价格大幅度降低,为本产品日后纳入国家医保目录提供了可能。
莱芒生物相关临床研究成果受到了国内外同行的高度关注,陆续获得了美国癌症协会(AACR 2024)最新突破性进展(Late-Breaking)口头报告、美国基因与细胞治疗协会(ASGCT 2024)最新突破性进展(Late-Breaking)口头报告、欧洲血液协会(EHA 2024)口头报告以及中国细胞生物学会(CSCB 2024)口头报告等中美欧多场顶级学术盛会的一致认可。本轮新增融资将进一步推进我司代谢增强型CAR-T细胞疗法的临床转化研究。
本次融资获得了原有股东晶泰科技和天图投资的追加投资。晶泰科技(XtalPi)作为一家全球领先的以AI和机器人驱动创新的平台型科技公司,一直积极寻找并扶持具有突破性创新和巨大市场前景的初创企业,赋能生物医药领域的先进研究成果加速向临床转化。此次晶泰科技和天图投资等原有股东的追加投资,表明投资人对莱芒生物在免疫治疗领域所取得的各项研究进展的充分肯定和对莱芒生物未来发展的信心。
晶泰科技董事长温书豪博士表示:莱芒生物依托团队深厚的肿瘤免疫研究积累和高效的执行力,在两年时间内快速建立了完善的免疫代谢重编程技术药物开发平台,同时布局了丰富的产品管线。莱芒生物通过持续的技术创新,有望大幅降低免疫细胞治疗药物的生产成本和销售价格。让高科技成果惠及百姓,创造真正的社会价值,这正是我们投资莱芒生物的初衷。
天图投资合伙人魏国兴表示:莱芒生物团队不仅拥有前瞻性的发展蓝图,而且表现出了卓越的落地执行能力。其核心技术独具特色,差异化显著,自公司成立以来,已迅速取得了一系列令人瞩目的阶段性成果,充分彰显了其作为创新型高成长生物医药企业的特有素质。
富汇创投合伙人程浩博士表示:近年来肿瘤免疫疗法发展迅速,临床需求和市场空间巨大。我们对莱芒生物在免疫治疗领域的技术实力和巨大潜力充满信心,期待其早日为患者提供疗效更佳、可及性更高的解决方案,为肿瘤治疗领域的发展贡献重要力量。
莱芒生物联合创始人兼董事长唐力教授表示:非常感谢各位新老投资人对莱芒生物的认可和支持,正是这些支持才可能将实验室的“想法”变成了治病救人的“良药”。同时,非常感谢临床研究专家及其团队的努力和执行力,让代谢增强型CAR-T免疫治疗药物在临床研究中不断取得新突破。特别要感谢患者及家属的信任和支持,大大增强了我们研发突破性抗肿瘤药物的信心!本次融资将帮助我们加速核心管线向临床推进,加速开发和储备新技术,并进一步拓展Meta 10技术平台的应用范围,让安全、有效、可及的免疫代谢重编程药物更早惠及广大肿瘤患者。
关于富汇创投
富汇创投是一家专注于科技成果转化及科技企业早期投资的 VC 投资机构,擅长医疗健康、先进制造等领域的投资,管理团队具有丰富的实体产业及股权投资经验。富汇创投一直秉承“专业、长期、务实、协作”的投资理念,在生物医药投资方向,坚持“生物医药行业投资+细分赛道龙头牵引”双战略,精准布局生物医药全产业链龙头企业。富汇创投与中科院上海药物研究所及中山市政府深度战略合作,长期致力于推进更多优质创新药企业在中山市翠亨新区的落地发展。
关于天图投资
天图投资创始于2002年,是国内最早从事股权投资的专业机构之一,在深圳、北京、上海、香港四地拥有超过50人的专业投资团队。天图VC团队组建于2016年,目前管理了5只VC基金、2只天使基金和1只美元基金,累计资产管理规模超过80亿元人民币,经过8年的实践已经形成了较为成熟的投资决策体系,投资早期阶段的项目超过100家。
关于晶泰科技
晶泰科技是一家世界前沿的以人工智能(AI)和机器人驱动创新的科技公司。2015年创立于美国麻省理工学院(MIT),致力于实现生命科学和新材料领域的数字化和智能化革新。公司基于量子物理、人工智能、云计算及大规模实验机器人集群等前沿技术与能力,为全球生物医药、化工、新能源、新材料等产业提供创新技术、服务及产品。
关于莱芒生物
深圳莱芒生物科技有限公司(Leman Biotech Co., Ltd)是一家处于临床阶段的免疫代谢创新药物研发公司,由瑞士洛桑联邦理工学院(EPFL)唐力教授团队联合晶泰科技共同创立。基于免疫代谢重编程(Meta 10)+前沿人工智能(AI)的创新技术,公司专注于研发代谢增强型肿瘤免疫治疗药物。公司核心技术Meta 10展示出治愈实体肿瘤的巨大潜力,相关成果发表于国际顶级学术期刊Nature Immunology和Nature Biotechnology,并申请了多项PCT专利和中国专利。目前公司发展迅速,70%高层次研发人员来自国内外名校并具有丰富的产业化经验,多条研发管线进展顺利。其中代谢增强型CAR-T细胞治疗正在开展IIT临床研究(NCT05715606, NCT05747157, NCT06120166),20余位患者获得完全缓解并出院。2022年以来,公司累计获得约1.5亿元天使投资和项目资助,荣获20余项生物医药领域国家或省市级奖项,并获得美国癌症协会(AACR 2024)和美国基因与细胞治疗协会(ASGCT 2024)最新突破性(Late-Breaking)进展口头报告(全国唯一)。莱芒生物,源自瑞士,致力于突破免疫治疗的瓶颈难题,提高免疫治疗的响应率和疗效,为实现治愈肿瘤的终极目标而不懈奋斗!
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本次大会以“创新工艺,成就医药产业未来”为主题,设1场主旨会议与3场平行分会,汇聚50余位来自抗体、ADC、GLP-1与多肽领域的专业讲者,聚焦下游工艺,进阶分离纯化新技术方法,共话医药产业未来!
你可能在许多地方读过小女孩艾米莉与CAR-T的故事,如今她已无癌生存多年。
在此之前,人类与癌症的漫长斗争中,还没有出现过哪一种药物能如此真实地带来治愈的希望。CAR-T疗法也由此在血液瘤领域,大杀四方。
尽管已上市的CAR-T疗法,为不少患者带去了生的希望,但是,在创新药领域,不断追求更好、更安全的疗法,是所有后来者居上的必经之路,包括国内药企。
那么,CAR-T疗法的探索之旅,究竟行至何处?EHA,作为欧洲血液学领域规模最大的国际盛会,无疑为我们提供了一个很好的观察窗口。
根据EHA官网发布的摘要统计,今年共有24篇来自中国的研究入选口头报告。其中CAR-T研究占比超过1/3。
不仅数量多,这些来自中国的口头报告,也揭示着CAR-T前沿动向:后线的巩固,前线的冲锋,基因修饰的新策略……每一项都是对未来治疗格局的预演。
1
后线更后,前线更前
带给艾米莉“奇迹”的CAR-T疗法是Kymriah,也是全球第一款获批的CAR-T疗法。如今,全球共有11款CAR-T细胞疗法产品获批上市,其中5款为国内上市。
这些疗法有一个共同点,所获批的适应症都处于后线或末线,也就是说,使用CAR-T疗法的患者,大部分已经对多数现有疗法耐药或已无能使其产生有效应答的药物了。
国内药企正在进行新的尝试,包括如何在后线领域做得更好,以及如何突破前线,寻找更大的市场。这次EHA大会的口头报告就呈现出这样的趋势。
先来看后线研究,国内药企的触角已经伸向CAR-T治疗后进展的患者。
科济药业的全人源BCMA CAR-T疗法泽沃基奥仑赛治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RR/MM)患者的Ⅱ期研究入选口头报告。
BCMA CAR-T已经成为一种在RR/MM治疗中备受关注的治疗手段。但如何在后线做得更好,仍是一个有待解答的难题。
临床研究显示,约33%-88% RR/MM患者经BCMA CAR-T细胞治疗后可获得缓解,但2-15个月中位随访时间中约28%-88%患者出现复发或疾病进展。
对CAR-T产生抗药抗体(ADA)是肿瘤复发的高危因素。一项非人源BCMA CAR-T治疗17例RR/MM的研究,在7例复发/进展患者中6例患者ADA阳性,而在8例持续缓解的患者中,1例患者为ADA阳性。
由于体内CAR-T细胞潜在的免疫原性,非人源CAR-T细胞更容易引起ADA的发生,人源化或全人源CAR-T细胞可绕过宿主抗CAR免疫原性,进而降低ADA发生率。这也是泽沃基奥仑赛的目标。
这次其在EHA大会口头报告的是LUMMICAR-1研究的最新数据,并进行了更长时间的随访。
根据EHA官网发布的摘要,截至2023年10月25日,102名中位接受过4线治疗的患者,客观缓解率(ORR)为92.2%。73例(71.6%)患者达到严格完全缓解(sCR)或完全缓解(CR),20例(19.6%)患者达到非常好的部分缓解(VGPR),1例(1.0%)患者达到部分缓解(PR)。
中位随访20.3个月,无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)数据尚不成熟,73例CR/sCR患者均达到MRD阴性。
安全性方面,92名(90.2%)患者出现细胞因子释放综合征(CRS),其中7名(6.9%)患者出现3级或4级事件;2例(2.0%)患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。在28例(27.5%)患者中观察到与其相关的3级或更高级别感染,在27例(26.5%)患者观察到所有级别低丙种球蛋白血症。1例伴随慢性肺炎病史的患者,在输注后149天后因严重肺炎判断为治疗相关死亡。
再来看前线研究,CAR-T是否能够成为一线疗法也是考量。
亘喜生物的双靶点CAR-T疗法GC012F作为适合移植的新诊断高危MM(NDMM)患者的一线治疗I期研究,以及驯鹿生物的伊基仑赛用于NDMM患者的治疗的I期研究,入选口头报告。
其中,伊基仑赛此前已获批用于治疗RR/MM。16名NDMM患者中,100%的MRD阴性率;71.4%的患者在6个月内保持MRD阴性;100%的ORR,其中93.8%的患者达到CR或更好。安全性方面,68.8%的患者出现1-2级CRS,无3级或以上的CRS或神经毒性。
GC012F则在疗效方面保持了深入、快速的应答特点,总体来看其针对NDMM患者的ORR依旧高达100%,所有患者对治疗都有积极响应。根据EHA官网发布的摘要,截至2月27日,中位随访时间为23.2个月(11.5-33.3个月),中位DOR和中位PFS均未达到。
安全性方面,GC012F也延续了一贯的差异化优势,只有6名患者(27%)出现低级别CRS,且未观察到患者出现任何级别的ICANS或其他神经毒性。
上述疗法在高危患者中取得这样的结果十分不易。事实上,推动CAR-T疗法向前线滚动正成为业内的一致追求。当然,这也对药企提出了更高的要求。
总的来说,CAR-T的开发实现了新兴细胞疗法的从0到1,而今,CAR-T疗法正奋力从X线迈向一线治疗。
2
“武装”CAR-T策略
无论基线如何,CAR-T疗法之间的角逐,都离不开治疗效果竞争以及安全性比拼。核心在于,在展现极高疗效的同时,已上市的CAR-T疗法一直为安全性所困。
由于CAR-T细胞对肿瘤细胞的清除过程中,伴随着大量细胞因子的释放,会引发体内免疫系统被强烈激活,由此极易引发CRS。与此同时,如果出现脑部CRS或者CAR-T细胞在脑脊液中异常扩增等情形,还容易引发ICANS。
这都是CAR-T疗法最容易出现的毒副作用反应,一旦得不到控制,都可能危及患者生命。
为了提高安全性、疗效,一些选手也开始了新的尝试。从今年EHA口头报告的研究来看,基因修饰CAR-T细胞带来了新的研究成果。
优卡迪生物研发的IL-6敲除CD19靶向CAR-T疗法ssCART-19,治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)的1/2期研究入选口头报告。
根据优卡迪生物的资料介绍,ssCART-19是全球首个将基因沉默技术与CAR-T技术相结合构建的新型CAR-T产品,可同时表达CAR结构和IL-6沉默元件。
也就是说,其通过基因沉默技术,降低IL-6因子的释放水平,从而进一步降低单核细胞活化和促炎细胞因子的释放,从预防层面来减轻严重CRS和严重ICANS的发生率,提高CAR-T的用药安全性。
此次入选口头报告的研究,比较了ssCART-19与经典CART-19疗法(cCART-19)在r/r B-ALL患者中的疗效和安全性,主要终点是安全性,次要终点是疗效。
结果显示,ssCART-19组的3-4级中性粒细胞减少症(29.79%vs 50%)、3-4级血小板减少症(36.17%vs 45%)、3-4级别CRS(14.89%vs 37.5%)和任何级别ICANS(4.26%vs 15%)的发生率显著低于cCAR-19组(p<0.05)。
疗效方面,在中位随访时间为12个月时,ssCART-19组客观缓解率(ORR)达91.49%(cCAR-19组为85%);sCART-19组和cCAR-19组的中位PFS分别为15.33个月和14.17个月;ssCART-19组的中位OS未达到,而cCART-19组为32.93个月。
基于此,研究人员认为,ssCART-19相比cCART-19,在治疗r/r B-ALL患者的疗效和安全性方面均有良好表现。
敲除细胞因子是一种基因修饰的策略,还有药企正在尝试代谢增强型CAR-T。莱芒生物研发的Meta10-19治疗R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)的I期研究,入选口头报告。
根据莱芒生物介绍,IL-10可以增强肿瘤特异性终末耗竭T细胞的氧化磷酸化代谢,从而实现细胞代谢重编程,有效克服和缓解T细胞耗竭。为此,其搭建了免疫代谢重编程技术平台(Meta 10)。
简单来说,首先Meta 10通过代谢重编程,T细胞可增强氧化磷酸化代谢,实现持续增殖;其次,在增殖过程中,T细胞同时具备良好的杀伤活性。在此基础上,其设计了分泌IL-10的CAR-T细胞Meta10-19来增强代谢,提高抗肿瘤活性。
根据EHA官网发布的摘要,经过Meta10-19治疗,17名患者的完全缓解率在1个月、3个月时为100%,6个月(6/7)为85.7%。迄今为止,最长的缓解期为12个月,一名B-ALL患者在输注4.6个月后复发。
安全性方面,一名患者出现3级CRS,一名患者观察到1级ICANS;最常见的≥3级不良反应是中性粒细胞减少症(100%,17/17)、血小板减少症(88.2%,15/17)和贫血(82.3%,14/17)。
可以看到,为了提高CAR-T疗法的疗效、安全性,国内药企正在利用基因技术进行诸多尝试,尽管相对早期,但仍为我们提供了新的思路与期待。
3
激发新想象
除此之外,也有研究人员在研究细胞外囊泡技术(EVs)。
这些微小的囊泡由所有类型的细胞释放,它们在细胞间的通讯中发挥着关键作用,包括CAR-T细胞。为此,研究人员开发了一种基于CAR靶向修饰EVs的新型细胞因子递送平台,该平台优先靶向CAR-T细胞。
一些临床前研究显示,将CAR-T细胞与IL-12结合可提高抗肿瘤疗效。然而,其临床应用受到与全身暴露相关的严重毒性的限制。而通过上述递送平台,或许能提供新的解决方案。
简单来说,通过对HEK293T细胞进行基因修饰以表达IL-12、CD19和与IL-12共表达的CD19,通过超速离心分离相关EVs,然后将其与T细胞共同培养。
根据EHA官网发布的口头报告摘要,结果显示这些IL-12增强了CD19 CAR-T细胞的效应器功能,并促进了它们在体外的扩增;CD19/IL-12 EVs导致IL-12分子与CAR-T细胞的结合显著增加,但与T细胞的结合不显著增加,这表明在临床应用中具有潜在的安全优势。
换句话说,现有的研究数据表明,CAR靶向修饰的EVs可以作为靶向细胞因子递送系统给CAR-T细胞,这为增强CAR-T细胞功能提供了一种潜在的安全有效策略。当然,这还需要更多的临床研究进一步验证。
前沿技术之外,国内药企也正在探索新靶点。比如CD5、CD7。前者是一种T细胞表面标记物,存在于约85%的T细胞恶性肿瘤中及一些B细胞恶性肿瘤;
后者则是一种跨膜蛋白,也是T细胞表面的高特异性靶点,在90%以上的淋巴母细胞性T细胞白血病和淋巴瘤以及约30%的急性髓系白血病中均有表达,是潜在CAR-T治疗靶点。
CD7 CAR-T细胞疗法作为白血病和淋巴瘤治疗的新选择,正在逐渐展现出其潜力,但其也面临着挑战。
前期研究发现,T系肿瘤患者在接受CD7 CAR-T治疗后,无论是否桥接移植,仍有部分患者会在3-6个月出现复发,并且复发形式为CD7阴性复发。为了解决这部分患者后续治疗的问题,研究人员进行了CD5 CAR-T以及CD5/CD7双靶点的临床探索。
此次EHA大会上,一项CD5 CAR-T治疗儿童和成人R/R T-ALL的Ⅰ期研究,入选口头报告。
研究显示,在2021年10月8日至2023年3月21日期间,16名入组患者接受CD5 CAR-T治疗后,10名(63%)患者复发。30天内的不良事件包括3-4级细胞减少(100%)、1-2级CRS(75%)、1-2级别神经毒性(25%)等。
在治疗有效性方面,16名患者在输注后第30天时的血象未恢复的完全缓解率(CRi)达到了100%,并在2023年7月31日截止日期前随访了14.3个月。结果显示,4名患者在35天接受干细胞移植(SCT)治疗,其中3名无病生存,1例死于真菌感染;12名未接受SCT,其中2名无病生存,3名复发,5名死于感染,2名死于血栓性微血管病。
基于此,研究人员认为,CD5 CAR-T疗法治疗R/R T-ALL患者具有高度有效性。短期副反应可控,但在长期随访中发现,T细胞缺乏可能会导致感染,特别是对于那些既往接受过CD7 CAR-T治疗的患者。因此,CD5 CAR-T联合SCT治疗,可能是改善患者预后的可行方法。
当然,无论是新靶点的研究还是前沿技术的探索,尚处在比较早期的阶段,道阻且长。但是,前赴后继的临床前研究和不断积累的临床数据,正持续激发着CAR-T领域的想象力,为患者点燃希望之光。
而透过EHA口头报告,也不难看出,在这一波细胞疗法浪潮中,国内创新势力并未缺席,甚至在某些领域做到了真正的创新、引领。
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来源:药渡
撰文:天际微步 编辑:哦呼
在过去十年来,人工智能技术逐渐应用于药物研发领域,用于加速药物的筛选时间、降低研发成本。然而,人们对于AI辅助药物研发的价值仍存在疑问,是否真的能够提升药物研发的成功率?
最近5月份的2个事件从不同角度释放了积极信号,在一定程度上证明了AI制药的前景和价值。
首先是,5月上旬,波士顿咨询(BCG)发布一份报告《How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons》,首次对100+家AI制药公司的临床管线进行定量分析,数据表明AI发现的药物分子的整体成功概率从5%-10%增加到约9%-18%,实现了翻倍的提升。
尤其是临床试验I期成功率高达80%-90%,而传统历史行业平均水平大约50%左右。虽然所用样本量比较少且缺乏临床试验三期的数据,但是这是首次有定量化的临床数据验证AI辅助药物研发的效果价值。
第二个是, 5月26日,晶泰科技通过港交所聆讯,有望成为国内首家上市AI制药公司。
AI在助力药物管线研发上的价值是显然的,但是从事AI制药业务的企业能否获得盈利也是投资者和新进入企业所关心的,对于未来行业能否发展起来至关重要。因此,AI制药概念企业的成功上市预示着该行业在资本市场看来是有收益前景。
虽然晶泰科技目前仍然处于亏损状态,2023年晶泰科技亏损19.06亿元,但是它是按香港18C规则申请上市,该规则针对的是未开启商业化或商业早期的“特专科技公司”,即有高科技技术含量的、有潜力的的科技公司,不要求已经实现盈利。
这说明晶泰科技的AI辅助制药技术的高科技属性,而且晶泰科技内部也在投资孵化创新药物企业,例如剂泰医药、莱芒生物、希格生科、默达生物等,未来在药物管线的收益分成上也能创造较大营收来源。
此前,AI制药公司英矽智能的药物管线成功对外授权,AI制药也在一定程度上实现了商业模式闭环,即可通过管线授权来获取收益。2023年9月,英矽智能将一款潜在同类最佳(best-in-class)的口服高选择性USP1小分子抑制剂ISM3091的全球开发和商业化权利,以8000万美元的预付款,授权给肿瘤学生物技术公司Exelixis。
这些行业事件都表明AI赋能药物的价值得到了认可,逐渐走向商业化。
除了晶泰科技,国内还有一批AI制药企业,如英汐智能、埃格林医药、剂泰医药、宇耀生物、中以海德、新合生物等,依托AI药物平台优势已经在布局内部自研管线,通过推动AI药物管线的上市,来加速验证其商业化价值。毕竟全球范围内还没有AI发现的药物成功上市,缺乏说明AI辅助药物研发价值的有力证据。
截至2023年,全球102条获批临床的AI药物管线中,56个处于临床一期,41个处于临床二期,5条管线进入临床三期。
图1.2023年全球AI制药公司临床管线进度
目前国内AI制药管线进展较快的有剂泰医药、埃格林医药、英汐智能、宇耀生物等,最快的管线已经进入临床试验三期,为剂泰医药的MTS004口崩片、埃格林医药的EG-007。
从AI技术的应用情况来看,主要是AI辅助老药新用的分子,即AI技术帮助旧的药物分子找到新的适应症或者做剂型改良,而AI发现的新靶点或新分子还在更早期。
表1.全球进展较快的AI药物管线(截至2023年底)
➣剂泰医药是国内比较早以人工智能驱动药物递送和药物发现的生物技术公司,目前有布局自研管线,自主研发的MTS004口崩片于2022年6月获国家药监局药品审评中心(CDE)批准药物临床试验(IND),主要由于治疗假性延髓情绪(PBA),目前已进入临床试验三期。该款药物属于小分子改良型新药,主要是利用了AI来设计剂型处方空间。
➣埃格林医药的EG-007药物管线,用于治疗晚期子宫内膜癌,早在2021年就获得FDA批准进入III期关键性临床试验。还有EG-301是一款用于治疗干性黄斑病变的口服药物,也进入了临床试验二期。这些药物属于老药新用,由AI平台进行辅助研发,运用AI进行内型分析,做到精准适应症选择及化合物匹配。
➣英矽智能的抗肺纤维化小分子候选药物ISM001-055,被称为是有史以来首个由人工智能发现的具有全新靶点和新分子结构的候选药物,早在2021年12月进入临床试验,目前处于临床二期。不同于前述两款药物,ISM001-055是利用AI发现了特发性肺纤维化的全新靶点,并且针对靶点用AI设计生成药物分子结构,因此可认为是真正意义上AI发现的新药物。
➣宇耀生物的YY001用于治疗结直肠癌、胃癌和前列腺癌等晚期实体肿瘤,处于临床2期研究。该款药物研发利用了公司的AI药物设计平台,凭借AI高效的表征学习能力来辅助复杂药物分子结构的设计。
➣硕迪生物是一家“基于结构+先进计算”的小分子药物研发公司,由Raymond Stevens博士和知名AI制药上市公司薛定谔创始人Rich Friesner共同创立。其GSBR-1290是一款口服小分子GLP-1RA,正在开发用于治疗II型糖尿病和肥胖患者,该款药物是通过该公司基于结构的药物发现平台设计的。
编者按:
AI制药领域的最新进展让我们看到了科技改变医药行业的无限可能,虽然AI制药领域仍然面临着许多挑战,技术的成熟度、法规政策的完善以及市场的接受度都是需要克服的难题。但无论如何,AI赋能药物研发的价值已经得到了越来越多人的认可,随着技术的不断进步和政策的逐步完善,我们有理由相信,AI将为医药行业带来更多的创新和突破,未来的发展前景值得期待。
*声明:本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息,并非也不会进行治疗或诊断方案推荐,也不对相关投资构成任何建议。内容如有疏漏,欢迎沟通指出!
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