This is a global, multicenter, prospective, observational registry of patients with Pompe disease, including those with late-onset pompe disease (LOPD) and infantile-onset pompe disease (IOPD). Both untreated patients and those being treated with an approved therapy for Pompe disease are eligible to participate.
The objectives of the registry are:
* To evaluate the long-term safety of Pompe disease treatments through collection of data that describe the frequency of adverse events (AEs)/serious adverse events (SAEs) occurring in Pompe disease patients
* To evaluate the long-term real-world effectiveness of Pompe disease treatments
* To evaluate the long-term real-world impact of Pompe disease treatments on quality of life (QOL) and patient-reported outcomes (PROs)
* To describe the natural history of untreated Pompe disease

开始日期2024-02-16

申办/合作机构

Amicus Therapeutics, Inc.

NCT04808505

/ Recruiting临床3期

An Open-label Study to Evaluate the Safety, Efficacy, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Immunogenicity of Cipaglucosidase Alfa/Miglustat in Both ERT-experienced and ERT-naïve Pediatric Subjects With Infantile-onset Pompe Disease Aged 0 to < 18 Years

This is a Phase 3, open-label, multicenter study to evaluate the safety, efficacy, PK, PD, and immunogenicity of cipaglucosidase alfa/miglustat treatment in ERT-experienced and ERT-naïve pediatric subjects with IOPD.

开始日期2023-07-18

申办/合作机构

Amicus Therapeutics, Inc.

JPRN-jRCT2061210056

/ RecruitingN/AIIT

An Expanded Access Study for Cipaglucosidase Alfa in Conjunction with Miglustat for the Treatment of Adult Subjects with Late-Onset Pompe Disease in Japan

开始日期2021-12-22

申办/合作机构-

100 项与 Cipaglucosidase alfa 相关的临床结果

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100 项与 Cipaglucosidase alfa 相关的转化医学

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项与 Cipaglucosidase alfa 相关的文献（医药）

2025-05-03·EXPERT OPINION ON PHARMACOTHERAPY

Improving the treatment of Pompe disease with enzyme replacement therapy: current strategies and clinical evidence

Review

作者: Corsini, Alberto

INTRODUCTION:

Pompe disease (PD) is a rare genetic disorder that leads to intralysosomal glycogen accumulation because of a deficiency in the lysosomal enzyme acid α-glucosidase (GAA), which is required to break down glycogen to glucose. Enzyme replacement therapy (ERT) with recombinant human GAA (rhGAA) supplies exogenous GAA to reduce glycogen deposits, thereby improving motor and respiratory functioning.

AREA COVERED:

The first approved ERT for PD was the rhGAA alglucosidase alfa. Limitations associated with this treatment led to the development of two other rhGAAs: avalglucosidase alfa and cipaglucosidase alfa. This review describes the limitations of alglucosidase alfa and focuses on the strategies used to overcome these limitations, including the conjugation of multiple synthetic bis-M6P - containing hexasaccharides to sialic acids present on the enzyme, thus enhancing M6PR targeting, enzyme uptake, glycogen clearance, and therapeutic outcomes. Efficacy and safety of avalglucosidase alfa in late-onset and infantile-onset PD are also discussed. A brief overview of the newest ERT, cipaglucosidase alfa, is also provided.

EXPERT OPINION:

While ERT for PD continues to improve with more effective enzymes like avalglucosidase alfa, the future lies in integrated approaches that combine different therapeutic modalities (gene therapy, substrate reduction therapy) and the use of biomarkers to individualize treatment.

2025-05-01·GENETICS IN MEDICINE

Efficacy of transitioning from alglucosidase alfa to avalglucosidase alfa in infantile-onset Pompe disease: A single-center cohort analysis

Article

作者: Lee, Ni-Chung ; Hsu, Rai-Hseng ; Chien, Yin-Hsiu ; Hwu, Wuh-Liang ; Fang, Ching-Ya ; Chien, Yin-Hsuan ; Yeh, Chien-Hua ; Chen, Hui-An

PURPOSE:

Although alglucosidase alfa (AGL) is the standard treatment for Pompe disease, its efficacy is limited, partially because of its low mannose-6-phosphate content. Avalglucosidase alfa (AVA), a glycoengineered recombinant human acid α-glucosidase, has shown improved receptor-mediated uptake compared with AGL. Herein, we report the long-term efficacy and safety of AVA in patients with infantile-onset Pompe disease (IOPD) previously treated with AGL.

METHODS:

This retrospective cohort study included 9 patients with IOPD who transitioned from AGL to AVA; these patients were diagnosed and treated after being detected with IOPD via newborn screening. We analyzed the clinical status, biomarker levels (serum creatine kinase and urine glucose tetrasaccharide), and functional assessments before and after AVA treatment of these patients. Statistical analyses were performed using the Wilcoxon matched-pair signed-rank test.

RESULTS:

Due to inadequate responses, all 9 patients received AGL at dosages exceeding the label recommendations, including one who also had tried cipaglucosidase alfa plus miglustat before transitioning to AVA. After transitioning to AVA at a dosage of 40 mg/kg every other week for a median duration of 4.9 years, the patients experienced significant reductions in biomarker levels (serum creatine kinase levels decreased by 63% and urine glucose tetrasaccharide levels decreased by 69%). Functional assessments, including pulmonary function and 6-minute walk tests, showed improvement in young patients but remained stable in older patients. Safety analyses revealed manageable infusion-associated reactions. Immune modulation therapy for antidrug antibodies was administered to 1 IOPD patient.

CONCLUSION:

The transition from a high dose of AGL to AVA demonstrated sustained improvements in biomarker levels and motor function in patients with IOPD. Early initiation of AVA is crucial for patients with IOPD.

2025-03-01·JOURNAL OF NEUROLOGY

Correction: Long-term safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat in individuals living with Pompe disease: an open-label phase I/II study (ATB200-02)

作者: Benjamin, Elfrida R ; Goker-Alpan, Ozlem ; Vorgerd, Matthias ; Holdbrook, Fred ; Roberts, Mark ; Mozaffar, Tahseen ; Wright, Jacquelyn ; Goldman, Mitchell ; Wasfi, Yasmine ; Schoser, Benedikt ; van der Ploeg, Ans T ; Bratkovic, Drago ; Jain, Vipul ; Ming, Xue ; Das, Sheela Sitaraman ; Byrne, Barry J ; Clemens, Paula R ; Sivakumar, Kumaraswamy ; Kishnani, Priya S ; Johnson, Franklin

103

项与 Cipaglucosidase alfa 相关的新闻（医药）

2025-06-18

·药学进展

独家原创 | 陈敬副研究员：欧洲联合临床评估实践及对我国的启示

“点击蓝字关注我们陈敬北京大学药学院药事管理与临床药学系副研究员。美国南加州大学药学院监管科学研究中心访问学者。研究领域：医药政策与法律、监管科学。主持国家自然科学基金青年和面上项目、国家重大新药创制科技重大专项以及政府部门的多项课题。以第一或通信作者发表国内外期刊论文60 余篇。欧洲联合临床评估实践及对我国的启示 PPS 李惟妙1，韩晟2，史录文1, 2，陈敬1, 2*（1. 北京大学药学院临床药学与药事管理系，北京 100191，2.北京大学国际医药管理中心，北京 100191）[摘要] 欧洲联合临床评估（Joint Clinical Assessment, JCA）制度是欧盟卫生技术评估领域的重要改革措施，其成功实施对全球医疗技术准入模式具有深远影响。针对欧盟JCA制度的政策演进与关键实践，通过文献综述与政策分析，系统梳理欧盟法规及JCA核心内容，并结合试点案例评估其运行、影响与挑战。研究发现，JCA可以避免重复审查、降低人力成本、统一评估标准和流程。然而，在实施过程中，仍面临成员国之间的协调难度、数据隐私及技术能力差异等挑战。中国可借鉴其经验，加强跨部门协作与数据标准化，构建更加高效公平的评估机制。联合临床评估（Joint Clinical Assessment，JCA）是欧洲医药和医疗产品领域近年来的重要改革措施，旨在通过跨国协作，提高药品及医疗技术评估的效率和一致性[1]。JCA是由欧盟范围内的卫生技术评估（Health Technology Assessment，HTA）框架支持，在《欧洲卫生技术评估条例》[Regulation (EU) 2021/2282]下设立的核心内容之一。该制度的推出不仅有助于优化资源配置，还可以为创新药物和高价值医疗技术提供更快捷的准入途径。本文将详细阐述JCA制度的背景、核心内容、实施现状及未来影响，并分析其对中国类似评估机制建设的启示。1联合临床评估制度背景1.1 创新药物进入欧洲市场的复杂性欧洲目前占据约20%的全球医药市场，排名世界第二。但欧洲各国的经济发展和购买力水平存在差异，使得欧洲新药在进入欧洲市场寻求商业化过程中困难重重[2]。HTA 采用多学科方法对不同卫生技术或产品的附加价值进行评估，旨在辅助医疗决策和优化医疗资源的配置。为了统一欧盟市场、减少行政成本，并加速创新药物的普及，欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA）设立了中央审批程序，获得批准的药品可以在所有欧盟成员国和欧洲经济区内上市。然而，药品上市后，各国仍需独立进行HTA[3]。不同国家和地区在HTA 执行标准上存在差异，即使考虑到各自的具体情况，这种差异将不可避免地导致商业规划的不确定性以及制药公司和评估机构之间重复的工作负担，并可能影响患者公平可及性。1.2 欧盟统一卫生技术评估发展历程HTA 是评估药品、医疗设备、诊断工具等技术的临床价值、经济影响及社会效益的系统性方法。在欧盟，HTA的发展最初以各成员国为单位，评估标准和方法差异显著，导致药品和技术的上市后准入时间及条件各异。这种分散模式给企业和患者带来了双重挑战，首先是企业需面对多层评估，增加成本和复杂性。另外，患者在不同国家的药品和技术可及性受限。为解决这一问题，欧盟进行了多项努力。2004 年，欧盟委员会（European Commission，EC）呼吁统一欧盟的HTA各项工作，将建立可持续的且统一的HTA 网络作为欧盟发展的潜在优先事项。2005 年，欧洲卫生技术评估网络（European Network for Health Technology Assessment，EUnetHTA）成立。旨在促进欧洲范围内HTA机构间的信息共享与资源利用。并开发出适用于欧洲背景的卫生技术评估术语表（Glossary of HTA Adaptation Terms），保障了 HTA 报告在传播过程中信息的准确性[4]。2018年， EC 公布了一项关于在HTA框架内对卫生技术进行 JCA 的提案，但遭到了少数国家的反对，比如卫生评估标准较高的德国。经过长达3年的谈判后各方最终达成一致意见，欧盟于2021年12月颁布《欧洲卫生技术评估条例》，目的是建立一个更加协调的HTA框架，以促进成员国之间的合作，并确保患者能够平等地获得创新的健康技术[5]。这项规定为欧盟HTA机构在欧盟层面的永久和可持续合作提供了法律基础，合作包括以下4个主要议题：1）新兴卫生技术识别；2）程序及方法学指导；3）联合科学咨询（Joint Scientific Consultation，JSC）；4）JCA。每个成员国的国家及地区HTA机构代表构成多个卫生技术评估协调小组（Health Technology Assessment Coordination Group，HTACG），并支持EC起草实施法案。2联合临床评估制度的核心内容《欧洲卫生技术评估条例》是JCA制度的法律基础，于2022年1月正式生效，并从2025年起实施[4]。这一法规取代了此前以成员国为单位分散进行HTA 的模式，标志着欧盟在药品和医疗器械评估领域向统一化迈出了重要一步。引入JCA制度前后，欧盟药品上市许可、报销和定价的责任主体发生了变化（见图1）。引入前，由成员国HTA机构负责药械全面的HTA评估，同时参与价格及报销谈判，确保新药的市场准入和合理定价。引入后，HTA机构主要进行价值判断，即对药物的经济价值和临床价值进行评估。临床效果评估、成本效益分析以及预算影响评估的责任部分转移到了JCA，由EMA 和成员国HTA机构共同进行。价格及报销谈判的责任仍然保留在成员国定价机构，但可能会受到JCA 评估结果的影响。条例规定，2022—2024年的3年时间为筹备阶段。期间由各成员国及小组召开多种会议、制定和编撰具体各项评审规则及指导性文件[1]（见图2）。通过这种调整，成员国HTA机构可以更专注于价值判断和政策制定，而临床评估和经济评估的部分工作则通过JCA进行集中处理，以提高效率和一致性。这种责任的重新划分有助于减少重复工作，优化资源分配，并可能提高评估的质量、加快评估速度。2.1 适用范围根据《欧洲卫生技术评估条例》，JCA制度的适用范围主要集中在以下领域：1）罕见病药物。由于患者基数小且研发成本高，这类药物通常需要优先评估，以加速准入并满足未被满足的医疗需求。2）含新活性成分的药物。如针对癌症、传染病或其他重大公共卫生问题的新型疗法。3）高风险医疗器械。包括植入性设备、复杂诊断技术和先进治疗设备，这些技术对患者健康具有重要影响，且在使用中伴随较高风险。4）其他领域。初期JCA 的适用范围集中于临床意义重大、社会关注度高的技术类别，未来可能扩展至更多领域。该条例将于2025年起对所有肿瘤药品和前沿治疗药物（Advanced Therapy Medicinal Product，ATMP）进行评估，随后逐步扩展到其他领域。在本条例中涉及的各类产品定义如表1所示。条例规定，自2025年起，所有肿瘤药品和ATMP必须经过JCA。2028年起，纳入所有罕见病药物。计划到2030年全面覆盖所有创新药物和高风险医疗器械。此外，HTA 条例明确指出成员国是资源分配的决策者，欧盟在HTA中的参与仅限制在“与JCA 相关的HTA方面”。各个成员国现在仍然是预算持有者，具有资金分配的权力与责任。2.2 成员国采纳机制JCA 评估的成果对成员国具有参考性，但不具有法律强制力。成员国在采纳JCA评估结果时可结合本地实际情况，进行必要的补充评估：1）临床评估直接采纳。对药物或技术的临床效果结论，成员国通常直接采纳，以避免重复评估。2）非临床维度本地化。对于非临床评估部分，例如定价和附加值程度的决定将继续在国家层面进行。JCA只是对某一卫生技术相对疗效（有效性）和相对安全性的科学分析，而非价值判断。成员国可对JCA未涵盖的非临床因素（如经济性、预算影响和社会效益）进行单独评估，以制定符合本国政策的准入决策。3）灵活性与自主性。成员国保留在本地卫生体系和预算限制下灵活调整的权利，这一机制确保了JCA评估结果的可操作性和适应性。2.3 评估内容在药品JCA过程中，PICO标准被广泛应用于构建和指导临床评估的框架[5]。考虑到欧盟成员国所需的PICO数量众多，可能出现部分PICO的头对头证据无法获得的情况，所以药品制造商需要提前准备间接治疗比较（indirect treatment comparison，ITC）。JCA的评估内容主要涵盖以下几个方面：1）临床疗效评估。JCA的核心评估内容之一是对新药的临床疗效进行综合分析。这包括与现有治疗方案的直接比较以及在特定患者群体中的效果。JCA评估要求使用高质量的临床试验数据，包括随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）结果，特别是那些证明新药在疗效上优于现有治疗方案的数据。评估还会考虑临床试验设计的合理性、样本量、研究人群的代表性等因素。2）安全性评估。JCA要求对药物的安全性进行严格的审查，特别是其不良反应的类型、发生率和严重性。评估将考量新药在临床使用过程中可能出现的不良反应，并与现有治疗方案进行对比。除了不良反应，JCA还会评估药物的风险管理计划，包括如何识别、监控和减少潜在的安全问题。3）患者群体分析。JCA会评估药物适应证的范围和治疗人群的特征。例如，药物是否适用于特定的患者群体，如老年人、儿童或有特定疾病的患者。4）治疗效果的可持续性。JCA评估不仅关注药物在短期内的效果，还会评估药物的长期疗效，特别是在慢性病治疗中，药物的长期效果至关重要。对于抗生素等可能面临耐药性问题的药物， JCA 也会考虑其长期使用中的风险。2.4 评估流程根据HTAR的框架，药品从提交EMA审批到通过HTA评估的过程可以划分为以下几个阶段：1）启动阶段。在药品或医疗技术提交上市许可申请（marketing authorization application，MAA）之前，企业需提前至少6个月通知欧盟HTA协调办公室，表达参与JCA的意向。药品生产商向EMA提交上市申请后，即视为审批程序开始。在第20天时，由2名来自不同成员国HTA机构的代表组成 HTACG 负责管理该产品的JCA过程。2）准备阶段。HTACG需要在86天内进行范围界定过程，以PICO形式来定义研究问题和整个评估的范围。向27个欧盟国家发送PICO调查，整合每个国家报告其决策所需的PICO后反馈给制造商。制造商必须在EMA公布问题清单后的90天内提交初版JCA文档，该文档需要涵盖范围界定确定的所有PICO标准。在EMA公布重点问题清单后，制造商用最多30天时间来完善JCA文档，之后提交至人用医疗产品委员会（Committee for Medicinal Products for Human Use，CHMP）。3）评估阶段。CHMP进行初步评估后，将意见发送给EC。在EC决策后的3个月内，HTACG会完成本次JCA过程，并公布最终审批意见。在评估全过程中，联邦联合委员会（Federal Joint Committee，FJC）将提供并行的联合科学咨询（Joint Scientific Consulation，JSC）。JSC 通过跨部门合作的方式，提供统一的、综合的科学建议，帮助制药公司优化研发方案，确定适当的研究设计、临床试验方法、疗效标准等，提升药品上市审批的效率和成功率。最终形成的JCA文档需要包含6个部分：1）生产商基本概况和行政信息；2）对治疗或诊断的疾病进行描述、对产品的描述以及前期JSC结论；3）研究问题和范围；4）研究方法及过程；5）有效性、安全性的结果分析；6）参考文献及附录。根据HTAR规定，HTACG应尽一切努力支持JCA 报告，在无法达成共识的情况下，应在报告中包括不同的科学意见。3实施意义及挑战3.1 实施意义新法规引入的JCA的结果将作为欧盟成员国对药物价值评估和价格谈判的基础，JCA减少了企业在多个国家分别提交评估的负担，缩短了药品和技术上市后的准入时间。同时，通过统一的评估标准，企业能够更准确地了解市场准入需求[6]。首先，在语言方面，EUnetHTA采用英文作为官方语言，要求所有药物评估档案以英文提交。这改变了此前需在各国分别准备本地语言档案的做法，大幅节省了企业的人力和沟通成本。其次，在评审方法上来说，由于各个成员国情况参差不齐，整体评审的方法要求可能会更宽泛，更有可能最终取得有利结果。最后，在效率方面，避免了制造商在不同国家重复工作，同时支持各成员国之间的合作，促进了新药和新技术在欧盟范围内的均等可及性，特别是对罕见病患者而言，其医疗选择的范围和速度得以扩大[7]。3.2 挑战3.2.1 成员国与JCA结论的协调困境虽然条例规定 JCA 不参与各成员国国家层面的价值判断，其临床附加效益评估不具约束力，但成员国在后续HTA时仍需要对JCA报告给予适当的考虑，不得再次要求制造商提交任何JCA已涵盖的数据。此外，成员国需要在国家HTA完成后30天内，向HTACG 提供“在进行国家层面HTA时如何考虑JCA报告信息”的说明材料。若国家层面HTA与欧盟JCA在临床效果和安全性方面得出不同的结论，HTA需要提交差异报告，并且提供完全符合当前最先进科学的理由。如果成员国的PICO方案已被JCA报告涵盖，并且在JCA原有报告中就不存在意见分歧，那么成员国的HTA机构很难为不同结论提供科学理由[8]。3.2.2 是否缩短药物上市时间仍待验证欧盟各成员国对JCA是否可以加速药物上市有不同看法。比利时认为整合不同国家之间的临床数据使其具有可比性这一步骤会花费大量时间[9]。德国对指南中推荐的间接比较方法持怀疑态度，提出补充本地的增量文件，认为这会延长审批流程[10]。法国表示药品一旦在欧盟获得批准，JCA报告通常能在1个月内完成，但药品价格的谈判可能导致延迟[10]。西班牙在与其原有的评审程序进行比较后发现，JCA报告的出具时间可以缩短至1个月，相比之前减少了1.5个月[10]。HTAR对于制造商提交JCA文档的时间提出严格要求。在2023年10月JSC会议上，针对公开征集被选中的Pluvicto，Ebvallo和Pombiliti 3 个产品进行PICO模拟后得出结论：HTAR规定的流程时间不足以制造商完成JCA文档的提交。Schweitzer等[11]研究表明，欧盟JCA文档与德国《药品市场改革法案》（AMNOG）具有同等要求，AMNOG档案的编写大约需要12个月，而HTAR提出的时限仅为3个月，这种时间差异可能会导致制造商不能在规定时限内完成JCA文档的提交，进而中断评估过程，对患者获取药品造成风险。由于人群扩大加剧了临床评估复杂性，需要更多的时间和资源来完成证据的收集。Hollard等[12]比较了 5 个抗肿瘤药物在欧洲5国共计45 篇 HTA 评审报告中PICO 内容的差异，发现主要的差异在对照药品的选择和治疗线数合并用药选择上；并且在JCA过程中对于制造商、监管机构和成员国HTA机构之间的沟通和协调提出较高要求。任一环节的沟通受限都会导致审批流程的延误，从而间接导致患者获取药品的时间变长。3.2.3 程序及方法细则未能如期发布按照条例要求，关于JSC和JCA的实施法案和指导性文件均需由HTACG配合EC在2022—2024年3年内确定，并且这些指南和法案的建立必须基于证据且公开透明，同时不增加额外的障碍。按照初始计划，《关于药品联合临床评估实施法案》草拟文本将在HTACG 的第六次会议共享，然而在第六次会议的快报中没有提及这份草拟文本，其发布一直延迟。在2024年2月的实施滚动计划中，这一法案被推迟到2024年第1季度被确认。最终，2024年3月5日EC发布了关于药品JCA草拟实施法案的公众咨询。直到 2024 年6月10日，该法案才正式公之于众。此外，原计划在2024年第3季度颁布的《关于药品联合科学咨询的实施法案》《关于药械联合临床评估的实施法案》及《关于药械联合科学咨询的实施法案》等重要法案也延迟至2024年第4季度发布。这些关键性指导文件的延迟发布，为制造商是否可以如期完成JCA等流程带来了更多不确定性。除以上方面外，跨国数据共享可能引发企业对商业机密泄露的担忧。尤其在关键临床试验结果跨境共享时，数据的安全性需要引起格外重视。同时，评估机构要求具备跨领域的专业能力，这对部分成员国的技术储备提出了挑战。4对我国的启示4.1 加强跨部门协同与政策协调JCA 制度成功的一个关键因素是EMA与各成员国HTA机构之间的紧密合作。对于中国而言，药品评估不仅涉及药品监管部门，还涉及医保、财政、卫生等多个部门。可以通过建立跨部门协调机制，打破部门间的信息壁垒，促使各方在药品审批、定价、报销、遴选进院等方面的政策协调一致。开发全国统一的HTA数据交换平台，整合药品注册、医保目录、临床研究、真实世界数据等多源信息。加强不同部门和不同地方之间的沟通合作与信息共享，有助于避免政策重叠、重复评估及资源浪费，提高整体政策执行效率。4.2 制定评估标准与提升技术水平JCA 制度通过统一的PICO框架来评估药品的临床效果和安全性，保证了评估标准的一致性。中国在建立药品和医疗技术评估体系时，也可以引入类似的标准化框架，参考欧盟EUnetHTA的术语表和PICO标准化框架，建立中文版的HTA核心术语库和标准化评估模板。JCA实施中暴露的数据共享障碍与技术能力差异，具有警示意义。应加强数据治理和技术工具的开发，明确数据共享范围、数据加密和访问权限管理等要求。支持人工智能在HTA中的应用，如利用自然语言处理技术自动提取临床试验结论，或通过机器学习预测药品长期成本效益，提升评估效率与精准度。4.3 加强国际合作与全球视野JCA 制度的成功在于它通过跨国合作和信息共享，统一了评估标准，提高了审批效率。中国应积极参与国际HTA治理，推动我国HTA机构加入 EUnetHTA 等国际网络，定期开展联合PICO模拟演练和评估方法讨论交流。借鉴欧盟“全球卫生技术评估”经验，发起区域性倡议，促进评估结果的跨境采信。通过借鉴国际经验和实践，提升我国药品和技术评估的全球竞争力。4.4 推动评估结果的多维应用推动HTA 结果在医保支付和医院采购中的应用。在医保支付方面，探索建立基于HTA的分层支付模式，对于临床价值较高的创新药物，探索按疗效付费或风险共担机制，确保医保基金的使用更加精准和高效。在医院药品管理方面，探索基于HTA 的药品遴选和动态调整机制，推动医院药品目录的优化升级，使经过HTA评估的高价值药品能够更快进入医院采购体系，提高患者的可及性。探索商业健康险与HTA联动模式。对通过HTA评估、临床价值较高但尚未纳入医保的创新药物或高值医疗技术，商业健康险可优先覆盖，提高患者的可及性。将HTA 评估结果纳入保险产品设计、赔付标准和价格制定中。鼓励保险公司、HTA机构和医疗服务提供者共同参与技术评估和支付政策制定，以促进商业健康险与HTA的深度融合。5结语与展望欧洲JCA制度是欧盟为应对药品及医疗技术评估分散化、提升效率与公平性而推出的重要改革。JCA显著减少了企业重复提交评估的成本，加速了创新药物和技术的上市进程。然而，该制度的实施仍面临成员国协调难度大、数据隐私争议及技术能力差异等挑战，部分国家对其流程时效性及科学严谨性存疑。对中国而言，JCA经验具有重要借鉴意义。中国亟需构建跨部门协同机制，整合药品监管、医保支付与HTA体系，推动评估标准与国际接轨。同时，应加强数据治理与隐私保护技术投入，探索人工智能在HTA中的应用，以提升评估效率与科学性。未来，需在政策协调、技术能力与国际化视野3方面持续发力，以实现高效、公平且可持续的医药评估体系。参考文献：[1] Schuster V. 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DOI: 10.1016/j.jval.2024.03.2409.美编排版：陈鑫茹感谢您阅读《药学进展》微信平台原创好文，也欢迎各位读者转载、引用。本文选自《药学进展》2025年第 5 期。《药学进展》杂志由教育部主管、中国药科大学主办，中国科技核心期刊（中国科技论文统计源期刊）。刊物以反映药学科研领域的新方法、新成果、新进展、新趋势为宗旨，以综述、评述、行业发展报告为特色，以药学学科进展、技术进展、新药研发各环节技术信息为重点，是一本专注于医药科技前沿与产业动态的专业媒体。《药学进展》注重内容策划、加强组稿约稿、深度挖掘、分析药学信息资源、在药学学科进展、科研思路方法、靶点机制探讨、新药研发报告、临床用药分析、国际医药前沿等方面初具特色；特别是医药信息内容以科学前沿与国家战略需求相合，更加突出前瞻性、权威性、时效性、新颖性、系统性、实战性。根据最新统计数据，刊物篇均下载率连续三年蝉联我国医药期刊榜首，复合影响因子1.216，具有较高的影响力。《药学进展》编委会由国家重大专项化学药总师陈凯先院士担任主编，编委由新药研发技术链政府监管部门、高校科研院所、制药企业、临床医院、CRO、金融资本及知识产权相关机构近两百位极具影响力的专家组成。联系《药学进展》↓↓↓编辑部官网：pps.cpu.edu.cn；邮箱：yxjz@163.com；电话：025-83271227。欢迎投稿、订阅！往期推荐聚焦“兴药为民·2023生物医药创新融合发展大会”“兴药为民·2023生物医药创新融合发展大会”盛大启幕！院士专家齐聚杭城，绘就生物医药前沿赛道新蓝图“兴药强刊”青年学者论坛暨《药学进展》第二届青年编委会议成功召开“兴药为民·2023生物医药创新融合发展大会”路演专场圆满收官！校企合作新旅程已启航我知道你在看哟

临床研究

2025-06-03

·GlobeNewswire-Health Care

New Analysis of Pombiliti® (cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda® (miglustat) Published in Muscle and Nerve

PRINCETON, N.J., June 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD), today announced the publication of a post-hoc analysis of data from the ERT-experienced cohort of the PROPEL study of cipaglucosidase alfa-atga + miglustat (cipa+mig) in adults with late-onset Pompe disease (LOPD) in Muscle and Nerve. In this new publication, based on a within group effect-size analysis, subjects who switched from alglucosidase alfa to cipa+mig achieved improvements or stability in most of the outcomes measured. In PROPEL, 77% of patients (n=95) received enzyme replacement therapy (ERT) with alglucosidase alfa before study entry, with a median ERT duration of 7.4 years. In this new publication of post-hoc analysis from PROPEL, ERT-experienced patients switched to cipa+mig (n=65), showed improvement (d≥0.2) or stability (−0.295%) completed the PROPEL study. Efficacy endpoints of the study included primary endpoint of change from baseline to week 52 in 6-minute walk distance (6MWD) for comparison of superiority and key secondary endpoint of change from baseline to week 52 in forced vital capacity (FVC). PROPEL did not achieve statistical significance for the primary endpoint of superiority in change from baseline to week 52 in 6MWD in the overall population. After 52 weeks, ERT-experienced patients treated with cipaglucosidase alfa-atga + miglustat (n=61) walked an estimated 17 meters (95% CI, 0.2, 33) farther than the comparator group (n=29). After 52 weeks, ERT-experienced patients treated with cipaglucosidase alfa-atga + miglustat (n=55) showed an estimated treatment difference of 3.5% (95% CI, 1.0, 6.0) in FVC compared with the comparator group (n=29). More details about this post-hoc analysisThis post-hoc analysis assessed the magnitude of within-group treatment effects across measures of motor function, muscle strength, pulmonary function, patient-reported outcomes/QoL measures, and biomarkers. Standardized effect size analysis describes the absolute effect size relative to the variability of the data. It transforms the effect size into a scale with no units of measurement (Cohen’s d). The authors calculated standardized within-group effect sizes (Cohen’s d for within-group comparisons) and corresponding 95% CIs for the change from baseline to week 52 for the primary, secondary, and pharmacodynamic endpoints of the PROPEL study. Standardized within-group effect sizes and corresponding 95% CIs were calculated by dividing the mean change from baseline values and CIs at week 52 by the standard deviation (SD) of the difference scores. Consistent with medical literature, effect sizes were defined as stable (−0.2 < d < 0.2), small (0.2 ≤ d < 0.5), medium (0.5 ≤ d < 0.8), or large (d ≥ 0.8) improvement, or as small (−0.5 < d ≤ −0.2), medium (−0.8 < d ≤ −0.5), or large (d ≤ −0.8) worsening, and were considered statistically significant if the standardized 95% CIs did not cross zero. About Pombiliti + OpfoldaPombiliti® + Opfolda®, is a two-component therapy that consists of cipaglucosidase alfa-atga, a bis-M6P-enriched rhGAA that facilitates high-affinity uptake through the M6P receptor while retaining its capacity for processing into the most active form of the enzyme, and the oral enzyme stabilizer, miglustat, that’s designed to reduce loss of enzyme activity in the blood. U.S. INDICATIONS AND USAGEPOMBILITI in combination with OPFOLDA is indicated for the treatment of adult patients with late-onset Pompe disease (lysosomal acid alpha-glucosidase [GAA] deficiency) weighing ≥40 kg and who are not improving on their current enzyme replacement therapy (ERT). SAFETY INFORMATION HYPERSENSITIVITY REACTIONS INCLUDING ANAPHYLAXIS: Appropriate medical support measures, including cardiopulmonary resuscitation equipment, should be readily available. If a severe hypersensitivity reaction occurs, POMBILITI should be discontinued immediately and appropriate medical treatment should be initiated. INFUSION-ASSOCIATED REACTIONS (IARs): If severe IARs occur, immediately discontinue POMBILITI and initiate appropriate medical treatment. RISK OF ACUTE CARDIORESPIRATORY FAILURE IN SUSCEPTIBLE PATIENTS: Patients susceptible to fluid volume overload, or those with acute underlying respiratory illness or compromised cardiac or respiratory function, may be at risk of serious exacerbation of their cardiac or respiratory status during POMBILITI infusion. See PI for complete Boxed Warning. CONTRAINDICATION: POMBILITI in combination with Opfolda is contraindicated in pregnancy. EMBRYO-FETAL TOXICITY: May cause embryo-fetal harm. Advise females of reproductive potential of the potential risk to a fetus and to use effective contraception during treatment and for at least 60 days after the last dose. Adverse Reactions: Most common adverse reactions ≥ 5% are headache, diarrhea, fatigue, nausea, abdominal pain, and pyrexia. Please see full PRESCRIBING INFORMATION, including BOXED WARNING, for POMBILITI (cipaglucosidase alfa-atga) LINK and full PRESCRIBING INFORMATION for OPFOLDA (miglustat) LINK. About Late-Onset Pompe DiseaseLate-onset Pompe disease is an inherited lysosomal disorder caused by deficiency of the enzyme acid alpha-glucosidase (GAA). Reduced or absent levels of GAA lead to accumulation of glycogen in cells, which is believed to result in the clinical manifestations of Pompe disease. Late-onset Pompe disease can be severe and debilitating with progressive muscle weakness throughout the body that worsens over time, particularly skeletal muscles and muscles that control breathing. About Amicus Therapeutics Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) is a global, patient-dedicated biotechnology company focused on discovering, developing and delivering novel high-quality medicines for people living with rare diseases. With extraordinary patient focus, Amicus Therapeutics is committed to advancing and expanding a pipeline of cutting-edge, first- or best-in-class medicines for rare diseases. For more information please visit the company’s website at www.amicusrx.com, and follow on X and LinkedIn. PP-AT-ALL-0001-0525 CONTACTS: Investors: Amicus Therapeutics Andrew Faughnan Vice President, Investor Relations afaughnan@amicusrx.com(609) 662-3809 Media: Amicus Therapeutics Diana Moore Vice President, Corporate Communications dmoore@amicusrx.com(609) 662-5079 FOLD–G

临床结果上市批准

2025-05-27

·研发客

从立项到获批不过7年：一场中国新药的极限挑战

// •戈芮宁从无到有的过程经历了一场极限时间挑战下的技术攻关之旅；•药明生物在戈芮宁项目投入了所有的创新技术；•北海康成预计戈芮宁可将患者年治疗费用降低50%以上，还能收回研发和生产成本；•戈芮宁项目填补了国内罕见病创新药从研发到生产全链条数据的空白。•中国公司掌握了酶替代疗法技术平台从研发、生产到上市的完整流程，让监管机构为今后上市的所有酶类药物制定了监管和技术标准。这是一场与时间赛跑的极限挑战。5月15日，当中国国家药监局官宣批准注射用维拉苷酶β（戈芮宁）上市时，距离其递交上市申请仅过去6个月，距离项目立项还不到7年。这不仅打破了行业“十年一新药”的铁律，更上演了一场创新药企与全球级CRDMO深度绑定带来的中国罕见病新药研发“破冰时刻”。作为中国首个本土药企自主研发创新的罕见病药物，以及中国首个通过生物制品分段生产试点的创新生物药，戈芮宁从无到有的过程经历了一场极限时间挑战下的技术攻关之旅。“我们也知道前途障碍重重，但关关难过，关关要过。”北海康成创始人、董事长兼CEO薛群博士告诉研发客。北海康成创始人、董事长兼CEO 薛群戈芮宁的研发之路宛如在迷雾中摸索前行。从酶分子改造到蛋白产量攻关，每一次尝试都伴随着未知的风险；再到酶活性提升，团队需要在反复的试验中优化工艺。这条充满坎坷的征途鲜为人知，直至戈芮宁成功上市，它背后跌宕起伏的研发历程才得以展现在大众眼前。 “没有药明生物团队给我们的大力支持和对罕见病项目的共同使命感，我们无法完成这样复杂的一个项目。”薛群博士特别强调。中国罕见病研发的破冰时刻沙利文报告显示，全球受罕见病影响的人数有2.6亿~4.5亿，已知的罕见病超过7000种，但目前仅有约5%的罕见病存在有效治疗方法。由于患者基数小，临床试验招募困难、开发风险大、成本高、市场规模小等一系列问题，大多罕见病药物开发都面临着商业化困境。换句话说，这是一个科学上有意义、临床上有需求、但实际上很难赚到钱的难题。正是如此，在过去很长一段时间里，罕见病是新药研发公司不轻易涉足的领域。早在2011年中国新药尚处于萌芽阶段时，薛群就辞去了健赞中国总经理的职位，转而成立北海康成闯入罕见病赛道。10年后，这家公司以“港股罕见病研发第一股”的身份在港交所挂牌上市。作为北海康成上市的第三个罕见病药物及首个自主研发产品，戈芮宁的到来能为其销售收入和造血能力的提升带来多大的助力？在薛群看来，戈谢病虽然受众人群较小，但因为部分地区有医保和商保政策倾斜，国际市场上罕见病药物的销售和盈利足以维持企业健康成长。“假设要让中国3000例左右患者中的80%都用得起这个药，一年用药总量是能计算出来的。结合这个药的成本、市场预期、以及国家和社会承受能力，一年用药总量的买单金额也能算出来。”他说。据悉，北海康成正在积极与医保支付部门商定戈芮宁的定价方案，同时推进其在国际市场的拓展。“希望戈芮宁的成功，可以为国产罕见病新药起到‘领头羊’的示范作用，包括在临床开发、各种法规突破、定价、报销体系制定及中国罕见病生态圈闭环的形成和完善等方面。”他进一步表示，“我们要用实际行动改变资本市场对罕见病药物研发的疑虑。”时间和成本极致压缩的攻坚之路要算好戈芮宁的这笔经济账，得把时间追溯到2018年。那一年，北海康成与药明生物宣布达成战略合作伙伴关系，并选择戈谢病作为第一个合作项目。彼时，戈谢病进口药已在中国获批，但150万～250万的年治疗费用令大多数患者望而却步。“如果中国药企不在本土化自主研发和生产方面有所作为，我们在国际市场的定价上就没有话语权，在整个罕见病药物创新和市场化生态中更没有一席之地，患者只能奢望和等待进口药在中国降价。这样的期盼是被动且几乎不可能实现的。”薛群说。这一理念不仅得到了药明生物CEO陈智胜的认可，还令他“有种相见恨晚的感觉”。“我们希望通过药明生物的技术平台赋能，让更多罕见病药物能够在中国及时研发出来，在比进口产品定价低不少的情况下，药企仍然具有一定盈利空间，这是药明生物和北海康成合作的初衷。”陈智胜说。药明生物CEO 陈智胜于是，双方在合作初期共同制定了一个目标，研发和生产出一款中国患者用得起，未来也能进入国际市场的新一代戈谢病疗法，同时整个项目的时间成本和投入成本最终能在市场上得到回报。但要把这一想法变成现实并不容易。戈谢病的标准治疗方案是酶替代疗法（ERT），由于酶类本身存在不稳定性，采用传统的连续灌流工艺，产量并不理想，导致生产成本过高，做出一个患者每年使用的药物量，成本可高达上百万。双方团队经过技术攻关，决定采用药明生物自主研发的超高效连续生物工艺平台WuXiUP。据药明生物公开资料，WuXiUP广泛适用于各种分子类型，尤其是不稳定或难表达的蛋白，相较于补料式培养，可将几乎所有类型生物药产量提升5~15倍，远高于业界传统灌流工艺的产量水平。最终，药明生物将该药物的综合产量提升超过110倍，酶比活性提升超过50%，并且在工艺性能确认（PPQ）生产中表现非常稳定。作为首个在中国生产的酶替代疗法，戈芮宁还采用了新一代的酶合成技术。北海康成和药明生物研发团队对酶分子进一步优化，与第一代产品在酶合成以后再做糖基化修饰不同，该产品通过发酵细胞改良，在第一步细胞发酵过程中就完成了糖基化修饰。薛群解释：“光有氨基酸序列的酶是不能够被人体的细胞所吸收的，所以糖基化修饰是非常重要和必须的。一气呵成的新一代酶合成技术非常有意义，不仅降低了生产成本，加速生产周期，而且排除了外源性病毒污染的机会，使得酶的生产既高效又安全。”为了进一步降低成本，北海康成委托药明生物上海基地负责生产原液，无锡基地负责制剂和包装，从而提高每个厂房的利用率。面对多场地协作、工艺分段委托、GMP合规、全流程追溯、药监部门跨区域协调等挑战，药明生物和北海康成紧密协作，成功完成了分段生产试点申请和审查。“药明生物多年的商业化生产经验和严苛的生产管理及质量标准，是我们拿到分段生产试点项目的敲门砖。”陈智胜表示，“戈芮宁顺利通过分段生产检查，是中国药品监管层面的一个突破，也是监管机构对药明生物的信任，更为这个项目上市节省至少一年到一年半的时间。”此外，针对酶类药物特有的内吞活性检测难题，药明生物团队在反复试错后，利用自研的WuXia细胞株构建平台成功构建出过表达甘露糖受体（MR）的工程细胞，并开发了用于商业化产品放行和稳定性测试的细胞活性检测方法，有效保证了产品的质量控制。据介绍，通过WuXia技术平台开发的药物分子已超过800个，细胞株蛋白表达量远超行业平均水平。陈智胜坦言：“在戈芮宁这个项目上，我们真的是把所有的创新技术都用在这里面，从而完美降低了成本。”尤为值得一提的，这些技术突破几乎都是在压缩到极限的时间表内高效完成。比如项目启动后1年内交付CMC和毒理试验结果，所有工艺表征研究工作在6个月内完成，6个月完成BLA所有准备工作 ……守得云开见月明。薛群表示，在一系列创新开发工艺和生产技术的攻关下，戈芮宁上市后，有信心将患者年治疗费用大幅下降50%以上的同时，还能收回研发和生产成本，并且支持公司更多在研管线和长期发展。戈芮宁的成功，除了研发团队的“瓷器活”，更离不开药明生物从药物发现、开发到生产的一揽子技术平台这些 “精钢钻” 的强力加持。“对北海康成而言，这是一个超预期的成果，也说明药明生物赋能创新药物从研发到生产的全链条能力真正经受住了考验。”陈智胜说。罕见病研发困局的中国解法事实上，戈芮宁并不仅是一个“国产版本”的替代者，它还迈出了“超越”的步伐。在大幅降低成本的同时，临床试验也证明其可显著改善戈谢病核心指标，治疗9个月脾脏体积降低35.32%，血红蛋白增加2.17 g/dL。它还是目前国内已获批的三个戈谢病治疗产品中，适应症范围最广的产品，同时获批用于Ⅰ型和Ⅲ型患者，还率先覆盖青少年群体。薛群透露：“当前，我们的工作重点在于全面推动戈芮宁纳入医疗保障范畴，希望它可以获得省级或国家层面医疗保障体系的政策支持，使更多患者更早获得规范化治疗。从社会价值来看，基于戈谢病累及多器官系统的特征，我们也应该尽早让青少年患者获得治疗，切实改善患者生存质量。”戈芮宁不是终点，而是更多新药研发的起点。它的上市，让中国公司掌握了酶替代疗法技术平台从研发、生产到上市的完整流程，让监管机构为今后上市的所有酶类药物制定了监管和技术标准。“当前全球已有28个酶替代疗法上市，这28个产品代表了每年几十亿～上百亿美元的市场体量。我们也希望在酶替代疗法上长期与药明生物合作，在一些重点领域复制戈芮宁的成功，使得本土管线达到全替代水平。同时，我们还可能进行全球新的研发，开拓新市场，帮助更多患者。”薛群表示。在陈智胜看来：“新药研发本质上是一项可迭代的系统工程。”他以戈芮宁项目为例，合作双方共同攻克了酶过活性提升、成本优化、质量控制和效价增强等系列技术难关。每个参数调整都意味着全新的技术突破，每个环节都需要协同攻坚。而这样的赋能经历，也使得公司在未来承接类似项目时更有经验。他进一步表示：“利用药明生物的技术平台支持更多罕见病药物研发，这是我们和北海康成下一步的目标。我们也希望和更多全球生物技术公司或专注于罕见病的公司合作，把罕见病药做得又快又好。”事实上，罕见病一直是药明生物关注的领域。截至2024年底，药明生物的平台已支持21个罕见病相关项目，目前已赋能三款罕见病新药上市，包括Amicus的庞贝病疗法Pombiliti。当CRDMO企业深度赋能早期研发，当监管体系展现创新弹性，当支付系统开始认可社会价值，中国罕见病研发的“不可能三角”正被逐步破解。随着CRDMO企业深度参与早期研发，越来越多的“非巨头”药企也有了登上创新舞台的可能。特别是在肿瘤治疗、免疫治疗等领域，技术平台的共享与合作将成为推动产业突破的关键引擎。当然，挑战仍未消失。如何在患者基数小的前提下优化临床试验设计？如何构建面向国际的质量监管标准？如何在资本回报与患者可及性之间寻找平衡？这些问题依旧需要产业各方在实践中持续探索。结语登高望远者，不畏山远路险。戈芮宁的破晓之光，是一场面向“罕见”的长期主义胜利，也是一种产业信心的回归。它照亮的不仅是某个疾病领域，更是整个罕见病药物研发从 “跟跑” 到 “领跑” 的蜕变之路。而这，或许才是戈芮宁留给产业最大的启示。编辑 | 姚嘉yao.jia@PharmaDJ.com 总第2447期访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看www.PharmaDJ.com

医药出海

100 项与 Cipaglucosidase alfa 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11798	-	-	-

研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
II型糖原贮积病	欧盟	Amicus Therapeutics Europe Ltd.	2023-03-20
II型糖原贮积病	冰岛	Amicus Therapeutics Europe Ltd.	2023-03-20
II型糖原贮积病	列支敦士登	Amicus Therapeutics Europe Ltd.	2023-03-20
II型糖原贮积病	挪威	Amicus Therapeutics Europe Ltd.	2023-03-20

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03729362 (PROPEL, Pubmed \| J Patient Rep Outcomes)	临床3期	II型糖原贮积病	-	Cipaglucosidase alfa plus miglustat	選膚餘鑰膚鬱顧構鏇膚(鹹壓憲繭憲窪艱艱廠鑰) = 願鑰淵鹽淵壓獵鏇窪範齋獵艱窪築獵艱憲淵淵 (網壓餘鏇衊衊鑰壓餘簾 ) 更多	积极	2024-11-13
				Alglucosidase alfa plus placebo	選膚餘鑰膚鬱顧構鏇膚(鹹壓憲繭憲窪艱艱廠鑰) = 構膚鬱憲積遞窪淵夢齋齋獵艱窪築獵艱憲淵淵 (網壓餘鏇衊衊鑰壓餘簾 ) 更多
NCT03729362 (FDA) 人工标引	临床3期	II型糖原贮积病	123	OPFOLDA+Pombiliti (ERT-experienced)	鏇願遞鹽餘餘簾網簾鏇(鬱餘積鬱積窪夢艱顧艱) = 醖糧觸蓋窪襯廠選淵遞憲鑰構選衊鏇構鹹繭鹽 (獵願選衊齋糧構餘餘積, 5.9) 更多	积极	2023-10-07
				Alglucosidase Alfa+Placebo (ERT-experienced)	鏇願遞鹽餘餘簾網簾鏇(鬱餘積鬱積窪夢艱顧艱) = 艱選積淵鬱繭顧遞糧襯憲鑰構選衊鏇構鹹繭鹽 (獵願選衊齋糧構餘餘積, 4.7) 更多
NCT03729362 (PROPEL, CTgov)	临床3期	II型糖原贮积病	125	Miglustat+Cipaglucosidase Alfa (Cipaglucosidase Alfa/Miglustat)	淵築衊壓網蓋廠窪繭齋(選夢獵衊鬱構簾範餘廠) = 遞積鹹壓齋選廠餘遞糧鹹獵鬱築艱鹹淵襯鹽廠 (糧鑰蓋齋鹹鏇構構鹽淵, 11.56) 更多	-	2023-09-11
				Placebo+Alglucosidase Alfa (Alglucosidase Alfa/Placebo)	淵築衊壓網蓋廠窪繭齋(選夢獵衊鬱構簾範餘廠) = 鑰觸選齋衊簾網積廠鹽鹹獵鬱築艱鹹淵襯鹽廠 (糧鑰蓋齋鹹鏇構構鹽淵, 7.043) 更多
NCT02675465 (ATB200-02, MDA2023) 人工标引	临床1/2期	II型糖原贮积病 Creatine kinase \| Urine glucose tetrasaccharide	23	Cipaglucosidase alfa 20 mg/kg+Miglustat 260 mg (ERT-experienced)	窪醖襯顧鹽獵餘選觸遞(艱餘繭製遞鹹選遞願遞) = 糧淵齋齋顧窪積範範襯簾衊鹽鹽鏇觸網醖選觸 (蓋願顧鬱衊餘網鏇鹹製, 49.62) 更多	积极	2023-03-19
				Cipaglucosidase alfa 20 mg/kg+Miglustat 260 mg (ERT-naïve)	窪醖襯顧鹽獵餘選觸遞(艱餘繭製遞鹹選遞願遞) = 積襯膚淵製繭衊壓窪範簾衊鹽鹽鏇觸網醖選觸 (蓋願顧鬱衊餘網鏇鹹製, 29.96) 更多
NCT04138277 (PROPEL, MDA2023) 人工标引	临床3期	II型糖原贮积病	119	alglucosidase alfa+placebo+cipaglucosidase alfa+miglustat	衊繭鬱衊齋夢膚淵衊膚(製醖淵憲願鹹繭願築顧) = 醖艱蓋網鏇夢繭膚壓願齋選顧蓋顧觸糧鑰窪憲 (網顧衊築觸選製繭膚膚 )	积极	2023-03-19
				cipaglucosidase alfa+miglustat	衊繭鬱衊齋夢膚淵衊膚(製醖淵憲願鹹繭願築顧) = 選鹽衊襯鑰餘襯餘鬱膚齋選顧蓋顧觸糧鑰窪憲 (網顧衊築觸選製繭膚膚 )
NCT02675465 (ATB200-02, Corporate Publications) 人工标引	临床1/2期	II型糖原贮积病	23	Miglustat+Cipaglucosidase alfa (ERT experienced：Cohort 1+Cohort 4)	網繭夢艱製觸廠衊鬱鏇(構醖廠蓋鏇壓鬱繭網夢) = 鹹糧選簾製壓餘網襯壓衊鑰網積廠鏇窪簾簾築 (顧獵壓網簾鬱鬱範鏇廠 ) 更多	积极	2022-09-22
				Miglustat+Cipaglucosidase alfa (ERT naïve：Cohort 3)	網繭夢艱製觸廠衊鬱鏇(構醖廠蓋鏇壓鬱繭網夢) = 廠膚憲鬱鏇廠願襯襯築衊鑰網積廠鏇窪簾簾築 (顧獵壓網簾鬱鬱範鏇廠 ) 更多