(Open-Label, Single Ascending Dose) Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of ART001 in Patients with Transthyretin Amyloidosis

开始日期2023-07-30

申办/合作机构-

JPRN-jRCT2071210027

/ Completed临床2期IIT

Phase 2 clinical trial evaluating the efficacy and safety of ART-001 in patients with slow-flow vascular malformations

开始日期2021-08-12

申办/合作机构-

CTR20243089

/ Not yet recruiting临床1/2期

ART001注射液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的多中心、开放、单臂I/IIa期临床研究

主要目的：评估ART001注射液在转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）受试者中的安全性和耐受性；次要目的：评估ART001注射液在ATTR-PN受试者中的药代动力学（PK）、药效动力学（PD）、免疫原性和疗效。

开始日期-

申办/合作机构

锐正基因（苏州）有限公司

100 项与 ART-001(Accuredit) 相关的临床结果

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100 项与 ART-001(Accuredit) 相关的转化医学

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100 项与 ART-001(Accuredit) 相关的专利（医药）

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项与 ART-001(Accuredit) 相关的文献（医药）

2023-10-01·Clinical and translational science

A randomized, placebo-controlled study to evaluate safety and pharmacokinetics of ART-001 with a novel oral pediatric formulation in healthy subjects.

Article

作者: Uemura, Naoto ; Higashi, Toshinori ; Tanaka, Akira ; Nagabukuro, Hiroshi ; Kuniyeda, Kanako ; Ando, Haruhi

ART-001 is an orally available selective PI3Kα inhibitor currently being developed for the treatment of slow-flow vascular malformations (SFVMs). ART-001 used to be developed for advanced solid tumors, but was suspended largely due to significant pharmacokinetic (PK) variability in its phase I studies. This phase I, randomized, double-blinded, placebo-controlled study evaluated safety, tolerability and PK of ART-001 with a newly developed dry syrup formulation, which was designed to optimize PK properties of ART-001 and to be compliant with the pediatric population. Single and multiple doses of ART-001 were administered to healthy male adults. ART-001 was rapidly absorbed after the single and repeated doses, and the exposure of ART-001 increased with increased dose. The dry syrup formulation substantially improved the intersubject PK variability. Food decreased area under the concentration-time curve (AUC) and maximum plasma concentration by 12% and 36%, respectively. The plasma concentration had reached a steady-state on day 5 of the repeated doses of 100 mg and AUC accumulation ratio was 1.9. There were no deaths or serious adverse events. The most frequent adverse event was hyperglycemia. All cases of hyperglycemia were mild to moderate and transient, and required no medical interventions. Serum creatinine increase was observed in 300 mg once daily dosing group leading to dose discontinuation on day 5. In conclusion, it was demonstrated that the single doses and repeated doses of the ART-001 dry syrup formulation, at up to 400 and 100 mg, respectively, were safe and tolerated with favorable PK profile, supporting further clinical development for the treatment of SFVMs.

Orphanet Journal of Rare Diseases

A phase 2 randomized, double-blind trial of ART-001, a selective PI3Kα inhibitor, for the treatment of slow-flow vascular malformations

Article

作者: Ando, Haruhi ; Ohyama, Tetsuji ; Hayashi, Ayato ; Ochi, Junko ; Imagawa, Kotaro ; Nozaki, Taiki ; Nagabukuro, Hiroshi ; Nagao, Munetomo ; Tanaka, Akira ; Fujino, Akihiro ; Kiyosue, Hiro ; Kato, Aiko ; Ozeki, Michio ; Uemura, Naoto ; Shimizu, Fumiaki ; Horiuchi, Saya ; Kuniyeda, Kanako ; Suenobu, Souichi ; Nomura, Tadashi ; Aramaki-Hattori, Noriko

Abstract:

Background:

In patients with slow-flow vascular malformations (SFVMs) including venous malformations (VM), lymphatic malformations (LM) or Klippel–Trenaunay Syndrome (KTS), somatic gain-of-function mutations in genes encoding phosphatidyl inositol 3-kinase alpha (PI3Kα, gene name PIK3CA) have been identified. A phase 2 study was conducted with the patients to assess the efficacy and safety of ART-001 (serabelisib), an orally available selective PI3Kα inhibitor.

Methods:

This is a multicenter, randomized, double-blind, proof-of-concept, phase 2 trial. Eligible participants were patients aged 2 years and older, diagnosed either with VM, LM or KTS. Participants were administered either 50 or 100 mg of ART-001 for 24 weeks. The primary endpoint was the response rate defined as the proportion of participants who achieved ≥ 20% reduction in lesion volume at week 24. Secondary endpoints include safety, pharmacokinetics, pain, and quality of life scores.

Results:

Thirty-five patients (median age: 14 years old; VM, n = 17, KTS, n = 13 and LM, n = 5) were randomly assigned and received treatment (50 mg, n = 17 and 100 mg, n = 18). ART-001 showed a response rate: 29.4% (95% confidence interval 10.3–56.0%) at 50 mg and 33.3% (13.3–59.0%) at 100 mg. Mean lesion volume reductions at 50 mg and 100 mg were − 2.3% (95% CI − 14.3 to 9.6%) and − 12.6% (− 25.3 to 0.06%), respectively. No drug-related serious adverse events were observed. Treatment-emergent adverse events were generally mild to moderate and transient. Pharmacokinetic profiles were similar between pediatric and adolescent/adult patients except for lower Ctrough levels in pediatric patients.

Conclusion:

ART-001 was effective and well-tolerated in patients with SFVMs. These results support the further development of ART-001 in SFVMs and other PIK3CA-related overgrowth syndromes to confirm clinical benefits and long-term safety.Trial registration: Japan Registry of Clinical Trial, jRCT2071210027. Registered May 25 2021,https://jrct.niph.go.jp/en-latest-detail/jRCT2071210027

项与 ART-001(Accuredit) 相关的新闻（医药）

2025-05-21

·医药健闻

GE医疗天津基地获批全球保税维修业务；驯鹿生物上海外高桥全球研发中心启用；全国首家三级标准外商独资心血管专科医院揭牌 | 日报

全球医疗行业每日重点资讯文 | 苏丁企业动态GE医疗天津基地近日正式获批成为京津冀首批医疗器械保税维修试点企业，可面向全球承接高端医疗设备及备件的检测与维修服务。依托获批的保税维修资质，GE医疗天津基地可在综合保税区外直接承接全球高端医械备品、备件的检测、维修服务。与传统模式相比，这项新业务可将设备的备品、备件维修周期缩短约30%。驯鹿生物上海外高桥保税区的全球研发中心正式启用。驯鹿生物全球研发中心，建筑面积约30,000平方米，将依托外高桥保税区独特的政策优势，布局最前沿的细胞与基因治疗技术。驯鹿生物与来自日本、墨西哥、俄罗斯、印尼等国家的合作伙伴以及深圳残友集团达成重要战略合作：一方面加速CAR-T产品在海外市场的注册申报与商业化布局，另一方面引进国际先进的干细胞治疗技术和产品，拓展治疗领域。位于上海大虹桥核心区域的威高云行智创园举行开园庆典。威高集团拥有医疗器械和药品1000多种、20多万个规格。威高云行智创园占地面积约61亩，总建筑面积约18万平方米。园区以先进医疗器械及大健康产业为核心定位，规划建设集研发、办公、商业及生活配套等多功能于一体的医械垂直型产业社区。全国首家三级标准的外商独资心血管专科医院上海德达心血管医院5月17日正式揭牌，标志着我国心血管专科医疗领域迈入国际化、专业化发展新阶段。作为上海医疗卫生对外开放的标志性成果，上海德达心血管医院以“以患者为中心”为核心理念，融合国际前沿技术与人文关怀，致力于打造心血管诊疗新高地。复星医药公告，近日公司董事会收到Rong Yang的书面辞职函，因个人原因申请辞去高级副总裁职务。Rong Yang自2025年5月16日起不再担任公司高级副总裁职务。君合盟生物制药（杭州）有限公司完成数千万元战略融资，由石药国方基金独家投资。本轮融资将用于推进公司在研产品管线开发，深化在严肃医疗及消费医疗领域的技术布局，加快公司产品管线临床进展、申报进程及市场推广。帕母医疗宣布完成新一轮数千万美元加轮融资，由欧洲千亿级私募股权投资机构EQT领投，上轮新晋投资方启明创投继续支持。本轮募集资金将主要用于帕母医疗在海外市场的布局与推进，包括全球临床注册、产品适应证拓展及产业化体系深化等重点方向。产业动态强生尼卡利单抗注射液跨境分段生产试点获国家药监局批复同意，这是全球同步上市的创新产品，也是全国首个治疗12岁及以上青少年和成人患者罕见病“全身型重症肌无力”的生物制品。该品种原液在国内生产，制剂和包装在境外生产。美谷分子仪器新品“QPix FLEX微生物克隆筛选系统”全球发布。这是美谷分子首台由中国团队主导研发、上海制造、面向全球市场的产品。此次新品的推出，是丹纳赫生命科学平台成员在中国的又一本土化新进展。靖因药业与CRISPR Therapeutics宣布达成战略合作伙伴关系，将携手推进siRNA疗法的联合开发与商业化进程。根据协议条款，靖因药业将获得CRISPR Therapeutics支付的9500万美元现金及现金等价物作为首付款，并有资格获得超8亿美元的预付款和里程碑付款。双方将以50-50的成本和利润分摊机制共同开发SRSD107。此外，协议还授予CRISPR Therapeutics在未来独家引进最多两个额外siRNA项目的优先授权权利。锐正基因自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RegeneRMAT）认定。这是中国第一个获美国FDA RMAT认定的基因编辑产品。亿帆医药控股子公司EVIVE BIOTECHNOLOGY IRELAND LTD与LENIS farmacevtika d.o.o.签订合作协议，协议约定亿一将新型生物药Ryzneuta（艾贝格司亭α注射液，中国商品名“亿立舒”）在东欧8国的独家经销权许可给LENIS公司，LENIS公司负责Ryzneuta在东欧8国的市场规划及销售。绿谷医药科技宣布，基于多维度的证据体系评价与分级，其调节脑肠轴的创新药物甘露特钠（商品名：九期一）获《阿尔茨海默病多元康复干预中国专家共识（2025）》强推荐，并被评定为高证据质量级别。本次甘露特钠作为西药治疗方面调节脑肠轴的药物，在该《共识》中获得高证据质量级别、强推荐，并被推荐描述为“可改善轻至中度阿尔茨海默病患者的认知功能、日常生活能力，长期使用可延缓疾病进展”。华润双鹤公告，全资子公司华润紫竹药业有限公司的地诺孕素片获得俄罗斯联邦卫生部颁发的《药品注册证书》。该药品用于治疗子宫内膜异位症。上海医药下属常州制药厂有限公司收到美国食品药品监督管理局通知，其利伐沙班片简略新药申请已获得批准。该药品主要用于降低非瓣膜性房颤患者卒中和全身性栓塞的风险等，常州制药厂于2021年12月提出ANDA申请，近日获得批准文号。爱博合创连续第四年亮相世界神经介入治疗大会（WLNC）暨东方脑血管病大会（OCIN），展示旗下自主研发的产品——PANVIS-A脑血管介入手术辅助操作系统。PANVIS-A系统搭载两项全球原创技术：VIS COF（Catheter-On-Finger ）指尖导管直观操作系统和多器械协同驱动系统。实现类手感控制，显著缩短学习曲线；支持多个手术器械的精确控制，实现亚毫米级的操作精度。人工智能（AI）在医疗领域持续取得重大进展，中国最近公布一项突破性进展：成立全球首家由42名人工智能医生组成的人工智能医院。这个由清华大学智能产业研究院（AIR）开发的创新型医疗机构，整合了21项医疗科室的尖端技术。这标志着中国向AI驱动医疗护理迈出的重要一步。联系美通社+86-10-5953 9500info@prnasia.com

细胞疗法高管变更上市批准

2025-05-21

·医药观澜

速递丨锐正基因体内基因编辑疗法获FDA再生医学先进疗法认定

5月21日，锐正基因（Accuredit）宣布，其研发的用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。临床数据显示，ART001给药4周后，高剂量组受试者的外周TTR蛋白较基线平均下降即可达90%以上，且已维持稳定72周。公开资料显示，ART001注射液由锐正基因研发，通过脂质纳米颗粒（LNP）将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对TTR基因进行编辑，从而阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。由于体内基因编辑药物有潜力终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和”治愈“疾病，有望为患者带来新的治疗方法。ART001在已达72周的研究者发起的临床研究（IIT）中，未见输注相关反应和天门冬氨酸转移酶（AST）指标升高，且未发生DLT及SAE。同时，ART001在脱靶安全性上表现优异，即使在几十倍饱和剂量下，也未检测到脱靶编辑，表明ART001的安全性和有效性较好，有望成为针对ATTR的“best-in-class”药物。ART001于2023年8月在中国进入IIT研究，并于2024年7月和8月分别在中国和美国获得临床试验许可，目前已进入2a期临床研究阶段。2025年3月，该产品获得了美国FDA授予的孤儿药资格。参考资料：[1]锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品. From https://www.prnasia.com/story/489866-1.shtml免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

基因疗法临床2期孤儿药快速通道

2025-05-12

·美通社

锐正基因重磅产品和平台亮相2025 ASGCT年会

苏州 2025年5月12日 /美通社/ -- 2025年5月13日至17日,第28届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会将在美国新奥尔良举行。锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）关于ART001、ART002产品以及中美专利授权的新型编辑器ARTbase-A1™的研究成果的3个报告均被ASGCT接收，其中全球首个中美临床获批的体内基因编辑产品ART001的最新临床研究进展将以口头报告的形式呈现，ART002产品与ARTbase-A1™ 技术平台的研究成果将以海报形式展现。作为中国首个进入人体临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物，ART001已成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品，目前ART001 已经在中国开展I/IIa期临床试验，并在美国进入I 期临床试验阶段；ART002瞄准最为广泛的HeFH市场，也已进入人体临床试验，是全球同类产品中首个在此适应症上安全实现饱和药效的产品；锐正基因独立自主开发的新型编辑器ARTbase-A1™，已经成为中国同阶段公司中唯一在美国获批的核心专利技术。锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："在国际权威舞台上分享自主研发的创新进展，对于锐正基因来说，无疑是一个里程碑式的时刻。这标志着我们朝着全球化策略的目标迈进了重大一步。我们将持续深化与领域内专家的交流合作，期待在此次会议上与潜在合作伙伴展开深度交流。" ASGCT成立于1996年，是全球基因与细胞治疗领域最大的专业性非营利医学和科学组织，在全球拥有超过5000名成员。ASGCT年会是全球基因与细胞治疗领域规模最大、最具权威性的学术会议。口头报告：标题：ART001: Development and Interim Clinical Outcomes of a CRISPR-Based In Vivo Gene-Editing Therapy for Hereditary ATTR / ART001:基于CRISPR技术的体内基因编辑疗法治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的最新临床进展报告时间：2025年5月16日（星期五）下午5:15-5:30（美国中部时间）地点：393-396厅摘要编号：AMA434 海报展示：标题： Efficacy and Safety of ART002, a Single-dose Gene Editing Therapy, in Patients with Severe Heterozygous Familial Hypercholesterolemia / 体内基因编辑疗法ART002针对严重HeFH患者、单次给药安全性与有效性的临床数据海报展示时间：2025年5月13日（星期二）下午6:00-7:30（美国中部时间）地点：海报展示厅 Hall I2 摘要编号：AMA562 标题：Engineering TadA-Derived Base Editors with Enhanced Potency and Safety for non-viral In Vivo Gene Editing / ‌基于TadA的增效安全型碱基编辑器的开发及其在非病毒体内基因编辑中的应用海报展示时间：2025年5月15日（星期四）下午5:30-7:00（美国中部时间）地点：海报展示厅 Hall I2 摘要编号：AMA559 关于锐正基因<\/b><\/p> 锐正基因成立于2021年，专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品，致力于为全球患者提供终生只需一次用药且具备成本优势的创新治疗方案。<\/p> 公司拥有一支具备生物药全生命周期成功经验的专业化团队，建立了全球首个经临床验证的产业级、端到端体内基因编辑技术平台，系统布局了相关技术与产品知识产权，其中新型碱基编辑器ARTbase-A1™已经获得美国专利授权。<\/p> 公司构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线组合。2023年8月，针对ATTR的产品ART001成为中国第一个进入人体临床试验的、以LNP为载体的体内基因编辑药物。2024年8月，ART001成为中国第一个和目前唯一获得美国FDA临床试验许可的同类产品。2025年2月，针对HeFH（靶点为PCSK9）的产品ART002成为全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患者中有效降低LDL-C的同类产品。ART001和ART002的安全性和有效性数据均具有成为全球best-in-class产品的潜力。<\/p> 商务合作: Accuredit@accuredit.com<\/a> 媒体联络: tingting.zhang@accuredit.com<\/a><\/p>

基因疗法临床1期细胞疗法临床结果临床申请

100 项与 ART-001(Accuredit) 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床2期	中国	锐正基因（苏州）有限公司	2024-09-02
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	临床1期	中国	锐正基因（苏州）有限公司	2023-10-20
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性	临床申请批准	美国	锐正基因（苏州）有限公司	2024-09-02

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


CTR20243089 (NEWS) 人工标引	临床1/2期	转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性	-	ART001(锐正基因)	繭餘壓獵憲窪餘艱鑰構(淵築壓膚獵壓憲網鑰蓋) = 高剂量组受试者的外周TTR蛋白较基线平均下降且依旧维持稳定在90%以上，个体下降最高可达95%。齋餘餘選膚壓製齋簾築 (鏇獵夢範膚窪築鹽齋醖 ) 更多	积极	2025-05-06
ChiCTR2400081216 (NEWS) 人工标引	早期临床1期	遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	10	ART001	鏇願廠窪蓋築衊構衊襯(醖艱獵衊衊夢範壓遞鏇) = 给药后4周，高剂量组受试者外周TTR蛋白较基线即可平均下降90%以上。襯糧遞鏇襯鏇構憲夢獵 (蓋糧艱網鹽鑰鹹憲襯淵 ) 更多	积极	2024-05-27