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FDA拒批5款新药|1-2月汇总
2024-03-10
·
药通社
临床3期
申请上市
加速审批
上市批准
声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。美国食品药品监督管理局(FDA)作为全球医药监管的标杆,掌握着创新药开发公司的命脉,其对于药物上市的批准与否直接决定很多临床阶段创新药公司的命运,确保产品的安全性和有效性。新年伊始,又有哪些新药被FDA拒批了呢?让我们一起来看看。
安斯泰来
CLDN18.2
单抗zolbetuximab:
CLDN18.2阳性的局部晚期不可切除或转移性HER2阴性胃癌
CLDN18.2
阳性的局部晚期不可切除或转移性
HER2
阴性胃癌或胃食管交界处 (GEJ)
腺癌
2024年1月9日,
安斯泰来
宣布其收到FDA就
CLDN18.2
单抗zolbetuximab上市申请发出的完整回复函(CRL),暂时拒绝批准上市,作为
Claudin18.2
阳性、
HER2
阴性的局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界处(
G/GEJ)腺癌
的一线治疗方案。在CRL信函中,FDA指出了
zolbetuximab
第三方生产工厂未解决的缺陷,表示不能在原定的PDUFA日期前批准该药上市。其中,FDA未对
zolbetuximab
的临床数据提出任何疑问,也没有要求开展额外的临床试验。
安斯泰来
表示,这些生产缺陷不会造成任何安全性和有效性数据的隐患,公司正在与FDA和第三方制造商密切合作,以尽快解决该生产缺陷。
安斯泰来
重点领域管线布局Satsuma pharmaceuticals双氢麦角胺鼻粉产品
STS101
:
急性偏头痛
2024年1月18日,FDA 拒绝批准日本SNBL旗下
Satsuma Pharmaceuticals
用于治疗
急性偏头痛
的双氢麦角胺鼻粉产品
STS101
上市。
STS101
是鼻腔给药偏头痛药物
甲磺酸双氢麦角胺 (DHE)
的重新配制版本,利用 Satsuma 的专有设备进行递送,整体只有口红大小,方便携带和使用。完整回应函 (CRL) 中指出了
STS101
的化学、制造和控制 (CMC) 方面的问题。CRL 没有指出
STS101
有任何安全问题,也没有要求进行额外的研究。
Satsuma
将与 FDA 讨论拒绝事宜,以重新提交上市申请。Satsuma 的上市申请是基于临床 III 期试验 ASCEND 研究和 SUMMIT 研究。在 ASCEND 研究中,18 个月内向 446 名入组患者提供了超过 10,500 剂
STS101
。在治疗后两小时
STS101
可以使所有接受治疗的
偏头痛
发作中 34.2% 的患者摆脱
疼痛
,53.4% 患者摆脱最令人不适的症状,还消除了 94% 的治疗发作中对缓解药物的需求。但 SUMMIT 研究未达到主要疗效终点,
STS101
在治疗后两小时无
疼痛
和最令人烦恼的症状方面与安慰剂没有显著区别。在安全性方面,
STS101
没有发现严重不良事件,大多数毒性是轻微且短暂的。
Defender pharmaceuticals
鼻内东莨菪碱凝胶:
晕动病
引起的
恶心
和
呕吐
1月30日,
Defender Pharmaceuticals
宣布FDA签发了一份完整答复函(CRL),拒批了该公司用于预防
晕动病
引起的
恶心
和
呕吐
的鼻内东莨菪碱凝胶(
DPI-386
鼻用凝胶)NDA。该公司没有说明监管机构拒绝该药物的原因。
DPI-386
凝胶在一项3期、双盲、安慰剂对照研究(NCT05548270)中进行了评估,该研究包括约500名在海上航行中暴露于运动的成年人。研究参与者被随机分配到自行服用东莨菪碱鼻用凝胶(每0.12克凝胶含0.2毫克东莨菪碱HBr)或安慰剂组。研究结果显示,与安慰剂组相比,
鼻内东莨菪碱
组未报告
呕吐
和未请求抢救药物(主要终点)的患者比例显著更高。
Defender
公司总裁兼首席执行官、医学博士Barry I. Feinberg说:“
Defender
公司仍然相信鼻内东莨菪碱是一种安全有效的预防
晕动病
的疗法,我们将与FDA密切合作,确保我们能将这种创新的新产品推向市场。"
Defender
将继续寻求
东莨菪碱
的创新用途,并计划研究其在
创伤性脑损伤
、术后
恶心
和
呕吐
等一系列适应症方面的潜力。Minerva Neurosciences
Roluperidone
:
精神分裂症
阴性症状2月27日,
Minerva Neurosciences
宣布收到FDA就
Roluperidone
用于治疗
精神分裂症
阴性症状的新药申请(NDA)发出的完整回复函(CRL),表示拒批其
精神分裂症
新药。受此消息影响,
Minerva
股价大跌59%。在CRL中,FDA 指出了以下四点拒批理由:虽然MIN-101C03研究在主要疗效终点上显示出统计学意义,但其本身不足以确立实质性的有效性证据;提交的NDA缺乏有关同时服用抗
精神病
药物的数据;NDA材料缺乏证明
Roluperidone
对改善
精神分裂症
阴性症状具有临床意义的必要数据;在已提交的安全性数据中,至少服用12个月拟议剂量(64mg)
Roluperidone
的患者数量不足。为了解决这些缺陷,FDA规定Minerva必须至少再提交一项积极、充分和对照良好的研究,以支持
Roluperidone
治疗阴性症状的安全性和有效性。Minerva还必须提供额外的数据来证明
Roluperidone
与其它抗
精神病
药物联合用药的安全性和有效性,以进一步支持
Roluperidone
的有效性并证明拟议剂量的长期安全性。TheratechnologiesTrogarzo:HIV2月27日,
Theratechnologies
(纳斯达克股票代码:THTX)宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已就该公司关于
Trogarzo
®(
ibalizumab
-uiyk)维持剂量的肌肉注射(IM)给药方法的补充生物制品许可申请(sBLA)发出了拒绝备案函(RTF)。经初步审查,FDA认定该sBLA不够完整,无法进行实质性审查。RTF指出,sBLA没有包含建立
Trogarzo
® IM给药途径与静脉输注给药途径之间药代动力学桥梁所需的数据。
Trogarzo
®(
ibalizumab-uiyk
)是一种长效、
CD4
导向、附着后HIV-1抑制剂。在美国,
Trogarzo
®与其他抗逆转录病毒药物联用,适用于治疗目前抗逆转录病毒疗法无效的多重耐药
HIV-1感染
的重度治疗经验成人的
1型人类免疫缺陷病毒(HIV-1)感染
。
Trogarzo
® 在加拿大未获批准。总结据不完全统计,过去的2023年里有31款新药被FDA拒批,涉及到
肿瘤
、
心脏疾病
、
呼吸系统疾病
和
皮肤病
等等,被拒理由绝大多数集中于对产品有效性和安全性的质疑上,包括临床获益存疑、临床数据单一等问题。除临床问题外,CMC(化学、制造和控制)问题也开始成为FDA拒绝批准的另一项重要因素,这提示着监管机构对CMC要求愈加严格,企业不可忽视CMC问题。参考资料:各公司官网
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文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点,如有版权侵扰或错误之处,请及时联系我们,我们会在24小时内配合处理。
机构
Astellas Pharma, Inc.
Satsuma Pharmaceuticals, Inc.
Defender Pharmaceuticals, Inc.
[+3]
适应症
HER2阴性胃癌
腺癌
急性偏头痛
[+13]
靶点
CLDN18.2
HER2
CD4
药物
佐妥昔单抗
甲磺酸双氢麦角胺
氢溴酸东莨菪碱
[+3]
标准版
¥
16800
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