AP-306

点击蓝字 关注我们 本周，可以说是创新药获批周，共有3个1类新药获批，分别是正大天晴ALK/ROS1/c-Met受体酪氨酸激酶抑制剂依奉阿克胶囊、圣和药业靶向BCMA的自体CAR-T产品甲磺酸瑞厄替尼片以及迪哲医药的JAK1抑制剂戈利昔替尼胶囊。此外，研发方面也有一些亮点，非常值得一提的是，吉利德长效疗法lenacapavir的Ⅲ期结果积极，100%预防HIV感染。交易及投融资方面，Day One引进麦科思生物PTK7靶向ADC，总交易额高达12亿美元。 本周期盘点包括审评审批、研发以及交易及投融资三大板块，统计时间为6.17-6.21，包含32条信息。  审评审批 NMPA 上市 批准 1、6月17日，NMPA官网显示，正大天晴1类新药依奉阿克胶囊（商品名：安洛晴）获批上市，用于未经过间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂治疗的ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。依奉阿克是一种ALK/ROS1/c-Met受体酪氨酸激酶抑制剂。 2、6月17日，NMPA官网显示，圣和药业1类新药甲磺酸瑞厄替尼片（商品名：圣瑞沙）获批上市，用于既往经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。泽沃基奥仑赛注射液是一种靶向BCMA的自体CAR-T细胞产品。 3、6月18日，NMPA官网显示，Alfasigma、Cosmo和康哲药业共同申报的5.1类新药亚甲蓝肠溶缓释片获批上市，用于在接受筛查或监测结肠镜检查的成年患者中增强结直肠病变的可视化，可显著提高非息肉样结直肠病变检出率。该药是现有液体结肠染色染料亚甲蓝的新型口服制剂，2020年12月，康哲药业与Cosmo达成协议，获得该药相关权益。 4、6月19日，NMPA官网显示，迪哲医药1类新药戈利昔替尼胶囊（商品名：高瑞哲）获批上市，单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。这是全球首个且唯一获批用于治疗PTCL的JAK1抑制剂。 5、6月20日，NMPA官网显示，绿叶制药的注射用罗替高汀缓释微球（代号：LY03003）获批上市，用于治疗帕金森病。LY03003是一款可产生持续性多巴胺能刺激（CDS）的周制剂，肌肉注射给药后显示出明显的缓释制剂特征，是一款长效缓释微球制剂，每周给药一次。 申请 6、6月18日，CDE官网显示，泽璟制药3.2类治疗用生物制品注射用重组人促甲状腺激素申报上市，预测用于既往接受过甲状腺切除术的分化型甲状腺癌患者随访时的放射性碘（131I）全身显像（WBS）检查和血清甲状腺球蛋白（Tg）检测。注射用重组人促甲状腺激素（rhTSH）是泽璟制药研发的一款生物大分子药物。 7、6月21日，CDE官网显示，诺诚健华3.1类治疗用生物制品注射用坦昔妥单抗（tafasitamab）申报上市，联合来那度胺治疗不适合自体干细胞移植条件的复发/难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。坦昔妥单抗是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体。 8、6月21日，CDE官网显示，阿斯利康第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）奥希替尼第5项适应症申报上市，推测用于在接受含铂根治性放化疗后未出现疾病进展、具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失（Ex19del）或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期不可切除(Ⅲ期)非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。 临床 批准        9、6月17日，CDE官网显示，默沙东1类新药bomedemstat胶囊获批临床，拟用于治疗原发性血小板增多症。bomedemstat是一款口服赖氨酸特异性脱甲基酶1（LSD1）抑制剂。2022年11月，默沙东以约13.5亿美元现金收购Imago公司，从而获得该产品，目前，该产品在国际范围内处于Ⅲ期临床阶段。 10、6月17日，CDE官网显示，荣昌生物的泰它西普一项新适应症获批临床，用于有复发风险的IgG4相关性疾病（IgG4-RD）患者。泰它西普作为一款由荣昌生物自主研发的用于治疗B细胞介导的自身免疫性疾病的新型生物制剂，可通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达。 11、6月18日，CDE官网显示，科伦博泰1类治疗用生物制品注射用SKB518获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤患者。注射用SKB518是一款由科伦博泰针对靶点生物学特点研发的创新ADC，在临床前展现了良好的有效性和安全窗。 12、6月19日，CDE官网显示，劲方医药1类新药GFH375片获批临床，拟用于治疗KRAS G12D突变阳性的晚期实体瘤患者。GFH375片为一款口服KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂，2023年8月，劲方医药与Verastem Oncology达成一项超6亿美元合作，后者获得该产品在大中华区之外的全球开发和商业化权利。 13、6月19日，CDE官网显示，凯思凯迪1类新药CS060304片获批临床，拟用于治疗非酒精性脂肪性肝病/非酒精性脂肪性肝炎（又称代谢功能障碍相关脂肪性肝炎，MASH）。CS060304是一种靶向甲状腺激素受体β（THR-β）的小分子激动剂，此前已经在美国获批临床。 14、6月19日，CDE官网显示，征祥医药1类新药ZX-8177片获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤。这是一款小分子外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶-1（ENPP1）抑制剂，可水解细胞外2'3'-cGAMP，减弱免疫刺激肿瘤微环境，从而促进肿瘤进展，其临床前研究结果曾连续两年入选美国癌症研究协会（AACR）年会。 15、6月21日，CDE官网显示，拜耳（Bayer）公司1类新药BAY 2862789口服溶液获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤。BAY 2862789口服溶液由拜耳与德国癌症研究中心（DKFZ）合作开发，为小分子DGKα抑制剂，目前在国际范围内处于Ⅰ期首次人体研究阶段。 16、6月21日，CDE官网显示，拜耳（Bayer）公司1类新药BAY 3018250获批临床，拟用于治疗急性缺血性脑卒中。BAY 3018250是拜耳心血管疾病研发管线中的一员，为抗a2AP的蛋白质类药物。 突破性疗法 17、6月17日，CDE官网显示，礼邦医药的AP306胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗慢性肾脏病高磷血症。AP306是一种口服磷酸盐转运蛋白NaPi-IIb、PiT-1、PiT-2泛抑制剂，最初由日本中外制药（Chugai Pharmaceutical）发现。目前，礼邦医药拥有AP306的全球开发和商业化权利。 FDA 上市 批准 18、6月17日，FDA官网显示，阿斯利康的度伐利尤单抗（商品名：Imfinzi）获批新适应症，用于与卡铂和紫杉醇联用后再进行Imfinzi单药治疗错配修复缺陷（dMMR）的成人原发性晚期或复发性子宫内膜癌患者。该药物是第一个获批子宫内膜癌适应症的PD-L1单抗。 19、6月17日，FDA官网显示，默沙东的21价肺炎球菌结合疫苗Capvaxive（V116）获批上市，这意味着V116成为首个专为成人设计的肺炎球菌结合疫苗。 20、6月17日，FDA官网显示，默沙东PD-1单抗帕博利珠单抗（Keytruda，K药）第40项适应症获批，用于联合标准化疗（卡铂和紫杉醇）治疗原发性晚期或复发性子宫内膜癌患者。这意味着，K药成为子宫内膜癌领域首个无视错配修复状态的一线免疫疗法。 21、6月18日，FDA官网显示，艾伯维的IL-23抑制剂利生奇珠单抗（Skyrizi）新适应症获批，用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。该药成为首个批准用于治疗中度至重度溃疡性结肠炎和中度至重度克罗恩病的IL-23特异性抑制剂，目前，该药已获批四项免疫介导炎症性疾病适应症。 申请 22、6月20日，FDA官网，强生的古塞奇尤单抗（商品名：Tremfya）皮下注射（SC）剂型申报上市，诱导治疗中重度活动性克罗恩病（CD）成年患者。古塞奇尤单抗有望成为唯一一款SC剂型或静脉注射（IV）剂型均可作为诱导治疗方案的IL-23抑制剂。 研发 临床状态 23、6月18日，药物临床试验登记与信息公示显示，博唯生物的九价HPV疫苗启动了一项新的Ⅲ期临床试验，拟评估该疫苗在男性群体中的预防效果和安全性。该疫苗是第3款在Ⅲ期研究中探索其对男性群体的HPV预防效果的产品。 24、6月19日，药物临床试验登记与信息公示显示，天辰生物已经启动了一项评价LP-003注射液治疗季节性过敏性鼻炎患者的Ⅲ期临床试验，该研究拟在中国29家临床研究中心入组540名受试者。LP-003注射液为新一代抗IgE抗体，此前已经在治疗季节性过敏性鼻炎的Ⅱ期临床研究中取得积极结果。 25、6月19日，药物临床试验登记与信息公示显示，阿斯利康启动了本瑞利珠单抗（benralizumab）治疗12岁及以上青少年和成人嗜酸性粒细胞增多综合征（HES）的Ⅲ期研究，以评估benralizumab治疗HES患者的有效性和安全性。Benralizumab是一款IL-5Rα单抗。 临床数据 26、6月17日，科济药业公布了靶向BCMA的自体CAR-T细胞疗法泽沃基奥仑赛注射液（代号：CT053）治疗既往经过至少3线治疗的复发性/难治性多发性骨髓瘤患者的Ⅰ/Ⅱ期研究数据，数据显示：总体缓解率（ORR）为92.2%，其中73例（71.6%）患者达到严格意义的完全缓解（sCR，n=70）或完全缓解（CR，n=3），20例（19.6%）患者达到非常好的部分缓解（VGPR），1例（1.0%）患者达到部分缓解（PR）。 27、6月18日，科越医药公布了KP104治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的Ⅱ期临床研究数据，数据显示：在转换到OBD后，患者的血红蛋白水平持续改善：在没有输血的情况下，100% (18/18）患者的血红蛋白水平从基线水平增加≥2g/dL，89%（16/18）达到血红蛋白正常化（≥12g/dL），平均（SD）为13.5（1.4）g/dL。KP104是一种在研双功能C5抗体/H因子融合蛋白。 28、6月20日，华东医药公布了子公司中美华东自主研发的口服小分子GLP-1受体激动剂HDM1002片在中国Ⅰa及Ⅰb期临床试验中取得了积极结果。其中在Ⅰb期研究中，目标剂量组范围内，中国超重和肥胖成人受试者在第28天体重较基线平均下降4.9%~6.8%。 29、6月20日，Allurion公布了可消化胃球囊治疗肥胖的四个月临床结果。结果显示：受试者体重显著减轻，同时瘦体重（包括肌肉质量）平均增加了5.6%。在这项研究中，三个肥胖中心的571名患者接受了Allurion项目的治疗，在短短四个月内，他们的体重平均减少了13.9公斤，从97.9公斤减少到84.0公斤。在同一时期，瘦体重(包括肌肉质量)平均增加了2.8公斤，从49.8公斤增加到52.6公斤。 30、6月20日，吉利德公布了一项关键Ⅲ期PURPOSE 1试验的中期分析结果，表明该公司每年仅需注射两次的lenacapavir在暴露前预防（PrEP）女性HIV感染的有效率达100%。Lenacapavir是一款first-in-class长效HIV衣壳抑制剂。 交易及投融资 31、6月18日，Day One biopharmacticals宣布，与MabCare Therapeutics（麦科思生物）就一款靶向蛋白酪氨酸激酶7（PTK7）的新型ADC候选药物MTX-13（DAY301）达成独家许可协议。Day One拥有MTX-13大中华区以外的全球独家开发、制造和商业化权利。总交易额高达12亿美元。 32、6月18日，Ascidian Therapeutics宣布，与罗氏达成一项研究合作和许可协议，发现和开发针对神经系统疾病的RNA外显子编辑疗法。根据协议，Ascidian将向罗氏提供公司针对特定未公开神经科学靶点的RNA外显子编辑技术独家权益。 【智药研习社直播预告】 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

2024年6月17日，礼邦医药AP-306拟被CDE纳入突破性治疗品种，用于慢性肾脏病高磷血症。 礼邦医药成立于2018年，聚焦肾脏病新药研发，AP306为一款钠依赖性磷酸盐转运蛋白泛抑制剂，能阻断肠道磷酸盐主动转运，有望克服低磷饮食和磷结合剂治疗高磷血症的局限性。AP306母亲处于二期临床阶段，5月24日在瑞典斯德哥尔摩举行的第 61 届欧洲肾脏协会（ERA）年会上汇报了该二期临床最新数据。 AP306和司维拉姆对照组相比，主要终点治疗12周学磷水平分别西江2.51mg/dL、1.08mg/dL。安全性方面，AP306治疗最常见的不良事件为胃肠道反应（51.9%），主要是腹泻（44.4%）。所有腹泻事件严重程度均为 1/2 级且大多数在 2 周内自行缓解。AP306 组未报告严重不良事件。 AP306最初由中外制药研发，礼邦医药于 2021 年引进并已全面行使选择权，目前独家拥有AP306的全球开发和商业化权利。有趣的是，NaPi2b也是目前热门的ADC靶点之一，在上皮性卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌，以及甲状腺癌、乳腺癌、非鳞状非小细胞肺癌中高表达，而在正常组织中表达有限。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。