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尽管主要终点未达到,但是
FDA
批准
2024-06-21
·
佰傲谷BioValley
上市批准
临床3期
基因疗法
目前来看,Sarepta/
罗氏
的
Elevidys
仍然将会是
DMD
唯一的治愈希望。尽管
Elevidys
价格昂贵、难以获得。 随着
辉瑞
的同类基因治疗产品宣告III期临床失败、Solid重新设计新一代管线、Regenxbio即将启动关键试验。
Elevidys
再拿下监管批准——
FDA
批准扩展
Elevidys
的适应症,允许用于治疗4岁及以上的
DMD
患者。以及
FDA
对可行走的患者授予了传统批准;对于不可行走的患者授予了加速批准。 细胞与基因治疗(CGT)开发难度高,业内常有“九死一生”的评价,在CGT产品的全生命周期内,常常会遇到各种各样的挑战和阻碍。
Thermo Fisher
聚焦CGT,铸就全流程新范式,助力CGT开发。 有分析师认为,本次监管批准,将会加速
Elevidys
的销售。
Elevidys
已经在过去的销售中证实了其销售潜力和市场需求,自2023年6月上市至2024年3月底,累积销售3.34亿美元。 延伸阅读:大卖2个亿美元! 尽管主要终点未达到
Elevidys
是一款AAV基因疗法,利用AAV作为载体将表达微抗肌萎缩蛋白(
micro
-dystrophin)的转基因递送至患者的肌肉细胞中,使得患者能够自主生成微抗肌萎缩蛋白,从而缓解疾病。
DMD
患者有望通过一次性给药,实现终身受益,不过
DMD
基因第8和/或第9外显子有缺失的患者禁用
Elevidys
。
Elevidys
于2023年6月首次获得
FDA
加速批准上市,用于治疗4至5岁的
DMD
儿童患者;是首款获得美国FDA批准上市的
DMD
基因治疗。 2024年6月20日,
Elevidys
获得
FDA
批准扩大治疗范围,用于治疗4岁以上的
DMD
患者。以及
FDA
对可行走的患者授予了传统批准;对于不可行走的患者授予了加速批准。 Elevidys最新的批准是基于全球III期研究EMBARK(Study 9001-301)的顶线结果,但是
Sarepta
公司于2023年10月披露的数据显示,Elevidys在研究中未达到主要终点。不过,EMBARK研究的关键次要终点,包括Time to rise (TTR)测试、10米步行测试等,在所有年龄组中都显示出具有临床意义的治疗益处。 延伸阅读: 主要终点未达到,却支持提交疗效补充申请
FDA
受理
DMD
基因治疗的疗效补充申请 主要终点未达到的确引发了些许怀疑,但是FDA生物制品评价与研究中心(CBER)主任Peter Marks肯定了
Elevidys
的益处,推翻了其他
FDA
官员对
Elevidys
的否定意见。 市场竞争
DMD
是一种特征明确、罕见、进行性的、致命的X连锁神经肌肉单基因疾病,患者通常会在青少年时期逐渐失去行走能力,并可能在30岁左右死于心脏或肺部并发症。
DMD
在美国发病率约为5000分之一。
DMD
目前尚无治愈方法,基因治疗被视为治愈的希望,目前也仅有
Elevidys
获得监管批准,并在未来几年内不会有同类的竞争产品上市。 这是由于
辉瑞
的同类基因治疗产品宣告III期临床失败、
Solid
放弃后期
DMD
管线,重新设计新一代管线、Regenxbio还未启动关键试验,这都为Elevidys争取到了未来几年的市场独占时间。 延伸阅读: 辉瑞基因疗法III期临床失败,此前已致2人死亡 明星管线失败,Solid再出发 2023年6月,美国FDA对
Elevidys
的批准,仅用于4-5岁的
DMD
患儿。
Sarepta
公司预计每年约有400名患儿接受
Elevidys
治疗。 此外,
Sarepta
公司的发言人表示,
Elevidys
新的批准,将覆盖80%的
DMD
患者。 除了基因治疗
Elevidys
,美国FDA还批准了几款
DMD
药物,包括
Sarepta
公司的两款外显子跳跃药物,以及一种非甾体药物,不过这些药物都需要进行长期服药。 另外,
Elevidys
已经成为
Sarepta
公司的核心业绩增长驱动,超过该公司另外两款
DMD
疗法
Amondys 45
和
Vyondys 53
。 参考资料: 1.https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-
release
-details/sarepta-therapeutics-announces-expanded-us-fda-approval-elevidys?_ga=2.191694697.2122024712.1718933897-1175645299.1688607373 2.https://www.biopharmadive.com/news/sarepta-fda-elevidys-expand-approval-duchenne-gene-therapy/716778/ 本周好文推荐 如需转载请联系
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机构
US Food & Drug Administration
Roche Holding AG
Pfizer Inc.
[+4]
适应症
杜氏肌营养不良症
靶点
-
药物
Delandistrogene moxeparvovec
西立伐他汀钠
Casimersen
[+2]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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