Fuzhou Tuoxin Tiancheng Biotechnology Co., Ltd.

1月22日，拓新天成（Tcelltech）宣布其“TX103 CAR-T细胞”获中国国家药品审评中心（CDE）的新药临床试验默示许可，用于治疗恶性脑胶质瘤。TX103是一种靶向B7-H3（CD276）的CAR-T细胞治疗药物。此前，该药已获得美国FDA授予的孤儿药资格，并获FDA批准开展临床试验。 拓新天成由肿瘤免疫学先驱陈列平教授和免疫细胞治疗专家黄纲雄教授共同创立，是一家处于临床阶段、以发展T细胞免疫产品为核心的创新生物医药公司。TX103是拓新天成自主研发的一款靶向B7-H3的CAR-T细胞治疗药物，拟开发用于治疗复发恶性脑胶质瘤。 恶性胶质瘤恶性度高，其中以胶质母细胞瘤（GBM）最为常见，手术后极易复发，且复发后缺乏有效的治疗手段，生存率低，预后很差，存在极大的未满足医学需求。B7-H3在脑胶质瘤肿瘤细胞中高表达，可作为免疫检查点帮助肿瘤细胞免疫逃逸，同时赋予肿瘤细胞更具攻击性的表型，因此B7-H3高表达与肿瘤侵袭性和不良预后相关。由于中枢神经系统存在血脑屏障且是一个“免疫豁免区“，是药物治疗的重要挑战，CAR-T细胞作为一种活的免疫细胞药物在治疗脑胶质瘤上具有其特殊的优势。 根据拓新天成新闻稿，TX103已经在治疗复发恶性脑胶质瘤的早期临床试验研究中观察到较好的安全性和疗效信号。随着TX103在中美两地顺利获批IND，该公司下一步将全面开展国际多中心的临床试验，期待该疗法能早日为患者带来新的治疗手段，带来更多的生存获益。 参考资料： [1] 拓新天成CAR-T细胞IND获批治疗脑肿瘤. Retrieved Jan 22, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/cRR3mnKmnZEG5T5Qh-MXiA 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

「  本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条康方PD-1/CTLA-4双抗肝癌Ⅱ期临床积极。康方生物PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利联合仑伐替尼和经肝动脉化疗栓塞（TACE）用于中晚期不可切除肝细胞癌（uHCC）的Ⅱ期临床AK104-216研究成果发表于ASCO GI 2024会议上。中位随访为5.1个月时，卡度尼利联合治疗的客观缓解率（ORR）和疾病控制（DCR）率分别为85.0%和95.0%；中位无进展生存期（PFS）尚未达到，6个月PFS率和9个月PFS率达到75.6%和60.4%。此外，联合用药安全性良好。国内药讯1.映恩HER2-ADC启动乳腺癌国际Ⅲ期临床。映恩生物与BioNTech公司合作开发的HER2 ADC药物DB-1303（BNT323）在治疗转移性激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2（HER2）低表达乳腺癌患者的关键Ⅲ期临床DYNASTY-Breast02完成首例患者给药。该项试验预计在全球超过223个临床研究中心入组532例患者。在Ⅰ/Ⅱ期研究中，DB-1303治疗达到38.5%的客观缓解率，疾病控制率为84.6%。BioNTech拥有该新药在大中华区外的全球权利。2.辉瑞新型RSV疗法启动国际Ⅱ/Ⅲ期临床。辉瑞靶向RSV的新型抗病毒疗法Sisunatovir在中国登记启动一项国际Ⅱ/Ⅲ期临床，旨在感染呼吸道合胞病毒且伴有进展为重症风险的症状性非住院成人中评估Sisunatovir的疗效和安全性究。该项试验中国部分由中日友好医院医学博士曹彬牵头开展。Sisunatovir旨在通过抑制由F蛋白介导的病毒与宿主细胞的融合，以阻断RSV复制。该产品此前已被FDA授予快速通道资格。3.拓新天成TX103靶向CAR-T获批胶质瘤临床。福州拓新天成1类生物药“TX103嵌合抗原受体T细胞注射液”获国家药监局临床许可，拟开发用于治疗复发或进展的4级脑胶质瘤。这是一款靶向B7-H3的CAR-T疗法，已在治疗复发恶性脑胶质瘤的早期临床中获得较好的安全性数据和疗效信号。去年6月，FDA已授予该新药治疗恶性脑胶质瘤的孤儿药资格。4.翰森代谢病小分子新药获批临床。翰森制药代谢性疾病领域1类化药HS-10501片获国家药监局临床试验默示许可，适应症为“成人2型糖尿病和成人肥胖症”。在该领域，翰森制药还拥有多个在研项目，包括1类新药HS-10511片、HS-20094注射液、HS-10384片、HS-10518胶囊等。其中，HS-20094是一款GLP-1R/GIPR双靶点激动剂，已在I期临床中获得安全性数据，并展现出显著降糖减重的信号。5.辉大DNA编辑疗法获DMD孤儿药资格。FDA授予辉大基因公司CRISPR-Cas12 DNA编辑疗法HG302孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。HG302旨在通过单个病毒载体将高保真Cas12（hfCas12Max）和靶向人DMD基因第51号外显子剪接供体（SD）位点的CRISPR RNA递送到肌肉中，以恢复功能性肌营养不良蛋白的表达。此前，该新药已获得FDA授予治疗DMD的儿科罕见病药物资格。6.苏州般若创新溶瘤病毒疗法报IND。苏州般若生物“POV-601-1A1溶瘤病毒注射液”临床试验申请获CDE受理。这是该公司申报的首款溶瘤病毒疗法，适应症主要针对宫颈癌。POV-601-1A1旨在通过溶瘤病毒选择性地在肿瘤组织内复制，进而裂解癌细胞，引发强烈的免疫反应，增强机体的抗肿瘤能力。与传统的肿瘤治疗方法相比，溶瘤病毒疗法对肿瘤细胞的杀伤作用更为精准和彻底。国际药讯1.诺华PI3Kα抑制剂获FDA扩大适应症。诺华乳腺癌靶向药阿吡利塞（alpelisib）获FDA扩大适应症，将绝经前和围绝经期妇女纳入乳腺癌适应症治疗范围。alpelisib是首款针对PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌的治疗方法。2019年5月，FDA批准alpelisib上市，联合氟维司群用于治疗接受内分泌疗法后病情进展、PIK3CA突变、HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌女性（绝经后）和男性患者。2.O药联合治疗结直肠癌III期临床积极。百时美施贵宝PD-1抑制剂Opdivo（纳武利尤单抗）联合CTLA-4抑制剂Yervoy（伊匹木单抗）一线治疗MSI-H/dMMR转移性结直肠癌（mCRC）的III期CheckMate-8HW研究积极结果公布于ASCO2024年会上。与化疗相比，Opdivo+Yervoy联合治疗显著改善患者的无进展生存期（PFS），疾病进展或死亡风险降低79%（HR：0.21；95% CI：0.14-0.32；p<0.0001）；安全性数据与已知研究一致。目前，该项研究仍在评估第二个双重主要终点。3.Ionis公司ASO疗法血管水肿Ⅲ期临床积极。Ionis公司反义寡核苷酸（ASO）疗法donidalorsen治疗遗传性血管水肿（HAE）的Ⅲ期OASIS-HAE研究达到主要终点和关键次要终点。与安慰剂相比，donidalorsen（Q4W，Q8W）皮下注射治疗降低了患者的血管性水肿发作率（p<0.001，p=0.004）；药物具有良好的安全性。详细数据将公布于医学会议上。Ionis计划尽快向FDA递交其新药申请。4.Sagimet公司NASH新药II期研究成功。Sagimet公司脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂Denifanstat治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIb期FASCINATE-2研究达到双重主要终点和多个次要终点。52周时，与安慰剂相比，Denifanstat组患者实现NASH消退且纤维化程度不恶化且NAS下降≥2分的患者比例显著更高（36%vs13%，P=0.002），达到纤维化程度不恶化且NAS下降≥2分的患者比例更高（52%vs20%，P=0.0001）；临床中未观察到与治疗相关的严重不良事件（SAE）。歌礼拥有该新药的大中华区权益。5.创新免疫组合疗法结直肠癌Ⅱ期临床积极。Agenus公司CTLA-4抗体botensilimab（BOT）联合PD-1抗体balstilimab（BAL）用于新辅助治疗微卫星稳定（MSS）/微卫星高度不稳定（MSI-H）的结直肠癌（CRC）的Ⅱ期NEST-1临床结果积极。在MSS队列中，有67.5%患者肿瘤缩小≥50%，而在MSI-H队列中，100%患者肿瘤缩小。临床中仅观察到2例3级治疗相关不良事件（TRAE）。6.吉利德TROP2靶向ADC肺癌III期研究失败。吉利德靶向TROP2的ADC药物戈沙妥珠单抗（Trodelvy）治疗经治转移性或晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的III期EVOKE-01研究未达到主要终点。与多西他赛相比，Trodelvy治疗提高患者的总生存期（OS），但不具统计学显著性。吉利德表示继续探索Trodelvy目标人群。目前，Trodelvy联合帕博利珠单抗一线治疗PD-L1 TPS≥50%的转移性NSCLC的Ⅲ期EVOKE-03研究正在进行当中。医药热点1.上海市儿童医院亳州医院试运行。为加快提升长三角儿科医疗服务供给水平，增强亳州市儿童疾病诊疗水平和儿童疑难危重复杂疾病救治能力，上海市儿童医院和亳州市人民政府合作共建亳州市儿童医院（上海市儿童医院亳州医院）日前启动试运行。上海市儿童医院将按照“全面帮扶、稳步推进、资源共享、提升服务”的原则，全面负责亳州市儿童医院的医疗业务管理，包括医教、护理、院感等，同时协助开展财务、人事、后勤、信息、运营等方面的管理。2.全国首个省级咯血中心在渝授牌。1月20日，由重医附一院牵头建设的重庆市咯血联盟正式成立。这是全国首个省级咯血中心，由57家成员单位组成。该联盟的成立，将进一步拓展咯血患者救治绿色通道，全面形成覆盖全市三级、二级医院和基层医疗机构的大咯血救治示范中心与救治网络；促成各医疗单位间咯血患者的互联互通，以达到降低死亡率的目标。3.浦东允许新药参照国际同类药品定价。1月22日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《浦东新区综合改革试点实施方案（2023－2027年）》发布。《方案》明确，建立生物医药协同创新机制，推动医疗机构、高校、科研院所加强临床科研合作，依照有关规定允许生物医药新产品参照国际同类药品定价，支持创新药和医疗器械产业发展。支持建设符合国际医学伦理和管理运营规则的长三角医用组织库。评审动态  1. CDE新药受理情况（01月23日) 2. FDA新药获批情况（北美01月24日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.77%涨幅前三     跌幅前三ST 吉药+12.77%  *ST 太安 -5.00%江苏吴中+10.06%  兴齐眼药-3.33%艾 力 斯+5.96%  广济药业-3.20%【华兰疫苗】发布业绩预告，预计2023年度实现归母净利润为7.5亿元-9.5亿元，比上年同期增长44.33%-82.82%；扣非净利润为6.5亿元-8.5亿元，比上年同期增长43.91%-88.19%。 【昆药集团】于近日收到国家药监局签发的《受理通知书》，公司的2.2类改良型新药KPC-149口服溶液的药品临床试验申请已获得国家药品监督管理局受理。【诚达药业】拟以自有资金不低于3,000万元且不超过6,000万元(均含本数)通过集中竞价交易方式回购公司A股股票，用于实施员工持股计划或股权激励，回购价格不超过38.00元/股(含本数)。 - The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

2022年12月21日，“博腾生物 CDMO产业化基地启动仪式暨开放日”活动于苏州顺利举行。苏州工业园区党工委委员、管委会副主任倪乾等政府领导、众多客户、战略资方及合作伙伴们出席，共同见证博腾生物这一重要里程碑事件。嘉宾致辞，内容回顾博腾生物CEO王泱洲博士表示：“博腾生物聚焦基因与细胞治疗，搭建质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等CDMO平台，致力于建立全球化、端到端的CDMO服务。博腾生物支持的数家创新药公司在今年也获批IND，进入到下一阶段的临床研究，感谢合作伙伴对博腾生物的信任。博腾生物有决心、有信心，真诚期待与在座各位专家、企业家携手，推动基因细胞治疗在中国及全球的快速发展，让好药更早惠及大众。”左：何铁强 右：李凡招商健康首席医疗官何铁强先生及复健资本联席CEO兼成长基金总经理李凡，在活动现场作为战略资方代表进行了致辞，对博腾生物的快速发展给予高度的肯定。苏州工业园区党工委委员、管委会副主任倪乾表示：生物医药是苏州工业园区重点培育的“一号产业”，在基因治疗领域，园区引进了一批以博腾生物为代表的基因与细胞治疗产业化平台公司，构建了从基因编辑到上下游平台再到商业化生产的全产业链平台。值此开业之际，衷心希望博腾生物能够开拓奋进，持续领跑细胞基因领域，积极助力园区生物医药产业高质量发展。也希望各位投资人一如既往支持博腾生物，加码赋能园区，携手合作共赢。战略合作，共促发展博腾生物不仅在基因与细胞治疗CDMO服务上精益求精，更是积极与产业上下游企业合作，携手共建生态圈，共同赋能产业发展。如今，生态圈再次扩大升级。博腾生物“创新合作，和谐共生“战略合作签约（签约伙伴：深药科技、军科正源、科林利康、宏韧医药）博腾生物战略供应商集中签约（签约伙伴：赛多利斯、瑞普利金）博腾生物战略供应商集中签约（签约伙伴：科百特、东富龙、乐纯生物、多宁生物、湖州申科）学术报告，亮点分享主题报告：通过平台和工艺创新加速细胞和基因治疗的发展王泱洲博士 博腾生物CEO 演讲概要GCT的CDMO必须是敏捷的，灵活的和创新的，以满足GCT产品中分析研发，工艺开发和大规模生产需求。对于CDMO来说，创新意味着系统层级的灵活度、平台和工艺的提升、方法和标准的系统性开发以及质量体系的持续提升。博腾生物已积累和具备了很强的研发能力，以“合规、专业、专注、开放协作”为理念，我们将持续快速、高质量完成客户的工艺开发和生产，建立开放、创新、可靠、灵活的端到端CGT一体化CDMO服务平台。主题报告：细胞基因治疗产品非临床研究的一般考虑及案例分析戴学栋博士 赛赋医药集团副总裁 演讲概要戴博士首先分享了非临床研究与评价的基本思考逻辑，即基于风险，以临床试验方案为驱动点和落脚点，关注获益-风险评价和受试者保护。随后分享了CGT产品的特点及风险因素，阐述了CGT非临床评价的一般考虑，并以CAR-T细胞产品和基于AAV载体的基因治疗产品为例分享了非临床评价关注重点和特殊考虑。主题报告：全球实体瘤细胞治疗现状和展望杨林 博生吉医药创始人兼董事长演讲概要杨博士表示目前实体瘤CART疗法的主要障碍有肿瘤免疫抑制微环境及其对T细胞分化、衰竭以及归巢等，同时肿瘤异质性以及潜在On-target/Off-tumor也是需要攻克的重点方向，未来的解决方向包括多靶点、三代和四代CAR结构的优化、payloads的选择、制备工艺的改良等方向；目前看通用现货型细胞、体内生成CAR-T前景可期的靶点越来越多。主题报告：细胞治疗药物的进展及CMC挑战胡迪超 博腾生物细胞治疗工艺开发助理副总经理演讲概要胡博士分享了细胞治疗药物的研究进展、市场状况及CMC挑战。目前中国IND申报及临床试验项目在不断增加，预计2024年全球CAR-T细胞治疗市场将扩大至66亿美元，药物开发具有投资高、风险高、周期长、复杂性等挑战以及需要系统的知识和技术，只有分工合作才能降低系统性风险，加速药物开发进程。博腾生物可提供从质粒、病毒到细胞的全流程工艺开发和生产服务，已成功建立了成熟的慢病毒悬浮无血清工艺开发和生产服务平台，支持自体细胞治疗和异体细胞治疗等多种细胞治疗CDMO服务，生产工艺流程以密闭系统或自动化系统进行设计，可满足不同类型的细胞生产工艺以进行放大生产。主题报告：助力基因疗法的一站式CTDMO平台生伟 博腾生物基因治疗生产高级总监演讲概要博腾生物基因治疗平台可覆盖AAV，溶瘤病毒和mRNA的工艺开发和生产，有着先进的技术和设备支持，掌握GMP生产过程中的关键技术瓶颈，能够在符合 FDA、NMPA 等标准的条件下完成IND 申报服务，交付国际多中心临床试验样品。新基地投入使用后，将释放出充足的病毒载体包装及制剂灌装的产能，全年可达200批以上生产。博腾建成了全面完善的分析检测平台，更是GCT产品高质量交付的保证，支持质粒、病毒载体、细胞、mRNA、活菌载体等多种GCT产品疗法，目前已承接数十个研究性临床监管机构和客户现场审查。现可单独提供分析检测与咨询服务，全面支持GCT药物开发和生产。主题报告：基因治疗药物临床试验的一般考量陈霄博士 科林利康首席医学博士演讲概要陈霄博士从基因治疗药物发展现状、基因药物与传统药物的特性差异以及临床差异化这三个方面进行了重点讲解。基因治疗药物有确定的核苷酸序列，但载体的大小和靶向性更为重要；递送系统非常重要；剂量不一定大于暴露；免疫原性更多来自于载体而并非靶蛋白。基因治疗药物早期临床设计中，急性毒性较少，多为输注反应；主要风险控制需关注长期毒性。主题报告：医药数字转型探索及博腾数字化之路孙敏重庆药羚科技有限公司总经理演讲概要数智化是国家战略，也是医药企业发展的必经之路，博腾“CDMO+数智化“一体化服务平台主要包括智慧研发、数智化项目运营和数字化营销，建立以CMC效率和质量为核心的数智化。博腾数智化转型的体会是：数字化而非仅仅信息化；企业数智化转型是一把手工程，是一场变革，而非简单的梳理流程、上系统 。主题报告：AI 辅助细胞药研发潘鹏凯之江实验室AI生命科学研究中心（筹）主任演讲概要目前全球投入万亿美金在生物医疗研发。美国B轮C轮风险投资中有超过2/3的风险投资到平台型新药研发公司，AlphaFold研制成功标志着生物医学全面进入AI时代。AI的应用有：AI辅助癌症早筛，AI和单细胞测序帮助科学家了解癌症细胞进化，AI辅助细胞/基因药研发，AI辅助蛋白筛选和发现等。 CRISPR基因编辑是十年内最具影响力的科学突破，针对不同的癌症，选择最佳靶点，利用CRISPR基因编辑技术改造免疫细胞，使其增强或恢复免疫功能，帮助患者战胜癌症。主题报告：细胞疗法临床试验方案设计考量危士虎昆拓首席医学演讲概要中国是全世界细胞疗法的研发中心之一，在某些细胞疗法如CAR-T领域中国的临床开发处于国际领先的地位。考虑到细胞疗法难以构建临床前动物模型、制备工艺比较复杂等因素，通常采用IIT研究、安全性为主的I期探索性研究和关键注册性II/III期临床研究的总体开发路径。为使各阶段的临床试验顺利实施，高质量的临床试验方案至关重要。危士虎博士就临床试验方案基本要求、以及细胞疗法临床试验方案的总体设计、研究人群，研究终点的选择、干预手段及统计学考量等方面和与会的专家同仁进行了交流。危士虎博士也希望昆拓作为基因和细胞治疗领域有丰富实战经验的CRO，能够与战略合作伙伴博腾生物，共同助力中国CAGT领域的发展，使产品早日惠及中国患者。主题报告：基因与细胞药物CDMO的一体化服务实践与发展孙启鸿 博腾生物细胞治疗市场开发副总经理演讲概要孙启鸿博士分享了博腾生物在CDMO项目中的成功案例：2022.11，南京蓝盾生物科技有限公司的CAR-T获得默示许可，博腾生物为其提供IND申报的CMC、临床、非临床的一站式服务。2022.08，福州拓新天成CAR-T获得默示许可，博腾生物为其提供IND申报的CMC服务。作为专业的CDMO，博腾生物可为客户提供IND一体化申报服务，主导药学CMC研究，把控非临床和临床研究方案，统筹项目整体IND注册申报，已建立完善的IIT临床样本生产体系；并积极与产业上下游企业合作，建立开放性战略联盟。圆桌讨论—CGT产品研发的经验、挑战和对CDMO的需求与建议主持人：孙启鸿 博腾生物细胞治疗市场开发副总裁讨论嘉宾：许   可 唯思尔康有限公司 CEO阙   红 阿思科力首席执行官危士虎 昆拓首席医学官戴学栋 赛赋医药集团副总裁讨论回顾从精准高效考虑，专业的事情交给专业的人来做，药企可根据自身的实际情况，选择与CDMO进行合作。CDMO团队对行业的CQA\QBD等理论知识需要特别清楚，这样才能把控质量。乙方需要在必要时站出来提供技术指导，也需要听从甲方的建议和指导，双方需按照质量协议执行，同时需要有相应的备选方案执行，以备紧急情况。厂房参观，深入交流活动期间，我们同时举行了企业开放日活动，邀请参会嘉宾前往实地参观了博腾生物CDMO产业化基地，让大家对博腾生物的设施、技术、平台能力等有更深入的了解。关于博腾生物苏州博腾生物制药有限公司成立于2018 年12月，立足于苏州工业园区，以上市公司-重庆博腾制药科技股份有限公司（股票代码：300363）为依托，搭建了质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等CDMO平台，提供从建库，工艺方法及分析方法开发，cGMP生产到制剂灌装的端到端服务，贯穿早期研究、研究者发起的临床、新药临床试验申请（IND）、注册临床试验到商业化生产等不同药物阶段，帮助客户加快药物研发与上市进程。博腾生物聚焦基因与细胞治疗，在博腾股份的成功经验之上，以国际一流的专业人才为核心，秉承“客户第一”的服务宗旨，以“合规、专业、专注、开放协作”为品牌理念，延续母公司强大的IP保护和项目管理机制以及完善的质量管理体系，充分利用核心团队将基因和细胞治疗产品推向临床直至上市的成功经验，为全球客户提供优质和高效的服务，让好药更早惠及大众。