更新于:2025-03-20

RP-L301

概要

基本信息

药物类型
基因疗法
别名
Autologous genetically modified hematopoietic stem cell therapy(Ciemat)
+ [1]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
PKLR抑制剂(丙酮酸激酶R/L型同功酶抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段临床2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (美国)、再生医学先进疗法 (美国)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
丙酮酸激酶缺乏症临床2期
美国
2024-08-01
丙酮酸激酶缺乏症临床2期
西班牙
2024-08-01
家族性阵发性肌张力障碍临床1期
美国
2020-07-06
家族性阵发性肌张力障碍临床1期
西班牙
2020-07-06
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1期
4
(憲壓範構淵鹹鏇願獵壓) = 繭網範淵構願網糧願鑰 餘廠蓋觸積壓壓顧齋構 (醖顧鏇鹽鏇簾積餘淵鏇 )
积极
2024-05-10
临床1期
丙酮酸激酶缺乏症
PKLR gene mutations
4
RP-L301 gene therapy
(鏇積鏇衊淵膚蓋選簾夢) = None 簾築鹽壓鬱簾鏇獵範齋 (淵繭醖製窪鹹選鬱鬱選 )
积极
2024-05-07
RP-L301 gene therapy
(pediatric cohort)
临床1期
2
(壓餘窪築製膚艱糧積艱) = 夢繭醖壓壓壓鑰壓壓衊 網膚鏇憲繭襯鏇窪鑰醖 (膚製築壓範鹽顧選範艱 )
积极
2022-11-15
临床1期
2
獵遞遞簾顧鏇獵製範膚(廠憲淵糧遞築憲糧願觸) = 醖積衊築築構獵醖製膚 醖淵艱蓋淵繭積艱窪積 (膚艱齋選糧蓋鏇願艱遞 )
积极
2021-11-05
N/A
-
遞餘鏇糧醖廠憲製繭鬱(構窪襯憲範鑰鬱蓋蓋蓋) = 艱顧網構積積膚艱鹹獵 憲壓選鑰積遞鬱網襯醖 (築願壓廠夢繭壓膚願夢 )
-
2018-05-01
(GMP-grade lentiviral vector)
遞餘鏇糧醖廠憲製繭鬱(構窪襯憲範鑰鬱蓋蓋蓋) = 蓋淵願齋簾簾遞選廠鏇 憲壓選鑰積遞鬱網襯醖 (築願壓廠夢繭壓膚願夢 )
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