礼邦医药小分子新药拟纳入突破性治疗品种
2024-06-17
突破性疗法临床2期
▎药明康德内容团队编辑
今日（6月17日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，礼邦医药的AP306胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟开发的适应症为慢性肾脏病高磷血症。根据礼邦医药公开资料，AP306是一种钠依赖性磷酸盐转运蛋白泛抑制剂，已完成针对慢性肾脏病高磷血症的2期临床研究。
截图来源：CDE官网
高磷血症是慢性肾脏病患者的最常见的并发症之一。血磷水平长期升高可导致甲状旁腺功能亢进、肾性骨病、血管钙化等多种并发症，是患者心血管事件和全因死亡的独立危险因素。控制血磷水平达标可有效改善慢性肾脏病患者预后。对于接受透析治疗的慢性肾脏病患者，即使规律透析也无法清除体内蓄积的磷酸盐。由于低磷饮食导致营养不良的限制，口服磷酸盐结合剂是目前高磷血症的主要治疗方法，但对于许多患者，通过现有的治疗选择仍不能使血磷得到有效控制。
根据礼邦医药公开资料，AP306（EOS789）是一种口服磷酸盐转运蛋白NaPi-IIb、PiT-1、PiT-2泛抑制剂，能阻断肠道磷酸盐主动转运，有望克服低磷饮食和磷结合剂治疗高磷血症的局限性。该药最初由日本中外制药（Chugai Pharmaceutical）发现。目前，礼邦医药已全面行使选择权，独家拥有AP306的全球开发和商业化权利。
在今年5月举行的第61届欧洲肾脏协会（ERA）年会上，礼邦医药以专题口头报告形式公布了AP306在血液透析合并高磷血症患者中的2期临床研究数据，该研究在中国 11家研究中心完成。在该2期临床试验中，55例血液透析合并高磷血症患者随机接受AP306（N=27）和碳酸司维拉姆（N=28）治疗12周。每4周调整一次AP306和碳酸司维拉姆的剂量，以保持血清磷控制在3.5–5.5 mg/dL的目标范围。AP306的试验剂量从每次75 mg、一日三次开始，随餐服用，逐步增加到每次125 mg和150 mg、一日三次。
在两组在主要疗效终点，即从基线到治疗结束时血清磷平均值的变化方面，两组均达到有统计学意义的下降，其中AP306组为-2.51 mg/dL，其血清磷下降幅度明显高于碳酸司维拉姆组（-1.08 mg/dL）。
在治疗期间，AP306组血清磷平均值随治疗的延长而逐渐降低，从第3周末开始低于碳酸司维拉姆组并持续至治疗结束。虽然达到研究定义的血清磷目标范围（3.5– 5.5 mg/dL）的患者比例在两组之间相当，但AP306组达到KDIGO推荐的血清磷目标范围（2.5 – 4.5 mg/dL）的患者比例明显高于碳酸司维拉姆组。
在治疗的最后4周，AP306组的平均每日剂量（288.30 mg/天）低于碳酸司维拉姆组（4650.99 mg/天）。
AP306组最常见的不良事件为胃肠道反应，主要是腹泻。所有腹泻事件严重程度均为1/2级且大多数在2周内自行缓解。AP306组未报告严重不良事件。
参考资料：[1]中国药物临床试验登记与信息公示平台. Retrieved June 17，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d[2]礼邦医药在第 61 届欧洲肾脏协会（ERA）年会上公布其 AP306 Ⅱ期临床试验数据. Retrieved Mar 27 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/2ZgA8pfwiNHCeQTY0zam5w
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