BIO新任CEO背后：两款罕见病疗法，一项“脱钩”法案

2024-06-17

高管变更

同写意20周年大会：中国医药创新未来之路！“意”同创新，穿越周期，赢取未来。7月中旬，苏州金鸡湖畔，让我们与“新药写意人”一起为中国医药创新“同写意” 很难想象，还能有比John Crowley（约翰·克劳利）更适合的2024年BIO代言人。去年12月，BIO任命克劳利为首席执行官。他是一位海军预备役老兵，充满激情，能言善辩。但真正让其在制药界名声大噪，是罕见病药企创始人的身份——为了挽救自己儿女，“门外汉”克劳利开发出全球首款庞贝病疗法。如今，这两个孩子已经快30岁了。克劳利与制药界的关系，以更加纠缠的方式延续。这位备受赞扬的父亲，转身将共同开发儿女“救命药”的药明生物推上“脱钩”风口浪尖，但又为中国药企在《生物安全法案》中争取到8年缓冲期。该法案还未落地，克劳利背后的支持声和反对声不绝于耳。我们试图拨开喧嚣的舆论，寻找几重身份下真实的克劳利。 1 争议的立场克劳利上任的第一天，办公桌上摆放着一封美国国会议员指责BIO维护中国药企的信件——信中要求他三天之内解决一个问题。起因是，几个月前，当时的BIO首席执行官雷切尔·金（Rachel King）写信敦促委员会重新考虑《生物安全法案》拟议事宜。这份计划付诸实践的法案争议颇大，一度让办公室陷入嘈杂，“所有的工作人员都在打电话”。国会不断给BIO施压。提出该草案的议员表示，如果BIO继续选择和药明康德、中国站在一边，将被连带认为是危害美国国家安全。克劳利上任后，第一项工作就是回信众议院。但他的态度与金完全相反。他表示，自己支持《生物安全法案》，并将与国会议员合作推进该立法。几天后，BIO执行董事会以20:0的投票赞同克劳利的立场。一些人指责BIO迎合政治，认为这“可悲且令人失望”；支持者则表示，为了保护美国利益，BIO需要做得更好。无论认同还是批评，大家共同的疑惑是，BIO没有对其立场转变进行解释。克劳利支持国会的态度，并非无迹可寻。他曾就读于美国海军学院，服役十余年，还担任过军官。如果对他的社交动态提取关键词，排名第一的是“家人”，其次是“罕见病”，接下来就是“星条旗”。无论是印着“Navy”的布旗、在学院的演讲，抑或是带有“stand with Israel”的tag，都体现着前服役海军老兵身体里流动的“美利坚”血液。作为BIO新任CEO，克劳利多次在公开场合表示会维护美国的优先地位。他认为《生物安全法》是美国觉醒，并重新掌控药物制造能力的“斯普特尼克时刻（Sputnik moment）”。在5月的一份声明中，这位CEO称，该法案“加强了生物技术行业作为美国关键战略资产的国家安全必要性”。修改后的版本，“为公司提供了一个合理的时间框架，以解除对中国生物制造的依赖”，并确保这一过渡不会干扰关键的生物医学研究。但克劳利说，这并不是阻止中国制造和开发药物，而是确保美国保持其在科学上的优势。他解释道，修改法案给定的日期到2032年，而不是立即切断与中国药企的联系。克劳利在接受采访时表示：“这不是与中国的脱钩。这是对国会针对特定公司担忧的回应，即使可能存在潜在冲突的看法。” 作为一名退伍军人、美国联合特种作战司令部前海军情报官员和美国情报界成员，克劳利的“令行禁止”还表现在对BIO组织架构的重组问题上，在他就任的100多天里，已经裁减了30名BIO员工，包括首席政策官John Murphy等核心成员。同时，BIO的国际关系团队被并入国家安全部。克劳利指出，重新调整团队旨在使BIO能更加专注于做的每一件事，继而产生更大的影响。 2 制药，逆天改命克劳利在BIO的任职几乎是顺利成章：十余年BIO董事会成员的经历，二十多年领导罕见病药企的经验，以及积极投身医学建设的热情。但纵观他“乔治敦大学外交学士”“圣母大学法学博士”“哈佛商学院工商管理硕士”这些教育履历中，并没有与医学专业相关的求学经历。将克劳利带入这片领域的，是他的一双儿女。 “当时我的女儿梅根只有15个月，小儿子帕特里克刚出生7天，他们就被诊断为肌肉功能丧失的罕见病——庞贝病。” 庞贝病是一种罕见的、足以致命的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病。这种疾病发生率极低且不容易确诊，病致死率非常高，大概75%-95%的婴儿会因此心肺衰竭而活不到1岁。由于当时庞贝病患人数不多，且药物研发费用高昂，医药领域没有把开发这个罕见病的药物作为非常核心的业务，因此也很难找到可以支持患者的资源。上世纪90年代的庞贝病无药可医，即使当时就职于BMS，克劳利也深感无力。为了从死神手中救回自己的孩子，这位对医学并不算了解的父亲每天阅读大量的疾病资料、学习医学知识，最终成功找到一个或许能成为治疗药物的学术理论——酶替代疗法。可惜，当时并没有太多机构能够支持这项研究。几经挣扎之后，克劳利毅然辞去在BMS的工作，在2000年与研究酶替代疗法的生物学家威廉·康菲尔德（William Canfield）创办了一家Biotech公司——Novazyme，专注于研究庞贝病疗法。克劳利一家也搬至新泽西的普林斯顿方便治疗与工作。 2001年，由于资金问题，Novazyme被当时世界第三大生物科技公司Genzyme（2011年，Genzyme又被赛诺菲收购）收购。克劳利成为这家公司的高级副总裁，负责Genzyme的全球庞贝病项目。这期间，他成立了针对庞贝病的基金会，同时与非营利组织合作，整合了分散在各处的研究项目，打通了庞贝病研究进度的共享渠道。 2003年，克劳利的儿女成功进入到Genzyme潜在庞贝病疗法的首个人体临床试验，并在治疗后得到明显改善。出于亲属回避原则，克劳利选择离开Genzyme。 3年后，Genzyme的疗法Myozyme顺利得到FDA批准，成为首个治疗庞贝病的药物。去年9月，克劳利将第二款庞贝病疗法Pombiliti送进FDA的药物批准列表。这款疗法来自他在2004年创立的第二家罕见病药企——Amicus Therapeutics。在承载克劳利开发二代庞贝病疗法希望的同时，Amicus也在探索更多罕见病药物的研发。 3 结束与开始 7000天，是克劳利领导Amicus Therapeutics的日子。3月5日，他在社交平台上就自己结束在Amicus的任职，去往BIO工作写了一段感言。他分别感谢了自己的团队、身处“良性循环”的科学世界、相互扶持的家人，以及为罕见病患者发声的机会。也唯独对最后一个，克劳利仍觉遗憾——“在法布里病和庞贝病方面，我们取得了成功。但在许多其他罕见疾病上，我们尽了最大的努力还是失败了。” 推进新科学和医学就是这么难。但我们宁愿第一个失败，也不愿最后一个成功，他这样说。在这7000天里，他参与了许多公共政策事业的倡导活动，尤其是在罕见疾病和医疗保健领域。 2008年，他在坎农议院核心会议室（Cannon House Caucus Room）向数百名国会工作人员发表了关于生物技术药物和保护患者安全的演讲；2010年参与参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会就儿科罕见疾病开展的研究活动；同年在华盛顿领导成立两党罕见疾病国会核心小组，并因此受到广泛赞誉。克劳利也没有缺席社会服务和慈善活动。2009年，他被任命为美国许愿基金会（Make-A-Wish Foundation of America）的全国董事会成员，并于2014年成为该组织的全国主席。一些活动被克劳利认真记录在了社交平台中。他会用“这是本周见证的工作和爱”记录活动后的感想，用“喜欢比自己强大的东西”激励他演讲的听众，并随文附上照片。当然，克劳利最爱分享的还是家人，家庭成员的每一次人生新经历都会得到记录，比如孙女的出生，比如女儿成为了Make-A-Wish基金会的一位助理，以及他与夫人的结婚纪念日。 “BIO新任CEO”一职为这7000天画上了句号，也为克劳利翻开了人生的新一章。无论是出于政治立场，还是海军身份的信仰，克劳利需要在公开场合进行强硬表态。但另一边，他又希望中美之间的紧张局势能够得到缓解，所有患者都能够获得药物。 “我曾多次前往中国，与患者团体会面。那里有太多需求。我们可以一起做很多好事。希望在我的级别之上，这些紧张局势可以得到缓解。大家能够找到一种方法，让我们不会陷入冷战或更深层次的贸易战或更糟糕的情况。” 而对于药明生物，克劳利也曾为了感谢这位合作伙伴在开发Pombiliti中作出的贡献，而赠送了一幅他儿女的照片。 “As we all continue our journey into the unknown, and unknowable, that we all call life....”或许，那些未知的、不可知的，甚至是无法掌控的因素，才是一切现象背后的本质。图源：Amicus Therapeutics 参考文章： 1、At BIO 2024, an industry vows to reclaim its narrative；pharmaphorum 2、BIO's new CEO takes a patriotic pivot to win back Congress, pushing industry to rethink China relationship；endpoints 3、CDMO启示录：药明生物为何用了10年时间，才做好了这个项目……；药时代 4、BIO官网更多优质内容，欢迎关注↓↓↓