4款药物拟纳入优先审评，来自人福药业、石家庄四药、康哲药业、汇宇制药

2022-05-11

优先审批创新药

5月11日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，4款产品拟纳入优先审评，分别为人福药业申报的氯巴占片、石家庄四药申报的司替戊醇干混悬剂、康哲药业引进的甲氨蝶呤注射液（预充式）、汇宇制药申报的硫代硫酸钠注射液。本文将对这4款药品的基本信息予以介绍，仅供读者参阅（排名不分先后）。

1、人福药业：氯巴占片

拟定适应症：Lennox-Gastaut综合征

氯巴占为1,5-苯二氮草类药物，具有抗癫痫作用。在中国，氯巴占属于《精神药品品种目录》第二类精神药品，管控严格。目前，暂无氯巴占活性成分在中国获得批准上市销售，该产品已被CDE纳入《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》。根据CDE公示，此次人福药业氯巴占片上市申请以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”为由拟纳入优先审评，拟用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗。

据文献报道，Lennox-Gastaut综合征是一种严重的儿童难治性癫痫综合征，约占小儿癫痫3%～5%。据人福药业早前新闻稿介绍，氯巴占是Lennox-Gastaut综合征的一种新型辅助治疗药物，与传统1,4-苯二氮䓬类药物相比，它具有疗效确切、安全性高、耐受性良好的特点。

2、石家庄四药：司替戊醇干混悬剂

拟定适应症：Dravet综合征

根据文献资料，司替戊醇的治疗机制主要是通过直接作用神经递质γ-氨基丁酸（GABA）受体，增强GABA能神经传导，同时抑制多种肝细胞色素P450酶，升高部分抗癫痫药的血药浓度，从而发挥抗癫痫作用。根据CDE公示，此次石家庄四药司替戊醇干混悬剂上市申请以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”为由拟纳入优先审评，拟与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的辅助治疗。

Dravet综合症又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI），是一种罕见的难治性癫痫性脑病。大部分Dravet综合症患者由于遗传因素在出生后的第一年就表现出严重且持续和发烧相关的癫痫症状，在随后数年内其它类型的癫痫症状会相继出现。已有多项研究显示，司替戊醇添加治疗Dravet综合征是一种安全有效的方式。

3、康哲药业：甲氨蝶呤注射液（预充式）

拟定适应症：银屑病

根据康哲药业早前发布的新闻稿，甲氨蝶呤注射液（预充式）是多种规格的低剂量小容量甲氨蝶呤注射剂，允许患者自行皮下给药。康哲药业于2020年9月与medac公司签订产品许可协议，从而获得了在大中华区开发和商业化该产品的独家权利。根据CDE公示，甲氨蝶呤注射液（预充式）已列入中国《国家短缺药品清单》，此次其上市申请拟纳入优先审评的适应症为：用于治疗对常规疗法不敏感的严重、顽固、致残性银屑病。

公开资料显示，口服甲氨蝶呤由于胃肠道副作用较大，病人依从性较差。甲氨蝶呤注射液（预充式）专门设计用于治疗类风湿性关节炎和其他自身免疫性疾病，其在疗效、良好的安全耐受性和依从性之间取得较好的平衡。此前，该产品已在欧洲和美国获得批准，适应症涵盖银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病等等多种自身免疫性疾病。

4、汇宇制药：硫代硫酸钠注射液

拟定适应症：氰化物中毒等

硫代硫酸钠是常见的硫代硫酸盐。根据CDE公示，此次汇宇制药硫代硫酸钠注射液以“临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病的创新药和改良型新药”为由拟纳入优先审评，针对适应症为：主要用于氰化物中毒，也可用于砷、汞、铅、铋、碘等中毒。

根据公开资料，硫代硫酸钠为氰化物的解毒剂。在硫氰酸酶参与下，它能与体内游离的或与高铁血红蛋白结合的氰离子相结合，形成无毒的硫氰酸盐由尿排出而解氰化物中毒。此外，该产品还能与多种金属离子结合，形成无毒的硫化物由尿排出，同时还具有脱敏作用。

参考资料：[1] 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved May 11，2022. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

[2] 公司氯巴占片上市许可申请获受理. Retrieved Apr 12，2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/j1UXUJG_2AxnKnnPqnd1Gw

[3] 陈文杰（2019）. 司替戊醇辅助治疗儿童Dravet综合征的研究进展. 《国际儿科学杂志》.doi:10.3760/cma.j.issn.1673-4408.2019.07.003

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