2022.09.24-10.09全球药物研发进展双周报

2022-10-16

合作寡核苷酸细胞疗法免疫疗法创新药

1全球新药研发进展2022.09.24-10.09这一周，全球新药研发各个领域均有新的突破，包括：肿瘤、精神、神经、消化系统、心血管、感染、免疫、皮肤和结缔组织疾病、内分泌系统等多个领域。其中，肿瘤等热门领域依旧同时涵盖了化学药、生物药、细胞疗法的最新研究进展。Synthetics Biologics公布VCN-01用于难治性视网膜母细胞瘤积极临床前结果2022年9月30日，Synthectis Biologics公布位于Sant Joan de Déu基金会合作者的最新研究数据，这些数据进一步证明了VCN-01（一种表达透明质酸酶的溶瘤性腺病毒）和托泊替康治疗难治性视网膜母细胞瘤的有效性，临床前结果同样表明，托泊替康治疗增强了VCN-01对视网膜母细胞瘤的溶瘤活性。该临床前结果于2022年9月28日至10月1日在西班牙巴塞罗那举行的国际儿科肿瘤学会SIOP 2022大会上进行口头报告。来源：Synthetics Biologics官网结果显示：VCN-01治疗与托泊替康联合使用，但不与卡铂或美法仑联合治疗，在体外显着增加VCN-01 感染和在视网膜母细胞瘤细胞中的复制（p = 0.0007）。在植入人视网膜母细胞瘤的无胸腺小鼠中，与单独施用VCN-01相比，肿瘤内VCN-01增加病毒基因组复制和VCN-01感染细胞数量后全身施用拓扑替康（p = 0.0002）。与单独使用VCN-01相比，肿瘤内VCN-01序贯给药后进行系统性托泊替康显著增加中位眼生存率（p =0.0364）。VCN-01是一种溶瘤腺病毒，能够在RB1通路功能障碍的癌细胞中进行复制，由此暴露溶解肿瘤的肿瘤新抗原，提高病毒对肿瘤靶向性，表达透明质酸酶以增强病毒在肿瘤内的扩散，并促进化疗和免疫细胞外渗到肿瘤内。目前，VCN-01正在不同的临床试验中测试病毒在不同适应症中的作用机制、安全性、耐受性和有效性，比如晚期胰腺癌、视网膜母细胞瘤和头部颈部鳞状细胞癌等。来源：药渡数据库Tonix宣布FDA已批准用于重度抑郁障碍 TNX-601的IND申请2022年10月3日，Tonix宣布，FDA已批准研究性新药TNX-601 ER（异噻奈普汀半恶酸盐缓释片）的IND申请，并将于2023年Q启动II期临床研究。TNX-601 ER（半恶酸噻奈普汀缓释片剂）是一种每日一次的噻奈普汀制剂，可作为重度抑郁症（MDD）的潜在治疗方法。噻奈普汀钠（无定形）速释型（每日三次给药）于1989年在法国首次销售用于抑郁症，并已在欧洲，俄罗斯，亚洲和拉丁美洲使用数十年用于治疗抑郁症。噻奈普汀钠在这些司法管辖区使用数十年来具有既定的安全性。目前，美国没有批准含噻奈普汀的产品，也没有在任何司法管辖区批准缓释的噻奈普汀产品。Tonix原研的TNX-601 ER是一种新型的半草酸噻奈普汀口服制剂，每日一次日间给药，目前正处于用于治疗MDD的II期临床开发阶段。与已知的噻奈普汀盐型相比，可以提供更高的稳定性，一致性和可制造性。噻奈普汀逆转应激诱导的AMPA受体运输增加，恢复海马长期增强，并逆转应激和皮质类固醇暴露引起的神经可塑性变化。来源：Tonix官网2022.09.24-10.09全球新药研发进展（部分）更多具体信息，请联系小编获取2国内新药研发进展2022年9月24日-10月9日，国内新药研发同样突飞猛进，治疗肿瘤的生物药进展迅速。歌礼宣布THRβ激动剂ASC41治疗肝穿活检证实的非酒精性脂肪性肝炎52周Ⅱ期临床试验完成首例患者给药2022年10月9日，歌礼制药宣布甲状腺激素受体β（THRβ）激动剂ASC41用于治疗肝穿活检证实的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的52周II期临床试验完成首例患者给药。ASC41 II期临床试验是由中国生物技术公司发起的目前进展最快的疗程为52周入组肝穿活检证实NASH患者的II期临床试验。该项随机、双盲、安慰剂对照及多中心的II期临床试验旨在评估ASC41治疗肝穿活检证实的NASH患者的安全性和有效性，将入组约180名肝穿活检证实的NASH患者，以1:1:1的比例随机分配进入两个药物组和一个安慰剂对照组，并接受一日一次口服ASC41（2毫克或4毫克）或安慰剂，治疗期52周。患者入组预计于2023年第三季度完成。ASC41是一种肝脏靶向性前体药物，其活性代谢产物可选择性激活甲状腺激素受体β（THRβ）。THRβ在肝脏中高度表达，且THRβ激动剂被证实在人体中具有降低低密度脂蛋白（LDL）、甘油三酯（TG）和肝脏脂肪变性的活性。通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生，THRβ有助于减少脂肪毒性并改善肝功能，进而减少肝脏脂肪。来源：歌礼制药官网康宁杰瑞公布KN019治疗类风湿性关节炎II期研究积极结果2022年9月30日，康宁杰瑞宣布，自主研发的重组人CTLA-4变体Fc融合蛋白KN019治疗甲氨蝶呤（MTX）应答不充分的活动性类风湿关节炎的II期临床研究（研究编号：KN019-201）达到主要研究终点。KN019-201是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床研究，在中国MTX应答不充分的活动性类风湿关节炎患者中，比较两种不同剂量的KN019（5mg/kg和10mg/kg）联合MTX与安慰剂联合MTX的有效性和安全性，由北京协和医院曾小峰教授担任主要研究者，全国23家中心共同参与入组了145例患者。研究结果表明，患者24周及48周时美国风湿病协会缓解标准（ACR20/ACR50/ACR70）比例达到方案预设的优效标准：疗效方面，KN019 5mg/kg联合MTX和KN019 10mg/kg联合MTX两个剂量组ACR20应答率显著优于安慰剂联合MTX；安全性方面，KN019 5mg/kg联合MTX和KN019 10mg/kg联合MTX两个剂量组安全性数据相似，未见预期之外的安全性事件。此项研究结果将支持KN019注册临床研究的开展，完整数据将提交于国际学术会议/期刊发表。KN019是康宁杰瑞研发的CTLA-4融合蛋白免疫抑制剂药物，与已上市的肾移植排异药物Nulojix®（贝拉西普，Belatacept）氨基酸序列相同，比重症关节炎的重磅药物Orencia®（阿巴西普，Abatacept）有更强的生物学活性和良好的安全性，可用于治疗关节炎、红斑狼疮、I型糖尿病等自体免疫疾病以及免疫检查点抑制剂导致的免疫相关不良反应（irAE）。目前，KN019治疗活动性类风湿关节炎的II期临床研究已完成最终分析达到主要研究终点。来源：康宁杰瑞官网2022.09.24-10.09国内新药研发进展（部分）更多具体信息，请联系小编获取3国内临床默示许可进展2022.09.24-10.09临床默示许可进展（部分）更多具体信息，请联系小编获取4全球医药交易事件先声药业与Almirall就自免创新药IL-2mu-Fc项目达成海外授权合作2022年9月29日，先声药业与Almirall S.A.就先声药业的自身免疫候选药物IL-2突变融合蛋白（IL-2 mu-Fc）SIM0278签订独家授权协议。根据协议条款，Almirall将获得在大中华以外地区开发和商业化SIM0278所有适应症的独家权利。先声药业将保留SIM0278在大中华地区的所有权利。先声药业将收取Almirall 1,500万美元首付款，并基于多个适应症的可能成果收取至多4.92亿美元开发和商业里程碑付款（包括部分销售里程碑）；另有基于该产品未来在协议地区销售情况的低双位数百分比分级提成。SIM0278是基于先声药业自有蛋白质工程技术平台开发的一种调节性T细胞(Treg)偏好型IL2融合蛋白(IL-2 u-Fc)，这一即将递交新药临床试验申请的皮下注射产品有望开发用于治疗多种自身免疫疾病。在多个临床前疾病模型中发现，SIM0278具有明显优化的PK性质，能够选择性活化Treg细胞，而不激活效应T细胞或NK细胞，从而达到恢复机体免疫平衡的作用。来源：先声药业官网Vanda与Olipass建立战略合作协议，共同开发反义寡核苷酸药物2022年9月29日，Vanda与OliPass宣布，双方已达成研发合作协议，共同开发一套基于OliPass专有修饰肽核酸的反义寡核苷酸（ASO）分子。这种创新的合作伙伴关系利用Vanda和OliPass各自的优势来支持基于ASO的精准医疗疗法的发展，并可能为两家公司创造引人注目的价值机会。该合作将侧重于在疾病状态下使用ASO编辑和修改基因表达，其中基因的表达被改变或表达基因的序列可以被改变以获得治疗益处。OliPass独特的奥利帕斯肽核酸（OPNA）技术为实现这些基因表达修饰提供了递送平台。来源：Vanda官网2022.09.24-10.09全球医药交易（部分）更多具体信息，请联系小编获取▲编辑：胡桃声明：药渡数据出品，未经允许禁止转载扫一扫，申请药渡数据免费试用