博腾生物赋能基因与细胞药物开发，国内最大细胞治疗产能CDMO GMP厂房助推CGT行业加速发展！

2022-12-16

基因疗法细胞疗法

近年来，全球细胞与基因治疗（CGT）市场规模持续扩容并呈快速增长的趋势。根据Frost & Sullivan分析，预计到2025年全球CGT整体市场规模将达到305.4亿美元，2020-2025年复合增长率为71%，远超同期全球药品市场4.4%的增长率。同时，随着国内监督政策的逐渐完善以及产品临床需求的不断增长，未来中国细胞与基因治疗市场潜力无穷，预测到2025年中国CGT整体市场规模将达到25.9亿美元，复合增长率为276%，增速约为同期国内医药市场增长率(6.4%)的40倍。来源：Frost & Sullivan近几年，随着中国第一批细胞与基因治疗企业的研究成果逐渐落地，市场上泛起的热切期待和对未来发展的美好憧憬，吸引着大批的“掘金者”——CGT研发企业如雨后春笋般出现，而此刻，“卖水人”——CGT CDMO公司的春天也悄然来临。与传统药物研发相比，细胞疗法和基因疗法需要的研发投入更高。根据Frost & Sullivan的报告数据，细胞疗法和基因疗法在发现和临床前阶段的研发费用在9亿美元至11亿美元，临床阶段的费用在8亿美元至12亿美元。因此，在细胞疗法和基因疗法研发领域，对于利用专业的外包研发生产团队以达到降本增效的目的需求很高。不仅是初创企业对于CGT CDMO公司有强烈的需求，成熟的CGT研发企业也在积极寻求专业CDMO公司的服务。因此，出于较快的行业增速以及较少的企业数量，CGT CDMO公司目前正处于供不应求的状态。较高的生产难度和外包渗透率，铸就CGT CDMO百亿赛道CGT CDMO渗透率高，显著受益于CGT发展。相较于小分子及大分子，CGT药物的研发生产高度依赖外包。据Pharma's Almanac及JP Morgan的数据统计显示，CGT行业的外包率在65%以上，远高于传统生物制剂约35%的外包率。CRB公司通过对近150家CGT企业调研发现，77%的企业与CDMO公司进行研发生产合作，仅有23%的企业选择完全内部生产。相比传统化学药物，CGT产品有着更高的研发生产要求，曾在过去的很长一段时间里，因为安全性问题，很多CGT产品在商业化阶段被停滞。近几年行业复苏后，为了保证产品的安全性，CGT领域对于GMP体系的建立提出了极高的要求。因此在复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验的背景下，使得CGT产品相比传统制药更加依赖CDMO。也正基于此，细胞基因治疗CDMO行业呈现出了良好的市场前景。根据Frost & Sullivan分析，2016年至2020年，全球基因治疗CDMO市场规模从7.7亿美元增长到17.2亿美元，年复合增长率达22.4%，预计到2025年将达到78.6亿美元。另外，2018年至2022年，国内细胞基因治疗CDMO市场规模从8.7亿元增长到预计32.6亿元，年复合增长率达39.3%，预计到2027年将增长至197.4亿元。来源：Frost & Sullivan获数亿元融资，深度打造端到端的基因与细胞治疗CDMO服务平台目前国内CGT CDMO行业还处于发展初期，但随着近几年技术的发展和经验的积累，我国CGT CDMO市场规模正在快速扩大，呈现出良好的发展趋势。因此一片蓝海的CGT CDMO市场频频引得资本青睐。今年8月，专注于基因与细胞治疗的研发、生产及注册申报一体化服务的CDMO公司——博腾生物就完成了高达5.2亿元的B轮融资。据报道，此次B轮融资资金博腾生物将用于进一步推进该公司的全球化布局，加快商业化生产基地的建设及运营，加速端到端的基因与细胞治疗CDMO平台的完善。其实，这并不是博腾生物第一次获得高额融资，早在2021年4月，博腾生物就已经获得了4亿元的A轮融资，融资资金主要用于该公司二期项目的商业化生产基地建设和运营支出，以加速端到端的基因与细胞治疗CDMO服务平台能力的建立。据公开资料显示，博腾生物的端到端的基因与细胞治疗CDMO平台服务包括质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等，其贯穿了早期研究、研究者发起的临床、新药临床试验申请（IND）、注册临床试验到商业化生产等不同药物阶段，可协助客户加快药物研发与上市进程。来源：博腾生物官网从2018年成立到如今，经过4年时间的发展，博腾生物已经拥有一批有着数十年的行业经验和在药物发现、开发和商业化方面的成功记录的组成的杰出研发团队和管理团队。2020年，该公司1200平方米研发实验室以及4000平方米的研发与生产基地全部投入使用。据了解，这能够提供给客户以“质粒、病毒载体与细胞治疗”为一体的CDMO服务，满足其从工艺开发到临床GMP生产的需求。并且其具备的自主驯化具有独立知识产权的HEK293T悬浮细胞系以及PTLV-SMARTTM 慢病毒生产平台，可支持从临床前到商业生产阶段的病毒生产，其生产工艺简单，病毒质量更好。持续赋能CGT行业，与多家药企达成战略合作自GMP生产车间投产以来，博腾生物稳健运营，产生了可观的业务量。截至目前，博腾生物已和多家基因与细胞治疗公司达成多项战略合作，例如苏州若泰、昆拓、恒驭生物、凯地生物、卡提医学、生诺医药、博生吉、港药溶瘤、惟佑基因以及中吉智药等。从项目成果看，截止目前，博腾生物细胞治疗CDMO平台已累计服务25个客户，覆盖CAR-T、UCAR-T、 TCR-T、TIL 、CAR-MSC, CAR-NK、NK及RBC等多种细胞类型。除上述以外，在今年，博腾生物合作的2款细胞药物，一款临床试验申请（IND）获得CDE临床默示许可，另一款IND申请获得CDE受理。来源：CDE官网博腾生物作为蓝盾生物和拓新天成的独家CDMO合作伙伴，为这两家企业的项目提供了端到端一体化的全程服务。在与蓝盾生物的合作过程中，博腾生物在负责质粒、病毒和细胞全流程的药学CMC的同时，还承担了整体项目的管理，并携手国内经验丰富的注册申报机构和非临床评价CRO，提供了一体化GCT药物申报注册服务，免去了客户多头沟通，节省了时间成本。持续扩充产能，布局商业化生产CGT为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了全新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效，有希望彻底治愈疾病。随着国内外几款CGT产品的连续获批，更是刺激了全球对于CGT产品研发的热情。据Frost & Sullivan的数据报告，自2015年开始，中国CGT疗法的临床试验数量增长快速。15到20年间，累计开展了约250项CGT临床试验，已成为数量仅次于美国的地区，年复合增长率超过60%，位列全球第一。2015-2020年全球细胞和基因疗法临床试验累计开展情况比较（来源：ClinicalTrials.gov，Frost & Sullivan整理）随着我国CGT临床试验数量的爆发式增长，我国陆续发布了一系列CGT领域相关的规范管理和利好政策。在国家利好政策扶持和产业集群效应驱动下，中国CGT行业将迎来快速发展阶段。而CGT行业的繁荣发展前景，也给予了CGT CDMO市场未来足够的想象空间。但在这块具有巨大诱惑的“蛋糕”下，产能短缺的难题一直困扰着CGT领域，这也是CGT产品价格一直标出“天价”的主要原因之一。在未来，谁能够解决这一挑战或能够掌握更多的“话语权”。因此，CGT CDMO公司纷纷谋篇布局，扩充产能，以望能够占到先机。例如博腾生物，该公司在一期项目完成的基础上，2020年11月，该公司的二期项目落户苏州生物医药产业（BioBAY）桑田岛三期，总投资预计4.4亿元，建立总面积约16000平方米的大规模产业化基地。该项目具体包括总面积超过20000平方米的基因与细胞治疗工艺开发和生产车间、10条GMP病毒载体生产线、12条GMP细胞治疗生产线（含2个阳性生产车间）以及上百个洁净车间，可全面支持客户项目，加快CGT疗法从研发迈向商业化生产的步伐。2022年12月21日，“博腾生物CDMO产业化基地启动仪式暨开放日”活动将在苏州开幕，同时全新GMP生产车间将正式全面对外开放。据悉，这是目前国内拥有最大细胞治疗产能的CDMO GMP厂房，值得期待！欢迎大家报名参观，期待莅临！参考资料：1.弗若斯特沙利文《中国细胞与基因治疗产业发展白皮书》2.锐翎资本《行研报告 | CGT专题（五）-细胞基因治疗CDMO》3.博腾生物官网