减少90%致病蛋白！锐正基因公布基因疗法最新临床数据

2024-05-27

基因疗法临床研究临床结果

▎药明康德内容团队报道5月27日，锐正基因（Accuredit）宣布，该公司体内基因编辑药物ART001最新24周临床研究数据将于近期召开的国际生物大会公布。ART001是一款非病毒载体体内基因编辑药物，本次大会将公布该产品治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）患者的24周临床安全性和药效观察。ATTR是一种致死性疾病，已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》。该病的发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样沉积。这些淀粉样纤维在血液循环中逐渐沉积于人体多个组织器官，尤其是心脏和神经系统，严重影响患者的生命质量，且目前缺乏有效的治疗手段。锐正基因成立于2021年7月，专注于非病毒载体基因编辑技术和产品的开发和商业化。ART001注射液为锐正基因自主研发，以脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏，安全特异地编辑TTR基因，阻断TTR蛋白的表达，从而避免产生淀粉样物质异常沉积。从作用机制上来看，基因编辑药物有潜力终生只需一次用药即可停止甚至逆转疾病进展。此外，作为非病毒载体基因编辑疗法，ART001无需使用病毒和细胞，有望大幅度节省治疗成本。目前，ART001的临床试验申请已获得中国NMPA受理，美国FDA的申报也即将递交。本次锐正基因公布的是ART001治疗AATR患者中的单中心、开放、单臂、探索性临床研究。截至2024年5月，所有10例受试者均已完成至少24周随访。研究结果显示，给药后4周，高剂量组受试者外周TTR蛋白较基线即可平均下降90%以上；给药24周后，高剂量组受试者ART001药效稳定在90%以上，并初步显示出一次性给药即可获得长期持续药效的潜力。在安全性方面，10例受试者未发生输注相关反应（IRR），未发生与药物相关的严重不良事件（SAE）或严重不良反应（SAR），也未见肝毒性和免疫毒性。在脱靶编辑方面，ART001在人体细胞实验中，即使超过饱和剂量近80倍，都检测不到脱靶编辑。锐正基因创始人、董事长兼首席执行官（CEO）王永忠博士表示，参加临床试验的10例受试者至少已经完成24周观察，最长已经给药近10个月。综合目前药效和安全性数据，ART001具备“best-in-class”的潜力。参考资料：[1] 中国首个进入IIT临床研究的体内基因编辑产品锐正基因ART001将发布最新24周临床研究数据. Retrieved May 27 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/sD4xW6CJ8vamEK88IfckTQ[2]中国首个基于非病毒载体的体内基因编辑药物进入IIT人体临床试验并显示出安全和疗效潜力. Retrieved Oct 20 , 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/NgmsbzhjTLnlz1G0ys6tHg本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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