CMC问题！FDA拒批Rocket罕见病基因疗法
2024-06-29
基因疗法快速通道孤儿药临床2期
2024年6月28日，Rocket Pharmaceuticals宣布美国食品和药物管理局（FDA）针对其公司在研基因疗法KRESLADI™ （marnegragene autotemcel; marne-cel）的生物制剂许可申请发出了一份完整答复函 (CRL)，其中FDA要求提供有限的额外化学制造和控制 (CMC) 信息以完成审查。
此前，该机构以需要更多时间审查生产过程为由，将其决定推迟了三个月。
Kresladi（曾用名RP-L201）是一款用以治疗严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的在研基因疗法，该疗法通过慢病毒对患者的自体造血干细胞进行基因工程化改造，以递送ITGB2基因的功能性拷贝。该基因编码β-2整合素成分CD18，这是一种促进白细胞粘附并使其从血管中渗出以抵抗感染的关键蛋白质。
该疗法获美国FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）认定、罕见儿科疾病认定和快速通道资格，在欧盟拥有PRIME和先进治疗药物（ATMP）资格，并且在两个地区拥有孤儿药资格。
KRESLADI™全球1/2期研究的积极一线数据显示，在18至42个月的随访期间，所有9名LAD-I患者在输液后12个月（以及整个随访期间）的总存活率均为100%。数据还显示，与治疗前相比，重大感染的发生率大幅下降，同时有证据表明，LAD-I相关皮肤病变得到了缓解，伤口修复能力得到了恢复。所有主要和次要终点均已达到，所有患者对 KRESLADI™ 的耐受性良好，未发生与治疗相关的严重不良事件。
Rocket与FDA生物制剂评估与研究中心 (CBER) 的高层领导会面，就所需的有限范围的额外CMC信息达成一致，以支持KRESLADI™尽快获得批准。Rocket Pharma 首席执行官、医学博士Gaurav Shah说："FDA 是一个密切的合作者，它了解大量未满足的医疗需求、明确的临床益处以及患者及时就医的重要性，这一点令人欣慰。CBER 领导层的直接参与和为患者迅速提供这种疗法的承诺让我们对原发性免疫缺陷社区充满了希望。"
关于 Rocket Pharmaceuticals
Rocket Pharmaceuticals是一家全面整合的后期生物技术公司，正在推进一条可持续的基因疗法研究管线，旨在纠正复杂罕见疾病的根源。Rocket的创新性多平台方法使我们能够为每种适应症设计最佳基因疗法，创造出具有潜在变革性的选择，使患有毁灭性罕见疾病的患者能够获得长久而充实的生活。
Rocket公司基于慢病毒（LV）载体的血液学产品组合包括针对范可尼贫血症（FA）的RP-L102、白细胞粘附缺陷 I 型（LAD-I）的Kresladi、 以及治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的RP-L301。
Rocket 公司基于腺相关病毒（AAV）载体的心血管产品组合包括针对达农病的在研基因疗法RP-A501，目前该疗法正在进行关键2期试验；针对PKP2-致心律失常性心肌病的基因疗法RP-A601，以及针对BAG3相关性扩张型心肌病的临床前项目。
参考资料：公司公告
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