This is a global, multicenter, prospective, observational registry of patients with Pompe disease, including those with late-onset pompe disease (LOPD) and infantile-onset pompe disease (IOPD). Both untreated patients and those being treated with an approved therapy for Pompe disease are eligible to participate.
The objectives of the registry are:
To evaluate the long-term safety of Pompe disease treatments through collection of data that describe the frequency of adverse events (AEs)/serious adverse events (SAEs) occurring in Pompe disease patients
To evaluate the long-term real-world effectiveness of Pompe disease treatments
To evaluate the long-term real-world impact of Pompe disease treatments on quality of life (QOL) and patient-reported outcomes (PROs)
To describe the natural history of untreated Pompe disease

开始日期2024-02-16

申办/合作机构

Amicus Therapeutics, Inc.

NCT04808505 / Recruiting临床3期

An Open-label Study to Evaluate the Safety, Efficacy, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Immunogenicity of Cipaglucosidase Alfa/Miglustat in Both ERT-experienced and ERT-naïve Pediatric Subjects With Infantile-onset Pompe Disease Aged 0 to < 18 Years

This is a Phase 3, open-label, multicenter study to evaluate the safety, efficacy, PK, PD, and immunogenicity of cipaglucosidase alfa/miglustat treatment in ERT-experienced and ERT-naïve pediatric subjects with IOPD.

开始日期2023-07-18

申办/合作机构

Amicus Therapeutics, Inc.

JPRN-jRCT2061210056 / RecruitingN/A

An Expanded Access Study for Cipaglucosidase Alfa in Conjunction with Miglustat for the Treatment of Adult Subjects with Late-Onset Pompe Disease in Japan

开始日期2021-12-22

申办/合作机构-

100 项与 Cipaglucosidase alfa 相关的临床结果

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100 项与 Cipaglucosidase alfa 相关的转化医学

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100 项与 Cipaglucosidase alfa 相关的专利（医药）

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项与 Cipaglucosidase alfa 相关的文献（医药）

2024-04-01·Journal of neurology

Long-term safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat in individuals living with Pompe disease: an open-label phase I/II study (ATB200-02)

Article

作者: Benjamin, Elfrida R ; Goker-Alpan, Ozlem ; Vorgerd, Matthias ; Holdbrook, Fred ; Mozaffar, Tahseen ; Roberts, Mark ; Wright, Jacquelyn ; Wasfi, Yasmine ; Goldman, Mitchell ; Schoser, Benedikt ; van der Ploeg, Ans T ; Bratkovic, Drago ; Jain, Vipul ; Ming, Xue ; Das, Sheela Sitaraman ; Byrne, Barry J ; Clemens, Paula R ; Sivakumar, Kumaraswamy ; Kishnani, Priya S ; Johnson, Franklin

Abstract:

Cipaglucosidase alfa plus miglustat (cipa + mig) is a novel, two-component therapy for Pompe disease. We report data from the Phase I/II ATB200-02 study for up to 48 months of treatment. Four adult cohorts, including one non-ambulatory ERT-experienced (n = 6) and three ambulatory cohorts, (two enzyme replacement therapy [ERT]-experienced cohorts [2–6 years (n = 11) and ≥ 7 years (n = 6)]), one ERT-naïve cohort (n = 6), received 20 mg/kg intravenous-infused cipa plus 260 mg oral mig biweekly. Change from baseline (CFBL) for multiple efficacy endpoints at 12, 24, 36, and 48 months, pharmacodynamics, pharmacokinetics, safety, and immunogenicity data were assessed. Six-minute walking distance (% predicted) improved at 12, 24, 36, and 48 months: pooled ambulatory ERT-experienced cohorts, mean(± standard deviation [SD]) CFBL: 6.1(± 7.84), n = 16; 5.4(± 10.56), n = 13; 3.4(± 14.66), n = 12; 5.9(± 17.36), n = 9, respectively; ERT-naïve cohort: 10.7(± 3.93), n = 6; 11.0(± 5.06), n = 6; 9.0(± 7.98), n = 5; 11.7(± 7.69), n = 4, respectively. Percent predicted forced vital capacity was generally stable in ERT-experienced cohorts, mean(± SD) CFBL − 1.2(± 5.95), n = 16; 1.0(± 7.96), n = 13; − 0.3(± 6.68), n = 10; 1.0(± 6.42), n = 6, respectively, and improved in the ERT-naïve cohort: 3.2(± 8.42), n = 6; 4.7(± 5.09), n = 6; 6.2(± 3.35), n = 5; 8.3(± 4.50), n = 4, respectively. Over 48 months, CK and Hex4 biomarkers improved in ambulatory cohorts. Overall, cipa + mig was well tolerated with a safety profile like alglucosidase alfa. ATB200-02 results show the potential benefits of cipa + mig as a long-term treatment option for Pompe disease. Trial registration number: NCT02675465 January 26, 2016.

2023-08-23·Pharmaceuticals (Basel, Switzerland)

Improved Enzyme Replacement Therapy with Cipaglucosidase Alfa/Miglustat in Infantile Pompe Disease.

作者: Marquardt, Thorsten ; Duran, Ibrahim ; Fiege, Lina

Pompe disease is a lysosomal storage disorder with impaired glycogen degradation caused by a deficiency of the enzyme acid α-glucosidase (GAA). Children with the severe infantile form do not survive beyond the first year of life without treatment. Since 2006, enzyme replacement therapy (ERT) with Alglucosidase alfa (Myozyme) has been available, which is a recombinant human GAA (rhGAA). Myozyme therapy has prolonged the life span of affected patients, but many patients showed a continuing, albeit slower, disease progression. A new generation of rhGAA, Cipaglucosidase alfa (Amicus) has a higher content of mannose-6-phosphate residues, which are necessary for efficient cellular uptake and lysosomal targeting. Cipaglucosidase alfa is co-administered with an enzyme stabilizer, Miglustat, which also optimizes the pharmacological properties. In mouse models, the superiority of Cipaglucosidase alfa/Miglustat compared to the previous standard therapy could be determined. Here, we report the disease course of a patient with severe infantile M. Pompe, who showed serious progression even with high-dose standard of care ERT. Changing the therapy to Cipaglucosidase alfa/Miglustat improved respiratory failure, cardiomyopathy, and motor functions significantly. The patient could be weaned from respiratory support and oxygen supplementation. Cardiac function was normalized. Most impressively, the patient, who had lost nearly all motor skills, acquired head control, learned to speak, and could move his wheelchair by himself. Overall, the patient's clinical situation has improved dramatically with the new ERT.

2023-06-01·Drugs

Cipaglucosidase Alfa: First Approval.

Review

作者: Blair, Hannah A

Cipaglucosidase alfa (Pombiliti^™) is a recombinant human acid α-glucosidase (GAA) product being developed by Amicus Therapeutics along with the enzyme stabilizer miglustat as a two-component therapy for Pompe disease. Pompe disease is a rare, inherited lysosomal disease caused by a deficiency of the enzyme GAA, which leads to accumulation of glycogen in various tissues. On 27 March 2023, cipaglucosidase alfa was approved in the EU as a long-term enzyme replacement therapy (ERT) used in combination with miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease. This article summarizes the milestones in the development of cipaglucosidase alfa leading to this first approval.

项与 Cipaglucosidase alfa 相关的新闻（医药）

2024-06-17

·同写意

BIO新任CEO背后：两款罕见病疗法，一项“脱钩”法案

同写意20周年大会：中国医药创新未来之路！“意”同创新，穿越周期，赢取未来。7月中旬，苏州金鸡湖畔，让我们与“新药写意人”一起为中国医药创新“同写意” 很难想象，还能有比John Crowley（约翰·克劳利）更适合的2024年BIO代言人。去年12月，BIO任命克劳利为首席执行官。他是一位海军预备役老兵，充满激情，能言善辩。但真正让其在制药界名声大噪，是罕见病药企创始人的身份——为了挽救自己儿女，“门外汉”克劳利开发出全球首款庞贝病疗法。如今，这两个孩子已经快30岁了。克劳利与制药界的关系，以更加纠缠的方式延续。这位备受赞扬的父亲，转身将共同开发儿女“救命药”的药明生物推上“脱钩”风口浪尖，但又为中国药企在《生物安全法案》中争取到8年缓冲期。该法案还未落地，克劳利背后的支持声和反对声不绝于耳。我们试图拨开喧嚣的舆论，寻找几重身份下真实的克劳利。 1 争议的立场克劳利上任的第一天，办公桌上摆放着一封美国国会议员指责BIO维护中国药企的信件——信中要求他三天之内解决一个问题。起因是，几个月前，当时的BIO首席执行官雷切尔·金（Rachel King）写信敦促委员会重新考虑《生物安全法案》拟议事宜。这份计划付诸实践的法案争议颇大，一度让办公室陷入嘈杂，“所有的工作人员都在打电话”。国会不断给BIO施压。提出该草案的议员表示，如果BIO继续选择和药明康德、中国站在一边，将被连带认为是危害美国国家安全。克劳利上任后，第一项工作就是回信众议院。但他的态度与金完全相反。他表示，自己支持《生物安全法案》，并将与国会议员合作推进该立法。几天后，BIO执行董事会以20:0的投票赞同克劳利的立场。一些人指责BIO迎合政治，认为这“可悲且令人失望”；支持者则表示，为了保护美国利益，BIO需要做得更好。无论认同还是批评，大家共同的疑惑是，BIO没有对其立场转变进行解释。克劳利支持国会的态度，并非无迹可寻。他曾就读于美国海军学院，服役十余年，还担任过军官。如果对他的社交动态提取关键词，排名第一的是“家人”，其次是“罕见病”，接下来就是“星条旗”。无论是印着“Navy”的布旗、在学院的演讲，抑或是带有“stand with Israel”的tag，都体现着前服役海军老兵身体里流动的“美利坚”血液。作为BIO新任CEO，克劳利多次在公开场合表示会维护美国的优先地位。他认为《生物安全法》是美国觉醒，并重新掌控药物制造能力的“斯普特尼克时刻（Sputnik moment）”。在5月的一份声明中，这位CEO称，该法案“加强了生物技术行业作为美国关键战略资产的国家安全必要性”。修改后的版本，“为公司提供了一个合理的时间框架，以解除对中国生物制造的依赖”，并确保这一过渡不会干扰关键的生物医学研究。但克劳利说，这并不是阻止中国制造和开发药物，而是确保美国保持其在科学上的优势。他解释道，修改法案给定的日期到2032年，而不是立即切断与中国药企的联系。克劳利在接受采访时表示：“这不是与中国的脱钩。这是对国会针对特定公司担忧的回应，即使可能存在潜在冲突的看法。” 作为一名退伍军人、美国联合特种作战司令部前海军情报官员和美国情报界成员，克劳利的“令行禁止”还表现在对BIO组织架构的重组问题上，在他就任的100多天里，已经裁减了30名BIO员工，包括首席政策官John Murphy等核心成员。同时，BIO的国际关系团队被并入国家安全部。克劳利指出，重新调整团队旨在使BIO能更加专注于做的每一件事，继而产生更大的影响。 2 制药，逆天改命克劳利在BIO的任职几乎是顺利成章：十余年BIO董事会成员的经历，二十多年领导罕见病药企的经验，以及积极投身医学建设的热情。但纵观他“乔治敦大学外交学士”“圣母大学法学博士”“哈佛商学院工商管理硕士”这些教育履历中，并没有与医学专业相关的求学经历。将克劳利带入这片领域的，是他的一双儿女。 “当时我的女儿梅根只有15个月，小儿子帕特里克刚出生7天，他们就被诊断为肌肉功能丧失的罕见病——庞贝病。” 庞贝病是一种罕见的、足以致命的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病。这种疾病发生率极低且不容易确诊，病致死率非常高，大概75%-95%的婴儿会因此心肺衰竭而活不到1岁。由于当时庞贝病患人数不多，且药物研发费用高昂，医药领域没有把开发这个罕见病的药物作为非常核心的业务，因此也很难找到可以支持患者的资源。上世纪90年代的庞贝病无药可医，即使当时就职于BMS，克劳利也深感无力。为了从死神手中救回自己的孩子，这位对医学并不算了解的父亲每天阅读大量的疾病资料、学习医学知识，最终成功找到一个或许能成为治疗药物的学术理论——酶替代疗法。可惜，当时并没有太多机构能够支持这项研究。几经挣扎之后，克劳利毅然辞去在BMS的工作，在2000年与研究酶替代疗法的生物学家威廉·康菲尔德（William Canfield）创办了一家Biotech公司——Novazyme，专注于研究庞贝病疗法。克劳利一家也搬至新泽西的普林斯顿方便治疗与工作。 2001年，由于资金问题，Novazyme被当时世界第三大生物科技公司Genzyme（2011年，Genzyme又被赛诺菲收购）收购。克劳利成为这家公司的高级副总裁，负责Genzyme的全球庞贝病项目。这期间，他成立了针对庞贝病的基金会，同时与非营利组织合作，整合了分散在各处的研究项目，打通了庞贝病研究进度的共享渠道。 2003年，克劳利的儿女成功进入到Genzyme潜在庞贝病疗法的首个人体临床试验，并在治疗后得到明显改善。出于亲属回避原则，克劳利选择离开Genzyme。 3年后，Genzyme的疗法Myozyme顺利得到FDA批准，成为首个治疗庞贝病的药物。去年9月，克劳利将第二款庞贝病疗法Pombiliti送进FDA的药物批准列表。这款疗法来自他在2004年创立的第二家罕见病药企——Amicus Therapeutics。在承载克劳利开发二代庞贝病疗法希望的同时，Amicus也在探索更多罕见病药物的研发。 3 结束与开始 7000天，是克劳利领导Amicus Therapeutics的日子。3月5日，他在社交平台上就自己结束在Amicus的任职，去往BIO工作写了一段感言。他分别感谢了自己的团队、身处“良性循环”的科学世界、相互扶持的家人，以及为罕见病患者发声的机会。也唯独对最后一个，克劳利仍觉遗憾——“在法布里病和庞贝病方面，我们取得了成功。但在许多其他罕见疾病上，我们尽了最大的努力还是失败了。” 推进新科学和医学就是这么难。但我们宁愿第一个失败，也不愿最后一个成功，他这样说。在这7000天里，他参与了许多公共政策事业的倡导活动，尤其是在罕见疾病和医疗保健领域。 2008年，他在坎农议院核心会议室（Cannon House Caucus Room）向数百名国会工作人员发表了关于生物技术药物和保护患者安全的演讲；2010年参与参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会就儿科罕见疾病开展的研究活动；同年在华盛顿领导成立两党罕见疾病国会核心小组，并因此受到广泛赞誉。克劳利也没有缺席社会服务和慈善活动。2009年，他被任命为美国许愿基金会（Make-A-Wish Foundation of America）的全国董事会成员，并于2014年成为该组织的全国主席。一些活动被克劳利认真记录在了社交平台中。他会用“这是本周见证的工作和爱”记录活动后的感想，用“喜欢比自己强大的东西”激励他演讲的听众，并随文附上照片。当然，克劳利最爱分享的还是家人，家庭成员的每一次人生新经历都会得到记录，比如孙女的出生，比如女儿成为了Make-A-Wish基金会的一位助理，以及他与夫人的结婚纪念日。 “BIO新任CEO”一职为这7000天画上了句号，也为克劳利翻开了人生的新一章。无论是出于政治立场，还是海军身份的信仰，克劳利需要在公开场合进行强硬表态。但另一边，他又希望中美之间的紧张局势能够得到缓解，所有患者都能够获得药物。 “我曾多次前往中国，与患者团体会面。那里有太多需求。我们可以一起做很多好事。希望在我的级别之上，这些紧张局势可以得到缓解。大家能够找到一种方法，让我们不会陷入冷战或更深层次的贸易战或更糟糕的情况。” 而对于药明生物，克劳利也曾为了感谢这位合作伙伴在开发Pombiliti中作出的贡献，而赠送了一幅他儿女的照片。 “As we all continue our journey into the unknown, and unknowable, that we all call life....”或许，那些未知的、不可知的，甚至是无法掌控的因素，才是一切现象背后的本质。图源：Amicus Therapeutics 参考文章： 1、At BIO 2024, an industry vows to reclaim its narrative；pharmaphorum 2、BIO's new CEO takes a patriotic pivot to win back Congress, pushing industry to rethink China relationship；endpoints 3、CDMO启示录：药明生物为何用了10年时间，才做好了这个项目……；药时代 4、BIO官网更多优质内容，欢迎关注↓↓↓

高管变更

2024-06-14

·医药魔方

全球生物制药供应链重建，中国CXO怎样才能安全？

6月11日，提交到美国众议院审议的年度《国防授权法案》（NDAA）修正案并不包括编号为H.R.8333的《生物安全法案》提案。这对于年初至今股价表现犹如惊弓之鸟的药明康德来说是个好消息——这意味着该法案通向立法的最近途径被关闭。就在消息传来的次日，不仅“药明系”股票迎来回暖，整个CRO板块也被向上带动，涨幅超5%。但这又不完全是好消息——通过作为NDAA的修正案进行立法只是美国立法程序之一，何况正式版本的《国防授权法案》尚未完成。此外，不排除明年重新进行提案的可能。 “无论是美国参众两院单独立法，还是作为NDAA的修正案进行立法，两种路径是互不干扰的。业界注意到众议院发起提案议员的退休，这可能会对生物安全法的推进产生较大影响，但也不排除其他议员继续推进的可能，” 汉坤律师事务所顾泱律师表示。近3年来，地缘关系犹如中国CXO头上的警钟，时不时就会敲响一记。就在几天前，美国圣地亚哥时间6月5日，韩国、美国、日本、印度和欧盟共同参与的“生物制药联盟”成立。此事并未在美国华人圈引起热议，但在中国的产业界却反响极大，因为这个“生物制药联盟”中没有中国。考虑到美国有IQVIA，欧洲有LONZA，韩国有三星，一个明眼的信号就是全球生物制药供应链的新格局已在重建中。 “与华为等企业不同，医药CRO公司的市场主要集中在北美，而且可替代性上与WuXi（药明康德）体量相当或更大的欧美CRO有好几个。”一位美国的华人制药科学家表示，在BIO明确支持Biosecure Act（《生物安全法案》）背后，也体现了美国广泛的行业支持，“法案规定了8年的过渡期，是为了美国本土企业和CRO做准备。” 曾经，搭乘着美国药企全球化的产业外包机遇以及近些年中国创新药产业崛起的时代红利，中国CXO公司凭借过硬素质一度迎来持续的高增长，但随着地缘关系的震荡，CXO在这几年内屡屡受挫，成为半导体芯片外第二个受到中美地缘关系影响的产业。但这并不意味着中国CXO药企无路可走，或陷入消沉，除了做好合规，重新规划海外布局之外，CXO药企还在尝试通过一些机巧的方式“紧急避险”。今年3月，药明康德退出了BIO（美国全球生物技术工业组织），6月，在药明康德首度缺席的BIO现场，一些中国CXO企业第一次去BIO现场设展台，大家低调做业务，不会强调中国属性，也有CXO药企很聪明，选择注册在美国的分公司参加BIO会议，避开“安全法案”的锋芒。 “与其被政治裹挟，不如回到第一性原理，精心打磨技术和业务，并通过更加国际化的市场开拓方法去建立国际化的品牌，”一位CXO药企的创始人表示，Biotech对预算敏感，同时对管线推进速度要求极高，它们不会排斥物美价廉的国家化CRO/CDMO药企，无论它注册在中国、开曼、美国、瑞还是其他国家。 “小院高墙”策略在生物医药领域的扩散中国CXO当前的全球生物制药供应链地位危机肇始于2021年。 2021年2月，美国总统拜登上任一个月后签署行政令，要求对美国的半导体、新能源电池、关键矿物和医药用品四大关键领域的供应链弹性进行评估。 2021年6月的一份评估报告指出，截至 2021 年 3 月，美国 52% 的成品制剂（FDF）生产基地位于美国境外，73%的 API 生产基地位于美国境外，63%的仿制药成品制剂生产基地位于美国境外，87% 的仿制药原料药生产基地位于美国境外。为此，美国将成立一个“供应链贸易行动小组”。 2021年，是CXO在前一轮高歌猛进后的“盘整出清”时期，行业跌了小一年。到了2021年12月，传闻美国商务部将包括生物科技制造在内的多家中国公司列入“实体名单”，旋即，药明系带动CXO板块暴跌。消息传来后，一位投资人透露，早于此时，一级市场的一些大基金已经不再重仓CXO。虽然事后看来，这仅仅是乌龙一场，但股市的震荡也完全能反映出二级市场的情绪，地缘政治是CXO们头上的达摩克利斯之剑，从2021年已经悬着了。 2022年2月，新的靴子落地。美国商务部公布“未经核实名单”（UVL）清单，新增了33家中国机构，药明生物涉入其中，CXO又迎来一轮跌停。对此，药明生物官方表示，UVL并非人们之前熟知的美国“实体名单”，“未经核实名单”主要针对BIS无法在先前交易中确认物品最终用途的当事方。同年9月13日，“拜登法案”出台，即美国总统拜登签署了一项行政命令，鼓励美国本土生物技术研发和生产。次日，药明生物收跌19.94%，药明康德跌停、凯莱英、康龙化成等超跌10%。到了这时，彼岸的美国不管有什么风吹草动，此岸的中国CXO都会大跌，直到更大的靴子落地。 2024年 1月，美国众议院共和党议员Mike Gallagher提出《生物安全法案》（BIOSECURE act）。法案的目的是禁止联邦机构与被认为值得关注的生物技术公司签订合同，并且还将禁止与使用这些公司的设备或服务的公司签订合同。这被看作是美国真正行动的开始。法案在经过两议院委员会审议、辩论和投票等一系列程度后，最终有可能落地为法律。 3月6日，美国参议院通过了参议院版“生物安全法案”草案，投票结果为11∶1（S.3558）。5月，美国众议院监督与问责委员会对新修订的“生物安全法”草案（编号：H.R.8333）召开听证会，最终草案以40比1的结果获得通过。在上述生物安全法案中，“防止外国窃取敏感的美国基因数据和个人健康信息”是关键的原因，可见，除了供应链安全外，“数据安全”依然是美国与中国企业“脱钩”的王牌借口。 5月31日，美国众议院中国委员会主席John Moolenaar和成员Raja Krishnamoorthi致函联邦调查局，信中提到“金斯瑞生物科技与美国公司及政府的合作引发了对美国公司知识产权的担忧”。尽管以上只是提议调查，而并非走立法程序，但市场反应迅猛，6月3日，金斯瑞跌近18%。一位业内人士表示，从2018年美国对中国进行半导体芯片产业的脱钩后，“小院高墙”一直是美国的脱钩策略。所谓“小院高墙”，就是把一些美国关键的数据、技术圈到小院内筑起高墙。由于一些美国生物医药业内人士的反对，生物医药领域一度在脱钩的名单上被反复取缔。但从今年发生的事件来看，2024年又将是一个新节点，脱钩正式向生物医药领域蔓延。除了CXO行业外，地缘政治的变动是否影响到创新药的出海和已出海企业的销售，也成为了业界新的担忧。美国两任BIO主席的态度：从坚定反对到妥协支持美国产业界的表态反转，被看作此前《生物安全法案》进展顺利的原因之一。 2024年2月，BIO前CEO Rachel King表示反对《生物安全法案》，理由是将药明康德等中国CXO除名会对美国自身的产业运行产生负面影响。但一个月后风云突变，BIO新任CEO上马，药明康德从BIO的出走，走在了John Crowley表态之前。3月12日，药明康德表示自愿脱离BIO。3月13日，BIO的新任CEO John Crowley致信 Mike Gallagher，表示撤回前CEO反对《生物安全法案》的意见，他将支持《生物安全法案》，并且将终止和药明康德的合作。 BIO创立于1993年，是全世界最大的生物技术贸易协会，有1200多家会员企业，BIO举办着全球生物技术领域每年规模最大、专业性最强、影响力最广的年会。在《生物安全法案》真正通过并生效前，药明康德先行失去的是作为BIO会员的“圈子红利”。不同于政府法案具有强制效应，美国的专业行业协会对会员企业的影响类似于“圈子隔离”。“美国企业间盛行一种圈子文化，当行业协会将一家会员企业除名后，其他会员会减少与这家企业的合作交流。”一位知情人士表示。戏剧性的是，John Crowley为救治女儿创立的药企Amicus，其第二代产品Pombiliti就是和药明生物合作生产的。以上知情人士透露，这被药明康德内部看成是与John Crowley关系良好的例证，在一些对外宣传中药明康德曾讲过这个故事。但很显然，美国的官员和专业协会都公私分明。就像当初FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur对信迪利单抗的友善，也被行业视为国产PD-1能够闯关FDA的有力人脉。很难辨别美国专业权威人士口头表达的善意，究竟是出于人情上的客套，还是能够落实在政策上的支持，但能确定的是，美国政商界对中国生物医药公司的态度在这几年变化巨大。 “关于这个问题，美国国内有很多资深参议员和众议员反对在医药行业采用这种措施，”一位业内人士表示，哪怕仅仅从人道主义考虑，医学应该造福全人类，不适用小院高墙理论。不过，新上任的John Crowley也是《生物安全法案》的坚定拥趸。据Fierce pharma，John Crowley上任后做了一系列的架构调整，导致BIO有30人离职，包括其首席政策官、首席科学官和首席公共事务及营销官，目前，BIO有七个优先事项，包括“把生物技术作为国家安全的当务之急”。 John Crowley表示，控制中国CDMO可能需要付出代价，但这是一个必要的举措，因为“生物技术是美国的国家安全当务之急”。他认为，一些美国服务提供商可能落后于他们的中国同行，是因为“没有获得资本、监管基础设施和劳动力以达到同样的规模”，在他看来，这是需要解决的问题。同时，John Crowley也向美国国会表态，希望国会在此议题上更为审慎地行动，“任何将被增加为“关注公司”的公司都必须有非常明确和令人信服的证据，说明为什么它们会被增加到名单上。” 与参众议员的不同，John Crowley并不希望与中国CXO迅速地、完全地破裂。在John Crowley的带领下，BIO最近进行了一项调查，调查显示，许多贸易团体成员需要八年的时间才能从中国合作伙伴那里转换已上市药物的生产，以及六年的时间来更换他们的临床前和临床项目供应商。BIO利用这些数据和研究，使得立法程序中的《生物安全法案》被修订，对两家药明康德公司的“宽限期”从2年延长到8年。国内CXO的应对之策除了做好合规之外，面对地缘政治升级甚至环太平洋沿岸海外CRO们的“虎视眈眈”，诸如药明康德一类的“国产”CRO企业该如何应对呢？ “我们目前还未考虑如何应对地缘关系问题。”在“生物制药联盟”成立后，一位国内CRO公司的高层表示。从短期角度来说，中小的CXO目前确实受影响较小，在全球化中受益最多、北美订单体量占比最大的药明康德受影响也越大。但长远来看，药明系的危机也是中国CXO的危机，中国的CXO只有立足于新常态，才能做好应对之策。老牌CXO企业查尔斯河在2023年营收为41.3亿美元，而药明康德2023年的收入达到了403亿人民币（56亿美元），其中261亿人民币（36亿美元）来自美国客户。海外的CXO虽然虎视眈眈，中国CXO的体量非常巨大，制造业要转移到其他国家并非易事。 “中国CXO头部企业在国际竞争中已经具备强大的质量、成本、效率、规模优势，在特定领域具备一定技术优势，加上头部企业在全球陆续建立起了多元化的生产设施网络，因此具备强大的全球竞争力，”招银国际医药团队在其研报中表示。这可以为中国CXO应对危机赢得时间。 “多元化的生产设施网络”，即国内CXO在海外重新布局产能。从2021年开始，药明康德、康龙化成等在欧美和东南亚建造研发和生产基地，多几条腿走路。据药明康德官方宣布，5月23日，其位于新加坡的研发生产基地正式开工建设。目前，药明生物在海外的产能约为10%左右，据招银国际医药团队估算，到2026年，药明生物将有接近37%的产能将位于海外。今年，时局风云转换，CXO的海外布局有了一些快速调整。5月，就在美国众议院听证会通过《生物安全法》草案，5月17日，康龙化成将其美国子公司10.21%股权，以约1.021亿美元的价格出售给强生；药明生物暂停美国马萨诸塞州伍斯特基地的建设。此外，面对可能不断升级的海外监管法案，合规也是CXO药企可以长期准备的。一些CXO药企已经在官网上撤下核心技术相关的信息，尽力低调。而在法律层面，有tiktok的案例在先，但国内的CXO也可以早做准备，提早布局在美依法维权之路。除此之外，苦练内功也成为CXO尤其是中小CXO的应对之策。从2021年至今，业内的共识是行业头部企业和专精某一垂直领域的CXO才能在大浪中存活。假定《生物安全法案》立法成功，也只能让药明康德等与美国联邦政府有合同的公司“割席”，在此之外，还有很多做生意的空间，比如美国众多的Biotech，它们依然会选择高质、高效、价格低的中国CXO。 “公司注册地在哪里是一个容易解决的问题，只要提前准备，随时可以应对，但是拥有国际化的服务能力和市场商务开拓体系则需要长期的耕耘。”一位CXO创始人表示。 Copyright © 2024 PHARMCUBE. 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2024-06-04

·GlobeNewswire-Health Care

Amicus Therapeutics Receives Prix Galien U.K. Award for Pombiliti® (cipaglucosidase alfa) + Opfolda® (miglustat) as Best Pharmaceutical Product

PRINCETON, N.J., June 04, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD), a patient-dedicated global biotechnology company focused on developing and commercializing novel medicines for rare diseases, today announced that the Galien Foundation has awarded the 2024 Prix Galien U.K. Award for Best Pharmaceutical Product to Pombiliti® (cipaglucosidase alfa) + Opfolda® (miglustat). The prestigious Prix Galien is awarded to companies recognized for their outstanding advances in the discovery and development of innovative products that improve the overall human condition, and is regarded among the highest accolades for biopharmaceutical and medical technology research. “It is a great honor for Pombiliti + Opfolda to be awarded the prestigious Prix Galien U.K. Award for Best Pharmaceutical Product,” stated Bradley Campbell, President and Chief Executive Officer of Amicus Therapeutics, Inc. “We believe that this award embodies the dedication and continued success of our team at Amicus, together with patients, physicians and the broader Pompe community, to develop and deliver the first and only two-component therapy for eligible adults living with late-onset Pompe disease. This therapy is the realization of the hard work and efforts of so many individuals dedicated to the mission to make medicines that have a meaningful impact on the lives of people living with rare diseases like Pompe disease. We are grateful to the Galien Foundation for this very important recognition.” About the Galien FoundationThe Galien Foundation fosters, recognises and rewards excellence in scientific innovation to improve the state of human health. Our vision is to be the catalyst for the development of the next generation of innovative treatments and technologies that will impact the state of medical practice and save lives. The Foundation oversees and directs activities in the UK for the Prix Galien, an international awards programme dedicated to progress through innovative medicines development, with chapters in 14 countries, Africa and an inaugural chapter established in India in 2024. The Prix Galien was created in 1970 by Roland Mehl in honour of Galien, the father of medical science and modern pharmacology. Worldwide, the Prix Galien is regarded as the equivalent of the Nobel Prize in biopharmaceutical research. About Pombiliti + OpfoldaPombiliti + Opfolda, is a two-component therapy that consists of cipaglucosidase alfa, a bis-M6P-enriched rhGAA that facilitates high-affinity uptake through the M6P receptor while retaining its capacity for processing into the most active form of the enzyme, and the oral enzyme stabilizer, miglustat, that’s designed to reduce loss of enzyme activity in the blood. Important Safety InformationPombiliti (cipaglucosidase alfa) Important Safety InformationSummary of the safety profile: The most commonly reported adverse reactions only attributable to Pombiliti were chills (4.0%), dizziness (2.6%), flushing (2.0%), somnolence (2.0%), chest discomfort (1.3%), cough, (1.3%), infusion site swelling (1.3%), and pain (1.3%). Reported serious adverse reactions only attributable to Pombiliti were urticaria (2.0%), anaphylaxis (1.3%), pyrexia (0.7%), presyncope (0.7%), dyspnoea (0.7%), pharyngeal oedema (0.7%), wheezing (0.7%), and hypotension (0.7%). Refer to SmPC for full list. Contraindications: Life-threatening hypersensitivity to the active substance, or to any of the excipients. Contraindication to miglustat. Special warnings and precautions for use: Pombiliti must be used in combination with Opfolda 65 mg hard capsules. Anaphylaxis and infusion-associated reactions (IARs): Serious anaphylaxis and IARs have occurred in some patients during infusion and following infusion with Pombiliti. The risks and benefits of re-administering Pombiliti following anaphylaxis or severe allergic reaction should be carefully considered, and appropriate resuscitation measures made available. Risk of acute cardiorespiratory failure in susceptible patients: Patients with acute underlying respiratory illness or compromised cardiac and/or respiratory function may be at risk of serious exacerbation of their cardiac or respiratory compromise during infusions. Appropriate medical support and monitoring measures should be readily available during Pombiliti infusion. Immune complex-related reactions: Immune complex-related reactions have been reported with other ERTs in patients who had high IgG antibody titres, including severe cutaneous reactions and nephrotic syndrome. If immune complex-related reactions occur, discontinuation of the administration of Pombiliti should be considered and appropriate medical treatment should be initiated. The risks and benefits of re-administering Pombiliti following an immune complex-related reaction should be reconsidered for each individual patient. Opfolda (miglustat) 65 mg hard capsules Important Safety InformationSummary of the safety profile: The most commonly reported adverse reaction only attributable to Opfolda 65 mg was constipation (1.3%). Refer to SmPC for full list. Contraindications: Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients. Contraindication to cipaglucosidase alfa. Special warnings and precautions for use: Opfolda 65 mg hard capsules must be used in combination with Pombiliti. Food Interaction: Patients should fast for 2 hours before and 2 hours after taking Opfolda. About Pompe DiseasePompe disease is an inherited lysosomal disorder caused by deficiency of the enzyme acid alpha-glucosidase (GAA). Reduced or absent levels of GAA lead to accumulation of glycogen in cells, which is believed to result in the clinical manifestations of Pompe disease. Pompe disease ranges from a rapidly deteriorating infantile form with significant impact to heart function, to a late-onset form primarily affecting skeletal muscle and progressive respiratory involvement. Late-onset Pompe disease can be severe and debilitating with progressive muscle weakness throughout the body that worsens over time, particularly skeletal muscles and muscles controlling breathing. About Amicus Therapeutics Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) is a global, patient-dedicated biotechnology company focused on discovering, developing and delivering novel high-quality medicines for people living with rare diseases. With extraordinary patient focus, Amicus Therapeutics is committed to advancing and expanding a pipeline of cutting-edge, first- or best-in-class medicines for rare diseases. For more information, please visit the company’s website at www.amicusrx.com, and follow on X and LinkedIn. NP-AT-ALL-00020524 May 2024 CONTACT: Investors:Amicus TherapeuticsAndrew FaughnanVice President, Investor Relationsafaughnan@amicusrx.com(609) 662-3809 Media:Amicus TherapeuticsDiana MooreHead of Global Corporate Affairs and Communicationsdmoore@amicusrx.com(609) 662-5079 FOLD–G

100 项与 Cipaglucosidase alfa 相关的药物交易

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D11798	-	-	-

研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
II型糖原贮积病	欧盟	Amicus Therapeutics Europe Ltd.	2023-03-20
II型糖原贮积病	冰岛	Amicus Therapeutics Europe Ltd.	2023-03-20
II型糖原贮积病	列支敦士登	Amicus Therapeutics Europe Ltd.	2023-03-20
II型糖原贮积病	挪威	Amicus Therapeutics Europe Ltd.	2023-03-20

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03729362 (FDA) 人工标引	临床3期	II型糖原贮积病	123	OPFOLDA+Pombiliti (ERT-experienced)	衊糧鏇齋襯糧網獵膚齋(觸壓顧廠艱蓋齋遞築選) = 憲積糧鏇製鏇憲夢獵鑰願製廠襯窪選網構範遞 (網範淵膚齋網憲選網襯, 5.9) 更多	积极	2023-10-07
				Alglucosidase Alfa+Placebo (ERT-experienced)	衊糧鏇齋襯糧網獵膚齋(觸壓顧廠艱蓋齋遞築選) = 鏇構積鹽鏇鬱齋餘窪構願製廠襯窪選網構範遞 (網範淵膚齋網憲選網襯, 4.7) 更多
NCT03729362 (CTgov)	临床3期	II型糖原贮积病	125	Miglustat+Cipaglucosidase Alfa (Cipaglucosidase Alfa/Miglustat)	廠廠齋範遞窪顧製築廠(壓願衊製鏇範範鏇顧窪) = 淵範獵積製齋壓網願膚淵艱襯糧鏇繭顧鹽襯糧 (齋夢遞憲構餘鏇築鹽壓, 憲鹹鹹顧鏇鹽鑰構憲簾 ~ 憲鹹選願憲願鬱壓壓範) 更多	-	2023-09-11
				Placebo (Alglucosidase Alfa/Placebo)	廠廠齋範遞窪顧製築廠(壓願衊製鏇範範鏇顧窪) = 簾簾構願鏇鹹顧壓鏇簾淵艱襯糧鏇繭顧鹽襯糧 (齋夢遞憲構餘鏇築鹽壓, 築襯鑰艱衊獵積膚憲獵 ~ 繭蓋願獵鏇選艱醖鹽選) 更多
NCT02675465 (ATB200-02, AAN2023)	临床1/2期	II型糖原贮积病 serum CK \| urine Hex4	-	Cipaglucosidase alfa/miglustat	積鑰顧獵壓夢壓鑰齋艱(築網窪範網觸積淵衊選) = 糧鬱齋構淵蓋網選艱築壓壓選廠網夢獵繭構築 (積窪膚鹽積蓋襯構憲積, 44.75)	-	2023-04-25
				Enzyme Replacement Therapy (ERT)-naïve	積鑰顧獵壓夢壓鑰齋艱(築網窪範網觸積淵衊選) = 網窪願窪築觸壓糧積簾壓壓選廠網夢獵繭構築 (積窪膚鹽積蓋襯構憲積, 29.08) 更多
NCT04138277 (PROPEL, MDA2023) 人工标引	临床3期	II型糖原贮积病	119	alglucosidase alfa+placebo+cipaglucosidase alfa+miglustat	鹽鹹築網窪獵願築鹽艱(簾範糧製廠遞艱糧窪蓋) = 遞膚夢鹹窪鏇製鏇醖膚願鹽憲簾鏇鹽艱顧簾簾 (廠淵築積壓窪鏇觸獵鏇 )	积极	2023-03-19
				cipaglucosidase alfa+miglustat	鹽鹹築網窪獵願築鹽艱(簾範糧製廠遞艱糧窪蓋) = 壓觸艱淵獵餘築襯壓鏇願鹽憲簾鏇鹽艱顧簾簾 (廠淵築積壓窪鏇觸獵鏇 )
NCT02675465 (ATB200-02, MDA2023) 人工标引	临床1/2期	II型糖原贮积病 Creatine kinase \| Urine glucose tetrasaccharide	23	Cipaglucosidase alfa 20 mg/kg+Miglustat 260 mg (ERT-experienced)	淵繭願鑰觸鬱廠憲餘構(廠範構鏇艱膚鏇糧鏇衊) = 糧遞繭顧積齋觸顧鏇積繭製遞壓範簾遞鹽範積 (鏇構簾築齋顧齋積襯鬱, 49.62) 更多	积极	2023-03-19
				Cipaglucosidase alfa 20 mg/kg+Miglustat 260 mg (ERT-naïve)	淵繭願鑰觸鬱廠憲餘構(廠範構鏇艱膚鏇糧鏇衊) = 網顧鬱積製膚構範淵觸繭製遞壓範簾遞鹽範積 (鏇構簾築齋顧齋積襯鬱, 29.96) 更多
NCT02675465 (ATB200-02, Corporate Publications) 人工标引	临床1/2期	II型糖原贮积病	23	Miglustat+Cipaglucosidase alfa (ERT experienced：Cohort 1+Cohort 4)	簾醖簾鑰膚窪夢範繭選(觸築鑰網襯鹽範築壓憲) = 醖餘積鑰膚範鹹遞艱艱衊築糧觸衊願醖觸範積 (鬱顧夢繭衊網膚襯範餘 ) 更多	积极	2022-09-22
				Miglustat+Cipaglucosidase alfa (ERT naïve：Cohort 3)	簾醖簾鑰膚窪夢範繭選(觸築鑰網襯鹽範築壓憲) = 鑰齋遞選築築簾構襯糧衊築糧觸衊願醖觸範積 (鬱顧夢繭衊網膚襯範餘 ) 更多
MDA2022	临床1/2期	II型糖原贮积病 creatine kinase \| urine Hex4	-	Cipaglucosidase alfa/miglustat	餘衊衊窪廠夢製鑰積醖(糧遞淵憲製糧淵艱構遞) = 糧襯憲遞製鏇淵鑰齋齋蓋壓壓顧齋選鏇網網顧 (遞壓積網襯衊醖餘選構, 44.75)	-	2022-03-13
				Alglucosidase alfa	餘衊衊窪廠夢製鑰積醖(糧遞淵憲製糧淵艱構遞) = 簾衊遞鹹鹽艱鑰獵鏇繭蓋壓壓顧齋選鏇網網顧 (遞壓積網襯衊醖餘選構, 29.08)