默沙东超13亿美元收购公司所得，这款小分子新药在中国获批临床

2024-06-18

孤儿药临床2期临床3期快速通道

▎药明康德内容团队编辑 6月17日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，默沙东（MSD）申报的1类新药bomedemstat胶囊获批临床，拟开发用于治疗原发性血小板增多症。公开资料显示，bomedemstat（MK-3543）是一款口服赖氨酸特异性脱甲基酶1（LSD1）抑制剂。2022年11月，默沙东以约13.5亿美元现金收购Imago公司，从而获得后者这款处于2期临床阶段的主要候选药物。该产品目前在国际范围内处于3期临床阶段。截图来源：CDE官网 LSD1是一种表观遗传调节蛋白，可调节骨髓干细胞的成熟，对造血干细胞的自我更新和祖细胞的成熟至关重要。此蛋白亦在许多血液肿瘤中扮演重要角色，被认为是治疗许多高死亡率血液肿瘤的新兴靶点之一。根据默沙东公开资料介绍，在非临床研究中，bomedemstat作为单一药物和与其他治疗药物联合使用，在一系列髓系恶性肿瘤中显示出较为强大的体内抗肿瘤功效。该产品此前已经获美国FDA授予孤儿药资格和快速通道资格，分别用于治疗原发性血小板增多症（ET）和骨髓纤维化（MF）。目前默沙东已经启动了关键性的3期随机临床试验MK-3543-006，评估该产品治疗原ET患者的效果。此前，默沙东在2023年美国血液学学会（ASH）年会上公布了2b期MK-3543-003试验的最新数据。该研究旨在评估bomedemstat单独或联合JAK抑制剂ruxolitinib治疗骨髓增生性肿瘤（MPN）的疗效和安全性。骨髓增生性肿瘤是一类由于骨髓生成太多红细胞、血小板或某些类型的白细胞而导致的血癌，包括原发性血小板增多症、骨髓纤维化、真性红细胞增多症三种类型。在2023年6月30日的数据截止日期，该研究纳入了16名男性和16名女性，中位年龄为64岁，ruxolitinib+bomedemstat的中位持续时间为12周。在第12周的20例可评估患者中，12例（60%）患者实现血红蛋白（Hb）稳定或改善，5例患者（25%）骨髓纤维化症状评分（TSS）降低≥50%，18例(65%)患者脾脏长度缩短≥30%。在6例患者中，在第12周通过液滴数字聚合酶链反应评估分子反应，4例患者（67%）JAK2 V617F等位基因频率降低，1例患者（17%）降低≥50%。研究人员认为，在ruxolitinib方案中添加bomedemstat具有良好的耐受性，可以改善脾肿大和症状评分，并稳定血红蛋白。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved June 17，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d[2]Global Phase 3 studies started for bomedemstat (LSD1 inhibitor), nemtabrutinib (BTK inhibitor), MK-2870 (anti-TROP2 ADC) and MK-5684 (CYP11A1 inhibitor). Retrieved Jan 5 , 2024, from https://www-merck-com.libproxy1.nus.edu.sg/news/merck-announces-phase-3-trial-initiations-for-four-investigational-candidates-from-its-promising-hematology-and-oncology-pipeline/ [3]Phase 2 Study to Assess the Safety and Efficacy of Bomedemstat (MK3543) in Combination with Ruxolitinib in Patients with Myelofibrosis. Retrieved Nov , 2.2023, from https://ashpublications-org.libproxy1.nus.edu.sg/blood/article/142/Supplement%201/621/499277/Phase-2-Study-to-Assess-the-Safety-and-Efficacy-of 本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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