2家公司合并，推进基因疗法

2024-06-19

基因疗法并购细胞疗法

▲8月15-16日 NDC2024生物医药创新者峰会扫码立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 Syncona 成立于 2012 年，是一家专注于医疗保健领域的风投公司，其投资领域包括基因治疗、细胞疗法、小分子和生物制剂。目前已孵化超过10家公司。Syncona旗下拥有3家基因治疗公司，分别是专注于肝脏的Freeline Therapeutics、专注于肾脏的Purespring和专注于神经系统的Swan Bio。早在2023年11月，Syncona 以高于Freeline 股价 51% 的价格收购了该公司，理由是 FLT201 的“数据令人信服”。近日，Syncona将旗下2家公司Freeline和Swan Bio合并为一家新公司，名为“Spur Therapeutics”。届时，Syncona 将持有 Spur 99% 的股份，估值约 1.047 亿英镑（约1.33 亿美元），同时Syncona 承诺出资 5000 万美元资助该公司的产品研发。目前，Spur 已有2项研发项目进入人体测试阶段。第一项来自 Freeline的 FLT201，针对戈谢病，这是一种遗传性代谢疾病。FLT201 将于 2025 年进入第 3 阶段试验。第二项来自 SwanBio的SBT101，针对肾上腺髓质神经病(AMN)，目前处于1/2 期研发阶段。值得注意的是，SBT101 是唯一正在开发的针对遗传性脊髓疾病的基因疗法。 Freeline研发管线 SwanBio研发管线由此可见，Spur的两个研发项目都是针对罕见病。Spur 的另一个目标旨在发掘基因疗法治疗更普遍的慢性疾病的潜力，例如帕金森病、心血管疾病。因此，Spur 的研发计划中有一项治疗帕金森病的项目。该项目的目标是在今年晚些时候推出一款候选药物，然后进行临床前试验。至于心血管疾病，Spur 最初的重点将放在患有严重慢性心力衰竭的患者身上。 Syncona通过合并2家基因疗法公司，在基因治疗领域实现1+1＞2的治疗效果。其实，这不是Syncona进行这种操作。去年，Syncona从其投资的三家公司中抽调高管和资产，将他们整合在一起，成立了 Beacon Therapeutics，这是一家专注于研发眼部疾病基因药物的初创公司。 Beacon研发管线由于生物技术市场长期低迷让小型基因药物开发商面临挑战，所以合并公司具有重要意义。仅去年一年，Graphite Bio、Homology Medicines和Avrobio等就同意进行反向合并来面对市场的挑战。参考资料： https://www.fiercebiotech.com/biotech/syncona-merges-freeline-and-swanbio-spur-new-gene-therapy-focused-biotech 08/15 主题一多肽及GLP-1药物未来发展趋势 ◎ 09:00-09:20 国内外GLP-1/GIP双靶点药物开发格局与趋势 ◎ 09:20-09:40 下一代口服GLP-1R激动剂开发 ◎ 09:40-10:00 GLP1的偶联开发策略 ◎ 10:00-10:20 多肽类偶联药物的研发、临床和成药展望 ◎ 10:20-10:40 口服多肽和环肽的研发前景 ◎ 10:40-11:00 GLP-1药物开发难点与生产挑战 ◎ 11:00-11:20 多肽原料药GMP生产工艺的质量控制 ◎ 11:20-11:40 绿色多肽原料制造与生产实践 ◎ 11:40-12:00 多肽药物的制剂研究 ◎ 12:00-14:00 午餐 ◎ 14:00-14:20 多肽药物申报与生产及CMC质量研究 ◎ 14:20-14:40 多肽产业的国际化之路 ◎ 14:40-15:00 GLP-1的商业化和出海策略 ◎ 15:00-15:20 多肽注射剂“国际化”注册及海外上市销售案例分享 ◎ 15:20-15:40 多肽API供应链的机遇和挑战 ◎ 15:40-16:00 GLP-1，除了减重，还能卷什么? ◎ 16:00-16:20 基于连续化学工艺的液相多肽合成 ◎ 16:20-16:40 固相多肽合成方法的技术创新 ◎ 16:40-17:00 合成多肽药物工艺优化 08/16 主题二核酸药物开发论坛 ◎ 09:00-09:25 新型核酸干扰药物创制和临床进展 ◎ 09:25-09:50 mRNA医学：新冠疫苗及未来应用 ◎ 09:50-10:15 小核酸药物出海案例分享 ◎ 10:15-10:40 以核酸技术为基石的mRNA疫苗，小核酸药物和基因编辑 ◎ 10:40-11:05 跨越mRNA疫苗及药物的技术和专业壁垒 ◎ 11:05-11:30 mRNA疫苗非临床评价策略和关注点 ◎ 11:30-11:55 小核酸药物的关键工艺和商业化要点 ◎ 11:55-14:00 午餐 ◎ 14:00-14:25 溶瘤病毒核酸药物的创新之路 ◎ 14:25-14:50 mRNA疫苗的新型佐剂研发策略及挑战 ◎ 14:50-15:15 对寡核苷酸固相合成的起始物料和关键工艺的一点思考 ◎ 15:15-15:40 新型核酸药物递送系统的开发 ◎ 15:40-16:05 ASO反义寡核苷酸药物技术发展现状与趋势拟邀嘉宾冯冰中肽生化寡核苷酸研发资深总监药物出海案例分享韩照中领诺医药，CEO 万金桥先衍生物，总经理限时扫码报名！版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。