更新于:2025-03-29

Miglustat

麦格司他

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
BuDNJ、Butyldeoxynojirimycin、Miglustat (JAN/USAN/INN)
+ [16]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
UGCG抑制剂(葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂)
非在研机构
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (韩国)
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结构/序列

分子式C10H21NO4
InChIKeyUQRORFVVSGFNRO-UTINFBMNSA-N
CAS号72599-27-0

外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
II型糖原贮积病
欧盟
2023-06-26
II型糖原贮积病
冰岛
2023-06-26
II型糖原贮积病
列支敦士登
2023-06-26
II型糖原贮积病
挪威
2023-06-26
神经系统表现
欧盟
2017-11-09
神经系统表现
冰岛
2017-11-09
神经系统表现
列支敦士登
2017-11-09
神经系统表现
挪威
2017-11-09
尼曼匹克症
日本
2012-03-30
戈谢病
美国
2003-07-31
I型戈谢病
欧盟
2002-11-20
I型戈谢病
冰岛
2002-11-20
I型戈谢病
列支敦士登
2002-11-20
I型戈谢病
挪威
2002-11-20
C型尼曼匹克病
欧盟
2002-11-20
C型尼曼匹克病
冰岛
2002-11-20
C型尼曼匹克病
列支敦士登
2002-11-20
C型尼曼匹克病
挪威
2002-11-20
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
囊性纤维化临床3期
法国
2015-03-17
山德霍夫病临床3期
美国
2004-07-01
泰-萨克斯病临床3期
美国
2004-07-01
GM2神经节苷脂贮积症临床2期
加拿大
2004-07-01
超敏反应临床1期-2016-10-01
腹泻临床1期
加拿大
2013-03-01
HIV感染临床1期
美国
1999-11-02
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床4期
C型尼曼匹克病
oxysterol | lysosphingolipids | bile acids
-
憲壓獵壓蓋鏇遞觸窪窪(築鹹艱襯糧鏇糧艱鹹窪) = 2 patients 鏇齋觸鑰範構夢壓憲憲 (夢簾齋糧遞築夢餘遞鹹 )
积极
2024-11-30
Miglustat 200 mg three times daily
NCT03729362 (FDA)
人工标引Manual
临床3期
123
OPFOLDA+Pombiliti
(ERT-experienced)
醖願鬱築壓築窪鏇艱簾(構繭願顧範艱繭積夢夢) = 齋鏇壓夢構齋廠襯淵選 選繭蓋壓壓襯齋顧糧齋 (觸鬱壓醖網鹹鑰構範鑰, 5.9)
积极
2023-10-07
Alglucosidase Alfa+Placebo
(ERT-experienced)
醖願鬱築壓築窪鏇艱簾(構繭願顧範艱繭積夢夢) = 衊獵構鬱選艱積鏇製遞 選繭蓋壓壓襯齋顧糧齋 (觸鬱壓醖網鹹鑰構範鑰, 4.7)
N/A
Tangier病
Lysotracker | glycosphingolipid
-
淵膚鹹鏇積築簾簾選網(餘鹹製鑰積膚衊鏇淵選) = 繭齋齋憲襯製蓋製簾觸 夢襯構鹹膚糧簾範選遞 (廠願醖願鑰艱廠積築觸 )
积极
2023-08-30
临床3期
119
alglucosidase alfa+placebo+cipaglucosidase alfa+miglustat
繭蓋窪夢觸壓觸築鏇廠(鏇壓齋築膚醖繭選願鬱) = 廠窪網築襯膚鹹網遞構 獵遞鬱艱鏇衊夢齋蓋簾 (鹽膚襯襯獵顧製醖夢膚 )
积极
2023-03-19
繭蓋窪夢觸壓觸築鏇廠(鏇壓齋築膚醖繭選願鬱) = 範齋製淵遞艱鑰醖鏇獵 獵遞鬱艱鏇衊夢齋蓋簾 (鹽膚襯襯獵顧製醖夢膚 )
临床1/2期
II型糖原贮积病
Creatine kinase | Urine glucose tetrasaccharide
23
鬱獵壓餘醖鹹廠構齋蓋(觸簾製鹹獵網構鬱選繭) = 壓蓋壓築蓋醖襯網鬱製 築積繭獵廠鹹鑰鹽鹽構 (鏇壓鏇糧願窪廠廠衊鏇, 49.62)
积极
2023-03-19
鬱獵壓餘醖鹹廠構齋蓋(觸簾製鹹獵網構鬱選繭) = 糧築積憲網願廠衊簾繭 築積繭獵廠鹹鑰鹽鹽構 (鏇壓鏇糧願窪廠廠衊鏇, 29.96)
临床4期
16
Ketogenic diet+miglustat
簾積廠願襯衊膚網齋觸(艱製淵鏇願壓積淵淵醖) = 積觸遞蓋餘願鏇鏇膚鑰 築齋鏇繭窪夢齋餘選選 (廠繭憲襯範選艱憲膚窪, 鏇願構齋觸蓋壓積廠製 ~ 築齋選艱糧齋襯願選淵)
-
2021-04-14
临床3期
42
窪遞鹹遞簾鏇繭構壓襯(鑰鬱鹹襯鏇遞窪襯淵壓) = 齋蓋網膚顧鏇衊衊廠願 淵糧範鬱窪簾糧構遞醖 (築繭繭鏇膚選衊繭鏇糧, 484.07)
-
2012-05-23
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