Accuredit Therapeutics (Suzhou) Co., Ltd.

近日，Wave Life Sciences公布了其RNA编辑疗法WVE-006在治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的1b/2a期RestorAATion-2研究的积极机制证明数据。 根据新闻稿，WVE-006是首个进入临床开发的RNA编辑疗法，而本次的试验结果是RNA编辑疗法在人体中完成首次机制验证。 受此消息影响，Wave公司股价当日大涨74%，与一个月前相比，股价更是上涨超过150%，目前市值超过22亿美元。 01 基因编辑新武器，RNA编辑疗法兴起 近年来，基因编辑工具的开发，为纠正致病基因突变创造了机会。其中RNA编辑技术与CRISPR-Cas9技术是两大热门基因编辑手段，旨在对遗传信息进行精确修改，以提供持久的治疗效果。 两者区别在于，CRISPR-Cas9技术通过直接剪切DNA链上的特定基因序列，实现对基因的编辑。而RNA编辑技术通过特定的酶或编辑因子，对mRNA上的碱基进行修改，从而影响蛋白质的合成。 机制的不同，使RNA编辑技术比CRISPR技术可能更具有优势： RNA编辑技术旨在通过改变RNA的序列来补偿有害突变，从而合成正常蛋白质。 与CRISPR技术相比，RNA编辑在mRNA水平进行，不直接改变DNA序列，可以有效避免脱靶效应和伦理问题。 RNA分子的短暂性质意味着通过RNA编辑介入的效果是可逆的，不会改变基因，这为临床应用提供了更多的安全保障。 RNA编辑技术为原本无法治疗的疾病开辟了新的治疗可能性，按编辑方法又可分为单碱基编辑和RNA外显子编辑两种主要类型，目前都已有候选药物进入临床阶段。 02 Wave：单碱基编辑领跑者 Wave Life Sciences成立于2012年，是一家临床阶段的RNA编辑疗法开发公司。文章开头提到的WVE-006是该公司针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）开发的一种创新的单碱基编辑疗法。 AATD是一种由SERPINA1基因突变引起的遗传性疾病，主要病理特点是突变型AAT蛋白的积累。患者通常表现出进行性肺损伤、肝损伤或两者兼而有之，导致频繁住院和潜在致命的肺部疾病和/或肝脏疾病。 Wave公司开发的WVE-006是一种短的、化学修饰的寡核苷酸（AIMer），可以针对性地引导细胞内的腺苷脱氨酶（ADAR）对特定mRNA上的错配碱基进行精准编辑（A-to-I RNA编辑），进而纠正导致蛋白质功能失调的错误。 图1 A-to-I RNA编辑 图片来源：参考资料2 由于Pi*ZZ型AATD患者不会产生功能性野生型α-1抗胰蛋白酶（M-AAT）蛋白，因此，如果在患者体内检测到M-AAT蛋白，便可确认突变型Z-AAT的mRNA成功编辑。此外，若患者恢复至50%的M-AAT蛋白水平，将与“MZ”杂合子基因型相符，具有较低的AATD相关肺病和肝病风险。 本次公布的数据来自RestorAATion-2研究的首个单剂量队列（200mg），包括两例已经完成了57天治疗的Pi*ZZ AATD患者。 结果显示，患者血浆中的野生型M-AAT蛋白在第15天达到平均6.9µM，占总AAT蛋白的60%以上。与基线相比，中性粒细胞弹性蛋白酶抑制的增加与功能性M-AAT的产生一致。平均总AAT蛋白从基线时的不可量化水平增加到第15天的10.8µM，达到了监管部门批准AAT增强疗法的基础水平。此外，早在试验第3天，患者的总AAT和M-AAT蛋白水平即较基线增加，并持续到第57天。 安全性方面，WVE-006表现出良好的耐受性和安全性。 RestorAATion-2研究仍正在进行，Wave预计在2025年公布多剂量队列数据。 值得一提的是，GSK拥有WVE-006的全球独家许可。在RestorAATion-2研究完成后，开发和商业化工作将转移给GSK。Wave最多有资格获得5.25亿美元的里程碑付款以及净销售额的分级特许权使用费。 03 Ascidian：RNA外显子编辑新锐 成立于2020年的Ascidian Therapeutics，开创了另一种RNA编辑方式——RNA外显子编辑。 Ascidian的设计灵感来源一种叫海鞘（Ascidian）的低等海洋生物，为了从幼虫生长到成虫，海鞘通过RNA反式剪接（trans-splicing）和选择性剪接重新设计它们的转录组。 Ascidian公司通过设计含有正确RNA序列的RNA外显子，并与靶标信使RNA前体（pre-mRNA）相互作用，再通过反式剪接（trans-splicing）取代细胞自身所带有的突变外显子，来重写RNA，解决疾病的根本原因。 图2 RNA外显子编辑疗法的作用机制 图片来源：Ascidian官网 与只修改一个RNA碱基的单碱基编辑不同，RNA外显子编辑能够一次性改变RNA分子中成千上万的遗传字母，将导致疾病的RNA序列替换为功能正常的RNA序列。 今年1月，Ascidian公司首款RNA外显子编辑疗法ACDN-01的IND申请获得美国FDA的许可，并被授予快速通道资格。该疗法拟用于Stargardt病和其他ABCA4相关视网膜病。 ABCA4基因突变是引发Stargardt病的原因之一，该突变导致进行性视网膜变性和视力丧失，目前尚无任何获批的治疗方案。 在研疗法中，基因治疗被寄予厚望。但由于ABCA4基因个体较大，无法通过目前已相对成熟的“AAV”构建体递送整个基因。而且，该基因存在太多的突变点位，分布整个基因的各个段落中，无法通过突变特异性碱基编辑来切实解决每个突变。 Ascidian公司开发外显子编辑RNA疗法正好可以解决这些痛点。据Ascidian公司新闻稿，ACDN-01是首个获美国FDA许可进入临床试验的RNA外显子编辑疗法，并且是首款专门针对Stargardt病遗传起源的临床期治疗方法。 除了ACDN-01，Ascidian公司还在开发眼科、神经和神经肌肉疾病，以及其他罕见病的RNA外显子编辑疗法。 图3 Ascidian在研管线 图片来源：Ascidian官网 值得一提的是，今年6月，Ascidian公司宣布与罗氏（Roche）达成一项总额高达约18亿美元的研究合作与许可协议，共同发现和开发针对神经疾病的RNA外显子编辑疗法。MNC的加入，有望进一步加快RNA外显子编辑疗法的开发进程。 04 更多RNA编辑公司浮出水面 近年来，基于RNA编辑技术而崛起的生物技术公司越来越多，除了Wave Life Sciences和Ascidian Therapeutics这两家龙头公司，还有AIRNA、Amber Bio、ADARx Pharmaceuticals等国外biotech先后获得数千亿美元，甚至上亿美元融资。 在中国，同样有不少公司致力于开发RNA编辑疗法。 例如，辉大基因首创了CRISPR/Cas13介导的RNA编辑疗法，其用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的RNA编辑疗法HG202已开始评估在人体中的安全性和有效性。CRISPR RNA编辑疗法HG204、迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器（mxABE）疗法均获得了美国FDA的孤儿药（ODD）和儿科罕见病药物资格（RPDD）双认定。 博雅辑因打造了以基因编辑技术为基础的治疗平台，其中RNA碱基编辑平台体内疗法基于RNA单碱基编辑技术LEAPER™，开发针对包括眼科、神经肌肉病以及其他遗传病、非遗传病等疾病的疗法。 时夕生物建立了MIMIC RNA编辑平台，利用内源性腺苷脱氨酶(ADAR)进行精确高效RNA编辑，这一技术能在无需对基因组进行永久修改的情况下对蛋白的序列和功能进行修复和优化。 锐正基因聚焦于细胞内包括细胞核内靶点，基于新一代安全、高效、靶向性优异的基因编辑、RNA编辑和递送技术，为先天性遗传疾病和后天获得性疾病患者开发创新药物和治疗方案。 结语：基因编辑疗法作为一种创新技术，为多种此前缺乏有效治疗手段的疾病带来了新的治疗思路。而RNA编辑是基因编辑的一个细分领域，具有基因治疗持久性的优点，而没有直接DNA编辑或基因置换相关的风险，在遗传疾病等领域展现出治疗潜力。但目前该类疗法仍处于早期探索阶段，进入临床阶段的管线寥寥无几，疗效和安全性都还需要等待验证。 参考资料： 1.https://ir.wavelifesciences.com/news-releases/news-release-details/wave-life-sciences-announces-first-ever-therapeutic-rna-editing 2.https://academic-oup-com.libproxy1.nus.edu.sg/nar/article/52/17/10068/7734167?login=false 3.Biomax：CRISPR已过时?RNA编辑疗法兴起!!!! 4.《首个体内RNA编辑疗法挺进临床，古老生物带来新启示》，医麦客 5.https://ascidian-tx.com/wp-content/uploads/2024/01/Ascidian-IND-Acceptance-Release_FINAL.1.29.24.pdf 声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。 责任编辑 | 小月石 转载开白 | 马老师 18996384680（同微信） 商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）  阅读原文，是受欢迎的文章哦

大会名称 | 2024第六届生物工艺产业年度峰会 大会主题 | 精益求精，工艺先行 主办单位 | 华东理工大学、佰傲谷BioValley 大会时间 | 2024.11.12-13（周二-周三） 大会地点 | 中国·上海宝华万豪酒店 大会规模 | 1000-1200人 BioONE2024年第六届生物工艺产业年度峰会由华东理工大学、佰傲谷BioValley联合主办，将于2024年11月12-13日在上海召开。本次大会涵盖1个主论坛+4个分论坛，预计参会企业300+家，参会专家70+位，参会观众1200+人。会议围绕“精益求精，工艺先行”为主题，一如既往地邀请行业内的CMC与生产领域的专家、学者与高校教授与各位行业同仁在生物工艺领域相互交流，继续引领生物工艺发展的最前沿。 扫描二维码即刻报名 大会议程 主论坛： 生物合成技术，铸就工艺创新  11月12日上午 09:00-09:05 欢迎致辞 09:05-09:10 开幕致辞 09:10-09:45 Topic:合成生物学产品大规模生产的底层平台构建（拟） 夏宁邵 中国工程院 院士（拟） 09:45-10:05 茶歇 10:05-10:40 Topic:生物制品商业化生产及工艺变更（拟） 乔君华 I-Mab 执行副总裁 10:40-11:15 Topic:基于细胞的生物工艺探索及类器官产品的生产制造（拟） 林鑫华 复旦大学粤港澳大湾区精准医学研究院 执行院长  11:15-12:00 圆桌讨论：生物工艺开发新范式 主持人：周新华 百诺达 CSO  嘉宾： 林鑫华 复旦大学粤港澳大湾区精准医学研究院 执行院长 庄英萍 国家生化工程技术研究中心（上海）主任、华东理工大学生物工程学院 教授 乔君华 IMAB 执行副总裁 论坛一： 展望复杂蛋白和抗体药物的生物合成工艺  11月12日下午 13:30-14:05 Topic:连续工艺如何进一步提升抗体药物下游回收率（拟） Karen Twu 和黄医药 副总裁 14:05-14:40 Topic:ADC开发和生产的关键考量因素分析 张敏 安腾瑞霖 CMC技术总监 14:40-15:15 Topic:HIV中和抗体技术工艺探索（拟） 黄竞荷 复旦大学上海医学院 教授 15:15-15:45 茶歇 15:45-16:20 Topic:从机理模型到数字孪生：智能化技术在下游纯化中的应用 陈然 复宏汉霖 产程开发下游部副总监 16:20-16:55 Topic:生物药商业化阶段的工程智造（拟） 丁宁 安肯迈 CEO 16:55-17:30 Topic:生物制品技术转移策略及监管考量 苏贤德 正大天晴南京顺欣制药 技术负责人      11月13日全天 09:00-09:30 Topic:不同表达系统表达纳米抗体的比较研究 龚睿 中国科学院武汉病毒研究所 抗体工程学科组长 09:30-10:00 Topic:ADC产品的FDA法规监管考量 孙丁禾 埃立康 生物制品高级顾问 10:00-10:30 Topic:NMPA, FDA, EMA现场审计关注点（拟） 包财 百奥泰 质量管理 高级副总裁 10:30-11:00 茶歇 11:00-11:30 Topic:吸入纳米抗体药物的工艺开发与质控策略 张双硕 洛启生物 药学VP 11:30-12:00 Topic:ADC制剂设备设计与运行中的CCS控制 周昀 东曜药业 偶联及制剂生产负责人 12:00-13:30 午餐 13:30-14:00 Topic:生物药商业化生产洁净工艺（拟） 阙红 启德医药 首席技术官 14:00-14:30 Topic:不同结构大分子药物的生产工艺开发策略 林晶晶 丽珠单抗 副总监 14:30-15:00 Topic:ADC 制剂的配方与工艺开发 刘恒利 凯信远达医药 研发负责人 15:00-15:30 茶歇 15:30-16:00 Topic:抗体药制剂工艺放大要点及商业化生产策略 杨洋 正大天晴南京顺欣制药 制剂生产负责人 16:00-16:30 Topic:上游抗体生产过程中的二硫键还原及其缓解策略 王春娟 亿一生物 上游工艺经理 论坛二： 基于细胞及基因治疗的生物合成工艺探索  11月12日下午 13:30-14:05 Topic:实体肿瘤免疫细胞疗法的产品设计和工艺升级策略 王江华 可瑞生物 CSO 14:05-14:40 Topic:高效低价通用现货型碱基编辑NK细胞产品开发与生产工艺 邵小虎 贝斯生物 生产工艺总监 14:40-15:15 Topic:细胞治疗产品在上市前不同阶段的工艺开发要点 张长风 上药集团 生物治疗注册总监 15:15-15:45 茶歇 15:45-16:20 Topic:代谢增强型CAR-T治疗复发难治性B细胞血液瘤的最新研究进展 高敏 杭州莱芒生物 总经理 16:20-16:55 Topic:细胞治疗的批量化生产（拟） 李华 博腾生物 细胞治疗生产高级总监 16:55-17:30 Topic:通用型CAR-T技术的开发进展与思考 谭炳合 邦耀生物 CMC副总裁 11月13日全天 09:00-09:30 Topic:AAV载体的生产与载药效率考量（拟） 辛鑫 嘉因生物 CMC平台负责人 09:30-10:00 Topic:mRNA药物递送工艺开发的技术要点 李想 杭州中美华东制药有限公司 制剂高级经理 10:00-10:30 Topic:外泌体的应用及规模化生产 赵进修 唯思尔康  CMC总监 10:30-11:00 茶歇 11:00-11:30 Topic:AAV转染效率的提升与CMC质控（拟） 陈业 锐正基因 分子技术部高级总监 11:30-12:00 Topic:下一代眼科基因治疗药物：滴眼液多次重复给药平台建设与工艺 魏继业 惟佑基因 董事长 12:00-13:30 午餐 13:30-14:00 Topic:人多能干细胞疗法治疗神经退行性疾病的工艺开发策略 陈丽娟 跃赛生物 代理首席执行官/首席运营官 14:00-14:30 Topic:粒细胞抗肿瘤与干细胞再生工艺研究 乐文俊 同济大学医学院  副研究员 14:30-15:00 Topic:IPSC衍生细胞药物开发进展及工艺考量 董成友 中盛溯源 质量总监 15:00-15:30 茶歇 15:30-16:00 Topic:干细胞质量控制和稳定性研究的设计要点 白志慧  东方医院干细胞基地GMP实验室副主任 16:00-16:30 Topic:iPSC来源细胞治疗产品的生产放大工艺与质量控制 张会远 呈诺医学 质量总监 论坛三： 微生物生物合成工艺的底层技术探讨  11月12日下午 13:30-14:05 Topic:药品生产中的合成生物学新技术工艺（拟） 韩超 健康元 合成生物学负责人 14:05-14:40 Topic:益生菌规模化生物智造赋能产业创新发展 方曙光 微康益生菌 创始人&首席科学家 14:40-15:15 Topic:微藻产业化与合成生物学的机遇与挑战 王江新 深圳大学生命与海洋科学学院 教授 15:15-15:45 茶歇 15:45-16:20 Topic:菌株的改造及组学在合成生物学中的应用（拟） 王筱 欣贝莱 CEO 16:20-16:55 Topic:AI与合成生物学的大规模生产（拟） 崔好 恩和生物 CEO（拟） 16:55-17:30 Topic:高通量微生物克隆筛选QPix助力新质生产力 吴霜 美谷分子 产品经理  11月13日全天 09:00-09:30 Topic:精细化学品生物合成的挑战与机遇 谢文平 新和成 合成生物学研究所所长 09:30-10:00 Topic:纯化与制剂工艺的前沿技术高产酶制剂的制造（拟） 刘想 镁孚泰 CEO 10:00-10:30 Topic:生物合成工艺及厂房建设（拟） 梁承 汉和生物 董事长 10:30-11:00 茶歇 11:00-11:30 Topic:发酵工艺中的数学模型建立（拟） 刘大鹏 艾比欧义 创始人 11:30-12:00 Topic:高通量自动化平台助力发酵工艺（拟） 郝玉有 曼森生物 董事长 12:00-13:30 午餐 13:30-14:00 Topic:药物中间体的合成生物学法制备（拟） 刘海港 博崤生物 副总经理 14:00-14:30 Topic:生物制造成本控制关键 - 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声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 2024年10月16日，Wave Life Sciences宣布其RNA编辑疗法WVE-006在治疗α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的1b/2a期 RestorAATion-2研究中获得了积极的机制证明数据。受此消息影响，公司股价大涨74%。 WVE-006是Wave Life Sciences基于其best-in-class寡核苷酸化学平台开发的一款GalNAc偶联、皮下递送的A-to-I RNA编辑寡核苷酸（AIMer），旨在解决AATD相关的肺部疾病和肝病。WVE-006是首个进入临床开发的RNA编辑疗法，而今天的试验结果是RNA编辑疗法在人体当中完成首次机制验证。 GSK拥有WVE-006的全球独家许可。Wave完成RestorAATion-2研究后，最多有资格获得5.25亿美元的里程碑付款以及净销售额的分级特许权使用费。 此次公布的数据来自RestorAATion-2试验中的首个单剂量组（200毫克），包括前两名Pi*ZZ型AATD患者，从试验开始至第57天的结果。由于Pi*ZZ型AATD患者不会自然产生野生型α-1抗胰蛋白酶（M-AAT）蛋白，因此，若在患者体内检测到M-AAT蛋白，便可确认突变型Z-AAT的mRNA成功编辑。此外，若患者恢复至50%的M-AAT蛋白水平，将与“MZ”杂合子基因型相符，具较低的AATD相关肺病和肝病风险。 患者血浆中的野生型M-AAT蛋白在第15天达到平均6.9微摩尔，占总AAT蛋白的60%以上。与体内产生功能性M-AAT蛋白的结果一致，患者体内中性粒细胞弹性蛋白酶的抑制与基线相较增加。基线时未能检测到患者体内的AAT蛋白，而在试验第15天时，患者的平均总AAT蛋白水平达到10.8微摩尔，达到了监管机构批准AAT增强疗法的标准。此外，早在试验第3天，患者的总AAT和M-AAT蛋白水平即较基线增加，并持续到第57天。 迄今为止，WVE-006 耐受性良好，安全性良好。RestorAATion-2以及正在进行的健康志愿者RestorAATion-1试验中的所有不良事件均为轻度至中度，未报告严重不良事件。RestorAATion-2 试验正在进行中，Wave预计将在2025年分享多剂量数据。 Wave Life Sciences总裁兼首席执行官Paul Bolno博士表示：“实现人类首个治疗性 RNA编辑对于我们公司、我们与 GSK 的合作以及整个寡核苷酸领域而言都是一个重要里程碑。根据我们的临床前数据，我们在单剂量下观察到的 mRNA 编辑水平超出了我们的预期，我们预计M-AAT水平会随着重复给药而继续增加。这些初始数据还增强了我们对我们的全资产品线的信心，包括我们的HD、DMD 和肥胖症项目。” 公司管线 总结 国外致力于开发RNA编辑疗法的公司还有Ascidian Therapeutics、AIRNA、Korro Bio、ShapeTX、Tacit Therapeutics 等，国内时夕生物、锐正基因、博雅辑因和辉大基因均有布局。 参考资料：公司官网 版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除 -END- 药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿 各位朋友好，觉得本文对您有帮助，请随手点一下下方的在看，以便让你的朋友也能看到哦。