Accuredit Therapeutics (Suzhou) Co., Ltd.

全球视野，深度视角 各位亲爱的股东，大家早上好中午好晚上好！ 今天这篇已经写完2天了，不发就发霉了。。。当然星球已经发过了。 目前患者正在住院，Intellia的股票也进了医院。 #01 暂时排除LNP 2025年10月27日，Intellia Therapeutics宣布，已经暂停了其体内基因编辑药物NEX-z的两项III期临床研究，这是基于一项III期研究中最近报告的一起4级肝毒性做出的。 上周五，Intellia报告，在NEX-z的3期研究MAGNITUDE试验中，一名ATTR-CM患者在2025年9月30日接受给药后，经历了4级肝转氨酶和总胆红素升高 目前，Intellia公司表示正在调查该不良事件，但是由于该事件才发生，该公司目前仍处于调查肝脏安全信号原因的早期阶段。 在电话会议上，Intellia公司公司并不认为是其药物递送工具LNP（纳米脂质体）的原因，一般LNP引发的是短期肝酶升，而不是给药20多天后才发生。 当日，Intellia股价暴跌42%。 #02 Next？ Next-z（NTLA-2001）是Intellia研发的一款针对甲状腺素转运蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）和多发性神经病 （ATTR-PN）体内基因治疗候选药物。 目前，已经与再生元达成合作。 NTLA-2001采用CRISPR-based体内基因编辑技术，敲除TTR基因的表达，payload（有效载荷）均采用LNP（Lipid nanoparticle，纳米脂质体）递送。 机制上，NTLA-2001通过CRISPR/Cas9在TTR基因上引入indel（插入缺失）突变，从而产生一个framshift突变（移码突变）进而阻止TTR蛋白的产生。 目前，已经有超过650名ATTR-CM患者入组MAGNITUDE，47名患者入组MAGNITUDE-2，据估计总共有超过450名患者接受NEX-z治疗。 #03 最后 据Intellia此前公布信息，据推测NTLA-2001潜在市场规模将在2029年达到110亿美元。 目前，我们已知的体内基因编辑疗法只有Intellia的NTLA-2001和中国锐正的ART001。 2025年5月29日，来自中国苏州的锐正基因ART001获得美国FDA再生医学先进疗法认定（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）。 END 各位股东看了么？赞了么？转发了么？别忘了点赞。谢谢！ 所有内容均不作为投资建议，信息均来自公开资料，星球更新更快。 扫码加入星球！ 循因缉药Elite 近期原创: 看完碳云七芯发布会，我想帮“王老爷”把那条腿接上 FDA Warning|这是印度，药厂有点蜥蜴很合理吧？ “我最重磅的商业决定是摆平了Affymetrix” Thermo Fisher：接着奏乐接着舞 相关资料：注1：https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-provides-update-magnitude-clinical-trials

临床试验供需对接会 苏大附二院专场 临床试验是每款创新药物上市前不可替代的核心环节。10月27日，苏州市生物医药及大健康产业专班在苏大附二院举办临床试验对接交流会，生物医药企业与医院科室面对面，进一步促进院企临床试验交流合作，助力更多企业临床试验项目在本地医疗机构落地实施。 “希望我们的临床试验能和苏大附二院开展更加密切的合作。”泽璟生物参会代表现场说道，该公司是一家专注于肿瘤、出血及血液疾病、免疫炎症性疾病和肝胆疾病等多个治疗领域的创新驱动型新药研发企业。经过十余年发展，公司已建立精准小分子药物研发及产业化平台、复杂重组蛋白生物新药和抗体新药研发及产业化平台。“我是从附二院毕业的，也在附二院工作了5年，对医院临床情况非常熟悉和信任。”智核生物的参会代表现场表示，他了解到附二院也有核药需求，希望能够促成合作。此外，海苗生物、锐正基因、宜联生物等9家药、械企业现场参与交流对接。 苏大附二院相关负责人介绍，医院在肿瘤治疗方面积累了较强实力，可以通过与企业、科研机构紧密协作，解决科研成果与临床需求之间的痛点堵点，从而促进更多高质量的转化项目落地。 “苏州现有临床机构完全有能力来承接企业的临床试验项目。”苏州市卫健委相关负责人表示，希望通过这类对接会的联系沟通，促成企业把更多的项目落户到苏州医疗机构。 苏州现有生物医药企业  超4200家  大部分处于成长、壮大阶段 去年，苏州企业在本地开展临床试验项目  133项  数量同比增长达51.14% 临床试验需求十分旺盛 同时，苏州医疗机构的临床试验能力 近年来也取得了长足进步 本地临床试验“内循环”，依赖于院企双方的“双向奔赴”。当前，苏州已构建起龙头企业、细分领域领军企业和重点企业的梯度培育体系，初步梳理了本地临床试验需求清单，接下来，市工信局将进一步鼓励支持企业在本地开展临床试验，探索设立专项资金项目进行支持，努力实现院企共赢局面。 来源：引力播  点赞、分享、在看   ↓↓↓

（图片来源：辉瑞制药） 10月20日，辉瑞研发开放创新中心在张江科学城揭幕，该中心致力于打造推动中国生物医药行业创新和研发的综合性平台。据人民日报19日消息，外资企业加快在中国设立研发中心，上海突破630家。从“制造在中国”到“研发在中国”，一个更具活力的创新中国正在加速前进。 据GOI云服务平台数据显示，自2021年浦东新区推出大企业开放创新中心计划（GOI）以来，截至目前已授牌108家，覆盖三大洲12个国家。从空间、技术、资本、生态等多维度来看，成绩都很亮眼—— 空间：30万平方米创新空间“敞开”发展怀抱； 技术：3300余次技术破壁“扫清”成长阻碍； 资本：86亿元资本活水“滴灌”创新幼苗； 生态：34亿元商业合作织就产业链生态网络，750余家科技企业落地生根，3300场生态活动架起融通桥梁，3万余家企业共赴创新之约。 （图片来源：第一财经） 如今，号角再次吹响。8月20日，浦东官宣启动GOI计划“2.0版”，标志着浦东大企业开放创新迈入能级跃升的新阶段。 GOI2.0 计划的主要内容： 制度创新：不断优化顶层设计，加快深化服务机制，通过完善政策体系等方式，为大企业开放创新以及大中小企业融通创新提供更好的制度环境和服务保障。 要素循环：提出“四大赋能”，包括技术赋能、孵化赋能、商业赋能、投资赋能。 生态演进：强化高质量创新主体招商，吸引更多国际领军企业加入GOI计划，发挥高水平人才支撑作用，将GOI企业纳入重点支持名录，引进战略科学家等人才，深化高能级品牌影响力，努力建设形成具有世界影响力的大企业开放创新集群。 在浦东授牌的108家GOI中，张江科学城占据64席，占比高达59%，覆盖生命健康、数字信息等主要产业领域和方向。 （你好张江制表，信息来源：GOI云服务平台） 作为第一批获颁GOI的强生JLABS@上海于2019年6月宣告落户张江，是最早启用的GOI之一，由强生携手上海市政府、浦东新区人民政府和上海张江（集团）有限公司共同建立。这是强生创新在全球占地面积最大的JLABS，也是亚太区的第一个JLABS。 JLABS@上海 生物医药领域，长期存在着“双十”困境，即往往需要花费十万美金、十年时间才能研发一款新药。而新药的诞生，最初源于一个小小的灵感（idea）火花。初创团队所拥有的全部，可能只是几个人和一个idea。对一个初创团队来说，从0开始搭建实验室往往是一项巨额的开支。 “JLABS以帮助初创企业‘从0到1’孵化为主，哪怕是一个人入驻、只有一张办公桌，也可以‘单桌注册’成为企业。”JLABS工作人员对外介绍。一间间独立的办公间带来舒适的科研环境，楼上的共享实验室内则有大量设备可供灵活租赁、预约使用，这也大大降低了初创企业的研发成本。 JLABS@上海 此外，入驻企业也会获得强生内外部创新网络支持。“JLABS还有‘导师制’，每一家企业在入驻之初，都会有专家人员开展一对一专业辅导。”工作人员介绍，这些“导师”可以来自强生科技、产业和融资等各个领域，企业有需求都可以提供帮助。 JLABS@上海通过开放实验室和商业化资源，助力本土初创企业缩短研发周期。2023年数据显示：自2019年6月启动以来，强生JLABS共支持了72家企业，入驻企业共收获了估值达37亿美元的融资和战略合作。值得一提的是， “毕业生”硕迪生物已于2023年2月成功在美国纳斯达克挂牌上市，是第4家从JLABS@上海走出的IPO企业。 （图片来源：拜耳中国） 拜耳Co.Lab共创平台则是最新一批被授牌的GOI，成立于2024年9月。在开幕一周年之际，拜耳也宣布成立其全球首个链接风险投资机构的拜耳Co.Lab创投联盟（Bayer Co.Lab AdVenture）。 （图片来源：拜耳中国） 同时，宇道生物和翱路医药这两家中国生物技术初创企业签约，进一步扩大该平台在中国创新生态中的“朋友圈”。至此，拜耳Co.Lab在中国已携手7家生物医药初创企业。此前，益杰立科、伊米诺康、锐正基因、凌泰氪生物和腾砥生物已正式入驻。 随着此次宇道生物和翱路医药的加入，拜耳Co.Lab已形成涵盖小分子、核酸药物、环肽药物、抗体平台、基因编辑、AI药物发现等创新技术及赛道的生物医药创新集群。 拜耳不仅为入驻企业赋能和链接资源，也与一些中小企业开展合作攻关。例如，今年3月，拜耳与浦合医药宣布就可选择性靶向MTAP缺失型肿瘤的口服小分子PRMT5抑制剂达成全球许可协议，拜耳获得开发、制造和商业化MTA协同PRMT5抑制剂的全球独家许可，目前已招募首例患者参与I期人体首次剂量爬坡临床试验。8月25日，PRMT5抑制剂在中国获批临床，标志着双方合作的创新成果向惠及患者迈出了重要一步。 人工智能（AI）是当前产业界的热点，随着人形机器人的“爆火”，作为AI进阶版的具身智能也是一大热门关键词——在被授牌的GOI中，百度飞桨人工智能产业赋能中心、ABB机器人赋能中心、AI+海洋科创中心、上海机器人产业技术研究院创新中心、通用人形机器人开放创新中心都属于这些热门的产业方向。  百度飞桨人工智能产业赋能中心 （图片来源：百度飞桨） 其中，入驻张江人工智能岛的百度飞桨人工智能产业赋能中心由百度和张江集团联合共建，通过技术、生态、人才等多方面的协同支持，形成了一套较为完善的赋能模式。为了帮助入驻初创企业及生态合作伙伴降低AI使用门槛、加速企业孵化和应用创新，该中心会提供算力算法、开发平台和技术支持等服务。据悉，在其赋能的企业中，有11家获得了数十亿元的融资。 2022年2月，由百度飞桨牵头，在发挥大企业资源优势的同时，协同赋能大中小企业融通创新的“百度飞桨大企业开放创新中心联合赋能计划”启动。该计划是在浦东新区GOI计划引领下大企业开放创新中心与赋能合作伙伴共享共创的合作模式，以创新链带动产业链，在浦东加快建设世界级人工智能产业集群。 AI+海洋科创中心 AI+海洋科创中心则是一个聚焦智能船舶、智能装备制造、智慧海洋、深远海开发等垂直领域的GOI，在上船院和张江集团基于GOI模式共建，于2022年12月正式挂牌启动。 创新idea的实现和落地，往往需要资金作为支撑——目前，AI+海洋科创中心正在推进落地总额为5亿元的海洋科创基金，对接具有产业资源、产业背景的基金参与，共同挖掘早期项目，为孵化企业提供资金支持。 此外，该中心还在张江人工智能岛附近打造了一个创新“试验场”，为垂直领域的创业企业量身打造了上海首个人工智能水域应用场景——智慧河，对适合内河环境的技术和应用开展测试，包括无人驾驶游船、清洁船、救生船等项目。 作为浦东GOI的新生力量，通用人形机器人开放创新中心由张江科学城本土机器人企业傅利叶发起设立，围绕人形机器人本体，突破人形机器人用控制模块、关节模块、躯干模块等最优设计，攻克机器人用核心零部件，同时发展语音交互、情感交互等AI大模型，支持人形机器人在多行业场景应用，打造浦东新区通用机器人国家引领性新型研发机构，促进上海市人形机器人产业高质量发展和跃升。 傅利叶GR-1通用人形机器人 （图片来源：傅利叶） 2023年以来，人形机器人已逐步走到公众眼前。然而，“能跑能跳”绝非人形机器人的成长终点，“能干活”才是验证具身智能商业化发展的关键标准。作为该中心的重磅技术成果，在2023世界人工智能大会上发布的通用人形机器人GR-1全身具备40多个自由度，具备类人行动能力，能够实现自由行走、上下坡、避障、抗外力干扰、直立行走等功能。 傅利叶第三代智能人形机器人“Care-bot”GR-3 （图片来源：傅利叶） 目前，该系列已推出第三代——GR-3。GR-3首次提出了“Care-bot”概念，创新性融合仿生设计与多模态交互功能，在温暖、拟人、智能的交互体验上实现突破。这一突破，离不开GR-1的数据和技术沉淀与GR-2在硬件设计、框架开发、商业化的关键探索。 傅利叶首款开源人形机器人Fourier N1 （图片来源：傅利叶） 此外，傅利叶还在2025年发布了首款开源人形机器人Fourier N1，进一步推动了人形机器人技术的开源共享。在“傅利叶具身智能宇宙”里，机器人有“温度”的交互，还能更“生动”地理解，更“主动”地执行。 在浦东GOI计划的引领下，张江GOI各自发挥出资源禀赋，在垂直领域挖掘创新项目，实现“大象”和“蚂蚁”的精彩共舞。随着GOI2.0发布，内涵和外延将更加丰富：进一步推动大企业与本地创新生态的深度链接，从技术攻坚到资本对接，从空间支撑到市场拓展，促进大中小企业在融通中共进，在合作中共赢，构建自演化、强引力、可持续的“未来创新生态”。 剑指“努力建设形成具有世界影响力的大企业开放创新集群”的目标，张江GOI将大步向前，为更多的中小企业赋能，助力创新成长。 封面图片：位于张江的辉瑞中国研发中心；来源：辉瑞