赛诺菲“牵手”诺奖得主，第三季度这些基因编辑公司完成融资交易...... | 新分子风向标

2022-11-04

基因疗法合作细胞疗法免疫疗法抗体

▎药明康德内容团队编辑今年第三季度，基因编辑领域的融资与交易事件接连不断，其中不乏聚焦CRISPR技术的公司。采用CRISPR技术工程化改造抗癌免疫细胞疗法方面，基因编辑细胞疗法公司Arsenal Biosciences获得2.2亿美元融资，与罗氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）开展7000万美元合作，改良T细胞疗法。由诺奖得主联合创建的Scribe Therapeutics与赛诺菲达成10亿美元的合作，利用基因编辑技术改造NK细胞疗法。单碱基编辑作为基因编辑新技术方向，也获得各大公司关注。7月，Vertex与单碱基编辑技术公司Verve Therapeutics达成独家全球研究合作，针对肝脏疾病研发体内基因编辑项目...... 欢迎访问融资库小程序，获取更多VIP专享资讯 1Arsenal Biosciences完成2.2亿美元B轮融资并与基因泰克达成合作 9月6日，Arsenal Biosciences宣布完成2.2亿美元B轮融资，获得超额认购。据悉，百时美施贵宝、凯鹏华盈、软银愿景基金2等共同参与了此次融资，所筹资金将用于Arsenal Biosciences扩展其基于基因编辑的可编程细胞疗法研究，推进治疗多种实体瘤的候选疗法管线。同月，Arsenal Biosciences宣布与罗氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）开展合作，将运用Arsenal Biosciences的专有科技进行高通量筛选与T细胞工程化，识别有效的T细胞疗法改良方式，治疗实体瘤。根据协议，Arsenal Biosciences将会获得7000万美元的预付款。 Arsenal Biosciences致力于结合CRISPR基因编辑，合成生物学和机器学习等技术，对CAR-T细胞进行重新编程。该公司设计了针对实体瘤的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T），同时利用CRISPR技术，特异性地插入大型合成DNA序列以形成多功能的T细胞药物。Arsenal Biosciences能够解决T细胞衰竭问题，并改善其持久性，使其能克服实体瘤周围的复杂免疫系统环境。其在研产品组合包括AB-1015，旨在治疗卵巢癌患者，预计在今年晚些时候完成首例患者给药。 2Carver Biosciences完成种子轮融资 9月15日，Carver Biosciences宣布完成由Khosla Ventures领投的种子轮融资，据悉，本轮融资所得将用于在细胞和疾病模型中进行初步的概念验证Cas13实验。 Carver Biosciences致力于利用CRISPR/Cas13系统，开发针对呼吸道病毒的创新疗法。该公司拥有一种可编程平台技术，旨在利用Cas13核酸酶，开发靶向切碎病毒RNA序列的疗法。Cas13核酸酶可以在指导RNA（gRNA）的引导下，与RNA相结合，既可以切碎靶向的RNA序列，又可以切碎周围所有核酸序列，达到抑制病毒繁殖的效果。Carver Biosciences在可编程平台技术的支持下，通过改变gRNA的序列，治疗不同类型的病毒，迅速对病毒做出响应。 3益杰立科完成逾亿元天使轮和Pre-A轮融资8月7日，益杰立科宣布完成逾亿元人民币天使轮和Pre-A轮融资，由晨兴创投、煕诚金睿、三一创新、泰煜投资以及源来资本共同参与投资。据官方新闻稿介绍，本轮融资所得将用于其核心表观遗传编辑技术在非人灵长类动物的实验，提升团队能力以及推进早期临床试验。益杰立科致力于利用通过表观基因组（epigenetic genome）调节打造新一代基因编辑疗法。据官网介绍，该公司的表观编辑工具利用人工智能（AI）算法获得更优的CRISPR-Cas组件，在不改变DNA序列的情况下，调控目的基因或同时操控多个基因的表达。此外，该公司利用非病毒载体，实现了表观遗传编辑工具的高效靶向递送。结合公司自有的专利脂质纳米粒（LNP）药物递送系统，益杰立科现已布局多个管线的候选产品，覆盖眼科，神经退行性病变，代谢和罕见病等。 4Epic Bio公司宣布完成5500万美元的A轮融资 7月13日，Epic Bio宣布完成5500万美元的A轮融资，所获资金将用于支持其临床前研发项目，针对5种目前未得到有效解决的适应症：面肩肱型肌营养不良症（FSHD）、杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）、α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（A1AD）、色素性视网膜炎4（RP4）和色素性视网膜炎11（RP11），同时还将推进该公司的技术平台和药物发现工作。 Epic Bio致力于基于袖珍Cas蛋白，开发体内调控基因表达的疗法。其技术平台基因表达调节系统（Gene Expression Modulation System，GEMS）在体内和离体精确调节基因表达水平。新闻稿指出，这一系统包含大型的调节子文库，以及先进功能性基因组学和计算基因组学能力，可以迅速设计具有高度靶点基因特异性的指导RNA（gRNA）。此外，Epic Bio还从斯坦福大学（Stanford University）获得了使用袖珍DNA结合蛋白CasMINI的权益，这种Cas蛋白体积较小，通过单一腺相关病毒（AAV）即可实现药物递送。 5Replay获5500万美元种子轮融资 7月25日，Replay宣布完成由KKR和OMX Ventures领投的5500万美元的融资。 Replay致力于研发基因组写入（genome writing）技术，借由写入或递送大型DNA序列来进行生物学重新编程，旨在针对限制目前临床发展的关键挑战，发展下一代基因组医学科技。该公司拥有多个技术平台：单纯疱疹病毒（HSV）载体平台synHSV可用于协助大型基因与基因组、多重基因与多重转录活化因子与抑制因子的递送；uCell平台是一种具低免疫原性，以诱导干细胞（iPSC）为可再生细胞来源的“现货型”基因组写入再生医学细胞疗法平台；DropSynth是一种基因写入平台，可高效建立合成基因或大型DNA文库；LASR是一种基于进化原理的机器学习算法，可与基因写入平台结合，高效优化蛋白序列。 6分子智力完成数千万级别人民币天使轮融资 9月20日，分子智力宣布完成数千万元天使轮融资，由紫金港资本与之江实验室等机构共同参与。分子智力是一家专注于AI基因编辑、基因治疗领域的公司。核心团队与之江实验室联合发起设立AI生命科学研究中心，旨在结合CRISPR和人工智能，体外聚焦智能核酸检测研究，体内聚焦智慧细胞药物研发。根据新闻稿介绍，分子智力团队已获得CRISPR/Cas9相关授权的多项专利，目前第一个产品管线已经开启新药临床试验（IND）申请工作。 7Scribe Therapeutics与赛诺菲达成10亿美元合作 9月28日，由CRISPR先驱兼诺贝尔奖得主Jennifer Doudna博士共同创建的Scribe Therapeutics今日宣布与赛诺菲（Sanofi）达成合作协议。赛诺菲将获得非独家权利，使用Scribe的CRISPR基因组编辑科技，实现新型自然杀伤（NK）细胞疗法的基因修饰以治疗癌症。Scribe的基因组编辑技术和名为CasX-Editors（XE）的递送工具，将支持赛诺菲不断扩大的NK细胞治疗肿瘤的产品线。据此协议，Scribe将可能获得总额高达10亿美元的款项。 Scribe Therapeutics成立于2018年，致力于开发基因编辑和递送平台，最终用于治疗神经退行性疾病和其他具有高度未满足临床需求的疾病。Scribe的Design平台内的CasX编辑器是一项以创新CasX酶为基础的系统，CasX是一种由RNA指导的DNA内切核酸酶，可以在与其指导RNA互补的20个核酸序列上，制造交错的（staggered）DNA双链断裂。由于其体积小（<1000氨基酸）、独特DNA剪切特性、来自非致病微生物的许多特性，使得CasX与其他CRISPR-Cas基因组编辑系统相较具有优势。 84亿美元！Vertex达成肝脏疾病基因编辑疗法合作 7月20日，Vertex Pharmaceuticals与Verve Therapeutics宣布了一项为期四年的独家全球研究合作，将针对肝脏疾病研发体内基因编辑项目。根据合作条款，Verve Therapeutics将推进某些感兴趣靶点的新型体内基因编辑药物的发现、研究和某些临床前开发，Vertex Pharmaceuticals将负责Verve Therapeutics研究工作产生的任何项目的后续开发、制造和商业化。该协议的总金额最高可超过4亿美元。 Verve Therapeutics成立于2019年5月，致力于利用CRISPR基因编辑和单碱基编辑技术，开发创新疗法治疗心血管疾病。单碱基编辑技术无需切断DNA双链，就可以实现基因的精准编辑。理论上，单碱基编辑技术可能降低脱靶效应，提高安全性。该公司的主要产品VERVE-101是首个进入临床开发阶段的体内单碱基编辑疗法，利用基于CRISPR系统改造的单碱基编辑器，在PCSK9基因的特定位点进行单个A到G碱基改变，破坏PCSK9蛋白的产生，从而降低血液中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，治疗心血管疾病。此外，VERVE-101还使用脂质纳米颗粒（LNP）作为递送单碱基编辑疗法的载体，只在人体中短暂存在，进一步降低了单碱基编辑的脱靶风险。 9Eligo Bioscience和Kantonsspital St.Gallen宣布形成战略联盟 9月13日，基因编辑公司Eligo Bioscience和位于瑞士的医院Kantonsspital St.Gallen宣布了成立战略联盟，开发一种基因编辑疗法，治疗由细菌诱导的炎症性心脏疾病。该合作建立在Burkhard Ludewig教授及其同事开展的基础研究的基础上，并发表在Science上，同时利用Eligo Bioscience的专有技术对微生物组进行体内基因编辑。 Eligo Bioscience于2014年成立，致力于推进高度差异化的精准医疗管线，旨在解决由特定有害细菌基因引起的炎症、自身免疫及肿瘤学方面未满足的医疗需求。Eligo Bioscience拥有覆盖微生物组原位碱基编辑的专利以及支持其平台技术的广泛专利组合，包括利用CRISPR杀死细菌。其专有的体内基因编辑技术有可能精确修改来自编码疾病驱动肽模拟物的常驻细菌的基因，使这些肽具有非免疫原性，从而消除使某一疾病加重的因素。这种方法可以消除诱发疾病的细菌，同时保留对人类健康至关重要的共生细菌。VIP专享！纵览全球大健康领域融资事件（每日更新）请点击下图访问我们的小程序免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到我们的推送新型疗法专题PROTAC疗法 | 细胞疗法 ‍| 基因疗法 | 溶瘤病毒 | mRNA | 反义寡核苷酸 | RNAi | 寡核苷酸疗法 | 抗体偶联药物 | 人工智能Medtech专题生物材料 | 液体活检 | 二尖瓣技术 | 手术机器人 | 神经介入 | POCT | 脑机接口 | 人工心脏 |投资机构专题高瓴创投 | 礼来亚洲基金 | 红杉中国 | 诺华 | RA Capital Management | 启明创投 | 奥博资本 | Alexandria Venture Investments | Flagship pioneering | 腾讯国家园区专题以色列 | 日本 | 英国 | 张江点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态